Otwarte rozszerzenie Zilucoplan u pacjentów z uogólnioną miastenią (RAISE-XT)
11 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: UCB Biopharma SRL
Faza 3, wieloośrodkowe, otwarte badanie rozszerzone Zilucoplanu u pacjentów z uogólnioną miastenią
Badanie RAISE-XT jest otwartym badaniem kontynuacyjnym mającym na celu ocenę długoterminowej skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji zilucoplanu u pacjentów z gMG, którzy wcześniej uczestniczyli w kwalifikującym się badaniu zilucoplan sponsorowanym przez firmę Ra Pharmaceuticals.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
200
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Lille, Francja
- Mg0011 204
-
Nice, Francja
- Mg0011 118
-
Paris, Francja
- Mg0011 105
-
Strasbourg, Francja
- Mg0011 137
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania
- Mg0011 133
-
Barcelona, Hiszpania
- Mg0011 168
-
Bilbao, Hiszpania
- Mg0011 138
-
-
-
-
-
Chiba, Japonia
- Mg0011 151
-
Hanamaki-shi, Japonia
- Mg0011 136
-
Kita-gun, Japonia
- Mg0011 179
-
Meguro-ku, Japonia
- Mg0011 153
-
Nagasaki, Japonia
- Mg0011 146
-
Narita, Japonia
- Mg0011 169
-
Sapporo, Japonia
- Mg0011 152
-
Sendai, Japonia
- Mg0011 144
-
Shinjuku-ku, Japonia
- Mg0011 163
-
Tokyo, Japonia
- Mg0011 141
-
-
-
-
-
Montreal, Kanada
- Mg0011 11
-
-
-
-
-
Göttingen, Niemcy
- Mg0011 150
-
Tübingen, Niemcy
- Mg0011 129
-
-
-
-
-
Bergen, Norwegia
- Mg0011 140
-
Oslo, Norwegia
- Mg0011 143
-
-
-
-
-
Katowice, Polska
- Mg0011 195
-
Katowice, Polska
- Mg0011 213
-
Krakow, Polska
- Mg0011 192
-
Krakow, Polska
- Mg0011 193
-
Krakow, Polska
- Mg0011 211
-
Lodz, Polska
- Mg0011 214
-
Lublin, Polska
- Mg0011 205
-
Nowa Sól, Polska
- Mg0011 194
-
Poznan, Polska
- Mg0011 209
-
Warsaw, Polska
- Mg0011 201
-
Zabrze, Polska
- Mg0011 210
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Stany Zjednoczone, 36604
- Mg0011 41
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85028
- Mg0011 116
-
-
California
-
Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92697
- Mg0011 31
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
- MG0011 4
-
Pasadena, California, Stany Zjednoczone, 91101
- Mg0011 220
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
- Mg0011 160
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06511
- Mg0011 24
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20052
- Mg0011 27
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
- Mg0011 25
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
- Mg0011 135
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, Stany Zjednoczone, 60026-1339
- Mg0011 188
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Mg0011 156
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
- Mg0011 32
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
- Mg0011 33
-
East Lansing, Michigan, Stany Zjednoczone, 48824
- Mg0011 49
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65201
- Mg0011 134
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89145
- Mg0011 117
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14202-1102
- Mg0011 30
-
Great Neck, New York, Stany Zjednoczone, 11021
- Mg0011 123
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
- Mg0011 23
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Mg0011 47
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
- Mg0011 22
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Mg0011 122
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
- Mg0011 38
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15212
- Mg0011 40
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425-8908
- Mg0011 128
-
-
Tennessee
-
Cordova, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38018
- Mg0011 28
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78759
- Mg0011 131
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- Mg0011 19
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84105
- Mg0011 39
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
- Mg0011 164
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
- Mg0011 154
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53215
- Mg0011 45
-
-
-
-
-
Milan, Włochy
- Mg0011 132
-
Roma, Włochy
- Mg0011 126
-
-
-
-
-
Oxford, Zjednoczone Królestwo
- Mg0011 119
-
Sheffield, Zjednoczone Królestwo
- Mg0011 130
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Ukończenie kwalifikującego się badania zilucoplan sponsorowanego przez firmę Ra Pharmaceuticals
Kryteria wyłączenia:
- Z wyjątkiem wcześniejszego badania zilucoplan, udział w innym równoległym badaniu klinicznym obejmującym eksperymentalną interwencję terapeutyczną (dozwolony jest udział w badaniach obserwacyjnych i/lub rejestrowych)
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: 0,3 mg/kg zilukoplanu (RA101495)
|
Codzienne wstrzyknięcie podskórne (SC).
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (dzień 1) do wizyty kontrolnej dotyczącej bezpieczeństwa (do 36 miesięcy)
|
Zdarzenie niepożądane związane z leczeniem to każde niepożądane zdarzenie medyczne u pacjenta lub uczestnika badania klinicznego, czasowo związane ze stosowaniem badanego leku, niezależnie od tego, czy jest uważane za związane z badanym lekiem, czy nie.
|
Od punktu początkowego (dzień 1) do wizyty kontrolnej dotyczącej bezpieczeństwa (do 36 miesięcy)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana od punktu początkowego do 12. tygodnia wyniku Myasthenia Gravis-Atywności życia codziennego (MG-ADL)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 12
|
Profil MG-ADL zapewnia ocenę nasilenia objawów MG i mierzy 8 elementów w skali 0-3, gdzie 0 oznacza najmniej dotkliwy.
Całkowita suma 8 pozycji reprezentuje wynik ADL.
Wynik ADL może wahać się od 0 (najmniej dotkliwe) do 24 (najpoważniejsze).
|
Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 12
|
|
Zmiana od punktu początkowego do 12. tygodnia w punktacji ilościowej miastenii (QMG)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 12
|
Test QMG jest wystandaryzowanym systemem ilościowej oceny siły i mierzy 13 elementów w skali 0-3, gdzie 0 oznacza najmniej dotkliwy.
Całkowita suma 13 pozycji reprezentuje wynik QMG.
Wynik QMG może wahać się od 0 (najmniej dotkliwy) do 39 (najpoważniejszy).
|
Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 12
|
|
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 12 w punktacji Myasthenia Gravis Composite (MGC).
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 12
|
MGC to 10-punktowa skala, która została wykorzystana do oceny stanu klinicznego pacjentów z miastenią gravis (MG) w celu oceny odpowiedzi na leczenie.
MGC ma opcje odpowiedzi na 4-punktowej skali Likerta w zakresie od 0 do 2, 3, 4, 5, 6 lub 9 w zależności od pozycji (opcje odpowiedzi ważonych).
Całkowity wynik jest sumą wszystkich pozycji (zakres 0-50), gdzie wyższy wynik wskazuje na cięższe upośledzenie spowodowane chorobą.
|
Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 12
|
|
Zmiana od wartości początkowej do 12. tygodnia w skali Myasthenia Gravis — skorygowana ocena jakości życia (MG-QOL15r)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 12
|
MG-QOL15r to 15-punktowa ankieta zaprojektowana w celu oceny jakości życia pacjentów z MG.
MG-QoL posiada 3-punktowe odpowiedzi w skali Likerta w zakresie od 0 do 2. Wynik MGQoL15r może mieścić się w zakresie od 0 do 30, gdzie wyższe wyniki wskazują na poważniejszy wpływ choroby na aspekty życia pacjenta.
|
Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 12
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: UCB Cares, 001 844 599 2273
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Weiss MD, Freimer M, Leite MI, Maniaol A, Utsugisawa K, Bloemers J, Boroojerdi B, Howard E, Savic N, Howard JF Jr. Improvement of fatigue in generalised myasthenia gravis with zilucoplan. J Neurol. 2024 May;271(5):2758-2767. doi: 10.1007/s00415-024-12209-3. Epub 2024 Feb 24.
- de la Borderie G, Chimits D, Boroojerdi B, Brock M, Duda PW, Grimson F, Mahoney P, Strimenopoulou F, Cutter G, Aban I, Brauner S, Petersson M, Howard JF Jr, Bennett N. Maintenance of zilucoplan efficacy in patients with generalised myasthenia gravis up to 24 weeks: a model-informed analysis. Ther Adv Neurol Disord. 2024 Sep 21;17:17562864241279125. doi: 10.1177/17562864241279125. eCollection 2024.
- Hewamadduma C, Freimer M, Genge A, Leite MI, Utsugisawa K, Vu T, Boroojerdi B, Grimson F, Savic N, Vanderkelen M, Howard JF Jr; RAISE-XT study team. Changes in corticosteroid and non-steroidal immunosuppressive therapy with long-term zilucoplan treatment in generalized myasthenia gravis. J Neurol. 2025 Jun 12;272(7):457. doi: 10.1007/s00415-025-13113-0.
- Howard JF Jr, Bresch S, Farmakidis C, Freimer M, Genge A, Hewamadduma C, Hinton J, Hussain Y, Juntas-Morales R, Kaminski HJ, Maniaol A, Mantegazza R, Masuda M, Nowak RJ, Sivakumar K, Smilowski M, Utsugisawa K, Vu T, Weiss MD, Zajda M, Bloemers J, Boroojerdi B, Brock M, de la Borderie G, Duda PW, Vanderkelen M, Leite MI; RAISE-XT Study Team*. Long-term safety and efficacy of zilucoplan in patients with generalized myasthenia gravis: interim analysis of the RAISE-XT open-label extension study. Ther Adv Neurol Disord. 2024 Apr 17;17:17562864241243186. doi: 10.1177/17562864241243186. eCollection 2024.
- Howard JF Jr, Bresch S, Genge A, Hewamadduma C, Hinton J, Hussain Y, Juntas-Morales R, Kaminski HJ, Maniaol A, Mantegazza R, Masuda M, Sivakumar K, Smilowski M, Utsugisawa K, Vu T, Weiss MD, Zajda M, Boroojerdi B, Brock M, de la Borderie G, Duda PW, Lowcock R, Vanderkelen M, Leite MI; RAISE Study Team. Safety and efficacy of zilucoplan in patients with generalised myasthenia gravis (RAISE): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 study. Lancet Neurol. 2023 May;22(5):395-406. doi: 10.1016/S1474-4422(23)00080-7.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
23 grudnia 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
31 lipca 2026
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
31 lipca 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
2 października 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
8 stycznia 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
13 stycznia 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
12 sierpnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
11 sierpnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Nerwowego
- Nowotwory według lokalizacji
- Nowotwory
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Choroby Autoimmunologiczne
- Choroby układu odpornościowego
- Choroby Autoimmunologiczne Układu Nerwowego
- Choroby neurodegeneracyjne
- Zespoły Paraneoplastyczne, Układ Nerwowy
- Nowotwory Układu Nerwowego
- Zespoły paranowotworowe
- Choroby połączeń nerwowo-mięśniowych
- Myasthenia Gravis
- Zilucoplan
Inne numery identyfikacyjne badania
- RA101495-02.302
- 2024-512399-37 (Identyfikator rejestru: EU Clinical Trials)
- U1111-1306-6625 (Inny identyfikator: World Health Organization (WHO))
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Wykwalifikowani badacze mogą zażądać danych z tego badania sześć miesięcy po zatwierdzeniu produktu w USA i/lub Europie lub przerwaniu globalnego rozwoju i 18 miesięcy po zakończeniu badania.
Badacze mogą zażądać dostępu do anonimowych danych na poziomie poszczególnych pacjentów i zredagowanych dokumentów próbnych, które mogą obejmować: zestawy danych gotowe do analizy, protokół badania, formularz opisu przypadku z adnotacjami, plan analizy statystycznej, specyfikacje zestawu danych i raport z badania klinicznego.
Przed wykorzystaniem danych propozycje muszą zostać zatwierdzone przez niezależny zespół recenzentów na stronie www.Vivli.org
i podpisana umowa o udostępnianiu danych będzie musiała zostać podpisana.
Wszystkie dokumenty są dostępne wyłącznie w języku angielskim przez określony czas, zazwyczaj 12 miesięcy, na portalu chronionym hasłem.
Plan ten może ulec zmianie, jeśli ryzyko ponownej identyfikacji uczestników badania zostanie uznane za zbyt wysokie po zakończeniu badania; w takim przypadku oraz w celu ochrony uczestników dane na poziomie poszczególnych pacjentów nie byłyby udostępniane.
Ramy czasowe udostępniania IPD
Wykwalifikowani badacze mogą zażądać danych z tego badania sześć miesięcy po zatwierdzeniu produktu w USA i/lub Europie lub zaprzestaniu globalnego rozwoju oraz 18 miesięcy po zakończeniu badania.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do zanonimizowanych IChP i zredagowanych dokumentów badawczych, które mogą obejmować: surowe zbiory danych, zestawy danych gotowe do analizy, protokół badania, czysty formularz opisu przypadku, formularz opisu przypadku z adnotacjami, plan analizy statystycznej, specyfikacje zestawu danych i raport z badania klinicznego.
Przed wykorzystaniem danych propozycje muszą zostać zatwierdzone przez niezależny zespół recenzentów na stronie www.Vivli.org
i podpisana umowa o udostępnianiu danych będzie musiała zostać podpisana.
Wszystkie dokumenty są dostępne wyłącznie w języku angielskim przez określony czas, zazwyczaj 12 miesięcy, na portalu chronionym hasłem.
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .