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Um estudo de longo prazo para avaliar a segurança e a eficácia do efgartigimod em pacientes adultos com trombocitopenia imune primária (PTI). (ADVANCE+)

10 de maio de 2023 atualizado por: argenx

Um estudo de fase 3, multicêntrico, aberto e de longo prazo para avaliar a segurança e a eficácia do efgartigimod (ARGX 113) 10 mg/kg intravenoso em pacientes adultos com trombocitopenia imune primária.

Este é um estudo aberto de fase 3, multicêntrico, de longo prazo, para avaliar a eficácia e a segurança do ARGX-113 em pacientes adultos com PTI primária.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

101

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Düsseldorf, Alemanha
        • Investigator Site 0490010
      • Essen, Alemanha
        • Investigator Site 0490008
  • Bulgária
      • Pleven, Bulgária
        • Investigator Site 3590001
      • Sofia, Bulgária
        • Investigator Site 3590002
  • Bélgica
      • Brasschaat, Bélgica
        • Investigator Site 0320012
      • Brugge, Bélgica
        • Investigator Site 0320011
      • Turnhout, Bélgica
        • Investigator Site 0320014
      • Yvoir, Bélgica
        • Investigator site 0320002
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Investigator Site 0340006
      • Barcelona, Espanha
        • Investigator Site 0340007
      • Madrid, Espanha
        • Investigator Site 0340009
      • Madrid, Espanha
        • Investigator Site 0340014
      • Palma De Mallorca, Espanha
        • Investigator site 0340012
      • Pozuelo De Alarcón, Espanha
        • Investigator Site 0340015
      • Sevilla, Espanha
        • Investigator Site 0340013
      • Valencia, Espanha
        • Investigator Site 0340004
      • Valencia, Espanha
        • Investigator Site 0340011
  • Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Investigator Site 0010045
    • Florida
      • Ocala, Florida, Estados Unidos, 34474
        • Investigator site 0010037
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Investigator Site 0010042
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Investigator Site 0010040
  • Federação Russa
      • Kaluga, Federação Russa
        • Investigator site 0070006
      • Moscow, Federação Russa
        • Investigator Site 0070008
      • Petrozavodsk, Federação Russa
        • Investigator Site 0070007
      • Rostov-on-Don, Federação Russa
        • Investigator Site 0070013
      • Syktyvkar, Federação Russa
        • Investigator Site 0070015
      • Tula, Federação Russa
        • Investigator Site 0070012
      • Ufa, Federação Russa
        • Investigator site 0070010
  • França
      • Créteil, França
        • Investigator Site 0330009
      • Montpellier, França
        • Investigator Site 0330018
      • Pessac, França
        • Investigator Site 0330008
      • Périgueux, França
        • Investigator Site 0330016
  • Geórgia
      • Tbilisi, Geórgia
        • Investigator Site 9950007
      • Tbilisi, Geórgia
        • Investigator Site 9950008
      • Tbilisi, Geórgia
        • Investigator Site 9950009
      • Tbilisi, Geórgia
        • Investigator Site 9950011
      • Tbilisi, Geórgia
        • Investigator Site 9950012
  • Holanda
      • Den Haag, Holanda
        • Investigator site 0310006
      • Rotterdam, Holanda
        • Investigator Site 0310005
  • Hungria
      • Budapest, Hungria
        • Investigator Site 0360004
      • Debrecen, Hungria
        • Investigator Site 0360006
      • Győr, Hungria
        • Investigator Site 0360015
      • Nyíregyháza, Hungria
        • Investigator site 0360010
      • Szombathely, Hungria
        • Investigator Site 0360014
  • Itália
      • Milano, Itália
        • Investigator Site 0390014
      • Monza, Itália
        • Investigator Site 0390020
      • Novara, Itália
        • Investigator Site 0390015
      • Ravenna, Itália
        • Investigator Site 0390010
      • Reggio Calabria, Itália
        • Investigator Site 0390011
      • Reggio Emilia, Itália
        • Investigator Site 0390018
      • Rimini, Itália
        • Investigator Site 0390019
      • Siena, Itália
        • Investigator Site 0390009
      • Trieste, Itália
        • Investigator Site 0390016
  • Japão
      • Hirakata, Japão
        • Investigator Site 0810015
      • Hiroshima, Japão
        • Investigator Site 0810010
      • Iruma, Japão
        • Investigator site 0810017
      • Kashiwa, Japão
        • Investigator Site 0810022
      • Maebashi, Japão
        • Investigator site 0810018
      • Niigata, Japão
        • Investigator Site 0810021
      • Sapporo, Japão
        • Investigator site 0810014
      • Shibukawa, Japão
        • Investigator site 0810016
      • Shimotsuke, Japão
        • Investigator Site 0810023
  • Peru
      • Ankara, Peru
        • Investigator Site 0900003
      • Ankara, Peru
        • Investigator Site 0900006
      • Ankara, Peru
        • Investigator Site 0900015
      • Edirne, Peru
        • Investigator Site 0900016
      • Istanbul, Peru
        • Investigator Site 0900013
      • Mersin, Peru
        • Investigator Site 0900010
      • Sakarya, Peru
        • Investigator Site 0900007
      • Samsun, Peru
        • Investigator Site 0900009
      • Tekirdağ, Peru
        • Investigator Site 0900017
      • Trabzon, Peru
        • Investigator Site 0900019
      • İzmir, Peru
        • Investigator Site 0900004
  • Polônia
      • Gdańsk, Polônia
        • Investigator Site 0480012
      • Katowice, Polônia
        • Investigator Site 0480013
      • Lublin, Polônia
        • Investigator Site 0480014
      • Nowy Sącz, Polônia
        • Investigator site 0480026
      • Łódź, Polônia
        • Investigator Site 0480011
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Investigator Site 0440008
      • Southampton, Reino Unido
        • Investigator Site 0440012
  • Tcheca
      • Brno, Tcheca
        • Investigator Site 4200001
      • Olomouc, Tcheca
        • Investigator Site 4200008
      • Ostrava, Tcheca
        • Investigator Site 4200006
      • Praha, Tcheca
        • Investigator Site 4200007
  • Ucrânia
      • Mykolaiv, Ucrânia
        • Investigator site 3800006
  • Áustria
      • Vienna, Áustria
        • Investigator Site 0430002
      • Vienna, Áustria
        • Investigator Site 0430003

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Capacidade de entender os requisitos do estudo, fornecer consentimento informado por escrito (incluindo consentimento para o uso e divulgação de informações de saúde relacionadas à pesquisa) e cumprir os procedimentos do protocolo do estudo (incluindo visitas obrigatórias ao estudo).
  2. Pacientes inscritos no estudo ARGX-113-1801 que completaram o período experimental de 24 semanas.
  3. As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez de urina negativo na linha de base antes que a medicação experimental (infusão) possa ser administrada. As mulheres são consideradas em idade fértil, a menos que estejam na pós-menopausa (definida por amenorréia contínua) por pelo menos 1 ano com hormônio folículo-estimulante (FSH) >40 UI/L ou esterilizadas cirurgicamente (isto é, mulheres que fizeram histerectomia, salpingectomia bilateral, ambos os ovários removidos cirurgicamente, ou ter um procedimento documentado de esterilização feminina permanente, incluindo laqueadura). O hormônio folículo-estimulante pode ser usado para confirmar o status pós-menopausa em pacientes amenorreicas que não estão em terapia de reposição hormonal.

  4. Mulheres com potencial para engravidar devem usar um método contraceptivo altamente eficaz ou aceitável durante o estudo e por 90 dias após a última administração do IMP. Devem estar em regime estável, há pelo menos 1 mês:

    • contracepção hormonal combinada (contendo estrogênio e progestagênio) associada à inibição da ovulação:

      • oral
      • intravaginal
      • transdérmico

    • contracepção hormonal apenas com progestágeno associada à inibição da ovulação:

      • oral
      • injetável
      • implantável
    • dispositivo intrauterino (DIU)
    • sistema de liberação de hormônio intra-uterino
    • oclusão tubária bilateral
    • parceiro vasectomizado (desde que o parceiro seja o único parceiro sexual do participante do estudo e que a aspermia tenha sido documentada após o procedimento)
    • abstinência contínua de contato sexual heterossexual. A abstinência sexual só é permitida se for o estilo de vida preferido e habitual do paciente. A abstinência periódica (métodos de calendário, sintotérmicos, pós-ovulação) não é aceitável
    • preservativo masculino ou feminino com ou sem espermicida
    • gorro, diafragma ou esponja com espermicida.
  5. Pacientes do sexo masculino não esterilizados que são sexualmente ativos com uma parceira com potencial para engravidar devem usar um método contraceptivo aceitável, ou seja, um preservativo. Pacientes do sexo masculino praticando abstinência sexual verdadeira (quando isso está de acordo com o estilo de vida preferido e usual do participante) podem ser incluídos. Pacientes masculinos esterilizados que fizeram vasectomia com aspermia documentada após o procedimento podem ser incluídos. Além disso, os pacientes do sexo masculino não estão autorizados a doar esperma durante este período a partir da assinatura do termo de consentimento informado, durante toda a duração do estudo e por 90 dias após a última administração de IMP. Além dos critérios acima, para pacientes que desejam continuar recebendo efgartigimod durante um período de tratamento adicional de 52 semanas (aplicável apenas no caso de efgartigimod ainda não estar disponível comercialmente para pacientes com PTI primária ou tornar-se disponível por meio de outro programa de pacientes para pacientes com ITP primário)
  6. Capacidade de entender os requisitos do período adicional de tratamento de 52 semanas do estudo, de fornecer consentimento informado por escrito (incluindo consentimento para o uso e divulgação de informações de saúde relacionadas à pesquisa) e de cumprir os procedimentos do protocolo do estudo (incluindo visitas).
  7. O paciente completou um período de tratamento de 52 semanas.

Critério de exclusão:

  1. Introdução ou continuação de medicamentos não permitidos durante o estudo ARGX-113-1801 (como terapia anti-CD20, romiplostim, anticorpos monoclonais, proteínas de fusão Fc ou vacinas vivas/vivas atenuadas).
  2. Mulheres grávidas ou lactantes e aquelas que pretendem engravidar durante o estudo ou até 90 dias após a última dose.
  3. Pacientes com história médica conhecida de hipersensibilidade a qualquer um dos componentes de efgartigimod.
  4. Uso de qualquer outro medicamento experimental ou participação em qualquer outro ensaio experimental.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: efgartigimod
pacientes recebendo efgartigimod
Biológico: efgartigimod
Infusão intravenosa de efgartigimod
Outros nomes:
  • ARGX-113

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Frequência e gravidade dos Eventos Adversos
Prazo: Até 60 semanas
Até 60 semanas
Frequência e gravidade dos sinais vitais
Prazo: Até 60 semanas
Até 60 semanas
Frequência e gravidade das avaliações laboratoriais
Prazo: Até 60 semanas
Até 60 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Extensão do controle da doença definida como a porcentagem de semanas no estudo com contagens de plaquetas ≥50×10E9/L.
Prazo: Ao longo das 52 semanas de tratamento
Ao longo das 52 semanas de tratamento
Porcentagem de pacientes com resposta global de contagem de plaquetas definida como obtenção de uma contagem de plaquetas de ≥50×10^9/L em pelo menos 4 ocasiões a qualquer momento durante o período de tratamento de 52 semanas.
Prazo: Ao longo das 52 semanas de tratamento
Ao longo das 52 semanas de tratamento
Mudança média da linha de base na contagem de plaquetas em cada visita.
Prazo: Até 60 semanas, em cada visita
Até 60 semanas, em cada visita
Para pacientes que rolaram do estudo ARGX-113-1801 com uma contagem de plaquetas de
Prazo: Até 60 semanas, em cada visita
Até 60 semanas, em cada visita
A porcentagem de semanas no estudo com contagens de plaquetas ≥30×109/L e pelo menos 20×10E9/L acima da linha de base.
Prazo: Ao longo das 52 semanas de tratamento
Ao longo das 52 semanas de tratamento
Em pacientes com contagem de plaquetas basal de
Prazo: Ao longo das 52 semanas de tratamento
Ao longo das 52 semanas de tratamento
Em pacientes com primeira exposição ao efgartigimod: proporção de pacientes que atingem uma resposta plaquetária sustentada definida como obtenção de contagens de plaquetas de pelo menos 50×10^9/L em pelo menos 4 das 6 visitas entre a semana 19 e 24 do estudo.
Prazo: Até 5 semanas, entre a visita 19 e 24 do julgamento
Até 5 semanas, entre a visita 19 e 24 do julgamento
Em pacientes com primeira exposição a efgartigimod: proporção de pacientes na população geral que atingiram contagens de plaquetas de pelo menos 50x10^9/L em pelo menos 6 das 8 visitas entre a semana 17 e 24 do estudo.
Prazo: Até 7 semanas, entre a visita 17 e 24 do julgamento
Até 7 semanas, entre a visita 17 e 24 do julgamento
Taxa de recebimento de terapia de resgate (resgate por paciente por mês).
Prazo: Até 60 semanas, em cada visita
Até 60 semanas, em cada visita
Redução na terapia ITP concomitante.
Prazo: Até 60 semanas, em cada visita
Até 60 semanas, em cada visita
Incidência e gravidade dos eventos hemorrágicos classificados pela OMS.
Prazo: Até 60 semanas, em cada visita
Até 60 semanas, em cada visita
Alteração da linha de base nos Resultados relatados pelo paciente (FACIT-Fadiga) nas visitas planejadas.
Prazo: Até 52 semanas
Até 52 semanas
Alteração da linha de base nos resultados relatados pelo paciente (Fact-Th6) nas visitas planejadas.
Prazo: Até 52 semanas
Até 52 semanas
Mudança da linha de base em Qualidade de Vida (SF-36) nas visitas planejadas.
Prazo: Até 52 semanas
Até 52 semanas
Incidência de anticorpos antidrogas (ADA) para efgartigimod.
Prazo: Até 216 semanas
Até 216 semanas
Parâmetro farmacocinético do efgartigimod: concentração sérica observada pré-dose (Ctrough).
Prazo: Até 60 semanas
Até 60 semanas
Marcadores farmacodinâmicos: IgG total.
Prazo: Até 60 semanas
Até 60 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

argenx

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

2 de junho de 2020

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de julho de 2025

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de novembro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de janeiro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de janeiro de 2020

Primeira postagem (Real)

13 de janeiro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

11 de maio de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de maio de 2023

Última verificação

1 de maio de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ARGX-113-1803
  • 2019-002101-21 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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