Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En långtidsstudie för att bedöma säkerheten och effekten av Efgartigimod hos vuxna patienter med primär immun trombocytopeni (ITP). (ADVANCE+)

10 maj 2023 uppdaterad av: argenx

En fas 3, multicenter, öppen, långtidsstudie för att utvärdera säkerheten och effekten av Efgartigimod (ARGX 113) 10 mg/kg intravenöst hos vuxna patienter med primär immun trombocytopeni.

Detta är en öppen långtidsstudie i multicenter fas 3 för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av ARGX-113 hos vuxna patienter med primär ITP.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

101

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Brasschaat, Belgien
        • Investigator Site 0320012
      • Brugge, Belgien
        • Investigator Site 0320011
      • Turnhout, Belgien
        • Investigator Site 0320014
      • Yvoir, Belgien
        • Investigator site 0320002
  • Bulgarien
      • Pleven, Bulgarien
        • Investigator Site 3590001
      • Sofia, Bulgarien
        • Investigator Site 3590002
  • Frankrike
      • Créteil, Frankrike
        • Investigator Site 0330009
      • Montpellier, Frankrike
        • Investigator Site 0330018
      • Pessac, Frankrike
        • Investigator Site 0330008
      • Périgueux, Frankrike
        • Investigator Site 0330016
  • Förenta staterna
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20007
        • Investigator Site 0010045
    • Florida
      • Ocala, Florida, Förenta staterna, 34474
        • Investigator site 0010037
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • Investigator Site 0010042
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
        • Investigator Site 0010040
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien
        • Investigator Site 9950007
      • Tbilisi, Georgien
        • Investigator Site 9950008
      • Tbilisi, Georgien
        • Investigator Site 9950009
      • Tbilisi, Georgien
        • Investigator Site 9950011
      • Tbilisi, Georgien
        • Investigator Site 9950012
  • Italien
      • Milano, Italien
        • Investigator Site 0390014
      • Monza, Italien
        • Investigator Site 0390020
      • Novara, Italien
        • Investigator Site 0390015
      • Ravenna, Italien
        • Investigator Site 0390010
      • Reggio Calabria, Italien
        • Investigator Site 0390011
      • Reggio Emilia, Italien
        • Investigator Site 0390018
      • Rimini, Italien
        • Investigator Site 0390019
      • Siena, Italien
        • Investigator Site 0390009
      • Trieste, Italien
        • Investigator Site 0390016
  • Japan
      • Hirakata, Japan
        • Investigator Site 0810015
      • Hiroshima, Japan
        • Investigator Site 0810010
      • Iruma, Japan
        • Investigator site 0810017
      • Kashiwa, Japan
        • Investigator Site 0810022
      • Maebashi, Japan
        • Investigator site 0810018
      • Niigata, Japan
        • Investigator Site 0810021
      • Sapporo, Japan
        • Investigator site 0810014
      • Shibukawa, Japan
        • Investigator site 0810016
      • Shimotsuke, Japan
        • Investigator Site 0810023
  • Kalkon
      • Ankara, Kalkon
        • Investigator Site 0900003
      • Ankara, Kalkon
        • Investigator Site 0900006
      • Ankara, Kalkon
        • Investigator Site 0900015
      • Edirne, Kalkon
        • Investigator Site 0900016
      • Istanbul, Kalkon
        • Investigator Site 0900013
      • Mersin, Kalkon
        • Investigator Site 0900010
      • Sakarya, Kalkon
        • Investigator Site 0900007
      • Samsun, Kalkon
        • Investigator Site 0900009
      • Tekirdağ, Kalkon
        • Investigator Site 0900017
      • Trabzon, Kalkon
        • Investigator Site 0900019
      • İzmir, Kalkon
        • Investigator Site 0900004
  • Nederländerna
      • Den Haag, Nederländerna
        • Investigator site 0310006
      • Rotterdam, Nederländerna
        • Investigator Site 0310005
  • Polen
      • Gdańsk, Polen
        • Investigator Site 0480012
      • Katowice, Polen
        • Investigator Site 0480013
      • Lublin, Polen
        • Investigator Site 0480014
      • Nowy Sącz, Polen
        • Investigator site 0480026
      • Łódź, Polen
        • Investigator Site 0480011
  • Ryska Federationen
      • Kaluga, Ryska Federationen
        • Investigator site 0070006
      • Moscow, Ryska Federationen
        • Investigator Site 0070008
      • Petrozavodsk, Ryska Federationen
        • Investigator Site 0070007
      • Rostov-on-Don, Ryska Federationen
        • Investigator Site 0070013
      • Syktyvkar, Ryska Federationen
        • Investigator Site 0070015
      • Tula, Ryska Federationen
        • Investigator Site 0070012
      • Ufa, Ryska Federationen
        • Investigator site 0070010
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Investigator Site 0340006
      • Barcelona, Spanien
        • Investigator Site 0340007
      • Madrid, Spanien
        • Investigator Site 0340009
      • Madrid, Spanien
        • Investigator Site 0340014
      • Palma De Mallorca, Spanien
        • Investigator site 0340012
      • Pozuelo De Alarcón, Spanien
        • Investigator Site 0340015
      • Sevilla, Spanien
        • Investigator Site 0340013
      • Valencia, Spanien
        • Investigator Site 0340004
      • Valencia, Spanien
        • Investigator Site 0340011
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • Investigator Site 0440008
      • Southampton, Storbritannien
        • Investigator Site 0440012
  • Tjeckien
      • Brno, Tjeckien
        • Investigator Site 4200001
      • Olomouc, Tjeckien
        • Investigator Site 4200008
      • Ostrava, Tjeckien
        • Investigator Site 4200006
      • Praha, Tjeckien
        • Investigator Site 4200007
  • Tyskland
      • Düsseldorf, Tyskland
        • Investigator Site 0490010
      • Essen, Tyskland
        • Investigator Site 0490008
  • Ukraina
      • Mykolaiv, Ukraina
        • Investigator site 3800006
  • Ungern
      • Budapest, Ungern
        • Investigator Site 0360004
      • Debrecen, Ungern
        • Investigator Site 0360006
      • Győr, Ungern
        • Investigator Site 0360015
      • Nyíregyháza, Ungern
        • Investigator site 0360010
      • Szombathely, Ungern
        • Investigator Site 0360014
  • Österrike
      • Vienna, Österrike
        • Investigator Site 0430002
      • Vienna, Österrike
        • Investigator Site 0430003

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Förmåga att förstå prövningens krav, att ge skriftligt informerat samtycke (inklusive samtycke för användning och avslöjande av forskningsrelaterad hälsoinformation) och att följa prövningsprotokollets procedurer (inklusive erforderliga prövningsbesök).
  2. Patienter som registrerades i ARGX-113-1801-studien som fullföljde den 24 veckor långa försöksperioden.
  3. Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt uringraviditetstest vid baslinjen innan provläkemedel (infusion) kan ges. Kvinnor anses vara i fertil ålder såvida de inte är postmenopausala (definierad av kontinuerlig amenorré) i minst 1 år med ett follikelstimulerande hormon (FSH) på >40 IE/L eller är kirurgiskt steriliserade (dvs. kvinnor som genomgått en hysterektomi, en bilateral salpingektomi, båda äggstockarna kirurgiskt avlägsnade, eller har en dokumenterad permanent steriliseringsprocedur för kvinnor inklusive tubal ligering). Follikelstimulerande hormon kan användas för att bekräfta postmenopausalt status hos patienter med amenorré som inte står på hormonell ersättningsterapi.

  4. Kvinnor i fertil ålder bör använda en mycket effektiv eller acceptabel preventivmetod under prövningen och i 90 dagar efter den senaste administreringen av IMP. De måste vara på en stabil regim i minst 1 månad:

    • kombinerat (östrogen- och gestageninnehållande) hormonellt preventivmedel i samband med hämning av ägglossning:

      • oral
      • intravaginalt
      • transdermalt

    • hormonell preventivmetod som endast innehåller gestagen i samband med hämning av ägglossning:

      • oral
      • injicerbar
      • implanterbar
    • intrauterin enhet (IUD)
    • intrauterint hormonfrisättande system
    • bilateral tubal ocklusion
    • vasektomerad partner (förutsatt att partnern är den enda sexuella partnern till försöksdeltagaren och att aspermi dokumenterades efter proceduren)
    • kontinuerlig avhållsamhet från heterosexuell sexuell kontakt. Sexuell avhållsamhet är endast tillåten om det är den föredragna och vanliga livsstilen för patienten. Periodisk abstinens (kalender, symtotermisk, post-ägglossningsmetoder) är inte acceptabel
    • manlig eller kvinnlig kondom med eller utan spermiedödande medel
    • mössa, membran eller svamp med spermiedödande medel.
  5. Icke-steriliserade manliga patienter som är sexuellt aktiva med en kvinnlig partner i fertil ålder måste använda en acceptabel preventivmetod, dvs. kondom. Manliga patienter som utövar sann sexuell avhållsamhet (när detta är i linje med deltagarens föredragna och vanliga livsstil) kan inkluderas. Steriliserade manliga patienter som har genomgått en vasektomi med dokumenterad aspermi efter ingrepp kan inkluderas. Dessutom får manliga patienter inte donera spermier under denna period från undertecknandet av formuläret för informerat samtycke, under hela försökets varaktighet och under 90 dagar efter den senaste administreringen av IMP. Utöver ovanstående kriterier, för patienter som vill fortsätta att få efgartigimod under ytterligare 52 veckors behandlingsperiod (endast tillämpligt om efgartigimod ännu inte är kommersiellt tillgängligt för patienter med primär ITP, eller blir tillgängligt genom ett annat patientprogram för patienter med primär ITP)
  6. Förmåga att förstå kraven för den ytterligare 52-veckors behandlingsperioden för prövningen, att ge skriftligt informerat samtycke (inklusive samtycke för användning och avslöjande av forskningsrelaterad hälsoinformation) och att följa prövningsprotokollets procedurer (inklusive obligatorisk prövning besök).
  7. Patienten har genomgått en 52-veckors behandlingsperiod.

Exklusions kriterier:

  1. Introduktion eller fortsättning av icke-tillåtna mediciner under ARGX-113-1801-studien (såsom anti-CD20-terapi, romiplostim, monoklonala antikroppar, Fc-fusionsproteiner eller levande/levande försvagade vacciner).
  2. Gravida eller ammande kvinnor och de som avser att bli gravida under prövningen eller inom 90 dagar efter den sista dosen.
  3. Patienter med känd medicinsk historia av överkänslighet mot något av innehållsämnena i efgartigimod.
  4. Användning av något annat prövningsläkemedel eller deltagande i någon annan prövningsprövning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: efgartigimod
patienter som får efgartigimod
Biologisk: efgartigimod
Intravenös infusion av efgartigimod
Andra namn:
  • ARGX-113

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Frekvens och svårighetsgrad av biverkningar
Tidsram: Upp till 60 veckor
Upp till 60 veckor
Frekvens och svårighetsgrad av vitala tecken
Tidsram: Upp till 60 veckor
Upp till 60 veckor
Frekvens och svårighetsgrad av laboratoriebedömningar
Tidsram: Upp till 60 veckor
Upp till 60 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Omfattning av sjukdomskontroll definierad som procentandelen veckor i försöket med trombocytantal på ≥50×10E9/L.
Tidsram: Under 52 veckors behandling
Under 52 veckors behandling
Procentandel av patienter med ett totalt trombocytantal svar definierat som att uppnå ett trombocytantal på ≥50×10^9/L vid minst 4 tillfällen när som helst under den 52 veckor långa behandlingsperioden.
Tidsram: Under 52 veckors behandling
Under 52 veckors behandling
Genomsnittlig förändring från baslinjen i trombocytantal vid varje besök.
Tidsram: Upp till 60 veckor, vid varje besök
Upp till 60 veckor, vid varje besök
För patienter som rullar över från ARGX-113-1801-studien med ett trombocytantal på
Tidsram: Upp till 60 veckor, vid varje besök
Upp till 60 veckor, vid varje besök
Procentandelen veckor i försöket med trombocytantal på ≥30×109/L och minst 20×10E9/L över baslinjen.
Tidsram: Under 52 veckors behandling
Under 52 veckors behandling
Hos patienter med baseline trombocytantal på
Tidsram: Under 52 veckors behandling
Under 52 veckors behandling
Hos patienter med första exponering för efgartigimod: andel patienter som uppnår ett ihållande blodplättssvar definierat som att uppnå trombocytantal på minst 50×10^9/L under minst 4 av de 6 besöken mellan vecka 19 och 24 av studien.
Tidsram: Upp till 5 veckor, mellan besök 19 och 24 av försöket
Upp till 5 veckor, mellan besök 19 och 24 av försöket
Hos patienter med första exponering för efgartigimod: andel patienter i den totala populationen som uppnår trombocytantal på minst 50x10^9/L under minst 6 av de 8 besöken mellan vecka 17 och 24 av studien.
Tidsram: Upp till 7 veckor, mellan besök 17 och 24 av försöket
Upp till 7 veckor, mellan besök 17 och 24 av försöket
Frekvens för mottagande av räddningsterapi (räddning per patient och månad).
Tidsram: Upp till 60 veckor, vid varje besök
Upp till 60 veckor, vid varje besök
Minskning av samtidig ITP-behandling.
Tidsram: Upp till 60 veckor, vid varje besök
Upp till 60 veckor, vid varje besök
Incidens och svårighetsgrad av de WHO-klassade blödningshändelserna.
Tidsram: Upp till 60 veckor, vid varje besök
Upp till 60 veckor, vid varje besök
Förändring från baslinjen i Patientrapporterade utfall (FACIT-Trötthet) vid planerade besök.
Tidsram: Upp till 52 veckor
Upp till 52 veckor
Förändring från baslinjen i Patientrapporterade utfall (Fakta-Th6) vid planerade besök.
Tidsram: Upp till 52 veckor
Upp till 52 veckor
Förändring från baslinjen i livskvalitet (SF-36) vid planerade besök.
Tidsram: Upp till 52 veckor
Upp till 52 veckor
Förekomst av anti-läkemedelsantikroppar (ADA) mot efgartigimod.
Tidsram: Upp till 216 veckor
Upp till 216 veckor
Farmakokinetiska parameter för efgartigimod: serumkoncentration observerad före dosering (Ctrough).
Tidsram: Upp till 60 veckor
Upp till 60 veckor
Farmakodynamiska markörer: totalt IgG.
Tidsram: Upp till 60 veckor
Upp till 60 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

argenx

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

2 juni 2020

Primärt slutförande (Förväntat)

1 juli 2025

Avslutad studie (Förväntat)

1 november 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 januari 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 januari 2020

Första postat (Faktisk)

13 januari 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

11 maj 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 maj 2023

Senast verifierad

1 maj 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ARGX-113-1803
  • 2019-002101-21 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Primär immun trombocytopeni

Kliniska prövningar på efgartigimod

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Japan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera