Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En langtidsstudie for å vurdere sikkerheten og effekten av Efgartigimod hos voksne pasienter med primær immun trombocytopeni (ITP). (ADVANCE+)

10. mai 2023 oppdatert av: argenx

En fase 3, multisenter, åpen langtidsstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av Efgartigimod (ARGX 113) 10 mg/kg intravenøst ​​hos voksne pasienter med primær immun trombocytopeni.

Dette er en åpen langsiktig multisenter fase 3-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til ARGX-113 hos voksne pasienter med primær ITP.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

101

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Brasschaat, Belgia
        • Investigator Site 0320012
      • Brugge, Belgia
        • Investigator Site 0320011
      • Turnhout, Belgia
        • Investigator Site 0320014
      • Yvoir, Belgia
        • Investigator site 0320002
  • Bulgaria
      • Pleven, Bulgaria
        • Investigator Site 3590001
      • Sofia, Bulgaria
        • Investigator Site 3590002
  • Den russiske føderasjonen
      • Kaluga, Den russiske føderasjonen
        • Investigator site 0070006
      • Moscow, Den russiske føderasjonen
        • Investigator Site 0070008
      • Petrozavodsk, Den russiske føderasjonen
        • Investigator Site 0070007
      • Rostov-on-Don, Den russiske føderasjonen
        • Investigator Site 0070013
      • Syktyvkar, Den russiske føderasjonen
        • Investigator Site 0070015
      • Tula, Den russiske føderasjonen
        • Investigator Site 0070012
      • Ufa, Den russiske føderasjonen
        • Investigator site 0070010
  • Forente stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20007
        • Investigator Site 0010045
    • Florida
      • Ocala, Florida, Forente stater, 34474
        • Investigator site 0010037
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Investigator Site 0010042
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • Investigator Site 0010040
  • Frankrike
      • Créteil, Frankrike
        • Investigator Site 0330009
      • Montpellier, Frankrike
        • Investigator Site 0330018
      • Pessac, Frankrike
        • Investigator Site 0330008
      • Périgueux, Frankrike
        • Investigator Site 0330016
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • Investigator Site 9950007
      • Tbilisi, Georgia
        • Investigator Site 9950008
      • Tbilisi, Georgia
        • Investigator Site 9950009
      • Tbilisi, Georgia
        • Investigator Site 9950011
      • Tbilisi, Georgia
        • Investigator Site 9950012
  • Italia
      • Milano, Italia
        • Investigator Site 0390014
      • Monza, Italia
        • Investigator Site 0390020
      • Novara, Italia
        • Investigator Site 0390015
      • Ravenna, Italia
        • Investigator Site 0390010
      • Reggio Calabria, Italia
        • Investigator Site 0390011
      • Reggio Emilia, Italia
        • Investigator Site 0390018
      • Rimini, Italia
        • Investigator Site 0390019
      • Siena, Italia
        • Investigator Site 0390009
      • Trieste, Italia
        • Investigator Site 0390016
  • Japan
      • Hirakata, Japan
        • Investigator Site 0810015
      • Hiroshima, Japan
        • Investigator Site 0810010
      • Iruma, Japan
        • Investigator site 0810017
      • Kashiwa, Japan
        • Investigator Site 0810022
      • Maebashi, Japan
        • Investigator site 0810018
      • Niigata, Japan
        • Investigator Site 0810021
      • Sapporo, Japan
        • Investigator site 0810014
      • Shibukawa, Japan
        • Investigator site 0810016
      • Shimotsuke, Japan
        • Investigator Site 0810023
  • Nederland
      • Den Haag, Nederland
        • Investigator site 0310006
      • Rotterdam, Nederland
        • Investigator Site 0310005
  • Polen
      • Gdańsk, Polen
        • Investigator Site 0480012
      • Katowice, Polen
        • Investigator Site 0480013
      • Lublin, Polen
        • Investigator Site 0480014
      • Nowy Sącz, Polen
        • Investigator site 0480026
      • Łódź, Polen
        • Investigator Site 0480011
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Investigator Site 0340006
      • Barcelona, Spania
        • Investigator Site 0340007
      • Madrid, Spania
        • Investigator Site 0340009
      • Madrid, Spania
        • Investigator Site 0340014
      • Palma De Mallorca, Spania
        • Investigator site 0340012
      • Pozuelo De Alarcón, Spania
        • Investigator Site 0340015
      • Sevilla, Spania
        • Investigator Site 0340013
      • Valencia, Spania
        • Investigator Site 0340004
      • Valencia, Spania
        • Investigator Site 0340011
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Investigator Site 0440008
      • Southampton, Storbritannia
        • Investigator Site 0440012
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia
        • Investigator Site 4200001
      • Olomouc, Tsjekkia
        • Investigator Site 4200008
      • Ostrava, Tsjekkia
        • Investigator Site 4200006
      • Praha, Tsjekkia
        • Investigator Site 4200007
  • Tyrkia
      • Ankara, Tyrkia
        • Investigator Site 0900003
      • Ankara, Tyrkia
        • Investigator Site 0900006
      • Ankara, Tyrkia
        • Investigator Site 0900015
      • Edirne, Tyrkia
        • Investigator Site 0900016
      • Istanbul, Tyrkia
        • Investigator Site 0900013
      • Mersin, Tyrkia
        • Investigator Site 0900010
      • Sakarya, Tyrkia
        • Investigator Site 0900007
      • Samsun, Tyrkia
        • Investigator Site 0900009
      • Tekirdağ, Tyrkia
        • Investigator Site 0900017
      • Trabzon, Tyrkia
        • Investigator Site 0900019
      • İzmir, Tyrkia
        • Investigator Site 0900004
  • Tyskland
      • Düsseldorf, Tyskland
        • Investigator Site 0490010
      • Essen, Tyskland
        • Investigator Site 0490008
  • Ukraina
      • Mykolaiv, Ukraina
        • Investigator site 3800006
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Investigator Site 0360004
      • Debrecen, Ungarn
        • Investigator Site 0360006
      • Győr, Ungarn
        • Investigator Site 0360015
      • Nyíregyháza, Ungarn
        • Investigator site 0360010
      • Szombathely, Ungarn
        • Investigator Site 0360014
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike
        • Investigator Site 0430002
      • Vienna, Østerrike
        • Investigator Site 0430003

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Evne til å forstå kravene til utprøvingen, gi skriftlig informert samtykke (inkludert samtykke til bruk og avsløring av forskningsrelatert helseinformasjon), og å overholde prøveprotokollens prosedyrer (inkludert nødvendige prøvebesøk).
  2. Pasienter som ble registrert i ARGX-113-1801-studien som fullførte den 24 uker lange prøveperioden.
  3. Kvinner i fertil alder må ha en negativ uringraviditetstest ved baseline før prøvemedisinering (infusjon) kan gis. Kvinner anses som fertile med mindre de er postmenopausale (definert ved kontinuerlig amenoré) i minst 1 år med et follikkelstimulerende hormon (FSH) på >40 IE/L eller er kirurgisk sterilisert (dvs. kvinner som har hatt en hysterektomi, en bilateral salpingektomi, begge eggstokkene fjernet kirurgisk, eller har en dokumentert permanent steriliseringsprosedyre for kvinner inkludert tubal ligering). Follikkelstimulerende hormon kan brukes til å bekrefte postmenopausal status hos amenoréiske pasienter som ikke er på hormonell erstatningsterapi.

  4. Kvinner i fertil alder bør bruke en svært effektiv eller akseptabel prevensjonsmetode under forsøket og i 90 dager etter siste administrering av IMP. De må være på en stabil diett, i minst 1 måned:

    • kombinert (østrogen- og gestagenholdig) hormonell prevensjon assosiert med hemming av eggløsning:

      • muntlig
      • intravaginalt
      • transdermal

    • hormonell prevensjon som kun inneholder gestagen assosiert med hemming av eggløsning:

      • muntlig
      • injiserbar
      • implanterbar
    • intrauterin enhet (IUD)
    • intrauterint hormonfrigjørende system
    • bilateral tubal okklusjon
    • vasektomisert partner (forutsatt at partneren er den eneste seksuelle partneren til forsøksdeltakeren og at aspermi ble dokumentert etter prosedyren)
    • kontinuerlig avholdenhet fra heteroseksuell seksuell kontakt. Seksuell avholdenhet er bare tillatt hvis det er den foretrukne og vanlige livsstilen til pasienten. Periodisk avholdenhet (kalender, symptotermiske, etter eggløsningsmetoder) er ikke akseptabelt
    • mannlig eller kvinnelig kondom med eller uten sæddrepende middel
    • cap, diafragma eller svamp med sæddrepende middel.
  5. Ikke-steriliserte mannlige pasienter som er seksuelt aktive med en kvinnelig partner i fertil alder, må bruke en akseptabel prevensjonsmetode, dvs. kondom. Mannlige pasienter som praktiserer ekte seksuell avholdenhet (når dette er i tråd med den foretrukne og vanlige livsstilen til deltakeren) kan inkluderes. Steriliserte mannlige pasienter som har gjennomgått en vasektomi med dokumentert aspermi etter prosedyre kan inkluderes. I tillegg har mannlige pasienter ikke lov til å donere sæd i løpet av denne perioden fra signering av informert samtykkeskjema, gjennom hele forsøket, og i 90 dager etter siste administrering av IMP. I tillegg til kriteriene ovenfor, for pasienter som ønsker å fortsette å få efgartigimod i en ekstra 52-ukers behandlingsperiode (kun aktuelt i tilfelle efgartigimod ennå ikke er kommersielt tilgjengelig for pasienter med primær ITP, eller blir tilgjengelig gjennom et annet pasientprogram for pasienter med primær ITP)
  6. Evne til å forstå kravene til den ekstra 52-ukers behandlingsperioden av utprøvingen, å gi skriftlig informert samtykke (inkludert samtykke til bruk og avsløring av forskningsrelatert helseinformasjon), og å overholde prosedyrene i prøveprotokollen (inkludert nødvendig utprøving besøk).
  7. Pasienten har fullført en 52 ukers behandlingsperiode.

Ekskluderingskriterier:

  1. Introduksjon eller fortsettelse av ikke-tillatte medisiner under ARGX-113-1801-studien (som anti-CD20-terapi, romiplostim, monoklonale antistoffer, Fc-fusjonsproteiner eller levende/levende svekkede vaksiner).
  2. Gravide eller ammende kvinner, og de som har til hensikt å bli gravide under forsøket eller innen 90 dager etter siste dosering.
  3. Pasienter med kjent sykehistorie med overfølsomhet overfor noen av innholdsstoffene i efgartigimod.
  4. Bruk av andre undersøkelsesmedisiner eller deltakelse i andre undersøkelser.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: efgartigimod
pasienter som får efgartigimod
Biologisk: efgartigimod
Intravenøs infusjon av efgartigimod
Andre navn:
  • ARGX-113

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hyppighet og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser
Tidsramme: Opptil 60 uker
Opptil 60 uker
Hyppighet og alvorlighetsgrad av vitale tegn
Tidsramme: Opptil 60 uker
Opptil 60 uker
Hyppighet og alvorlighetsgrad av laboratorievurderinger
Tidsramme: Opptil 60 uker
Opptil 60 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Omfang av sykdomskontroll definert som prosentandelen av uker i forsøket med blodplatetall på ≥50×10E9/L.
Tidsramme: I løpet av de 52 ukene med behandling
I løpet av de 52 ukene med behandling
Prosentandel av pasienter med total blodplaterespons definert som å oppnå et blodplateantall på ≥50×10^9/L ved minst 4 anledninger til enhver tid i løpet av den 52 uker lange behandlingsperioden.
Tidsramme: I løpet av de 52 ukene med behandling
I løpet av de 52 ukene med behandling
Gjennomsnittlig endring fra baseline i antall blodplater ved hvert besøk.
Tidsramme: Inntil 60 uker, ved hvert besøk
Inntil 60 uker, ved hvert besøk
For pasienter som ruller over fra ARGX-113-1801-studien med et antall blodplater på
Tidsramme: Inntil 60 uker, ved hvert besøk
Inntil 60 uker, ved hvert besøk
Prosentandelen av uker i studien med blodplatetall på ≥30×109/L og minst 20×10E9/L over baseline.
Tidsramme: I løpet av de 52 ukene med behandling
I løpet av de 52 ukene med behandling
Hos pasienter med baseline blodplatetall på
Tidsramme: I løpet av de 52 ukene med behandling
I løpet av de 52 ukene med behandling
Hos pasienter med første eksponering for efgartigimod: andel pasienter som oppnår en vedvarende blodplaterespons definert som å oppnå blodplatetall på minst 50×10^9/L i minst 4 av de 6 besøkene mellom uke 19 og 24 av studien.
Tidsramme: Inntil 5 uker, mellom besøk 19 og 24 i forsøket
Inntil 5 uker, mellom besøk 19 og 24 i forsøket
Hos pasienter med første eksponering for efgartigimod: andel pasienter i den totale populasjonen som oppnår blodplatetall på minst 50x10^9/L i minst 6 av de 8 besøkene mellom uke 17 og 24 av studien.
Tidsramme: Inntil 7 uker, mellom besøk 17 og 24 av forsøket
Inntil 7 uker, mellom besøk 17 og 24 av forsøket
Rate for mottak av redningsterapi (redning per pasient per måned).
Tidsramme: Inntil 60 uker, ved hvert besøk
Inntil 60 uker, ved hvert besøk
Reduksjon i samtidig ITP-behandling.
Tidsramme: Inntil 60 uker, ved hvert besøk
Inntil 60 uker, ved hvert besøk
Forekomst og alvorlighetsgrad av WHO-klassifiserte blødningshendelser.
Tidsramme: Inntil 60 uker, ved hvert besøk
Inntil 60 uker, ved hvert besøk
Endring fra baseline i pasientrapporterte utfall (FACIT-Tretthet) ved planlagte besøk.
Tidsramme: Opptil 52 uker
Opptil 52 uker
Endring fra baseline i pasientrapporterte utfall (Fakta-Th6) ved planlagte besøk.
Tidsramme: Opptil 52 uker
Opptil 52 uker
Endring fra baseline i livskvalitet (SF-36) ved planlagte besøk.
Tidsramme: Opptil 52 uker
Opptil 52 uker
Forekomst av anti-medikamentantistoffer (ADA) mot efgartigimod.
Tidsramme: Opptil 216 uker
Opptil 216 uker
Farmakokinetisk parameter for efgartigimod: serumkonsentrasjon observert før dose (Ctrough).
Tidsramme: Opptil 60 uker
Opptil 60 uker
Farmakodynamiske markører: total IgG.
Tidsramme: Opptil 60 uker
Opptil 60 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

argenx

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. juni 2020

Primær fullføring (Forventet)

1. juli 2025

Studiet fullført (Forventet)

1. november 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. januar 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. januar 2020

Først lagt ut (Faktiske)

13. januar 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

11. mai 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. mai 2023

Sist bekreftet

1. mai 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ARGX-113-1803
  • 2019-002101-21 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Primær immun trombocytopeni

Kliniske studier på efgartigimod

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Belarus

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere