En langsigtet undersøgelse for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af Efgartigimod hos voksne patienter med primær immun trombocytopeni (ITP). (ADVANCE+)
13. marts 2026 opdateret af: argenx
Et fase 3, multicenter, åbent, langtidsforsøg til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af Efgartigimod (ARGX 113) 10 mg/kg intravenøst hos voksne patienter med primær immun trombocytopeni.
Dette er et åbent langsigtet multicenter fase 3-forsøg for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ARGX-113 hos voksne patienter med primær ITP.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
101
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Brasschaat, Belgien
- Investigator Site 0320012
-
Bruges, Belgien
- Investigator Site 0320011
-
Turnhout, Belgien
- Investigator Site 0320014
-
Yvoir, Belgien
- Investigator Site 0320002
-
-
-
-
-
Pleven, Bulgarien
- Investigator Site 3590001
-
Sofia, Bulgarien
- Investigator Site 3590002
-
-
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige
- Investigator Site 0440008
-
Southampton, Det Forenede Kongerige
- Investigator Site 0440012
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20007
- Investigator Site 0010045
-
-
Florida
-
Ocala, Florida, Forenede Stater, 34474
- Investigator Site 0010037
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
- Investigator Site 0010042
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
- Investigator Site 0010040
-
-
-
-
-
Créteil, Frankrig
- Investigator Site 0330009
-
Montpellier, Frankrig
- Investigator Site 0330018
-
Pessac, Frankrig
- Investigator Site 0330008
-
Périgueux, Frankrig
- Investigator Site 0330016
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgien
- Investigator site 9950007
-
Tbilisi, Georgien
- Investigator site 9950008
-
Tbilisi, Georgien
- Investigator site 9950009
-
Tbilisi, Georgien
- Investigator site 9950011
-
Tbilisi, Georgien
- Investigator site 9950012
-
-
-
-
-
Rotterdam, Holland
- Investigator Site 0310005
-
The Hague, Holland
- Investigator Site 0310006
-
-
-
-
-
Milan, Italien
- Investigator Site 0390014
-
Monza, Italien
- Investigator Site 0390020
-
Novara, Italien
- Investigator Site 0390015
-
Ravenna, Italien
- Investigator Site 0390010
-
Reggio Calabria, Italien
- Investigator Site 0390011
-
Reggio Emilia, Italien
- Investigator Site 0390018
-
Rimini, Italien
- Investigator Site 0390019
-
Siena, Italien
- Investigator Site 0390009
-
Trieste, Italien
- Investigator Site 0390016
-
-
-
-
-
Hirakata, Japan
- Investigator Site 0810015
-
Hiroshima, Japan
- Investigator Site 0810010
-
Iruma, Japan
- Investigator Site 0810017
-
Kashiwa, Japan
- Investigator Site 0810022
-
Maebashi, Japan
- Investigator Site 0810018
-
Niigata, Japan
- Investigator Site 0810021
-
Sapporo, Japan
- Investigator Site 0810014
-
Shibukawa, Japan
- Investigator Site 0810016
-
Shimotsuke, Japan
- Investigator Site 0810023
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen
- Investigator Site 0480012
-
Katowice, Polen
- Investigator Site 0480013
-
Lodz, Polen
- Investigator Site 0480011
-
Lublin, Polen
- Investigator Site 0480014
-
Nowy Sącz, Polen
- Investigator Site 0480026
-
-
-
-
-
Kaluga, Rusland
- Investigator Site 0070006
-
Moscow, Rusland
- Investigator Site 0070008
-
Petrozavodsk, Rusland
- Investigator Site 0070007
-
Rostov-on-Don, Rusland
- Investigator Site 0070013
-
Syktyvkar, Rusland
- Investigator Site 0070015
-
Tula, Rusland
- Investigator Site 0070012
-
Ufa, Rusland
- Investigator Site 0070010
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
- Investigator Site 0340006
-
Barcelona, Spanien
- Investigator Site 0340007
-
Madrid, Spanien
- Investigator Site 0340009
-
Madrid, Spanien
- Investigator Site 0340014
-
Palma de Mallorca, Spanien
- Investigator Site 0340012
-
Pozuelo de Alarcón, Spanien
- Investigator Site 0340015
-
Seville, Spanien
- Investigator Site 0340013
-
Valencia, Spanien
- Investigator Site 0340004
-
Valencia, Spanien
- Investigator Site 0340011
-
-
-
-
-
Brno, Tjekkiet
- Investigator Site 4200001
-
Olomouc, Tjekkiet
- Investigator Site 4200008
-
Ostrava, Tjekkiet
- Investigator Site 4200006
-
Prague, Tjekkiet
- Investigator Site 4200007
-
-
-
-
-
Ankara, Tyrkiet (Türkiye)
- Investigator Site 0900003
-
Ankara, Tyrkiet (Türkiye)
- Investigator Site 0900006
-
Ankara, Tyrkiet (Türkiye)
- Investigator Site 0900015
-
Edirne, Tyrkiet (Türkiye)
- Investigator Site 0900016
-
Istanbul, Tyrkiet (Türkiye)
- Investigator Site 0900013
-
Izmir, Tyrkiet (Türkiye)
- Investigator Site 0900004
-
Mersin, Tyrkiet (Türkiye)
- Investigator Site 0900010
-
Sakarya, Tyrkiet (Türkiye)
- Investigator Site 0900007
-
Samsun, Tyrkiet (Türkiye)
- Investigator Site 0900009
-
Tekirdağ, Tyrkiet (Türkiye)
- Investigator Site 0900017
-
Trabzon, Tyrkiet (Türkiye)
- Investigator Site 0900019
-
-
-
-
-
Düsseldorf, Tyskland
- Investigator Site 0490010
-
Essen, Tyskland
- Investigator Site 0490008
-
-
-
-
-
Mykolaiv, Ukraine
- Investigator Site 3800006
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn
- Investigator Site 0360004
-
Debrecen, Ungarn
- Investigator Site 0360006
-
Győr, Ungarn
- Investigator Site 0360015
-
Nyíregyháza, Ungarn
- Investigator Site 0360010
-
Szombathely, Ungarn
- Investigator Site 0360014
-
-
-
-
-
Vienna, Østrig
- Investigator Site 0430002
-
Vienna, Østrig
- Investigator Site 0430003
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Evne til at forstå kravene til forsøget, at give skriftligt informeret samtykke (herunder samtykke til brug og videregivelse af forskningsrelaterede sundhedsoplysninger) og til at overholde forsøgsprotokolprocedurerne (herunder påkrævede forsøgsbesøg).
- Patienter tilmeldt ARGX-113-1801-studiet, som fuldførte den 24-ugers forsøgsperiode.
- Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ uringraviditetstest ved baseline, før forsøgsmedicin (infusion) kan indgives. Kvinder anses for at være i den fødedygtige alder, medmindre de er postmenopausale (defineret ved kontinuerlig amenoré) i mindst 1 år med et follikelstimulerende hormon (FSH) på >40 IE/L eller er kirurgisk steriliserede (dvs. kvinder, der har fået foretaget en hysterektomi, en bilateral salpingektomi, begge æggestokke fjernet kirurgisk eller har en dokumenteret permanent steriliseringsprocedure for kvinder, inklusive tubal ligering). Follikelstimulerende hormon kan bruges til at bekræfte postmenopausal status hos amenorépatienter, der ikke er i hormonsubstitutionsbehandling.
Kvinder i den fødedygtige alder bør anvende en yderst effektiv eller acceptabel præventionsmetode under forsøget og i 90 dage efter den sidste administration af IMP. De skal have et stabilt regime i mindst 1 måned:
kombineret (østrogen- og gestagenholdig) hormonel prævention forbundet med hæmning af ægløsning:
- mundtlig
- intravaginalt
- transdermal
hormonel prævention, der kun indeholder gestagen, forbundet med hæmning af ægløsning:
- mundtlig
- injicerbar
- implanterbar
- intrauterin enhed (IUD)
- intrauterint hormonfrigørende system
- bilateral tubal okklusion
- vasektomiseret partner (forudsat at partneren er forsøgsdeltagerens eneste seksuelle partner, og at aspermi blev dokumenteret efter proceduren)
- vedvarende afholdenhed fra heteroseksuel seksuel kontakt. Seksuel afholdenhed er kun tilladt, hvis det er patientens foretrukne og sædvanlige livsstil. Periodisk abstinens (kalender, symptotermiske, post-ovulationsmetoder) er ikke acceptabel
- mandligt eller kvindeligt kondom med eller uden sæddræbende middel
- hætte, mellemgulv eller svamp med spermicid.
- Ikke-steriliserede mandlige patienter, der er seksuelt aktive med en kvindelig partner i den fødedygtige alder, skal bruge en acceptabel præventionsmetode, dvs. et kondom. Mandlige patienter, der praktiserer ægte seksuel afholdenhed (når dette er i overensstemmelse med deltagerens foretrukne og sædvanlige livsstil) kan inkluderes. Steriliserede mandlige patienter, der har fået foretaget en vasektomi med dokumenteret aspermi efter indgrebet, kan inkluderes. Derudover må mandlige patienter ikke donere sæd i denne periode fra underskrivelse af informeret samtykkeformular, under hele forsøgets varighed og i 90 dage efter den sidste administration af IMP. Ud over ovenstående kriterier, for patienter, der ønsker at fortsætte med at modtage efgartigimod i en yderligere 52-ugers behandlingsperiode (kun gældende i tilfælde af, at efgartigimod endnu ikke er kommercielt tilgængelig for patienter med primær ITP, eller bliver tilgængelig gennem et andet patientprogram for patienter med primær ITP)
- Evne til at forstå kravene i forsøgets yderligere 52-ugers behandlingsperiode, at give skriftligt informeret samtykke (herunder samtykke til brug og videregivelse af forskningsrelaterede sundhedsoplysninger) og at overholde forsøgsprotokolprocedurerne (inklusive påkrævet forsøg besøg).
- Patienten har gennemført en 52-ugers behandlingsperiode.
Eksklusionskriterier:
- Introduktion eller fortsættelse af ikke-tilladte medicin under ARGX-113-1801-studiet (såsom anti-CD20-terapi, romiplostim, monoklonale antistoffer, Fc-fusionsproteiner eller levende/levende svækkede vacciner).
- Gravide eller ammende kvinder og kvinder, der har til hensigt at blive gravide under forsøget eller inden for 90 dage efter den sidste dosis.
- Patienter med kendt anamnese med overfølsomhed over for et eller flere af indholdsstofferne i efgartigimod.
- Brug af ethvert andet forsøgslægemiddel eller deltagelse i ethvert andet forsøgsstudie.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: efgartigimod
patienter, der får efgartigimod
|
Intravenøs infusion af efgartigimod
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Hyppighed og sværhedsgrad af uønskede hændelser
Tidsramme: Op til 60 uger
|
Op til 60 uger
|
|
Hyppighed og sværhedsgrad af vitale tegn
Tidsramme: Op til 60 uger
|
Op til 60 uger
|
|
Hyppighed og sværhedsgrad af laboratorievurderinger
Tidsramme: Op til 60 uger
|
Op til 60 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Omfang af sygdomskontrol defineret som procentdelen af uger i forsøget med blodpladetal på ≥50×10E9/L.
Tidsramme: I løbet af de 52 ugers behandling
|
I løbet af de 52 ugers behandling
|
|
Procentdel af patienter med overordnet blodpladetalsrespons defineret som opnåelse af et trombocyttal på ≥50×10^9/L ved mindst 4 lejligheder på et hvilket som helst tidspunkt i løbet af den 52-ugers behandlingsperiode.
Tidsramme: I løbet af de 52 ugers behandling
|
I løbet af de 52 ugers behandling
|
|
Gennemsnitlig ændring fra baseline i trombocyttal ved hvert besøg.
Tidsramme: Op til 60 uger ved hvert besøg
|
Op til 60 uger ved hvert besøg
|
|
Til patienter, der ruller over fra ARGX-113-1801-studiet med et trombocyttal på
Tidsramme: Op til 60 uger ved hvert besøg
|
Op til 60 uger ved hvert besøg
|
|
Procentdelen af uger i forsøget med trombocyttal på ≥30×109/L og mindst 20×10E9/L over baseline.
Tidsramme: I løbet af de 52 ugers behandling
|
I løbet af de 52 ugers behandling
|
|
Hos patienter med baseline trombocyttal på
Tidsramme: I løbet af de 52 ugers behandling
|
I løbet af de 52 ugers behandling
|
|
Hos patienter med første eksponering for efgartigimod: andel af patienter, der opnår et vedvarende trombocytrespons defineret som at opnå trombocyttal på mindst 50×10^9/L i mindst 4 af de 6 besøg mellem uge 19 og 24 af forsøget.
Tidsramme: Op til 5 uger mellem besøg 19 og 24 i forsøget
|
Op til 5 uger mellem besøg 19 og 24 i forsøget
|
|
Hos patienter med første eksponering for efgartigimod: andel af patienter i den samlede population, der opnår trombocyttal på mindst 50x10^9/L i mindst 6 af de 8 besøg mellem uge 17 og 24 af forsøget.
Tidsramme: Op til 7 uger, mellem besøg 17 og 24 i forsøget
|
Op til 7 uger, mellem besøg 17 og 24 i forsøget
|
|
Sats for modtagelse af redningsterapi (redning pr. patient pr. måned).
Tidsramme: Op til 60 uger ved hvert besøg
|
Op til 60 uger ved hvert besøg
|
|
Reduktion af samtidig ITP-behandling.
Tidsramme: Op til 60 uger ved hvert besøg
|
Op til 60 uger ved hvert besøg
|
|
Forekomst og sværhedsgrad af de WHO-klassificerede blødningshændelser.
Tidsramme: Op til 60 uger ved hvert besøg
|
Op til 60 uger ved hvert besøg
|
|
Ændring fra baseline i patientrapporterede resultater (FACIT-træthed) ved planlagte besøg.
Tidsramme: Op til 52 uger
|
Op til 52 uger
|
|
Ændring fra baseline i Patientrapporterede Outcomes (Faktum-Th6) ved planlagte besøg.
Tidsramme: Op til 52 uger
|
Op til 52 uger
|
|
Ændring fra baseline i livskvalitet (SF-36) ved planlagte besøg.
Tidsramme: Op til 52 uger
|
Op til 52 uger
|
|
Forekomst af anti-lægemiddel-antistoffer (ADA) mod efgartigimod.
Tidsramme: Op til 216 uger
|
Op til 216 uger
|
|
Farmakokinetiske parameter for efgartigimod: serumkoncentration observeret før dosis (Ctrough).
Tidsramme: Op til 60 uger
|
Op til 60 uger
|
|
Farmakodynamiske markører: total IgG.
Tidsramme: Op til 60 uger
|
Op til 60 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
2. juni 2020
Primær færdiggørelse (Faktiske)
11. marts 2026
Studieafslutning (Faktiske)
11. marts 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
6. januar 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
8. januar 2020
Først opslået (Faktiske)
13. januar 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
16. marts 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
13. marts 2026
Sidst verificeret
1. marts 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Cytopeni
- Patologiske processer
- Autoimmune sygdomme
- Sygdomme i immunsystemet
- Blødning
- Hudmanifestationer
- Hæmatologiske sygdomme
- Blodkoagulationsforstyrrelser
- Hæmoragiske lidelser
- Blodpladeforstyrrelser
- Trombotiske mikroangiopatier
- Purpura, trombocytopenisk
- Purpura
- Trombocytopeni
- Patologiske tilstande, tegn og symptomer
- Tegn og symptomer
- Hemiske og lymfatiske sygdomme
- Purpura, trombocytopenisk, idiopatisk
- Efgartigimod Alfa
Andre undersøgelses-id-numre
- ARGX-113-1803
- 2019-002101-21 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
UBESLUTET
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .