Открытое расширение зилукоплана у субъектов с генерализованной миастенией гравис (RAISE-XT)
11 августа 2026 г. обновлено: UCB Biopharma SRL
Фаза 3, многоцентровое открытое расширенное исследование зилукоплана у субъектов с генерализованной миастенией гравис
Исследование RAISE-XT представляет собой открытое расширенное исследование для оценки долгосрочной эффективности, безопасности и переносимости зилукоплана у субъектов с gMG, которые ранее участвовали в квалификационном исследовании зилукоплана, спонсируемом Ra Pharmaceuticals.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
200
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Göttingen, Германия
- Mg0011 150
-
Tübingen, Германия
- Mg0011 129
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания
- Mg0011 133
-
Barcelona, Испания
- Mg0011 168
-
Bilbao, Испания
- Mg0011 138
-
-
-
-
-
Milan, Италия
- Mg0011 132
-
Roma, Италия
- Mg0011 126
-
-
-
-
-
Montreal, Канада
- Mg0011 11
-
-
-
-
-
Bergen, Норвегия
- Mg0011 140
-
Oslo, Норвегия
- Mg0011 143
-
-
-
-
-
Katowice, Польша
- Mg0011 195
-
Katowice, Польша
- Mg0011 213
-
Krakow, Польша
- Mg0011 192
-
Krakow, Польша
- Mg0011 193
-
Krakow, Польша
- Mg0011 211
-
Lodz, Польша
- Mg0011 214
-
Lublin, Польша
- Mg0011 205
-
Nowa Sól, Польша
- Mg0011 194
-
Poznan, Польша
- Mg0011 209
-
Warsaw, Польша
- Mg0011 201
-
Zabrze, Польша
- Mg0011 210
-
-
-
-
-
Oxford, Соединенное Королевство
- Mg0011 119
-
Sheffield, Соединенное Королевство
- Mg0011 130
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Соединенные Штаты, 36604
- Mg0011 41
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85028
- Mg0011 116
-
-
California
-
Irvine, California, Соединенные Штаты, 92697
- Mg0011 31
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
- MG0011 4
-
Pasadena, California, Соединенные Штаты, 91101
- Mg0011 220
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94115
- Mg0011 160
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06511
- Mg0011 24
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20052
- Mg0011 27
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
- Mg0011 25
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
- Mg0011 135
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, Соединенные Штаты, 60026-1339
- Mg0011 188
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Mg0011 156
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
- Mg0011 32
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
- Mg0011 33
-
East Lansing, Michigan, Соединенные Штаты, 48824
- Mg0011 49
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65201
- Mg0011 134
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89145
- Mg0011 117
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14202-1102
- Mg0011 30
-
Great Neck, New York, Соединенные Штаты, 11021
- Mg0011 123
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
- Mg0011 23
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
- Mg0011 47
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
- Mg0011 22
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Mg0011 122
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
- Mg0011 38
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15212
- Mg0011 40
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425-8908
- Mg0011 128
-
-
Tennessee
-
Cordova, Tennessee, Соединенные Штаты, 38018
- Mg0011 28
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78759
- Mg0011 131
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
- Mg0011 19
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84105
- Mg0011 39
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22903
- Mg0011 164
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
- Mg0011 154
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53215
- Mg0011 45
-
-
-
-
-
Lille, Франция
- Mg0011 204
-
Nice, Франция
- Mg0011 118
-
Paris, Франция
- Mg0011 105
-
Strasbourg, Франция
- Mg0011 137
-
-
-
-
-
Chiba, Япония
- Mg0011 151
-
Hanamaki-shi, Япония
- Mg0011 136
-
Kita-gun, Япония
- Mg0011 179
-
Meguro-ku, Япония
- Mg0011 153
-
Nagasaki, Япония
- Mg0011 146
-
Narita, Япония
- Mg0011 169
-
Sapporo, Япония
- Mg0011 152
-
Sendai, Япония
- Mg0011 144
-
Shinjuku-ku, Япония
- Mg0011 163
-
Tokyo, Япония
- Mg0011 141
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Завершение квалификационного исследования зилукоплана, спонсируемого Ra Pharmaceuticals.
Критерий исключения:
- За исключением предшествующего исследования зилукоплана, участие в другом параллельном клиническом исследовании, включающем экспериментальное терапевтическое вмешательство (разрешено участие в обсервационных исследованиях и/или регистрационных исследованиях)
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: 0,3 мг/кг зилукоплан (RA101495)
|
Ежедневная подкожная (п/к) инъекция
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота нежелательных явлений, возникающих при лечении (TEAE)
Временное ограничение: От исходного уровня (день 1) до визита для последующего наблюдения (до 36 месяцев)
|
Побочное явление, вызванное лечением, — это любое неблагоприятное медицинское явление у пациента или участника клинического исследования, временно связанное с применением исследуемого препарата, независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым препаратом.
|
От исходного уровня (день 1) до визита для последующего наблюдения (до 36 месяцев)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение показателя Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 12-й неделей
Временное ограничение: От исходного уровня (день 1) до недели 12
|
Профиль MG-ADL обеспечивает оценку тяжести симптомов MG и измеряет 8 пунктов по шкале от 0 до 3, где 0 означает наименьшую степень тяжести.
Общая сумма 8 пунктов представляет собой оценку ADL.
Оценка ADL может варьироваться от 0 (наименее тяжелая) до 24 (наиболее тяжелая).
|
От исходного уровня (день 1) до недели 12
|
|
Изменение количественного показателя миастении гравис (QMG) по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 12-й неделей
Временное ограничение: От исходного уровня (день 1) до недели 12
|
Тест QMG представляет собой стандартизированную количественную систему оценки силы и измеряет 13 пунктов по шкале от 0 до 3, где 0 означает наименьшую степень тяжести.
Общая сумма 13 пунктов представляет собой оценку QMG.
Оценка QMG может варьироваться от 0 (наименее тяжелая) до 39 (наиболее тяжелая).
|
От исходного уровня (день 1) до недели 12
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 12-й неделей в комплексном балле Myasthenia Gravis Composite (MGC)
Временное ограничение: От исходного уровня (день 1) до недели 12
|
MGC представляет собой шкалу из 10 пунктов, которая использовалась для измерения клинического состояния пациентов с миастенией гравис (МГ) с целью оценки ответа на лечение.
MGC имеет варианты ответа по 4-балльной шкале Лайкерта в диапазоне от 0 до 2, 3, 4, 5, 6 или 9 в зависимости от пункта (варианты взвешенного ответа).
Общий балл представляет собой сумму всех пунктов (в диапазоне от 0 до 50), где более высокие баллы указывают на более серьезные нарушения из-за болезни.
|
От исходного уровня (день 1) до недели 12
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 12-й неделей в шкале Myasthenia Gravis - пересмотренная оценка качества жизни (MG-QOL15r)
Временное ограничение: От исходного уровня (день 1) до недели 12
|
MG-QOL15r представляет собой опрос из 15 пунктов, предназначенный для оценки качества жизни пациентов с миастенией.
MG-QoL имеет варианты ответа по 3-балльной шкале Лайкерта в диапазоне от 0 до 2. Оценка MGQoL15r может варьироваться от 0 до 30, где более высокие баллы указывают на более серьезное влияние заболевания на аспекты жизни пациента.
|
От исходного уровня (день 1) до недели 12
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: UCB Cares, 001 844 599 2273
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Weiss MD, Freimer M, Leite MI, Maniaol A, Utsugisawa K, Bloemers J, Boroojerdi B, Howard E, Savic N, Howard JF Jr. Improvement of fatigue in generalised myasthenia gravis with zilucoplan. J Neurol. 2024 May;271(5):2758-2767. doi: 10.1007/s00415-024-12209-3. Epub 2024 Feb 24.
- de la Borderie G, Chimits D, Boroojerdi B, Brock M, Duda PW, Grimson F, Mahoney P, Strimenopoulou F, Cutter G, Aban I, Brauner S, Petersson M, Howard JF Jr, Bennett N. Maintenance of zilucoplan efficacy in patients with generalised myasthenia gravis up to 24 weeks: a model-informed analysis. Ther Adv Neurol Disord. 2024 Sep 21;17:17562864241279125. doi: 10.1177/17562864241279125. eCollection 2024.
- Hewamadduma C, Freimer M, Genge A, Leite MI, Utsugisawa K, Vu T, Boroojerdi B, Grimson F, Savic N, Vanderkelen M, Howard JF Jr; RAISE-XT study team. Changes in corticosteroid and non-steroidal immunosuppressive therapy with long-term zilucoplan treatment in generalized myasthenia gravis. J Neurol. 2025 Jun 12;272(7):457. doi: 10.1007/s00415-025-13113-0.
- Howard JF Jr, Bresch S, Farmakidis C, Freimer M, Genge A, Hewamadduma C, Hinton J, Hussain Y, Juntas-Morales R, Kaminski HJ, Maniaol A, Mantegazza R, Masuda M, Nowak RJ, Sivakumar K, Smilowski M, Utsugisawa K, Vu T, Weiss MD, Zajda M, Bloemers J, Boroojerdi B, Brock M, de la Borderie G, Duda PW, Vanderkelen M, Leite MI; RAISE-XT Study Team*. Long-term safety and efficacy of zilucoplan in patients with generalized myasthenia gravis: interim analysis of the RAISE-XT open-label extension study. Ther Adv Neurol Disord. 2024 Apr 17;17:17562864241243186. doi: 10.1177/17562864241243186. eCollection 2024.
- Howard JF Jr, Bresch S, Genge A, Hewamadduma C, Hinton J, Hussain Y, Juntas-Morales R, Kaminski HJ, Maniaol A, Mantegazza R, Masuda M, Sivakumar K, Smilowski M, Utsugisawa K, Vu T, Weiss MD, Zajda M, Boroojerdi B, Brock M, de la Borderie G, Duda PW, Lowcock R, Vanderkelen M, Leite MI; RAISE Study Team. Safety and efficacy of zilucoplan in patients with generalised myasthenia gravis (RAISE): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 study. Lancet Neurol. 2023 May;22(5):395-406. doi: 10.1016/S1474-4422(23)00080-7.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
23 декабря 2019 г.
Первичное завершение (Действительный)
31 июля 2026 г.
Завершение исследования (Действительный)
31 июля 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
2 октября 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 января 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
13 января 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
12 августа 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
11 августа 2026 г.
Последняя проверка
1 августа 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания нервной системы
- Новообразования по локализации
- Новообразования
- Нервно-мышечные заболевания
- Аутоиммунные заболевания
- Заболевания иммунной системы
- Аутоиммунные заболевания нервной системы
- Нейродегенеративные заболевания
- Паранеопластические синдромы, нервная система
- Новообразования нервной системы
- Паранеопластические синдромы
- Заболевания нервно-мышечных соединений
- Миастения Гравис
- Зилукоплан
Другие идентификационные номера исследования
- RA101495-02.302
- 2024-512399-37 (Идентификатор реестра: EU Clinical Trials)
- U1111-1306-6625 (Другой идентификатор: World Health Organization (WHO))
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Данные этого исследования могут быть запрошены квалифицированными исследователями через шесть месяцев после утверждения продукта в США и/или Европе или прекращения глобальной разработки, а также через 18 месяцев после завершения исследования.
Исследователи могут запросить доступ к анонимным данным отдельных пациентов и отредактированным документам исследования, которые могут включать: готовые к анализу наборы данных, протокол исследования, аннотированную форму отчета о случае, план статистического анализа, спецификации набора данных и отчет о клиническом исследовании.
Перед использованием данных предложения должны быть одобрены независимой экспертной группой на сайте www.Vivli.org.
и подписанное соглашение об обмене данными необходимо будет выполнить.
Все документы доступны только на английском языке в течение заранее определенного времени, обычно 12 месяцев, на защищенном паролем портале.
Этот план может измениться, если риск повторной идентификации участников исследования будет признан слишком высоким после его завершения; в этом случае и для защиты участников данные на уровне отдельных пациентов не будут доступны.
Сроки обмена IPD
Данные этого испытания могут быть запрошены квалифицированными исследователями через шесть месяцев после утверждения продукта в США и/или Европе или прекращения глобальной разработки и через 18 месяцев после завершения испытания.
Критерии совместного доступа к IPD
Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к анонимным IPD и отредактированным исследовательским документам, которые могут включать: необработанные наборы данных, готовые к анализу наборы данных, протокол исследования, пустую форму отчета о случае, аннотированную форму отчета о случае, план статистического анализа, спецификации набора данных и отчет о клиническом исследовании.
Перед использованием данных предложения должны быть одобрены независимой экспертной группой на сайте www.Vivli.org.
и подписанное соглашение об обмене данными необходимо будет выполнить.
Все документы доступны только на английском языке в течение заранее определенного времени, обычно 12 месяцев, на защищенном паролем портале.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .