Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená extenze Zilucoplanu u pacientů s generalizovanou myasthenia gravis (RAISE-XT)

11. dubna 2024 aktualizováno: Ra Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 3, multicentrická, otevřená rozšiřující studie Zilucoplanu u subjektů s generalizovanou myasthenia gravis

Studie RAISE-XT je otevřená rozšířená studie k hodnocení dlouhodobé účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti zilucoplanu u subjektů s gMG, kteří se již dříve účastnili kvalifikované studie zilucoplanu sponzorované společností Ra Pharmaceuticals.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

200

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Lille, Francie
        • Mg0011 204
      • Nice, Francie
        • Mg0011 118
      • Paris, Francie
        • Mg0011 105
      • Strasbourg, Francie
        • Mg0011 137
  • Itálie
      • Milano, Itálie
        • Mg0011 132
      • Roma, Itálie
        • Mg0011 126
  • Japonsko
      • Chiba, Japonsko
        • Mg0011 151
      • Hanamaki-shi, Japonsko
        • Mg0011 136
      • Kita-gun, Japonsko
        • Mg0011 179
      • Meguro-ku, Japonsko
        • Mg0011 153
      • Nagasaki-shi, Japonsko
        • Mg0011 146
      • Narita, Japonsko
        • Mg0011 169
      • Sapporo, Japonsko
        • Mg0011 152
      • Sendai, Japonsko
        • Mg0011 144
      • Shinjuku-ku, Japonsko
        • Mg0011 163
      • Tokyo, Japonsko
        • Mg0011 141
  • Kanada
      • Montreal, Kanada
        • Mg0011 11
  • Norsko
      • Bergen, Norsko
        • Mg0011 140
      • Oslo, Norsko
        • Mg0011 143
  • Německo
      • Göttingen, Německo
        • Mg0011 150
      • Tübingen, Německo
        • Mg0011 129
  • Polsko
      • Katowice, Polsko
        • Mg0011 195
      • Katowice, Polsko
        • Mg0011 213
      • Krakow, Polsko
        • Mg0011 192
      • Krakow, Polsko
        • Mg0011 193
      • Kraków, Polsko
        • Mg0011 211
      • Lublin, Polsko
        • Mg0011 205
      • Nowa Sol, Polsko
        • Mg0011 194
      • Poznań, Polsko
        • Mg0011 209
      • Warszawa, Polsko
        • Mg0011 201
      • Zabrze, Polsko
        • Mg0011 210
      • Łódź, Polsko
        • Mg0011 214
  • Spojené království
      • Oxford, Spojené království
        • Mg0011 119
      • Sheffield, Spojené království
        • Mg0011 130
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Spojené státy, 36604
        • Mg0011 41
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85028
        • Mg0011 116
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92697
        • Mg0011 31
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • MG0011 4
      • Pasadena, California, Spojené státy, 91101
        • Mg0011 220
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94115
        • Mg0011 160
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06519
        • Mg0011 24
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20052
        • Mg0011 27
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • Mg0011 25
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Mg0011 135
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Spojené státy, 60026-1339
        • Mg0011 188
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Mg0011 156
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Mg0011 32
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Mg0011 33
      • East Lansing, Michigan, Spojené státy, 48824
        • Mg0011 49
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65201
        • Mg0011 134
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89145
        • Mg0011 117
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14202-1102
        • Mg0011 30
      • Great Neck, New York, Spojené státy, 11021
        • Mg0011 123
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Mg0011 23
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mg0011 47
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • Mg0011 22
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Mg0011 122
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Mg0011 38
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15212
        • Mg0011 40
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425-8908
        • Mg0011 128
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Spojené státy, 38018
        • Mg0011 28
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78759
        • Mg0011 131
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Mg0011 19
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84105
        • Mg0011 39
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
        • Mg0011 164
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • Mg0011 154
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53215
        • Mg0011 45
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Mg0011 133
      • Barcelona, Španělsko
        • Mg0011 168
      • Bilbao, Španělsko
        • Mg0011 138

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dokončení kvalifikační studie zilucoplanu sponzorované společností Ra Pharmaceuticals

Kritéria vyloučení:

  • S výjimkou předchozí studie zilucoplanu je povolena účast v jiné souběžné klinické studii zahrnující experimentální terapeutickou intervenci (účast na observačních studiích a/nebo registrových studiích je povolena)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 0,3 mg/kg zilukoplanu (RA101495)
Lék: zilucoplan (RA101495)
Denní subkutánní (SC) injekce

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE)
Časové okno: Od základního stavu (1. den) po bezpečnostní následnou návštěvu (až 36 měsíců)
Nežádoucí příhoda vyvolaná léčbou je jakákoliv neobvyklá zdravotní událost u pacienta nebo účastníka klinické studie, dočasně spojená s použitím studované medikace, ať už je nebo není považována za související se studovanou medikací.
Od základního stavu (1. den) po bezpečnostní následnou návštěvu (až 36 měsíců)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ze základního stavu na týden 12 ve skóre Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL)
Časové okno: Od základního stavu (1. den) do 12. týdne
Profil MG-ADL poskytuje hodnocení závažnosti příznaků MG a měří 8 položek na stupnici 0-3, přičemž 0 je nejméně závažná. Celkový součet 8 položek představuje skóre ADL. Skóre ADL se může pohybovat od 0 (nejméně závažné) do 24 (nejzávažnější).
Od základního stavu (1. den) do 12. týdne
Změna ze základního stavu na týden 12 v kvantitativním skóre myasthenia gravis (QMG)
Časové okno: Od základního stavu (1. den) do 12. týdne
Test QMG je standardizovaný systém kvantitativního hodnocení síly a měří 13 položek na stupnici 0-3, přičemž 0 je nejméně závažná. Celkový součet 13 položek představuje skóre QMG. Skóre QMG se může pohybovat od 0 (nejméně závažné) do 39 (nejzávažnější).
Od základního stavu (1. den) do 12. týdne
Změna ze základního stavu na týden 12 ve skóre Myasthenia Gravis Composite (MGC).
Časové okno: Od základního stavu (1. den) do 12. týdne
MGC je 10bodová stupnice, která se používá k měření klinického stavu pacientů s myasthenia gravis (MG) za účelem vyhodnocení odpovědi na léčbu. MGC má 4bodové možnosti odezvy Likerttype Scale v rozsahu od 0 do 2, 3, 4, 5, 6 nebo 9 podle položky (možnosti vážené odezvy). Celkové skóre je součtem všech položek (rozsah 0-50), kde vyšší skóre ukazuje na závažnější postižení v důsledku onemocnění.
Od základního stavu (1. den) do 12. týdne
Změna ze základního stavu na týden 12 v hodnocení Myasthenia Gravis – revidované skóre kvality života (MG-QOL15r)
Časové okno: Od základního stavu (1. den) do 12. týdne
MG-QOL15r je 15položkový průzkum, který byl navržen k posouzení kvality života pacientů s MG. MG-QoL má 3-bodové možnosti odpovědi Likertovy škály v rozsahu od 0 do 2. Skóre MGQoL15r se může pohybovat od 0 do 30, kde vyšší skóre ukazuje závažnější dopad onemocnění na aspekty života pacienta.
Od základního stavu (1. den) do 12. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ra Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: UCB Cares, 001 844 599 2273

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. prosince 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

20. května 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

20. května 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. října 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. ledna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

13. ledna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

15. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RA101495-02.302

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Údaje z této studie si mohou kvalifikovaní výzkumníci vyžádat šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě nebo po ukončení globálního vývoje a 18 měsíců po dokončení zkoušky. Vyšetřovatelé mohou požádat o přístup k anonymizovaným údajům o jednotlivých pacientech a redigovaným dokumentům studie, které mohou zahrnovat: datové soubory připravené k analýze, protokol studie, formulář s poznámkou o případu, plán statistické analýzy, specifikace datového souboru a zprávu o klinické studii. Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org a bude nutné podepsat smlouvu o sdílení údajů. Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem. Tento plán se může změnit, pokud je riziko opětovné identifikace účastníků pokusu po jeho dokončení příliš vysoké; v tomto případě a z důvodu ochrany účastníků nebudou údaje o jednotlivých pacientech zpřístupněny.

Časový rámec sdílení IPD

Údaje z této studie si mohou kvalifikovaní výzkumníci vyžádat šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě nebo ukončení globálního vývoje a 18 měsíců po dokončení zkoušky.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k anonymizovanému IPD a redigovaným dokumentům studie, které mohou zahrnovat: nezpracované datové sady, datové sady připravené k analýze, protokol studie, prázdný formulář případové zprávy, anotovaný formulář případové zprávy, plán statistické analýzy, specifikace datové sady a zprávu o klinické studii. Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org a bude nutné podepsat smlouvu o sdílení údajů. Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Generalizovaná myasthenia gravis

Klinické studie na zilucoplan (RA101495)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malta

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit