Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Extension en ouvert du Zilucoplan chez les sujets atteints de myasthénie grave généralisée (RAISE-XT)

29 avril 2024 mis à jour par: Ra Pharmaceuticals, Inc.

Une étude d'extension de phase 3, multicentrique et ouverte sur le Zilucoplan chez des sujets atteints de myasthénie grave généralisée

L'étude RAISE-XT est une étude d'extension en ouvert visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité à long terme du zilucoplan chez des sujets atteints de gMG qui ont déjà participé à une étude éligible sur le zilucoplan sponsorisée par Ra Pharmaceuticals.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

200

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Göttingen, Allemagne
        • Mg0011 150
      • Tübingen, Allemagne
        • Mg0011 129
  • Canada
      • Montreal, Canada
        • Mg0011 11
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Mg0011 133
      • Barcelona, Espagne
        • Mg0011 168
      • Bilbao, Espagne
        • Mg0011 138
  • France
      • Lille, France
        • Mg0011 204
      • Nice, France
        • Mg0011 118
      • Paris, France
        • Mg0011 105
      • Strasbourg, France
        • Mg0011 137
  • Italie
      • Milano, Italie
        • Mg0011 132
      • Roma, Italie
        • Mg0011 126
  • Japon
      • Chiba, Japon
        • Mg0011 151
      • Hanamaki-shi, Japon
        • Mg0011 136
      • Kita-gun, Japon
        • Mg0011 179
      • Meguro-ku, Japon
        • Mg0011 153
      • Nagasaki-shi, Japon
        • Mg0011 146
      • Narita, Japon
        • Mg0011 169
      • Sapporo, Japon
        • Mg0011 152
      • Sendai, Japon
        • Mg0011 144
      • Shinjuku-ku, Japon
        • Mg0011 163
      • Tokyo, Japon
        • Mg0011 141
  • Norvège
      • Bergen, Norvège
        • Mg0011 140
      • Oslo, Norvège
        • Mg0011 143
  • Pologne
      • Katowice, Pologne
        • Mg0011 195
      • Katowice, Pologne
        • Mg0011 213
      • Krakow, Pologne
        • Mg0011 192
      • Krakow, Pologne
        • Mg0011 193
      • Kraków, Pologne
        • Mg0011 211
      • Lublin, Pologne
        • Mg0011 205
      • Nowa Sol, Pologne
        • Mg0011 194
      • Poznań, Pologne
        • Mg0011 209
      • Warszawa, Pologne
        • Mg0011 201
      • Zabrze, Pologne
        • Mg0011 210
      • Łódź, Pologne
        • Mg0011 214
  • Royaume-Uni
      • Oxford, Royaume-Uni
        • Mg0011 119
      • Sheffield, Royaume-Uni
        • Mg0011 130
  • États-Unis
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, États-Unis, 36604
        • Mg0011 41
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85028
        • Mg0011 116
    • California
      • Irvine, California, États-Unis, 92697
        • Mg0011 31
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90033
        • MG0011 4
      • Pasadena, California, États-Unis, 91101
        • Mg0011 220
      • San Francisco, California, États-Unis, 94115
        • Mg0011 160
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06519
        • Mg0011 24
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20052
        • Mg0011 27
    • Florida
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • Mg0011 25
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
        • Mg0011 135
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, États-Unis, 60026-1339
        • Mg0011 188
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Mg0011 156
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • Mg0011 32
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Mg0011 33
      • East Lansing, Michigan, États-Unis, 48824
        • Mg0011 49
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, États-Unis, 65201
        • Mg0011 134
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89145
        • Mg0011 117
    • New York
      • Buffalo, New York, États-Unis, 14202-1102
        • Mg0011 30
      • Great Neck, New York, États-Unis, 11021
        • Mg0011 123
      • New York, New York, États-Unis, 10021
        • Mg0011 23
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Mg0011 47
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • Mg0011 22
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Mg0011 122
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • Mg0011 38
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15212
        • Mg0011 40
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425-8908
        • Mg0011 128
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, États-Unis, 38018
        • Mg0011 28
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78759
        • Mg0011 131
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • Mg0011 19
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84105
        • Mg0011 39
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22903
        • Mg0011 164
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • Mg0011 154
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53215
        • Mg0011 45

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Achèvement d'une étude zilucoplan sponsorisée par Ra Pharmaceuticals

Critère d'exclusion:

  • À l'exception d'un essai préalable de zilucoplan, participation à un autre essai clinique simultané impliquant une intervention thérapeutique expérimentale (la participation à des études d'observation et/ou à des études de registre est autorisée)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: 0,3 mg/kg de zilucoplan (RA101495)
Médicament: zilucoplan (RA101495)
Injection sous-cutanée (SC) quotidienne

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables liés au traitement (EIAT)
Délai: De la consultation de référence (jour 1) à la visite de suivi de sécurité (jusqu'à 36 mois)
Un événement indésirable lié au traitement est tout événement médical indésirable chez un patient ou un participant à une étude clinique, temporairement associé à l'utilisation du médicament à l'étude, qu'il soit ou non considéré comme lié au médicament à l'étude.
De la consultation de référence (jour 1) à la visite de suivi de sécurité (jusqu'à 36 mois)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la ligne de base à la semaine 12 dans le score Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL)
Délai: De la ligne de base (jour 1) à la semaine 12
Le profil MG-ADL fournit une évaluation de la gravité des symptômes de MG et mesure 8 éléments sur une échelle de 0 à 3, 0 étant le moins grave. La somme totale des 8 items représente le score AVQ. Le score AVQ peut aller de 0 (moins sévère) à 24 (plus sévère).
De la ligne de base (jour 1) à la semaine 12
Changement de la ligne de base à la semaine 12 dans le score quantitatif de myasthénie grave (QMG)
Délai: De la ligne de base (jour 1) à la semaine 12
Le test QMG est un système de notation de force quantitatif standardisé et mesure 13 éléments sur une échelle de 0 à 3, 0 étant le moins sévère. La somme totale des 13 items représente le score QMG. Le score QMG peut aller de 0 (le moins sévère) à 39 (le plus sévère).
De la ligne de base (jour 1) à la semaine 12
Changement de la ligne de base à la semaine 12 dans le score Myasthenia Gravis Composite (MGC)
Délai: De la ligne de base (jour 1) à la semaine 12
Le MGC est une échelle en 10 points qui a été utilisée pour mesurer l'état clinique des patients atteints de myasthénie grave (MG) afin d'évaluer la réponse au traitement. Le MGC a des options de réponse à l'échelle de Likerttype à 4 points allant de 0 à 2, 3, 4, 5, 6 ou 9 selon l'item (options de réponse pondérées). Le score total est la somme de tous les éléments (fourchette de 0 à 50) où des scores plus élevés indiquent une déficience plus grave due à la maladie.
De la ligne de base (jour 1) à la semaine 12
Changement du score Myasthénie grave - Qualité de vie révisée (MG-QOL15r) entre le départ et la semaine 12
Délai: De la ligne de base (jour 1) à la semaine 12
Le MG-QOL15r est une enquête en 15 points conçue pour évaluer la qualité de vie des patients atteints de MG. Le MG-QoL a des options de réponse à l'échelle de Likert en 3 points allant de 0 à 2. Le score MGQoL15r peut aller de 0 à 30, où des scores plus élevés indiquent un impact plus grave de la maladie sur certains aspects de la vie du patient.
De la ligne de base (jour 1) à la semaine 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ra Pharmaceuticals, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: UCB Cares, 001 844 599 2273

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 décembre 2019

Achèvement primaire (Estimé)

20 mai 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

20 mai 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 octobre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 janvier 2020

Première publication (Réel)

13 janvier 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 mai 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RA101495-02.302

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les données de cet essai peuvent être demandées par des chercheurs qualifiés six mois après l'approbation du produit aux États-Unis et/ou en Europe, ou l'arrêt du développement mondial, et 18 mois après la fin de l'essai. Les enquêteurs peuvent demander l'accès à des données individuelles anonymisées sur les patients et à des documents d'essai expurgés qui peuvent inclure : des ensembles de données prêts pour l'analyse, un protocole d'étude, un formulaire de rapport de cas annoté, un plan d'analyse statistique, des spécifications d'ensemble de données et un rapport d'étude clinique. Avant l'utilisation des données, les propositions doivent être approuvées par un comité d'examen indépendant sur www.Vivli.org et un accord de partage de données signé devra être signé. Tous les documents sont disponibles en anglais uniquement, pendant une durée prédéfinie, généralement 12 mois, sur un portail protégé par mot de passe. Ce plan peut changer si le risque de ré-identification des participants à l'essai est jugé trop élevé une fois l'essai terminé ; dans ce cas et pour protéger les participants, les données individuelles au niveau des patients ne seraient pas disponibles.

Délai de partage IPD

Les données de cet essai peuvent être demandées par des chercheurs qualifiés six mois après l'approbation du produit aux États-Unis et/ou en Europe ou l'arrêt du développement mondial, et 18 mois après la fin de l'essai.

Critères d'accès au partage IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès à des IPD anonymisés et à des documents d'étude expurgés qui peuvent inclure : des ensembles de données brutes, des ensembles de données prêts pour l'analyse, un protocole d'étude, un formulaire de rapport de cas vierge, un formulaire de rapport de cas annoté, un plan d'analyse statistique, des spécifications d'ensemble de données et un rapport d'étude clinique. Avant l'utilisation des données, les propositions doivent être approuvées par un comité d'examen indépendant sur www.Vivli.org et un accord de partage de données signé devra être signé. Tous les documents sont disponibles en anglais uniquement, pendant une durée prédéfinie, généralement 12 mois, sur un portail protégé par mot de passe.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur zilucoplan (RA101495)

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Poland

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner