Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti efgartigimodu u dospělých pacientů s primární imunitní trombocytopenií (ITP). (ADVANCE+)

13. března 2026 aktualizováno: argenx

Fáze 3, multicentrická, otevřená, dlouhodobá studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti efgartigimodu (ARGX 113) 10 mg/kg intravenózně u dospělých pacientů s primární imunitní trombocytopenií.

Toto je otevřená dlouhodobá multicentrická studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti ARGX-113 u dospělých pacientů s primární ITP.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

101

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Brasschaat, Belgie
        • Investigator Site 0320012
      • Bruges, Belgie
        • Investigator Site 0320011
      • Turnhout, Belgie
        • Investigator Site 0320014
      • Yvoir, Belgie
        • Investigator Site 0320002
  • Bulharsko
      • Pleven, Bulharsko
        • Investigator Site 3590001
      • Sofia, Bulharsko
        • Investigator Site 3590002
  • Francie
      • Créteil, Francie
        • Investigator Site 0330009
      • Montpellier, Francie
        • Investigator Site 0330018
      • Pessac, Francie
        • Investigator Site 0330008
      • Périgueux, Francie
        • Investigator Site 0330016
  • Gruzie
      • Tbilisi, Gruzie
        • Investigator site 9950007
      • Tbilisi, Gruzie
        • Investigator site 9950008
      • Tbilisi, Gruzie
        • Investigator site 9950009
      • Tbilisi, Gruzie
        • Investigator site 9950011
      • Tbilisi, Gruzie
        • Investigator site 9950012
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko
        • Investigator Site 0310005
      • The Hague, Holandsko
        • Investigator Site 0310006
  • Itálie
      • Milan, Itálie
        • Investigator Site 0390014
      • Monza, Itálie
        • Investigator Site 0390020
      • Novara, Itálie
        • Investigator Site 0390015
      • Ravenna, Itálie
        • Investigator Site 0390010
      • Reggio Calabria, Itálie
        • Investigator Site 0390011
      • Reggio Emilia, Itálie
        • Investigator Site 0390018
      • Rimini, Itálie
        • Investigator Site 0390019
      • Siena, Itálie
        • Investigator Site 0390009
      • Trieste, Itálie
        • Investigator Site 0390016
  • Japonsko
      • Hirakata, Japonsko
        • Investigator Site 0810015
      • Hiroshima, Japonsko
        • Investigator Site 0810010
      • Iruma, Japonsko
        • Investigator Site 0810017
      • Kashiwa, Japonsko
        • Investigator Site 0810022
      • Maebashi, Japonsko
        • Investigator Site 0810018
      • Niigata, Japonsko
        • Investigator Site 0810021
      • Sapporo, Japonsko
        • Investigator Site 0810014
      • Shibukawa, Japonsko
        • Investigator Site 0810016
      • Shimotsuke, Japonsko
        • Investigator Site 0810023
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko
        • Investigator Site 0360004
      • Debrecen, Maďarsko
        • Investigator Site 0360006
      • Győr, Maďarsko
        • Investigator Site 0360015
      • Nyíregyháza, Maďarsko
        • Investigator Site 0360010
      • Szombathely, Maďarsko
        • Investigator Site 0360014
  • Německo
      • Düsseldorf, Německo
        • Investigator Site 0490010
      • Essen, Německo
        • Investigator Site 0490008
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko
        • Investigator Site 0480012
      • Katowice, Polsko
        • Investigator Site 0480013
      • Lodz, Polsko
        • Investigator Site 0480011
      • Lublin, Polsko
        • Investigator Site 0480014
      • Nowy Sącz, Polsko
        • Investigator Site 0480026
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko
        • Investigator Site 0430002
      • Vienna, Rakousko
        • Investigator Site 0430003
  • Rusko
      • Kaluga, Rusko
        • Investigator Site 0070006
      • Moscow, Rusko
        • Investigator Site 0070008
      • Petrozavodsk, Rusko
        • Investigator Site 0070007
      • Rostov-on-Don, Rusko
        • Investigator Site 0070013
      • Syktyvkar, Rusko
        • Investigator Site 0070015
      • Tula, Rusko
        • Investigator Site 0070012
      • Ufa, Rusko
        • Investigator Site 0070010
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Investigator Site 0440008
      • Southampton, Spojené království
        • Investigator Site 0440012
  • Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Investigator Site 0010045
    • Florida
      • Ocala, Florida, Spojené státy, 34474
        • Investigator Site 0010037
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Investigator Site 0010042
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Investigator Site 0010040
  • Turecko (Türkiye)
      • Ankara, Turecko (Türkiye)
        • Investigator Site 0900003
      • Ankara, Turecko (Türkiye)
        • Investigator Site 0900006
      • Ankara, Turecko (Türkiye)
        • Investigator Site 0900015
      • Edirne, Turecko (Türkiye)
        • Investigator Site 0900016
      • Istanbul, Turecko (Türkiye)
        • Investigator Site 0900013
      • Izmir, Turecko (Türkiye)
        • Investigator Site 0900004
      • Mersin, Turecko (Türkiye)
        • Investigator Site 0900010
      • Sakarya, Turecko (Türkiye)
        • Investigator Site 0900007
      • Samsun, Turecko (Türkiye)
        • Investigator Site 0900009
      • Tekirdağ, Turecko (Türkiye)
        • Investigator Site 0900017
      • Trabzon, Turecko (Türkiye)
        • Investigator Site 0900019
  • Ukrajina
      • Mykolaiv, Ukrajina
        • Investigator Site 3800006
  • Česko
      • Brno, Česko
        • Investigator Site 4200001
      • Olomouc, Česko
        • Investigator Site 4200008
      • Ostrava, Česko
        • Investigator Site 4200006
      • Prague, Česko
        • Investigator Site 4200007
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Investigator Site 0340006
      • Barcelona, Španělsko
        • Investigator Site 0340007
      • Madrid, Španělsko
        • Investigator Site 0340009
      • Madrid, Španělsko
        • Investigator Site 0340014
      • Palma de Mallorca, Španělsko
        • Investigator Site 0340012
      • Pozuelo de Alarcón, Španělsko
        • Investigator Site 0340015
      • Seville, Španělsko
        • Investigator Site 0340013
      • Valencia, Španělsko
        • Investigator Site 0340004
      • Valencia, Španělsko
        • Investigator Site 0340011

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Schopnost porozumět požadavkům studie, poskytnout písemný informovaný souhlas (včetně souhlasu s použitím a zveřejněním zdravotních informací souvisejících s výzkumem) a dodržovat postupy protokolu studie (včetně požadovaných návštěv ve studii).
  2. Pacienti zařazení do studie ARGX-113-1801, kteří dokončili 24týdenní zkušební období.
  3. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test z moči na začátku před podáním zkušební medikace (infuze). Ženy jsou považovány za ženy ve fertilním věku, pokud nejsou postmenopauzální (definované kontinuální amenoreou) po dobu alespoň 1 roku s folikuly stimulujícím hormonem (FSH) > 40 IU/l nebo nejsou chirurgicky sterilizovány (tj. ženy po hysterektomii, a bilaterální salpingektomie, chirurgicky odstraněny oba vaječníky nebo dokumentovaný trvalý ženský sterilizační postup včetně podvázání vejcovodů). Folikulostimulační hormon lze použít k potvrzení postmenopauzálního stavu u pacientek s amenoreou, které neužívají hormonální substituční terapii.

  4. Ženy ve fertilním věku by měly během studie a po dobu 90 dnů po posledním podání IMP používat vysoce účinnou nebo přijatelnou metodu antikoncepce. Musí mít stabilní režim po dobu alespoň 1 měsíce:

    • kombinovaná (obsahující estrogen a gestagen) hormonální antikoncepce spojená s inhibicí ovulace:

      • ústní
      • intravaginální
      • transdermální

    • Hormonální antikoncepce obsahující pouze gestagen spojená s inhibicí ovulace:

      • ústní
      • injekční
      • implantovatelný
    • nitroděložní tělísko (IUD)
    • nitroděložní systém uvolňující hormony
    • bilaterální tubární okluze
    • partner po vazektomii (za předpokladu, že partner je jediným sexuálním partnerem účastníka studie a že aspermie byla zdokumentována po proceduře)
    • neustálá abstinence od heterosexuálního sexuálního styku. Sexuální abstinence je přípustná pouze v případě, že jde o preferovaný a obvyklý životní styl pacienta. Periodická abstinence (kalendářní, symptotermální, postovulační metody) není přípustná
    • mužský nebo ženský kondom se spermicidem nebo bez něj
    • čepici, membránu nebo houbu se spermicidem.
  5. Nesterilizovaní muži, kteří jsou sexuálně aktivní s partnerkou ve fertilním věku, musí používat přijatelnou metodu antikoncepce, tj. kondom. Mohou být zahrnuti muži, kteří praktikují skutečnou sexuální abstinenci (pokud je to v souladu s preferovaným a obvyklým životním stylem účastníka). Mohou být zahrnuti i sterilizovaní mužští pacienti, kteří prodělali vazektomii s dokumentovanou aspermií po výkonu. Kromě toho pacienti mužského pohlaví nesmí darovat sperma během tohoto období od podepsání formuláře informovaného souhlasu, po celou dobu trvání studie a po dobu 90 dnů po posledním podání IMP. Kromě výše uvedených kritérií pro pacienty, kteří chtějí pokračovat v užívání efgartigimodu během dalších 52 týdnů léčby (platí pouze v případě, že efgartigimod ještě není komerčně dostupný pro pacienty s primární ITP nebo se stane dostupným prostřednictvím jiného pacientského programu pro pacienty s primární ITP)
  6. Schopnost porozumět požadavkům na další 52týdenní léčebné období studie, poskytnout písemný informovaný souhlas (včetně souhlasu s použitím a zveřejněním zdravotních informací souvisejících s výzkumem) a dodržovat postupy protokolu studie (včetně požadované studie návštěvy).
  7. Pacient dokončil 52týdenní léčebné období.

Kritéria vyloučení:

  1. Zavedení nebo pokračování nepovolených léků během studie ARGX-113-1801 (jako je anti-CD20 terapie, romiplostim, monoklonální protilátky, Fc fúzní proteiny nebo živé/živé oslabené vakcíny).
  2. Těhotné nebo kojící ženy a ženy, které plánují otěhotnět během studie nebo do 90 dnů po poslední dávce.
  3. Pacienti se známou anamnézou přecitlivělosti na kteroukoli složku efgartigimodu.
  4. Užívání jakéhokoli jiného zkoumaného léku nebo účast v jakémkoli jiném zkoušeném hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: efgartigimod
pacientů užívajících efgartigimod
Biologický: efgartigimod
Intravenózní infuze efgartigimodu
Ostatní jména:
  • ARGX-113

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Frekvence a závažnost nežádoucích příhod
Časové okno: Až 60 týdnů
Až 60 týdnů
Frekvence a závažnost vitálních funkcí
Časové okno: Až 60 týdnů
Až 60 týdnů
Frekvence a závažnost laboratorních vyšetření
Časové okno: Až 60 týdnů
Až 60 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Rozsah kontroly onemocnění definovaný jako procento týdnů ve studii s počty krevních destiček ≥50×10E9/l.
Časové okno: Během 52 týdnů léčby
Během 52 týdnů léčby
Procento pacientů s celkovou odpovědí na počet krevních destiček definovanou jako dosažení počtu krevních destiček ≥50×10^9/l alespoň ve 4 případech kdykoli během 52týdenního léčebného období.
Časové okno: Během 52 týdnů léčby
Během 52 týdnů léčby
Průměrná změna od výchozí hodnoty v počtu krevních destiček při každé návštěvě.
Časové okno: Až 60 týdnů při každé návštěvě
Až 60 týdnů při každé návštěvě
Pro pacienty převracející se ze studie ARGX-113-1801 s počtem krevních destiček
Časové okno: Až 60 týdnů při každé návštěvě
Až 60 týdnů při každé návštěvě
Procento týdnů ve studii s počtem krevních destiček ≥30×109/l a alespoň 20×10E9/l nad výchozí hodnotou.
Časové okno: Během 52 týdnů léčby
Během 52 týdnů léčby
U pacientů s výchozím počtem krevních destiček
Časové okno: Během 52 týdnů léčby
Během 52 týdnů léčby
U pacientů s první expozicí efgartigimodu: podíl pacientů, kteří dosáhli setrvalé odpovědi krevních destiček definované jako dosažení počtu krevních destiček alespoň 50×10^9/l po dobu alespoň 4 ze 6 návštěv mezi 19. a 24. týdnem studie.
Časové okno: Až 5 týdnů, mezi návštěvou 19 a 24 zkoušky
Až 5 týdnů, mezi návštěvou 19 a 24 zkoušky
U pacientů s první expozicí efgartigimodu: podíl pacientů v celkové populaci, kteří dosáhli počtu krevních destiček alespoň 50x10^9/l při alespoň 6 z 8 návštěv mezi 17. a 24. týdnem studie.
Časové okno: Až 7 týdnů, mezi návštěvou 17 a 24 zkoušky
Až 7 týdnů, mezi návštěvou 17 a 24 zkoušky
Míra příjmu záchranné terapie (záchrana na pacienta za měsíc).
Časové okno: Až 60 týdnů při každé návštěvě
Až 60 týdnů při každé návštěvě
Snížení souběžné léčby ITP.
Časové okno: Až 60 týdnů při každé návštěvě
Až 60 týdnů při každé návštěvě
Výskyt a závažnost krvácivých příhod klasifikovaných podle WHO.
Časové okno: Až 60 týdnů při každé návštěvě
Až 60 týdnů při každé návštěvě
Změna od výchozí hodnoty ve výsledcích hlášených pacientem (FACIT-Fatigue) při plánovaných návštěvách.
Časové okno: Až 52 týdnů
Až 52 týdnů
Změna od výchozí hodnoty ve výsledcích hlášených pacientem (Fact-Th6) při plánovaných návštěvách.
Časové okno: Až 52 týdnů
Až 52 týdnů
Změna kvality života (SF-36) od výchozí hodnoty při plánovaných návštěvách.
Časové okno: Až 52 týdnů
Až 52 týdnů
Výskyt protilátek (ADA) proti efgartigimodu.
Časové okno: Až 216 týdnů
Až 216 týdnů
Farmakokinetický parametr efgartigimodu: sérová koncentrace pozorovaná před dávkou (Ctrough).
Časové okno: Až 60 týdnů
Až 60 týdnů
Farmakodynamické markery: celkový IgG.
Časové okno: Až 60 týdnů
Až 60 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

argenx

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. června 2020

Primární dokončení (Aktuální)

11. března 2026

Dokončení studie (Aktuální)

11. března 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. ledna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. ledna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

13. ledna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ARGX-113-1803
  • 2019-002101-21 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na efgartigimod

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Myanmar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit