Zilucoplan 在全身性重症肌无力患者中的开放标签扩展 (RAISE-XT)
2026年8月11日 更新者：UCB Biopharma SRL
Zilucoplan 在全身性重症肌无力受试者中的第 3 期、多中心、开放标签扩展研究
RAISE-XT 研究是一项开放标签扩展研究，旨在评估 zilucoplan 在 gMG 受试者中的长期疗效、安全性和耐受性，这些受试者之前曾参加过 Ra Pharmaceuticals 赞助的合格 zilucoplan 研究。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
200
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Montreal、加拿大
- Mg0011 11
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Göttingen、德国
- Mg0011 150
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Tübingen、德国
- Mg0011 129
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Milan、意大利
- Mg0011 132
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Roma、意大利
- Mg0011 126
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Bergen、挪威
- Mg0011 140
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Oslo、挪威
- Mg0011 143
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Chiba、日本
- Mg0011 151
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Hanamaki-shi、日本
- Mg0011 136
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Kita-gun、日本
- Mg0011 179
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Meguro-ku、日本
- Mg0011 153
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Nagasaki、日本
- Mg0011 146
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Narita、日本
- Mg0011 169
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Sapporo、日本
- Mg0011 152
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Sendai、日本
- Mg0011 144
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Shinjuku-ku、日本
- Mg0011 163
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Tokyo、日本
- Mg0011 141
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Lille、法国
- Mg0011 204
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Nice、法国
- Mg0011 118
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Paris、法国
- Mg0011 105
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Strasbourg、法国
- Mg0011 137
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Katowice、波兰
- Mg0011 195
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Katowice、波兰
- Mg0011 213
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Krakow、波兰
- Mg0011 192
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Krakow、波兰
- Mg0011 193
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Krakow、波兰
- Mg0011 211
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Lodz、波兰
- Mg0011 214
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Lublin、波兰
- Mg0011 205
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Nowa Sól、波兰
- Mg0011 194
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Poznan、波兰
- Mg0011 209
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Warsaw、波兰
- Mg0011 201
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Zabrze、波兰
- Mg0011 210
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Alabama
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Mobile、Alabama、美国、36604
- Mg0011 41
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85028
- Mg0011 116
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California
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Irvine、California、美国、92697
- Mg0011 31
-
Los Angeles、California、美国、90033
- MG0011 4
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Pasadena、California、美国、91101
- Mg0011 220
-
San Francisco、California、美国、94115
- Mg0011 160
-
-
Connecticut
-
New Haven、Connecticut、美国、06511
- Mg0011 24
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C.、District of Columbia、美国、20052
- Mg0011 27
-
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Florida
-
Tampa、Florida、美国、33612
- Mg0011 25
-
-
Georgia
-
Augusta、Georgia、美国、30912
- Mg0011 135
-
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Illinois
-
Glenview、Illinois、美国、60026-1339
- Mg0011 188
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Mg0011 156
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- Mg0011 32
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Michigan
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Detroit、Michigan、美国、48201
- Mg0011 33
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East Lansing、Michigan、美国、48824
- Mg0011 49
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Missouri
-
Columbia、Missouri、美国、65201
- Mg0011 134
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Nevada
-
Las Vegas、Nevada、美国、89145
- Mg0011 117
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New York
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Buffalo、New York、美国、14202-1102
- Mg0011 30
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Great Neck、New York、美国、11021
- Mg0011 123
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New York、New York、美国、10021
- Mg0011 23
-
New York、New York、美国、10029
- Mg0011 47
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
- Mg0011 22
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Ohio
-
Cleveland、Ohio、美国、44195
- Mg0011 122
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Columbus、Ohio、美国、43210
- Mg0011 38
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Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15212
- Mg0011 40
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South Carolina
-
Charleston、South Carolina、美国、29425-8908
- Mg0011 128
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Tennessee
-
Cordova、Tennessee、美国、38018
- Mg0011 28
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Texas
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Austin、Texas、美国、78759
- Mg0011 131
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Dallas、Texas、美国、75390
- Mg0011 19
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Utah
-
Salt Lake City、Utah、美国、84105
- Mg0011 39
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、美国、22903
- Mg0011 164
-
-
Washington
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Seattle、Washington、美国、98195
- Mg0011 154
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53215
- Mg0011 45
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Oxford、英国
- Mg0011 119
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Sheffield、英国
- Mg0011 130
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Barcelona、西班牙
- Mg0011 133
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Barcelona、西班牙
- Mg0011 168
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Bilbao、西班牙
- Mg0011 138
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 完成合格的 Ra Pharmaceuticals 赞助的 zilucoplan 研究
排除标准：
- 除了先前的 zilucoplan 试验外，参与另一项涉及实验性治疗干预的同步临床试验（允许参与观察性研究和/或注册研究）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：0.3 毫克/千克 zilucoplan (RA101495)
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每日皮下 (SC) 注射
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的发生率
大体时间：从基线（第 1 天）到安全随访（最多 36 个月）
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治疗中出现的不良事件是患者或临床研究参与者的任何不良医学事件，暂时与研究药物的使用相关，无论是否被认为与研究药物相关。
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从基线（第 1 天）到安全随访（最多 36 个月）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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重症肌无力日常生活活动 (MG-ADL) 评分从基线到第 12 周的变化
大体时间：从基线（第 1 天）到第 12 周
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MG-ADL 配置文件提供了 MG 症状严重程度的评估，并以 0-3 的等级测量 8 个项目，其中 0 表示最不严重。
8 个项目的总和代表 ADL 分数。
ADL 评分范围从 0（最不严重）到 24（最严重）。
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从基线（第 1 天）到第 12 周
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定量重症肌无力 (QMG) 评分从基线到第 12 周的变化
大体时间：从基线（第 1 天）到第 12 周
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QMG 测试是一种标准化的定量强度评分系统，以 0-3 的等级测量 13 个项目，0 表示最不严重。
13 个项目的总和代表 QMG 得分。
QMG 评分范围从 0（最不严重）到 39（最严重）。
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从基线（第 1 天）到第 12 周
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重症肌无力综合 (MGC) 评分从基线到第 12 周的变化
大体时间：从基线（第 1 天）到第 12 周
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MGC 是一个 10 项量表，已用于测量重症肌无力 (MG) 患者的临床状态，以评估治疗反应。
MGC 根据项目（加权响应选项）具有 4 点李克特量表响应选项，范围从 0 到 2、3、4、5、6 或 9。
总分是所有项目（范围 0-50）的总和，分数越高表示疾病造成的损害越严重。
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从基线（第 1 天）到第 12 周
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重症肌无力 - 生活质量修订版 (MG-QOL15r) 评分从基线到第 12 周的变化
大体时间：从基线（第 1 天）到第 12 周
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MG-QOL15r 是一项包含 15 个项目的调查，旨在评估 MG 患者的生活质量。
MG-QoL 有从 0 到 2 的 3 点李克特量表反应选项。MGQoL15r 评分范围从 0 到 30，其中较高的分数表示疾病对患者生活各方面的影响更严重。
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从基线（第 1 天）到第 12 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：UCB Cares、001 844 599 2273
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Weiss MD, Freimer M, Leite MI, Maniaol A, Utsugisawa K, Bloemers J, Boroojerdi B, Howard E, Savic N, Howard JF Jr. Improvement of fatigue in generalised myasthenia gravis with zilucoplan. J Neurol. 2024 May;271(5):2758-2767. doi: 10.1007/s00415-024-12209-3. Epub 2024 Feb 24.
- de la Borderie G, Chimits D, Boroojerdi B, Brock M, Duda PW, Grimson F, Mahoney P, Strimenopoulou F, Cutter G, Aban I, Brauner S, Petersson M, Howard JF Jr, Bennett N. Maintenance of zilucoplan efficacy in patients with generalised myasthenia gravis up to 24 weeks: a model-informed analysis. Ther Adv Neurol Disord. 2024 Sep 21;17:17562864241279125. doi: 10.1177/17562864241279125. eCollection 2024.
- Hewamadduma C, Freimer M, Genge A, Leite MI, Utsugisawa K, Vu T, Boroojerdi B, Grimson F, Savic N, Vanderkelen M, Howard JF Jr; RAISE-XT study team. Changes in corticosteroid and non-steroidal immunosuppressive therapy with long-term zilucoplan treatment in generalized myasthenia gravis. J Neurol. 2025 Jun 12;272(7):457. doi: 10.1007/s00415-025-13113-0.
- Howard JF Jr, Bresch S, Farmakidis C, Freimer M, Genge A, Hewamadduma C, Hinton J, Hussain Y, Juntas-Morales R, Kaminski HJ, Maniaol A, Mantegazza R, Masuda M, Nowak RJ, Sivakumar K, Smilowski M, Utsugisawa K, Vu T, Weiss MD, Zajda M, Bloemers J, Boroojerdi B, Brock M, de la Borderie G, Duda PW, Vanderkelen M, Leite MI; RAISE-XT Study Team*. Long-term safety and efficacy of zilucoplan in patients with generalized myasthenia gravis: interim analysis of the RAISE-XT open-label extension study. Ther Adv Neurol Disord. 2024 Apr 17;17:17562864241243186. doi: 10.1177/17562864241243186. eCollection 2024.
- Howard JF Jr, Bresch S, Genge A, Hewamadduma C, Hinton J, Hussain Y, Juntas-Morales R, Kaminski HJ, Maniaol A, Mantegazza R, Masuda M, Sivakumar K, Smilowski M, Utsugisawa K, Vu T, Weiss MD, Zajda M, Boroojerdi B, Brock M, de la Borderie G, Duda PW, Lowcock R, Vanderkelen M, Leite MI; RAISE Study Team. Safety and efficacy of zilucoplan in patients with generalised myasthenia gravis (RAISE): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 study. Lancet Neurol. 2023 May;22(5):395-406. doi: 10.1016/S1474-4422(23)00080-7.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年12月23日
初级完成 (实际的)
2026年7月31日
研究完成 (实际的)
2026年7月31日
研究注册日期
首次提交
2019年10月2日
首先提交符合 QC 标准的
2020年1月8日
首次发布 (实际的)
2020年1月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月11日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- RA101495-02.302
- 2024-512399-37 (注册表标识符：EU Clinical Trials)
- U1111-1306-6625 (其他标识符：World Health Organization (WHO))
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
在产品在美国和/或欧洲获得批准或全球开发停止后六个月，以及试验完成后 18 个月，合格的研究人员可能会要求提供来自该试验的数据。
调查人员可能会要求访问匿名的个体患者数据和编辑过的试验文件，其中可能包括：分析就绪数据集、研究方案、带注释的病例报告表、统计分析计划、数据集规范和临床研究报告。
在使用数据之前，提案需要通过 www.Vivli.org 上的独立审查小组批准
并且需要执行已签署的数据共享协议。
所有文档仅提供英文版本，并在预先指定的时间内（通常为 12 个月）在受密码保护的门户网站上提供。
如果在试验完成后确定重新识别试验参与者的风险过高，则该计划可能会改变；在这种情况下，为了保护参与者，将不会提供个人患者级别的数据。
IPD 共享时间框架
在美国和/或欧洲的产品批准或全球开发停止六个月后，以及试验完成后 18 个月，合格的研究人员可能会要求获得该试验的数据。
IPD 共享访问标准
合格的研究人员可以请求访问匿名 IPD 和编辑的研究文件，其中可能包括：原始数据集、分析就绪数据集、研究协议、空白病例报告表、带注释的病例报告表、统计分析计划、数据集规范和临床研究报告。
在使用数据之前，提案需要通过 www.Vivli.org 上的独立审查小组批准
并且需要执行已签署的数据共享协议。
所有文档仅提供英文版本，并在预先指定的时间内（通常为 12 个月）在受密码保护的门户网站上提供。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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