Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label uitbreiding van Zilucoplan bij proefpersonen met gegeneraliseerde myasthenia gravis (RAISE-XT)

11 april 2024 bijgewerkt door: Ra Pharmaceuticals, Inc.

Een fase 3, multicenter, open-label extensieonderzoek van Zilucoplan bij proefpersonen met gegeneraliseerde myasthenia gravis

Het RAISE-XT-onderzoek is een open-label extensieonderzoek om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van zilucoplan op lange termijn te evalueren bij proefpersonen met gMG die eerder hebben deelgenomen aan een kwalificerend, door Ra Pharmaceuticals gesponsord zilucoplan-onderzoek.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

200

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
      • Montreal, Canada
        • Mg0011 11
  • Duitsland
      • Göttingen, Duitsland
        • Mg0011 150
      • Tübingen, Duitsland
        • Mg0011 129
  • Frankrijk
      • Lille, Frankrijk
        • Mg0011 204
      • Nice, Frankrijk
        • Mg0011 118
      • Paris, Frankrijk
        • Mg0011 105
      • Strasbourg, Frankrijk
        • Mg0011 137
  • Italië
      • Milano, Italië
        • Mg0011 132
      • Roma, Italië
        • Mg0011 126
  • Japan
      • Chiba, Japan
        • Mg0011 151
      • Hanamaki-shi, Japan
        • Mg0011 136
      • Kita-gun, Japan
        • Mg0011 179
      • Meguro-ku, Japan
        • Mg0011 153
      • Nagasaki-shi, Japan
        • Mg0011 146
      • Narita, Japan
        • Mg0011 169
      • Sapporo, Japan
        • Mg0011 152
      • Sendai, Japan
        • Mg0011 144
      • Shinjuku-ku, Japan
        • Mg0011 163
      • Tokyo, Japan
        • Mg0011 141
  • Noorwegen
      • Bergen, Noorwegen
        • Mg0011 140
      • Oslo, Noorwegen
        • Mg0011 143
  • Polen
      • Katowice, Polen
        • Mg0011 195
      • Katowice, Polen
        • Mg0011 213
      • Krakow, Polen
        • Mg0011 192
      • Krakow, Polen
        • Mg0011 193
      • Kraków, Polen
        • Mg0011 211
      • Lublin, Polen
        • Mg0011 205
      • Nowa Sol, Polen
        • Mg0011 194
      • Poznań, Polen
        • Mg0011 209
      • Warszawa, Polen
        • Mg0011 201
      • Zabrze, Polen
        • Mg0011 210
      • Łódź, Polen
        • Mg0011 214
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Mg0011 133
      • Barcelona, Spanje
        • Mg0011 168
      • Bilbao, Spanje
        • Mg0011 138
  • Verenigd Koninkrijk
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk
        • Mg0011 119
      • Sheffield, Verenigd Koninkrijk
        • Mg0011 130
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Verenigde Staten, 36604
        • Mg0011 41
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85028
        • Mg0011 116
    • California
      • Irvine, California, Verenigde Staten, 92697
        • Mg0011 31
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • MG0011 4
      • Pasadena, California, Verenigde Staten, 91101
        • Mg0011 220
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94115
        • Mg0011 160
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06519
        • Mg0011 24
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20052
        • Mg0011 27
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • Mg0011 25
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
        • Mg0011 135
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Verenigde Staten, 60026-1339
        • Mg0011 188
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Mg0011 156
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • Mg0011 32
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Mg0011 33
      • East Lansing, Michigan, Verenigde Staten, 48824
        • Mg0011 49
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Verenigde Staten, 65201
        • Mg0011 134
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89145
        • Mg0011 117
    • New York
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14202-1102
        • Mg0011 30
      • Great Neck, New York, Verenigde Staten, 11021
        • Mg0011 123
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Mg0011 23
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mg0011 47
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • Mg0011 22
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Mg0011 122
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • Mg0011 38
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15212
        • Mg0011 40
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425-8908
        • Mg0011 128
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Verenigde Staten, 38018
        • Mg0011 28
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78759
        • Mg0011 131
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Mg0011 19
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84105
        • Mg0011 39
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
        • Mg0011 164
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • Mg0011 154
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53215
        • Mg0011 45

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Voltooiing van een kwalificerend door Ra Pharmaceuticals gesponsord zilucoplan-onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  • Met uitzondering van een eerdere studie met zilucoplan, deelname aan een andere gelijktijdige klinische studie met een experimentele therapeutische interventie (deelname aan observationele studies en/of registerstudies is toegestaan)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 0,3 mg/kg zilucoplan (RA101495)
Geneesmiddel: zilucoplan (RA101495)
Dagelijkse subcutane (SC) injectie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Van basislijn (dag 1) tot veiligheidsbezoek (tot 36 maanden)
Een tijdens de behandeling optredende bijwerking is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een patiënt of deelnemer aan een klinische studie, tijdelijk geassocieerd met het gebruik van studiemedicatie, al dan niet gerelateerd aan de studiemedicatie.
Van basislijn (dag 1) tot veiligheidsbezoek (tot 36 maanden)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline naar week 12 in de Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL)-score
Tijdsspanne: Van basislijn (dag 1) tot week 12
Het MG-ADL-profiel geeft een beoordeling van de ernst van MG-symptomen en meet 8 items op een schaal van 0-3, waarbij 0 de minst ernstige is. De som van de 8 items vertegenwoordigt de ADL-score. De ADL-score kan variëren van 0 (minst ernstig) tot 24 (meest ernstig).
Van basislijn (dag 1) tot week 12
Verandering van baseline naar week 12 in de kwantitatieve myasthenia gravis (QMG)-score
Tijdsspanne: Van basislijn (dag 1) tot week 12
De QMG-test is een gestandaardiseerd kwantitatief krachtscoresysteem en meet 13 items op een schaal van 0-3, waarbij 0 de minst ernstige is. De totale som van de 13 items vertegenwoordigt de QMG-score. De QMG-score kan variëren van 0 (minst ernstig) tot 39 (meest ernstig).
Van basislijn (dag 1) tot week 12
Wijziging van baseline naar week 12 in de Myasthenia Gravis Composite (MGC)-score
Tijdsspanne: Van basislijn (dag 1) tot week 12
De MGC is een schaal van 10 items die is gebruikt om de klinische status van patiënten met Myasthenia Gravis (MG) te meten om de respons op de behandeling te evalueren. De MGC heeft 4-punts Likerttype Schaal antwoordopties variërend van 0 tot 2, 3, 4, 5, 6 of 9 afhankelijk van het item (gewogen antwoordopties). De totale score is de som van alle items (bereik 0-50) waarbij hogere scores duiden op een ernstigere beperking als gevolg van de ziekte.
Van basislijn (dag 1) tot week 12
Verandering van baseline tot week 12 in de score Myasthenia Gravis - Quality of Life herzien (MG-QOL15r)
Tijdsspanne: Van basislijn (dag 1) tot week 12
De MG-QOL15r is een enquête met 15 items die is ontworpen om de kwaliteit van leven van patiënten met MG te beoordelen. De MG-QoL heeft 3-punts Likertschaal responsopties variërend van 0 tot 2. De MGQoL15r-score kan variëren van 0 tot 30, waarbij hogere scores wijzen op een ernstigere impact van de ziekte op aspecten van het leven van de patiënt.
Van basislijn (dag 1) tot week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ra Pharmaceuticals, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: UCB Cares, 001 844 599 2273

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 december 2019

Primaire voltooiing (Geschat)

20 mei 2026

Studie voltooiing (Geschat)

20 mei 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 oktober 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 januari 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 januari 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

15 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RA101495-02.302

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gegevens van dit onderzoek kunnen worden opgevraagd door gekwalificeerde onderzoekers zes maanden na productgoedkeuring in de VS en/of Europa, of wanneer de wereldwijde ontwikkeling is stopgezet, en 18 maanden na voltooiing van het onderzoek. Onderzoekers kunnen toegang vragen tot geanonimiseerde individuele gegevens op patiëntniveau en geredigeerde onderzoeksdocumenten, waaronder mogelijk: analyseklare datasets, onderzoeksprotocol, geannoteerd casusrapportformulier, statistisch analyseplan, datasetspecificaties en klinisch onderzoeksrapport. Voordat de gegevens worden gebruikt, moeten voorstellen worden goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op www.Vivli.org en er moet een ondertekende overeenkomst voor het delen van gegevens worden uitgevoerd. Alle documenten zijn alleen in het Engels beschikbaar voor een vooraf bepaalde tijd, meestal 12 maanden, op een met een wachtwoord beveiligd portaal. Dit plan kan veranderen als wordt vastgesteld dat het risico van heridentificatie van deelnemers aan de studie te hoog is nadat de studie is voltooid; in dit geval en om de deelnemers te beschermen, worden er geen gegevens op individueel patiëntniveau beschikbaar gesteld.

IPD-tijdsbestek voor delen

Gegevens van dit onderzoek kunnen worden opgevraagd door gekwalificeerde onderzoekers zes maanden nadat de productgoedkeuring in de VS en/of Europa of de wereldwijde ontwikkeling is stopgezet, en 18 maanden na voltooiing van het onderzoek.

IPD-toegangscriteria voor delen

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot geanonimiseerde IPD en geredigeerde onderzoeksdocumenten, waaronder: onbewerkte datasets, analyseklare datasets, onderzoeksprotocol, blanco casusrapportformulier, geannoteerd casusrapportformulier, statistisch analyseplan, datasetspecificaties en klinisch onderzoeksrapport. Voordat de gegevens worden gebruikt, moeten voorstellen worden goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op www.Vivli.org en er moet een ondertekende overeenkomst voor het delen van gegevens worden uitgevoerd. Alle documenten zijn alleen in het Engels beschikbaar voor een vooraf bepaalde tijd, doorgaans 12 maanden, op een met een wachtwoord beveiligd portaal.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Gegeneraliseerde myasthenia gravis

Klinische onderzoeken op zilucoplan (RA101495)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Indonesia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren