Hosszú távú tanulmány az efgartigimod biztonságosságának és hatékonyságának felmérésére elsődleges immunthrombocytopeniában (ITP) szenvedő felnőtt betegeknél. (ADVANCE+)
2023. május 10. frissítette: argenx
3. fázisú, többközpontú, nyílt, hosszú távú vizsgálat az efgartigimod (ARGX 113) 10 mg/kg intravénás biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére elsődleges immunthrombocytopeniában szenvedő felnőtt betegeknél.
Ez egy nyílt elrendezésű, hosszú távú, többközpontú, 3. fázisú vizsgálat az ARGX-113 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére elsődleges ITP-ben szenvedő felnőtt betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
101
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Vienna, Ausztria
- Investigator Site 0430002
-
Vienna, Ausztria
- Investigator Site 0430003
-
-
-
-
-
Brasschaat, Belgium
- Investigator Site 0320012
-
Brugge, Belgium
- Investigator Site 0320011
-
Turnhout, Belgium
- Investigator Site 0320014
-
Yvoir, Belgium
- Investigator site 0320002
-
-
-
-
-
Pleven, Bulgária
- Investigator Site 3590001
-
Sofia, Bulgária
- Investigator Site 3590002
-
-
-
-
-
Brno, Csehország
- Investigator Site 4200001
-
Olomouc, Csehország
- Investigator Site 4200008
-
Ostrava, Csehország
- Investigator Site 4200006
-
Praha, Csehország
- Investigator Site 4200007
-
-
-
-
-
London, Egyesült Királyság
- Investigator Site 0440008
-
Southampton, Egyesült Királyság
- Investigator Site 0440012
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
- Investigator Site 0010045
-
-
Florida
-
Ocala, Florida, Egyesült Államok, 34474
- Investigator site 0010037
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- Investigator Site 0010042
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
- Investigator Site 0010040
-
-
-
-
-
Créteil, Franciaország
- Investigator Site 0330009
-
Montpellier, Franciaország
- Investigator Site 0330018
-
Pessac, Franciaország
- Investigator Site 0330008
-
Périgueux, Franciaország
- Investigator Site 0330016
-
-
-
-
-
Tbilisi, Grúzia
- Investigator Site 9950007
-
Tbilisi, Grúzia
- Investigator Site 9950008
-
Tbilisi, Grúzia
- Investigator Site 9950009
-
Tbilisi, Grúzia
- Investigator Site 9950011
-
Tbilisi, Grúzia
- Investigator Site 9950012
-
-
-
-
-
Den Haag, Hollandia
- Investigator site 0310006
-
Rotterdam, Hollandia
- Investigator Site 0310005
-
-
-
-
-
Hirakata, Japán
- Investigator Site 0810015
-
Hiroshima, Japán
- Investigator Site 0810010
-
Iruma, Japán
- Investigator site 0810017
-
Kashiwa, Japán
- Investigator Site 0810022
-
Maebashi, Japán
- Investigator site 0810018
-
Niigata, Japán
- Investigator Site 0810021
-
Sapporo, Japán
- Investigator site 0810014
-
Shibukawa, Japán
- Investigator site 0810016
-
Shimotsuke, Japán
- Investigator Site 0810023
-
-
-
-
-
Gdańsk, Lengyelország
- Investigator Site 0480012
-
Katowice, Lengyelország
- Investigator Site 0480013
-
Lublin, Lengyelország
- Investigator Site 0480014
-
Nowy Sącz, Lengyelország
- Investigator site 0480026
-
Łódź, Lengyelország
- Investigator Site 0480011
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország
- Investigator Site 0360004
-
Debrecen, Magyarország
- Investigator Site 0360006
-
Győr, Magyarország
- Investigator Site 0360015
-
Nyíregyháza, Magyarország
- Investigator site 0360010
-
Szombathely, Magyarország
- Investigator Site 0360014
-
-
-
-
-
Düsseldorf, Németország
- Investigator Site 0490010
-
Essen, Németország
- Investigator Site 0490008
-
-
-
-
-
Milano, Olaszország
- Investigator Site 0390014
-
Monza, Olaszország
- Investigator Site 0390020
-
Novara, Olaszország
- Investigator Site 0390015
-
Ravenna, Olaszország
- Investigator Site 0390010
-
Reggio Calabria, Olaszország
- Investigator Site 0390011
-
Reggio Emilia, Olaszország
- Investigator Site 0390018
-
Rimini, Olaszország
- Investigator Site 0390019
-
Siena, Olaszország
- Investigator Site 0390009
-
Trieste, Olaszország
- Investigator Site 0390016
-
-
-
-
-
Kaluga, Orosz Föderáció
- Investigator site 0070006
-
Moscow, Orosz Föderáció
- Investigator Site 0070008
-
Petrozavodsk, Orosz Föderáció
- Investigator Site 0070007
-
Rostov-on-Don, Orosz Föderáció
- Investigator Site 0070013
-
Syktyvkar, Orosz Föderáció
- Investigator Site 0070015
-
Tula, Orosz Föderáció
- Investigator Site 0070012
-
Ufa, Orosz Föderáció
- Investigator site 0070010
-
-
-
-
-
Ankara, Pulyka
- Investigator Site 0900003
-
Ankara, Pulyka
- Investigator Site 0900006
-
Ankara, Pulyka
- Investigator Site 0900015
-
Edirne, Pulyka
- Investigator Site 0900016
-
Istanbul, Pulyka
- Investigator Site 0900013
-
Mersin, Pulyka
- Investigator Site 0900010
-
Sakarya, Pulyka
- Investigator Site 0900007
-
Samsun, Pulyka
- Investigator Site 0900009
-
Tekirdağ, Pulyka
- Investigator Site 0900017
-
Trabzon, Pulyka
- Investigator Site 0900019
-
İzmir, Pulyka
- Investigator Site 0900004
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország
- Investigator Site 0340006
-
Barcelona, Spanyolország
- Investigator Site 0340007
-
Madrid, Spanyolország
- Investigator Site 0340009
-
Madrid, Spanyolország
- Investigator Site 0340014
-
Palma De Mallorca, Spanyolország
- Investigator site 0340012
-
Pozuelo De Alarcón, Spanyolország
- Investigator Site 0340015
-
Sevilla, Spanyolország
- Investigator Site 0340013
-
Valencia, Spanyolország
- Investigator Site 0340004
-
Valencia, Spanyolország
- Investigator Site 0340011
-
-
-
-
-
Mykolaiv, Ukrajna
- Investigator site 3800006
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Képes megérteni a vizsgálat követelményeit, írásos beleegyező nyilatkozatot adni (beleértve a kutatással kapcsolatos egészségügyi információk felhasználására és közzétételére vonatkozó hozzájárulást), valamint betartani a vizsgálati protokoll eljárásait (beleértve a szükséges vizsgálati látogatásokat is).
- Az ARGX-113-1801 vizsgálatba bevont betegek, akik befejezték a 24 hetes próbaidőszakot.
- A fogamzóképes korú nőknek negatív vizelet terhességi tesztet kell mutatniuk a kiinduláskor, mielőtt a próbagyógyszert (infúziót) beadhatnák. A nők fogamzóképes korúnak minősülnek, kivéve, ha legalább 1 évig posztmenopauzában vannak (amelyet folyamatos amenorrhoea határoz meg), és a follikulus-stimuláló hormon (FSH) szintje >40 NE/L, vagy műtétileg sterilizálták őket (azaz olyan nők, akiknél méheltávolítás, kétoldali salpingectomia, mindkét petefészket műtéti úton eltávolították, vagy dokumentált állandó női sterilizációs eljárást végeztek, beleértve a petevezeték lekötését). A tüszőstimuláló hormon a posztmenopauzális állapot igazolására használható olyan amenorrhoeás betegeknél, akik nem részesülnek hormonpótló kezelésben.
A fogamzóképes korú nőknek rendkívül hatékony vagy elfogadható fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk a vizsgálat során és az IMP utolsó beadását követő 90 napig. Legalább 1 hónapig stabil kezelésben kell lenniük:
kombinált (ösztrogén és progesztogén tartalmú) hormonális fogamzásgátlás az ovuláció gátlásával összefüggésben:
- orális
- intravaginális
- transzdermális
csak progesztogén hormonális fogamzásgátlás az ovuláció gátlásával kapcsolatban:
- orális
- injekciózható
- beültethető
- méhen belüli eszköz (IUD)
- méhen belüli hormonfelszabadító rendszer
- kétoldali petevezeték elzáródás
- vazektómizált partner (feltéve, hogy a partner a vizsgálati résztvevő egyetlen szexuális partnere, és az aspermiát a beavatkozás után dokumentálták)
- a heteroszexuális szexuális érintkezéstől való folyamatos tartózkodás. A szexuális absztinencia csak akkor megengedett, ha ez a beteg preferált és szokásos életmódja. Az időszakos absztinencia (naptári, tüneti, posztovulációs módszerek) nem elfogadható
- férfi vagy női óvszer spermiciddel vagy anélkül
- sapka, membrán vagy szivacs spermiciddel.
- Azoknak a nem sterilizált férfi betegeknek, akik szexuális életet folytatnak fogamzóképes nőpartnerrel, elfogadható fogamzásgátlási módszert, azaz óvszert kell alkalmazniuk. A valódi szexuális absztinenciát gyakorló férfibetegek is beszámíthatók (ha ez összhangban van a résztvevő preferált és megszokott életmódjával). Azok a sterilizált férfi betegek, akiknél a műtét után dokumentált aspermiával vazektómiát végeztek, beszámíthatók. Ezenkívül a férfi betegek nem adományozhatnak spermát ebben az időszakban a beleegyező nyilatkozat aláírásától számítva, a vizsgálat teljes időtartama alatt, valamint az IMP utolsó beadását követő 90 napig. A fenti kritériumokon túlmenően azon betegek esetében, akik további 52 hetes kezelési időszak alatt folytatni kívánják az efgartigimod kezelését (csak abban az esetben alkalmazható, ha az efgartigimod még nem elérhető a kereskedelemben elsődleges ITP-ben szenvedő betegek számára, vagy egy másik betegprogramon keresztül válik elérhetővé a betegek számára elsődleges ITP)
- Képes megérteni a vizsgálat további 52 hetes kezelési időszakának követelményeit, írásos beleegyező nyilatkozatot adni (beleértve a kutatással kapcsolatos egészségügyi információk felhasználására és közzétételére vonatkozó hozzájárulást), és be kell tartani a vizsgálati protokoll eljárásait (beleértve a szükséges vizsgálatot is). látogatások).
- A beteg 52 hetes kezelési időszakot végzett.
Kizárási kritériumok:
- Nem engedélyezett gyógyszerek bevezetése vagy folytatása az ARGX-113-1801 vizsgálat során (például anti-CD20 terápia, romiplosztim, monoklonális antitestek, Fc fúziós fehérjék vagy élő/élő attenuált vakcinák).
- Terhes vagy szoptató nők, valamint azok, akik teherbe kívánnak esni a vizsgálat során vagy az utolsó adagolást követő 90 napon belül.
- Az efgartigimod bármely összetevőjével szembeni ismert túlérzékenységi kórtörténetben szenvedő betegek.
- Bármilyen más vizsgálati gyógyszer használata vagy bármely más vizsgálati vizsgálatban való részvétel.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: efgartigimod
efgartigimodot kapó betegek
|
Az efgartigimod intravénás infúziója
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A nemkívánatos események gyakorisága és súlyossága
Időkeret: Akár 60 hétig
|
Akár 60 hétig
|
|
Az életjelek gyakorisága és súlyossága
Időkeret: Akár 60 hétig
|
Akár 60 hétig
|
|
A laboratóriumi vizsgálatok gyakorisága és súlyossága
Időkeret: Akár 60 hétig
|
Akár 60 hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A betegségkontroll mértéke a vizsgálat hetek százalékos arányaként definiálva ≥50 × 10E9/l vérlemezkeszámmal.
Időkeret: Az 52 hetes kezelés alatt
|
Az 52 hetes kezelés alatt
|
|
Azon betegek százalékos aránya, akiknél a teljes thrombocytaszám-reakciót úgy határozták meg, hogy az 52 hetes kezelési időszak során legalább 4 alkalommal ≥50 × 10^9/l thrombocytaszámot értek el.
Időkeret: Az 52 hetes kezelés alatt
|
Az 52 hetes kezelés alatt
|
|
A vérlemezkeszám átlagos változása a kiindulási értékhez képest minden vizit alkalmával.
Időkeret: Akár 60 hétig, minden látogatás alkalmával
|
Akár 60 hétig, minden látogatás alkalmával
|
|
Az ARGX-113-1801 vizsgálatból átesett betegeknek, akiknek vérlemezkeszáma
Időkeret: Akár 60 hétig, minden látogatás alkalmával
|
Akár 60 hétig, minden látogatás alkalmával
|
|
Azon hetek százalékos aránya a vizsgálatban, amikor a vérlemezkeszám ≥30×109/l és legalább 20×10E9/l a kiindulási érték felett.
Időkeret: Az 52 hetes kezelés alatt
|
Az 52 hetes kezelés alatt
|
|
Azoknál a betegeknél, akiknél a kiindulási vérlemezkeszám a
Időkeret: Az 52 hetes kezelés alatt
|
Az 52 hetes kezelés alatt
|
|
Az efgartigimoddal való első expozícióban részesült betegeknél: azoknak a betegeknek az aránya, akik tartós thrombocyta-választ értek el, úgy határozták meg, hogy a vizsgálat 19. és 24. hete közötti 6 vizitből legalább 4 alkalommal legalább 50 × 10^9/l vérlemezkeszámot értek el.
Időkeret: Legfeljebb 5 hét, a próba 19. és 24. látogatása között
|
Legfeljebb 5 hét, a próba 19. és 24. látogatása között
|
|
Az efgartigimoddal való első expozícióban részesült betegeknél: azoknak a betegeknek az aránya a teljes populációban, akiknek a vérlemezkeszáma legalább 50x10^9/l volt a vizsgálat 17. és 24. hete közötti 8 vizitből legalább 6 alkalommal.
Időkeret: Legfeljebb 7 hétig, a próba 17. és 24. látogatása között
|
Legfeljebb 7 hétig, a próba 17. és 24. látogatása között
|
|
A mentőterápia átvételének aránya (megmentés betegenként havonta).
Időkeret: Akár 60 hétig, minden látogatás alkalmával
|
Akár 60 hétig, minden látogatás alkalmával
|
|
Az egyidejű ITP-terápia csökkentése.
Időkeret: Akár 60 hétig, minden látogatás alkalmával
|
Akár 60 hétig, minden látogatás alkalmával
|
|
A WHO által osztályozott vérzéses események előfordulása és súlyossága.
Időkeret: Akár 60 hétig, minden látogatás alkalmával
|
Akár 60 hétig, minden látogatás alkalmával
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a betegek által bejelentett eredményekben (FACIT-Fatigue) a tervezett vizitek során.
Időkeret: Akár 52 hétig
|
Akár 52 hétig
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a betegek által bejelentett eredményekben (Fact-Th6) a tervezett vizitek során.
Időkeret: Akár 52 hétig
|
Akár 52 hétig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az életminőségben (SF-36) a tervezett látogatások alkalmával.
Időkeret: Akár 52 hétig
|
Akár 52 hétig
|
|
Az efgartigimod elleni gyógyszerellenes antitestek (ADA) előfordulása.
Időkeret: Akár 216 hétig
|
Akár 216 hétig
|
|
Az efgartigimod farmakokinetikai paramétere: az adagolás előtt megfigyelt szérumkoncentráció (Ctrough).
Időkeret: Akár 60 hétig
|
Akár 60 hétig
|
|
Farmakodinamikai markerek: teljes IgG.
Időkeret: Akár 60 hétig
|
Akár 60 hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. június 2.
Elsődleges befejezés (Várható)
2025. július 1.
A tanulmány befejezése (Várható)
2025. november 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. január 6.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. január 8.
Első közzététel (Tényleges)
2020. január 13.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2023. május 11.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. május 10.
Utolsó ellenőrzés
2023. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Immunrendszeri betegségek
- Autoimmun betegség
- Hematológiai betegségek
- Vérzés
- Hemorrhagiás rendellenességek
- Véralvadási zavarok
- A bőr megnyilvánulásai
- Vérlemezke-rendellenességek
- Trombózisos mikroangiopátiák
- Purpura, thrombocytopeniás
- Purpura
- Purpura, thrombocytopeniás, idiopátiás
- Thrombocytopenia
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ARGX-113-1803
- 2019-002101-21 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
ELDÖNTETLEN
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Primer immunthrombocytopenia
-
San Diego State UniversityAktív, nem toborzó
-
Ajou University School of MedicineBefejezveImmun terápiaKoreai Köztársaság
-
Power Life Sciences Inc.Még nincs toborzásRák | Immun terápia
-
The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical...Toborzás
-
Centre Georges Francois LeclercAstraZenecaAktív, nem toborzó
-
Anhui Provincial HospitalIsmeretlen
-
Midwest Center for Metabolic and Cardiovascular...HelainaBefejezveImmun egészségEgyesült Államok
-
Rutgers, The State University of New JerseyPfizer; American Cancer Society, Inc.BefejezveImmun terápia | Klinikai vizsgálatokEgyesült Államok
-
National Taiwan University HospitalBefejezve