Extensión de etiqueta abierta de Zilucoplan en sujetos con miastenia grave generalizada (RAISE-XT)
11 de agosto de 2026 actualizado por: UCB Biopharma SRL
Un estudio de extensión abierto, multicéntrico y de fase 3 de Zilucoplan en sujetos con miastenia grave generalizada
El estudio RAISE-XT es un estudio de extensión de etiqueta abierta para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad a largo plazo de zilucoplan en sujetos con gMG que han participado previamente en un estudio calificado de zilucoplan patrocinado por Ra Pharmaceuticals.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
200
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Göttingen, Alemania
- Mg0011 150
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Tübingen, Alemania
- Mg0011 129
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-
Montreal, Canadá
- Mg0011 11
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-
Barcelona, España
- Mg0011 133
-
Barcelona, España
- Mg0011 168
-
Bilbao, España
- Mg0011 138
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36604
- Mg0011 41
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85028
- Mg0011 116
-
-
California
-
Irvine, California, Estados Unidos, 92697
- Mg0011 31
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- MG0011 4
-
Pasadena, California, Estados Unidos, 91101
- Mg0011 220
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
- Mg0011 160
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06511
- Mg0011 24
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20052
- Mg0011 27
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- Mg0011 25
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Mg0011 135
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, Estados Unidos, 60026-1339
- Mg0011 188
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Mg0011 156
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- Mg0011 32
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Mg0011 33
-
East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48824
- Mg0011 49
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65201
- Mg0011 134
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89145
- Mg0011 117
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Estados Unidos, 14202-1102
- Mg0011 30
-
Great Neck, New York, Estados Unidos, 11021
- Mg0011 123
-
New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Mg0011 23
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Mg0011 47
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- Mg0011 22
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Mg0011 122
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Mg0011 38
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212
- Mg0011 40
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425-8908
- Mg0011 128
-
-
Tennessee
-
Cordova, Tennessee, Estados Unidos, 38018
- Mg0011 28
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78759
- Mg0011 131
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Mg0011 19
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84105
- Mg0011 39
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
- Mg0011 164
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- Mg0011 154
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53215
- Mg0011 45
-
-
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-
-
Lille, Francia
- Mg0011 204
-
Nice, Francia
- Mg0011 118
-
Paris, Francia
- Mg0011 105
-
Strasbourg, Francia
- Mg0011 137
-
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-
-
-
Milan, Italia
- Mg0011 132
-
Roma, Italia
- Mg0011 126
-
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-
Chiba, Japón
- Mg0011 151
-
Hanamaki-shi, Japón
- Mg0011 136
-
Kita-gun, Japón
- Mg0011 179
-
Meguro-ku, Japón
- Mg0011 153
-
Nagasaki, Japón
- Mg0011 146
-
Narita, Japón
- Mg0011 169
-
Sapporo, Japón
- Mg0011 152
-
Sendai, Japón
- Mg0011 144
-
Shinjuku-ku, Japón
- Mg0011 163
-
Tokyo, Japón
- Mg0011 141
-
-
-
-
-
Bergen, Noruega
- Mg0011 140
-
Oslo, Noruega
- Mg0011 143
-
-
-
-
-
Katowice, Polonia
- Mg0011 195
-
Katowice, Polonia
- Mg0011 213
-
Krakow, Polonia
- Mg0011 192
-
Krakow, Polonia
- Mg0011 193
-
Krakow, Polonia
- Mg0011 211
-
Lodz, Polonia
- Mg0011 214
-
Lublin, Polonia
- Mg0011 205
-
Nowa Sól, Polonia
- Mg0011 194
-
Poznan, Polonia
- Mg0011 209
-
Warsaw, Polonia
- Mg0011 201
-
Zabrze, Polonia
- Mg0011 210
-
-
-
-
-
Oxford, Reino Unido
- Mg0011 119
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Sheffield, Reino Unido
- Mg0011 130
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Finalización de un estudio calificado de zilucoplan patrocinado por Ra Pharmaceuticals
Criterio de exclusión:
- Con la excepción de un ensayo previo de zilucoplan, la participación en otro ensayo clínico concurrente que involucre una intervención terapéutica experimental (se permite la participación en estudios de observación y/o estudios de registro)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: 0,3 mg/kg de zilucoplan (RA101495)
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Inyección subcutánea (SC) diaria
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta la visita de seguimiento de seguridad (hasta 36 meses)
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Un evento adverso emergente del tratamiento es cualquier evento médico adverso en un paciente o participante en un estudio clínico, asociado temporalmente con el uso del medicamento del estudio, ya sea que se considere relacionado o no con el medicamento del estudio.
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Desde el inicio (día 1) hasta la visita de seguimiento de seguridad (hasta 36 meses)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la puntuación de Miastenia Gravis-Actividades de la vida diaria (MG-ADL)
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta la semana 12
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El perfil MG-ADL proporciona una evaluación de la gravedad de los síntomas de MG y mide 8 elementos en una escala de 0 a 3, siendo 0 el menos grave.
La suma total de los 8 elementos representa la puntuación ADL.
La puntuación ADL puede variar de 0 (menos grave) a 24 (más grave).
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Desde el inicio (día 1) hasta la semana 12
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Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la puntuación cuantitativa de miastenia grave (QMG)
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta la semana 12
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La prueba QMG es un sistema de puntuación de fuerza cuantitativa estandarizado y mide 13 elementos en una escala de 0 a 3, siendo 0 el menos grave.
La suma total de los 13 ítems representa la puntuación QMG.
La puntuación QMG puede variar de 0 (menos grave) a 39 (más grave).
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Desde el inicio (día 1) hasta la semana 12
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Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la puntuación compuesta de miastenia gravis (MGC)
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta la semana 12
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El MGC es una escala de 10 ítems que se ha utilizado para medir el estado clínico de pacientes con Miastenia Gravis (MG) para evaluar la respuesta al tratamiento.
El MGC tiene opciones de respuesta de escala tipo Likert de 4 puntos que van de 0 a 2, 3, 4, 5, 6 o 9 según el ítem (opciones de respuesta ponderada).
La puntuación total es la suma de todos los ítems (rango 0-50) donde las puntuaciones más altas indican un deterioro más grave debido a la enfermedad.
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Desde el inicio (día 1) hasta la semana 12
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Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la puntuación de miastenia grave - Calidad de vida revisada (MG-QOL15r)
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta la semana 12
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El MG-QOL15r es una encuesta de 15 ítems que fue diseñada para evaluar la calidad de vida en pacientes con MG.
El MG-QoL tiene opciones de respuesta de escala Likert de 3 puntos que van de 0 a 2. El puntaje MGQoL15r puede variar de 0 a 30, donde los puntajes más altos indican un impacto más severo de la enfermedad en aspectos de la vida del paciente.
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Desde el inicio (día 1) hasta la semana 12
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: UCB Cares, 001 844 599 2273
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Weiss MD, Freimer M, Leite MI, Maniaol A, Utsugisawa K, Bloemers J, Boroojerdi B, Howard E, Savic N, Howard JF Jr. Improvement of fatigue in generalised myasthenia gravis with zilucoplan. J Neurol. 2024 May;271(5):2758-2767. doi: 10.1007/s00415-024-12209-3. Epub 2024 Feb 24.
- de la Borderie G, Chimits D, Boroojerdi B, Brock M, Duda PW, Grimson F, Mahoney P, Strimenopoulou F, Cutter G, Aban I, Brauner S, Petersson M, Howard JF Jr, Bennett N. Maintenance of zilucoplan efficacy in patients with generalised myasthenia gravis up to 24 weeks: a model-informed analysis. Ther Adv Neurol Disord. 2024 Sep 21;17:17562864241279125. doi: 10.1177/17562864241279125. eCollection 2024.
- Hewamadduma C, Freimer M, Genge A, Leite MI, Utsugisawa K, Vu T, Boroojerdi B, Grimson F, Savic N, Vanderkelen M, Howard JF Jr; RAISE-XT study team. Changes in corticosteroid and non-steroidal immunosuppressive therapy with long-term zilucoplan treatment in generalized myasthenia gravis. J Neurol. 2025 Jun 12;272(7):457. doi: 10.1007/s00415-025-13113-0.
- Howard JF Jr, Bresch S, Farmakidis C, Freimer M, Genge A, Hewamadduma C, Hinton J, Hussain Y, Juntas-Morales R, Kaminski HJ, Maniaol A, Mantegazza R, Masuda M, Nowak RJ, Sivakumar K, Smilowski M, Utsugisawa K, Vu T, Weiss MD, Zajda M, Bloemers J, Boroojerdi B, Brock M, de la Borderie G, Duda PW, Vanderkelen M, Leite MI; RAISE-XT Study Team*. Long-term safety and efficacy of zilucoplan in patients with generalized myasthenia gravis: interim analysis of the RAISE-XT open-label extension study. Ther Adv Neurol Disord. 2024 Apr 17;17:17562864241243186. doi: 10.1177/17562864241243186. eCollection 2024.
- Howard JF Jr, Bresch S, Genge A, Hewamadduma C, Hinton J, Hussain Y, Juntas-Morales R, Kaminski HJ, Maniaol A, Mantegazza R, Masuda M, Sivakumar K, Smilowski M, Utsugisawa K, Vu T, Weiss MD, Zajda M, Boroojerdi B, Brock M, de la Borderie G, Duda PW, Lowcock R, Vanderkelen M, Leite MI; RAISE Study Team. Safety and efficacy of zilucoplan in patients with generalised myasthenia gravis (RAISE): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 study. Lancet Neurol. 2023 May;22(5):395-406. doi: 10.1016/S1474-4422(23)00080-7.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
23 de diciembre de 2019
Finalización primaria (Actual)
31 de julio de 2026
Finalización del estudio (Actual)
31 de julio de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
2 de octubre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de enero de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
13 de enero de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
12 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Neoplasias por sitio
- Neoplasias
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades neurodegenerativas
- Síndromes Paraneoplásicos Del Sistema Nervioso
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Síndromes paraneoplásicos
- Enfermedades de la unión neuromuscular
- Miastenia gravis
- zilucoplán
Otros números de identificación del estudio
- RA101495-02.302
- 2024-512399-37 (Identificador de registro: EU Clinical Trials)
- U1111-1306-6625 (Otro identificador: World Health Organization (WHO))
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los datos de este ensayo pueden ser solicitados por investigadores calificados seis meses después de la aprobación del producto en los EE. UU. y/o Europa, o si se interrumpe el desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo.
Los investigadores pueden solicitar acceso a datos individuales anónimos a nivel de paciente y documentos de ensayos redactados que pueden incluir: conjuntos de datos listos para el análisis, protocolo de estudio, formulario de informe de caso anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones del conjunto de datos e informe de estudio clínico.
Antes del uso de los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org
y será necesario ejecutar un acuerdo de intercambio de datos firmado.
Todos los documentos están disponibles solo en inglés, durante un tiempo predeterminado, generalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña.
Este plan puede cambiar si se determina que el riesgo de volver a identificar a los participantes del ensayo es demasiado alto una vez finalizado el ensayo; en este caso y para proteger a los participantes, los datos individuales a nivel de paciente no estarían disponibles.
Marco de tiempo para compartir IPD
Los datos de este ensayo pueden ser solicitados por investigadores calificados seis meses después de la aprobación del producto en los EE. UU. y/o Europa o la interrupción del desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo.
Criterios de acceso compartido de IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a IPD anónimos y documentos de estudio redactados que pueden incluir: conjuntos de datos sin procesar, conjuntos de datos listos para análisis, protocolo de estudio, formulario de informe de caso en blanco, formulario de informe de caso anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones del conjunto de datos e informe de estudio clínico.
Antes del uso de los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org
y será necesario ejecutar un acuerdo de intercambio de datos firmado.
Todos los documentos están disponibles solo en inglés, durante un tiempo predeterminado, generalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .