Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio a largo plazo para evaluar la seguridad y la eficacia de efgartigimod en pacientes adultos con trombocitopenia inmunitaria primaria (ITP). (ADVANCE+)

10 de mayo de 2023 actualizado por: argenx

Un ensayo de fase 3, multicéntrico, abierto, a largo plazo para evaluar la seguridad y eficacia de efgartigimod (ARGX 113) 10 mg/kg por vía intravenosa en pacientes adultos con trombocitopenia inmunitaria primaria.

Este es un ensayo de fase 3 multicéntrico a largo plazo, abierto, para evaluar la eficacia y la seguridad de ARGX-113 en pacientes adultos con PTI primaria.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

101

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Düsseldorf, Alemania
        • Investigator Site 0490010
      • Essen, Alemania
        • Investigator Site 0490008
  • Austria
      • Vienna, Austria
        • Investigator Site 0430002
      • Vienna, Austria
        • Investigator Site 0430003
  • Bulgaria
      • Pleven, Bulgaria
        • Investigator Site 3590001
      • Sofia, Bulgaria
        • Investigator Site 3590002
  • Bélgica
      • Brasschaat, Bélgica
        • Investigator Site 0320012
      • Brugge, Bélgica
        • Investigator Site 0320011
      • Turnhout, Bélgica
        • Investigator Site 0320014
      • Yvoir, Bélgica
        • Investigator site 0320002
  • Chequia
      • Brno, Chequia
        • Investigator Site 4200001
      • Olomouc, Chequia
        • Investigator Site 4200008
      • Ostrava, Chequia
        • Investigator Site 4200006
      • Praha, Chequia
        • Investigator Site 4200007
  • España
      • Barcelona, España
        • Investigator Site 0340006
      • Barcelona, España
        • Investigator Site 0340007
      • Madrid, España
        • Investigator Site 0340009
      • Madrid, España
        • Investigator Site 0340014
      • Palma De Mallorca, España
        • Investigator site 0340012
      • Pozuelo De Alarcón, España
        • Investigator Site 0340015
      • Sevilla, España
        • Investigator Site 0340013
      • Valencia, España
        • Investigator Site 0340004
      • Valencia, España
        • Investigator Site 0340011
  • Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Investigator Site 0010045
    • Florida
      • Ocala, Florida, Estados Unidos, 34474
        • Investigator site 0010037
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Investigator Site 0010042
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Investigator Site 0010040
  • Federación Rusa
      • Kaluga, Federación Rusa
        • Investigator site 0070006
      • Moscow, Federación Rusa
        • Investigator Site 0070008
      • Petrozavodsk, Federación Rusa
        • Investigator Site 0070007
      • Rostov-on-Don, Federación Rusa
        • Investigator Site 0070013
      • Syktyvkar, Federación Rusa
        • Investigator Site 0070015
      • Tula, Federación Rusa
        • Investigator Site 0070012
      • Ufa, Federación Rusa
        • Investigator site 0070010
  • Francia
      • Créteil, Francia
        • Investigator Site 0330009
      • Montpellier, Francia
        • Investigator Site 0330018
      • Pessac, Francia
        • Investigator Site 0330008
      • Périgueux, Francia
        • Investigator Site 0330016
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • Investigator Site 9950007
      • Tbilisi, Georgia
        • Investigator Site 9950008
      • Tbilisi, Georgia
        • Investigator Site 9950009
      • Tbilisi, Georgia
        • Investigator Site 9950011
      • Tbilisi, Georgia
        • Investigator Site 9950012
  • Hungría
      • Budapest, Hungría
        • Investigator Site 0360004
      • Debrecen, Hungría
        • Investigator Site 0360006
      • Győr, Hungría
        • Investigator Site 0360015
      • Nyíregyháza, Hungría
        • Investigator site 0360010
      • Szombathely, Hungría
        • Investigator Site 0360014
  • Italia
      • Milano, Italia
        • Investigator Site 0390014
      • Monza, Italia
        • Investigator Site 0390020
      • Novara, Italia
        • Investigator Site 0390015
      • Ravenna, Italia
        • Investigator Site 0390010
      • Reggio Calabria, Italia
        • Investigator Site 0390011
      • Reggio Emilia, Italia
        • Investigator Site 0390018
      • Rimini, Italia
        • Investigator Site 0390019
      • Siena, Italia
        • Investigator Site 0390009
      • Trieste, Italia
        • Investigator Site 0390016
  • Japón
      • Hirakata, Japón
        • Investigator Site 0810015
      • Hiroshima, Japón
        • Investigator Site 0810010
      • Iruma, Japón
        • Investigator site 0810017
      • Kashiwa, Japón
        • Investigator Site 0810022
      • Maebashi, Japón
        • Investigator site 0810018
      • Niigata, Japón
        • Investigator Site 0810021
      • Sapporo, Japón
        • Investigator site 0810014
      • Shibukawa, Japón
        • Investigator site 0810016
      • Shimotsuke, Japón
        • Investigator Site 0810023
  • Pavo
      • Ankara, Pavo
        • Investigator Site 0900003
      • Ankara, Pavo
        • Investigator Site 0900006
      • Ankara, Pavo
        • Investigator Site 0900015
      • Edirne, Pavo
        • Investigator Site 0900016
      • Istanbul, Pavo
        • Investigator Site 0900013
      • Mersin, Pavo
        • Investigator Site 0900010
      • Sakarya, Pavo
        • Investigator Site 0900007
      • Samsun, Pavo
        • Investigator Site 0900009
      • Tekirdağ, Pavo
        • Investigator Site 0900017
      • Trabzon, Pavo
        • Investigator Site 0900019
      • İzmir, Pavo
        • Investigator Site 0900004
  • Países Bajos
      • Den Haag, Países Bajos
        • Investigator site 0310006
      • Rotterdam, Países Bajos
        • Investigator Site 0310005
  • Polonia
      • Gdańsk, Polonia
        • Investigator Site 0480012
      • Katowice, Polonia
        • Investigator Site 0480013
      • Lublin, Polonia
        • Investigator Site 0480014
      • Nowy Sącz, Polonia
        • Investigator site 0480026
      • Łódź, Polonia
        • Investigator Site 0480011
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Investigator Site 0440008
      • Southampton, Reino Unido
        • Investigator Site 0440012
  • Ucrania
      • Mykolaiv, Ucrania
        • Investigator site 3800006

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Capacidad para comprender los requisitos del ensayo, para proporcionar un consentimiento informado por escrito (incluido el consentimiento para el uso y la divulgación de información de salud relacionada con la investigación) y para cumplir con los procedimientos del protocolo del ensayo (incluidas las visitas de ensayo requeridas).
  2. Pacientes inscritos en el ensayo ARGX-113-1801 que completaron el período de prueba de 24 semanas.
  3. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en orina negativa al inicio antes de que se pueda administrar la medicación de prueba (infusión). Las mujeres se consideran en edad fértil a menos que sean posmenopáusicas (definidas por amenorrea continua) durante al menos 1 año con una hormona estimulante del folículo (FSH) de >40 UI/L o estén esterilizadas quirúrgicamente (es decir, mujeres que se sometieron a una histerectomía, una salpingectomía bilateral, extirpación quirúrgica de ambos ovarios o tener un procedimiento de esterilización femenina permanente documentado, incluida la ligadura de trompas). La hormona estimulante del folículo se puede usar para confirmar el estado posmenopáusico en pacientes amenorreicas que no reciben terapia de reemplazo hormonal.

  4. Las mujeres en edad fértil deben utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz o aceptable durante el ensayo y durante los 90 días posteriores a la última administración de IMP. Deben estar en un régimen estable, durante al menos 1 mes:

    • Anticoncepción hormonal combinada (que contiene estrógeno y progestágeno) asociada con la inhibición de la ovulación:

      • oral
      • intravaginal
      • transdérmico

    • Anticoncepción hormonal de progestágeno solo asociada con la inhibición de la ovulación:

      • oral
      • inyectable
      • implantable
    • dispositivo intrauterino (DIU)
    • sistema intrauterino liberador de hormonas
    • oclusión tubárica bilateral
    • pareja vasectomizada (siempre que la pareja sea la única pareja sexual del participante del ensayo y que se haya documentado aspermia después del procedimiento)
    • abstinencia continua del contacto sexual heterosexual. La abstinencia sexual solo está permitida si es el estilo de vida preferido y habitual del paciente. La abstinencia periódica (calendario, métodos sintotérmicos, post-ovulación) no es aceptable
    • condón masculino o femenino con o sin espermicida
    • capuchón, diafragma o esponja con espermicida.
  5. Los pacientes masculinos no esterilizados que son sexualmente activos con una pareja femenina en edad fértil deben usar un método anticonceptivo aceptable, es decir, un condón. Se pueden incluir pacientes varones que practiquen una verdadera abstinencia sexual (cuando ésta esté en consonancia con el estilo de vida preferido y habitual del participante). Se pueden incluir pacientes masculinos esterilizados que se hayan sometido a una vasectomía con aspermia documentada después del procedimiento. Además, los pacientes masculinos no pueden donar esperma durante este período desde la firma del formulario de consentimiento informado, durante la duración del ensayo y durante los 90 días posteriores a la última administración de IMP. Además de los criterios anteriores, para los pacientes que deseen continuar recibiendo efgartigimod durante un período de tratamiento adicional de 52 semanas (solo aplicable en caso de que efgartigimod aún no esté disponible comercialmente para pacientes con PTI primaria, o esté disponible a través de otro programa para pacientes con PTI primaria)
  6. Capacidad para comprender los requisitos del período de tratamiento adicional de 52 semanas del ensayo, para proporcionar un consentimiento informado por escrito (incluido el consentimiento para el uso y la divulgación de información de salud relacionada con la investigación) y para cumplir con los procedimientos del protocolo del ensayo (incluidos los requisitos del ensayo). visitas).
  7. El paciente ha completado un período de tratamiento de 52 semanas.

Criterio de exclusión:

  1. Introducción o continuación de medicamentos no permitidos durante el ensayo ARGX-113-1801 (como terapia anti-CD20, romiplostim, anticuerpos monoclonales, proteínas de fusión Fc o vacunas vivas/ atenuadas vivas).
  2. Mujeres embarazadas o lactantes, y aquellas que tengan la intención de quedar embarazadas durante el ensayo o dentro de los 90 días posteriores a la última dosis.
  3. Pacientes con antecedentes médicos conocidos de hipersensibilidad a cualquiera de los componentes de efgartigimod.
  4. Uso de cualquier otro fármaco en investigación o participación en cualquier otro ensayo de investigación.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: efgartigimod
pacientes que reciben efgartigimod
Biológico: efgartigimod
Infusión intravenosa de efgartigimod
Otros nombres:
  • ARGX-113

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Frecuencia y gravedad de los eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta 60 semanas
Hasta 60 semanas
Frecuencia y severidad de los signos vitales
Periodo de tiempo: Hasta 60 semanas
Hasta 60 semanas
Frecuencia y severidad de las evaluaciones de laboratorio
Periodo de tiempo: Hasta 60 semanas
Hasta 60 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Grado de control de la enfermedad definido como el porcentaje de semanas en el ensayo con recuentos de plaquetas de ≥50×10E9/L.
Periodo de tiempo: Durante las 52 semanas de tratamiento
Durante las 52 semanas de tratamiento
Porcentaje de pacientes con respuesta global del recuento de plaquetas definida como alcanzar un recuento de plaquetas de ≥50 × 10^9/L en al menos 4 ocasiones en cualquier momento durante el período de tratamiento de 52 semanas.
Periodo de tiempo: Durante las 52 semanas de tratamiento
Durante las 52 semanas de tratamiento
Cambio medio desde el inicio en el recuento de plaquetas en cada visita.
Periodo de tiempo: Hasta 60 semanas, en cada visita
Hasta 60 semanas, en cada visita
Para los pacientes que pasan del ensayo ARGX-113-1801 con un recuento de plaquetas de
Periodo de tiempo: Hasta 60 semanas, en cada visita
Hasta 60 semanas, en cada visita
El porcentaje de semanas en el ensayo con recuentos de plaquetas de ≥30 × 109/L y al menos 20 × 10E9/L por encima del valor inicial.
Periodo de tiempo: Durante las 52 semanas de tratamiento
Durante las 52 semanas de tratamiento
En pacientes con recuento basal de plaquetas de
Periodo de tiempo: Durante las 52 semanas de tratamiento
Durante las 52 semanas de tratamiento
En pacientes con primera exposición a efgartigimod: proporción de pacientes que logran una respuesta plaquetaria sostenida definida como alcanzar recuentos de plaquetas de al menos 50 × 10^9/L durante al menos 4 de las 6 visitas entre la semana 19 y la 24 del ensayo.
Periodo de tiempo: Hasta 5 semanas, entre la visita 19 y 24 del juicio
Hasta 5 semanas, entre la visita 19 y 24 del juicio
En pacientes con primera exposición a efgartigimod: proporción de pacientes en la población general que lograron recuentos de plaquetas de al menos 50x10^9/L en al menos 6 de las 8 visitas entre la semana 17 y la 24 del ensayo.
Periodo de tiempo: Hasta 7 semanas, entre la visita 17 y 24 del juicio
Hasta 7 semanas, entre la visita 17 y 24 del juicio
Tasa de recepción de terapia de rescate (rescate por paciente por mes).
Periodo de tiempo: Hasta 60 semanas, en cada visita
Hasta 60 semanas, en cada visita
Reducción en la terapia PTI concurrente.
Periodo de tiempo: Hasta 60 semanas, en cada visita
Hasta 60 semanas, en cada visita
Incidencia y gravedad de los eventos hemorrágicos clasificados por la OMS.
Periodo de tiempo: Hasta 60 semanas, en cada visita
Hasta 60 semanas, en cada visita
Cambio desde el inicio en los resultados informados por el paciente (FACIT-Fatigue) en las visitas planificadas.
Periodo de tiempo: Hasta 52 semanas
Hasta 52 semanas
Cambio desde el inicio en los resultados informados por el paciente (Fact-Th6) en las visitas planificadas.
Periodo de tiempo: Hasta 52 semanas
Hasta 52 semanas
Cambio desde el inicio en la calidad de vida (SF-36) en las visitas planificadas.
Periodo de tiempo: Hasta 52 semanas
Hasta 52 semanas
Incidencia de anticuerpos antidrogas (ADA) frente a efgartigimod.
Periodo de tiempo: Hasta 216 semanas
Hasta 216 semanas
Parámetro farmacocinético de efgartigimod: concentración sérica observada antes de la dosis (Cmín).
Periodo de tiempo: Hasta 60 semanas
Hasta 60 semanas
Marcadores de farmacodinamia: IgG total.
Periodo de tiempo: Hasta 60 semanas
Hasta 60 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

argenx

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

2 de junio de 2020

Finalización primaria (Anticipado)

1 de julio de 2025

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de noviembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de enero de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de enero de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

13 de enero de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

11 de mayo de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de mayo de 2023

Última verificación

1 de mayo de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ARGX-113-1803
  • 2019-002101-21 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre efgartigimod

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir