Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een langetermijnonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van efgartigimod te beoordelen bij volwassen patiënten met primaire immuuntrombocytopenie (ITP). (ADVANCE+)

10 mei 2023 bijgewerkt door: argenx

Een fase 3, multicenter, open-label, langetermijnonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van Efgartigimod (ARGX 113) 10 mg/kg intraveneus te evalueren bij volwassen patiënten met primaire immuuntrombocytopenie.

Dit is een open-label multicenter fase 3-onderzoek op lange termijn om de werkzaamheid en veiligheid van ARGX-113 bij volwassen patiënten met primaire ITP te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

101

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Brasschaat, België
        • Investigator Site 0320012
      • Brugge, België
        • Investigator Site 0320011
      • Turnhout, België
        • Investigator Site 0320014
      • Yvoir, België
        • Investigator site 0320002
  • Bulgarije
      • Pleven, Bulgarije
        • Investigator Site 3590001
      • Sofia, Bulgarije
        • Investigator Site 3590002
  • Duitsland
      • Düsseldorf, Duitsland
        • Investigator Site 0490010
      • Essen, Duitsland
        • Investigator Site 0490008
  • Frankrijk
      • Créteil, Frankrijk
        • Investigator Site 0330009
      • Montpellier, Frankrijk
        • Investigator Site 0330018
      • Pessac, Frankrijk
        • Investigator Site 0330008
      • Périgueux, Frankrijk
        • Investigator Site 0330016
  • Georgië
      • Tbilisi, Georgië
        • Investigator Site 9950007
      • Tbilisi, Georgië
        • Investigator Site 9950008
      • Tbilisi, Georgië
        • Investigator Site 9950009
      • Tbilisi, Georgië
        • Investigator Site 9950011
      • Tbilisi, Georgië
        • Investigator Site 9950012
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije
        • Investigator Site 0360004
      • Debrecen, Hongarije
        • Investigator Site 0360006
      • Győr, Hongarije
        • Investigator Site 0360015
      • Nyíregyháza, Hongarije
        • Investigator site 0360010
      • Szombathely, Hongarije
        • Investigator Site 0360014
  • Italië
      • Milano, Italië
        • Investigator Site 0390014
      • Monza, Italië
        • Investigator Site 0390020
      • Novara, Italië
        • Investigator Site 0390015
      • Ravenna, Italië
        • Investigator Site 0390010
      • Reggio Calabria, Italië
        • Investigator Site 0390011
      • Reggio Emilia, Italië
        • Investigator Site 0390018
      • Rimini, Italië
        • Investigator Site 0390019
      • Siena, Italië
        • Investigator Site 0390009
      • Trieste, Italië
        • Investigator Site 0390016
  • Japan
      • Hirakata, Japan
        • Investigator Site 0810015
      • Hiroshima, Japan
        • Investigator Site 0810010
      • Iruma, Japan
        • Investigator site 0810017
      • Kashiwa, Japan
        • Investigator Site 0810022
      • Maebashi, Japan
        • Investigator site 0810018
      • Niigata, Japan
        • Investigator Site 0810021
      • Sapporo, Japan
        • Investigator site 0810014
      • Shibukawa, Japan
        • Investigator site 0810016
      • Shimotsuke, Japan
        • Investigator Site 0810023
  • Kalkoen
      • Ankara, Kalkoen
        • Investigator Site 0900003
      • Ankara, Kalkoen
        • Investigator Site 0900006
      • Ankara, Kalkoen
        • Investigator Site 0900015
      • Edirne, Kalkoen
        • Investigator Site 0900016
      • Istanbul, Kalkoen
        • Investigator Site 0900013
      • Mersin, Kalkoen
        • Investigator Site 0900010
      • Sakarya, Kalkoen
        • Investigator Site 0900007
      • Samsun, Kalkoen
        • Investigator Site 0900009
      • Tekirdağ, Kalkoen
        • Investigator Site 0900017
      • Trabzon, Kalkoen
        • Investigator Site 0900019
      • İzmir, Kalkoen
        • Investigator Site 0900004
  • Nederland
      • Den Haag, Nederland
        • Investigator site 0310006
      • Rotterdam, Nederland
        • Investigator Site 0310005
  • Oekraïne
      • Mykolaiv, Oekraïne
        • Investigator site 3800006
  • Oostenrijk
      • Vienna, Oostenrijk
        • Investigator Site 0430002
      • Vienna, Oostenrijk
        • Investigator Site 0430003
  • Polen
      • Gdańsk, Polen
        • Investigator Site 0480012
      • Katowice, Polen
        • Investigator Site 0480013
      • Lublin, Polen
        • Investigator Site 0480014
      • Nowy Sącz, Polen
        • Investigator site 0480026
      • Łódź, Polen
        • Investigator Site 0480011
  • Russische Federatie
      • Kaluga, Russische Federatie
        • Investigator site 0070006
      • Moscow, Russische Federatie
        • Investigator Site 0070008
      • Petrozavodsk, Russische Federatie
        • Investigator Site 0070007
      • Rostov-on-Don, Russische Federatie
        • Investigator Site 0070013
      • Syktyvkar, Russische Federatie
        • Investigator Site 0070015
      • Tula, Russische Federatie
        • Investigator Site 0070012
      • Ufa, Russische Federatie
        • Investigator site 0070010
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Investigator Site 0340006
      • Barcelona, Spanje
        • Investigator Site 0340007
      • Madrid, Spanje
        • Investigator Site 0340009
      • Madrid, Spanje
        • Investigator Site 0340014
      • Palma De Mallorca, Spanje
        • Investigator site 0340012
      • Pozuelo De Alarcón, Spanje
        • Investigator Site 0340015
      • Sevilla, Spanje
        • Investigator Site 0340013
      • Valencia, Spanje
        • Investigator Site 0340004
      • Valencia, Spanje
        • Investigator Site 0340011
  • Tsjechië
      • Brno, Tsjechië
        • Investigator Site 4200001
      • Olomouc, Tsjechië
        • Investigator Site 4200008
      • Ostrava, Tsjechië
        • Investigator Site 4200006
      • Praha, Tsjechië
        • Investigator Site 4200007
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Investigator Site 0440008
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk
        • Investigator Site 0440012
  • Verenigde Staten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
        • Investigator Site 0010045
    • Florida
      • Ocala, Florida, Verenigde Staten, 34474
        • Investigator site 0010037
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Investigator Site 0010042
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • Investigator Site 0010040

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Vaardigheid om de vereisten van het onderzoek te begrijpen, om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven (inclusief toestemming voor het gebruik en de openbaarmaking van onderzoeksgerelateerde gezondheidsinformatie), en om te voldoen aan de protocolprocedures van het onderzoek (inclusief vereiste onderzoeksbezoeken).
  2. Patiënten die deelnamen aan de ARGX-113-1801-studie die de proefperiode van 24 weken voltooiden.
  3. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve urine-zwangerschapstest hebben bij baseline voordat proefmedicatie (infusie) kan worden toegediend. Vrouwen worden geacht zwanger te kunnen worden, tenzij ze postmenopauzaal zijn (gedefinieerd als continue amenorroe) gedurende ten minste 1 jaar met een follikelstimulerend hormoon (FSH) van >40 IE/L of chirurgisch gesteriliseerd zijn (d.w.z. vrouwen die een hysterectomie, een bilaterale salpingectomie, beide eierstokken operatief verwijderd, of een gedocumenteerde permanente vrouwelijke sterilisatieprocedure inclusief afbinden van de eileiders). Follikelstimulerend hormoon kan worden gebruikt om de postmenopauzale status te bevestigen bij amenorroepatiënten die geen hormonale substitutietherapie ondergaan.

  4. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd dienen een zeer effectieve of aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken tijdens het onderzoek en gedurende 90 dagen na de laatste toediening van het IMP. Ze moeten gedurende minimaal 1 maand een stabiel regime volgen:

    • gecombineerde (oestrogeen- en progestageenbevattende) hormonale anticonceptie geassocieerd met remming van de ovulatie:

      • mondeling
      • intravaginaal
      • transdermaal

    • hormonale anticonceptie met alleen progestageen geassocieerd met remming van de ovulatie:

      • mondeling
      • injecteerbaar
      • implanteerbaar
    • spiraaltje (IUD)
    • intra-uterien hormoonafgevend systeem
    • bilaterale occlusie van de eileiders
    • gesteriliseerde partner (op voorwaarde dat de partner de enige seksuele partner is van de proefdeelnemer en dat aspermie na de procedure werd gedocumenteerd)
    • voortdurende onthouding van heteroseksueel seksueel contact. Seksuele onthouding is alleen toegestaan ​​als dit de geprefereerde en gebruikelijke levensstijl van de patiënt is. Periodieke onthouding (kalender, symptothermische, post-ovulatiemethoden) is niet acceptabel
    • mannen- of vrouwencondoom met of zonder zaaddodend middel
    • dop, middenrif of spons met zaaddodend middel.
  5. Niet-gesteriliseerde mannelijke patiënten die seksueel actief zijn met een vrouwelijke partner die zwanger kan worden, moeten een aanvaardbare anticonceptiemethode gebruiken, dwz een condoom. Mannelijke patiënten die echte seksuele onthouding beoefenen (wanneer dit in overeenstemming is met de gewenste en gebruikelijke levensstijl van de deelnemer) kunnen worden opgenomen. Gesteriliseerde mannelijke patiënten die een vasectomie hebben ondergaan met gedocumenteerde aspermie na de procedure kunnen worden opgenomen. Bovendien mogen mannelijke patiënten geen sperma doneren gedurende deze periode vanaf de ondertekening van het formulier voor geïnformeerde toestemming, tijdens de duur van het onderzoek en gedurende 90 dagen na de laatste toediening van IMP. In aanvulling op de bovenstaande criteria, voor patiënten die efgartigimod willen blijven gebruiken gedurende een aanvullende behandelingsperiode van 52 weken (alleen van toepassing als efgartigimod nog niet in de handel verkrijgbaar is voor patiënten met primaire ITP, of beschikbaar komt via een ander patiëntenprogramma voor patiënten met primaire ITP)
  6. Vaardigheid om de vereisten van de aanvullende behandelingsperiode van 52 weken van de studie te begrijpen, om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven (inclusief toestemming voor het gebruik en de openbaarmaking van onderzoeksgerelateerde gezondheidsinformatie), en om te voldoen aan de protocolprocedures van de studie (inclusief vereiste bezoeken).
  7. Patiënt heeft een behandelingsperiode van 52 weken voltooid.

Uitsluitingscriteria:

  1. Invoering of voortzetting van niet-toegestane medicatie tijdens de ARGX-113-1801-studie (zoals anti-CD20-therapie, romiplostim, monoklonale antilichamen, Fc-fusie-eiwitten of levend/levend-verzwakte vaccins).
  2. Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven, en vrouwen die van plan zijn zwanger te worden tijdens het onderzoek of binnen 90 dagen na de laatste dosering.
  3. Patiënten met een bekende medische voorgeschiedenis van overgevoeligheid voor een van de bestanddelen van efgartigimod.
  4. Gebruik van een ander onderzoeksgeneesmiddel of deelname aan een andere onderzoeksstudie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: efgartigimod
patiënten die efgartigimod krijgen
Biologisch: efgartigimod
Intraveneuze infusie van efgartigimod
Andere namen:
  • ARGX-113

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Frequentie en ernst van bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 60 weken
Tot 60 weken
Frequentie en ernst van vitale functies
Tijdsspanne: Tot 60 weken
Tot 60 weken
Frequentie en ernst van laboratoriumbeoordelingen
Tijdsspanne: Tot 60 weken
Tot 60 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Mate van ziektecontrole gedefinieerd als het percentage weken in het onderzoek met een aantal bloedplaatjes van ≥50×10E9/L.
Tijdsspanne: Gedurende de 52 weken van behandeling
Gedurende de 52 weken van behandeling
Percentage patiënten met een algehele respons op het aantal bloedplaatjes, gedefinieerd als het bereiken van een aantal bloedplaatjes van ≥50×10^9/L bij ten minste 4 gelegenheden op enig moment tijdens de behandelingsperiode van 52 weken.
Tijdsspanne: Gedurende de 52 weken van behandeling
Gedurende de 52 weken van behandeling
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal bloedplaatjes bij elk bezoek.
Tijdsspanne: Tot 60 weken, bij elk bezoek
Tot 60 weken, bij elk bezoek
Voor patiënten die overstappen van de ARGX-113-1801-studie met een aantal bloedplaatjes van
Tijdsspanne: Tot 60 weken, bij elk bezoek
Tot 60 weken, bij elk bezoek
Het percentage weken in het onderzoek met een aantal bloedplaatjes van ≥30×109/L en ten minste 20×10E9/L boven de uitgangswaarde.
Tijdsspanne: Gedurende de 52 weken van behandeling
Gedurende de 52 weken van behandeling
Bij patiënten met een baseline aantal bloedplaatjes van
Tijdsspanne: Gedurende de 52 weken van behandeling
Gedurende de 52 weken van behandeling
Bij patiënten met de eerste blootstelling aan efgartigimod: deel van de patiënten dat een aanhoudende trombocytenrespons bereikt, gedefinieerd als het bereiken van trombocytenaantallen van ten minste 50×10^9/l voor ten minste 4 van de 6 bezoeken tussen week 19 en 24 van het onderzoek.
Tijdsspanne: Tot 5 weken, tussen bezoek 19 en 24 van de proef
Tot 5 weken, tussen bezoek 19 en 24 van de proef
Bij patiënten met de eerste blootstelling aan efgartigimod: deel van de patiënten in de totale populatie dat een aantal bloedplaatjes bereikt van ten minste 50x10^9/l voor ten minste 6 van de 8 bezoeken tussen week 17 en 24 van het onderzoek.
Tijdsspanne: Tot 7 weken, tussen bezoek 17 en 24 van de proef
Tot 7 weken, tussen bezoek 17 en 24 van de proef
Ontvangstpercentage van reddingstherapie (redding per patiënt per maand).
Tijdsspanne: Tot 60 weken, bij elk bezoek
Tot 60 weken, bij elk bezoek
Vermindering van gelijktijdige ITP-therapie.
Tijdsspanne: Tot 60 weken, bij elk bezoek
Tot 60 weken, bij elk bezoek
Incidentie en ernst van de door de WHO geclassificeerde bloedingen.
Tijdsspanne: Tot 60 weken, bij elk bezoek
Tot 60 weken, bij elk bezoek
Verandering ten opzichte van baseline in door de patiënt gerapporteerde uitkomsten (FACIT-vermoeidheid) bij geplande bezoeken.
Tijdsspanne: Tot 52 weken
Tot 52 weken
Verandering ten opzichte van baseline in door de patiënt gerapporteerde uitkomsten (Fact-Th6) bij geplande bezoeken.
Tijdsspanne: Tot 52 weken
Tot 52 weken
Verandering ten opzichte van baseline in kwaliteit van leven (SF-36) bij geplande bezoeken.
Tijdsspanne: Tot 52 weken
Tot 52 weken
Incidentie van anti-drug antilichamen (ADA) tegen efgartigimod.
Tijdsspanne: Tot 216 weken
Tot 216 weken
Farmacokinetische parameter van efgartigimod: waargenomen serumconcentratie vóór dosering (Cdal).
Tijdsspanne: Tot 60 weken
Tot 60 weken
Farmacodynamische markers: totaal IgG.
Tijdsspanne: Tot 60 weken
Tot 60 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

argenx

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 juni 2020

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 juli 2025

Studie voltooiing (Verwacht)

1 november 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 januari 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 januari 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 januari 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

11 mei 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 mei 2023

Laatst geverifieerd

1 mei 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ARGX-113-1803
  • 2019-002101-21 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op efgartigimod

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Indonesia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren