Open-label förlängning av Zilucoplan hos patienter med generaliserad myasthenia gravis (RAISE-XT)
11 augusti 2026 uppdaterad av: UCB Biopharma SRL
En fas 3, multicenter, öppen förlängningsstudie av Zilucoplan i ämnen med generaliserad myasthenia gravis
RAISE-XT-studien är en öppen förlängningsstudie för att utvärdera den långsiktiga effekten, säkerheten och tolerabiliteten av zilucoplan hos försökspersoner med gMG som tidigare har deltagit i en kvalificerad Ra Pharmaceuticals-sponsrad zilucoplan-studie.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
200
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Lille, Frankrike
- Mg0011 204
-
Nice, Frankrike
- Mg0011 118
-
Paris, Frankrike
- Mg0011 105
-
Strasbourg, Frankrike
- Mg0011 137
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Förenta staterna, 36604
- Mg0011 41
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85028
- Mg0011 116
-
-
California
-
Irvine, California, Förenta staterna, 92697
- Mg0011 31
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
- MG0011 4
-
Pasadena, California, Förenta staterna, 91101
- Mg0011 220
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94115
- Mg0011 160
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06511
- Mg0011 24
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20052
- Mg0011 27
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
- Mg0011 25
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
- Mg0011 135
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, Förenta staterna, 60026-1339
- Mg0011 188
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Mg0011 156
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
- Mg0011 32
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
- Mg0011 33
-
East Lansing, Michigan, Förenta staterna, 48824
- Mg0011 49
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Förenta staterna, 65201
- Mg0011 134
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89145
- Mg0011 117
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Förenta staterna, 14202-1102
- Mg0011 30
-
Great Neck, New York, Förenta staterna, 11021
- Mg0011 123
-
New York, New York, Förenta staterna, 10021
- Mg0011 23
-
New York, New York, Förenta staterna, 10029
- Mg0011 47
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
- Mg0011 22
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Mg0011 122
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
- Mg0011 38
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15212
- Mg0011 40
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425-8908
- Mg0011 128
-
-
Tennessee
-
Cordova, Tennessee, Förenta staterna, 38018
- Mg0011 28
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Förenta staterna, 78759
- Mg0011 131
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
- Mg0011 19
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84105
- Mg0011 39
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22903
- Mg0011 164
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
- Mg0011 154
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53215
- Mg0011 45
-
-
-
-
-
Milan, Italien
- Mg0011 132
-
Roma, Italien
- Mg0011 126
-
-
-
-
-
Chiba, Japan
- Mg0011 151
-
Hanamaki-shi, Japan
- Mg0011 136
-
Kita-gun, Japan
- Mg0011 179
-
Meguro-ku, Japan
- Mg0011 153
-
Nagasaki, Japan
- Mg0011 146
-
Narita, Japan
- Mg0011 169
-
Sapporo, Japan
- Mg0011 152
-
Sendai, Japan
- Mg0011 144
-
Shinjuku-ku, Japan
- Mg0011 163
-
Tokyo, Japan
- Mg0011 141
-
-
-
-
-
Montreal, Kanada
- Mg0011 11
-
-
-
-
-
Bergen, Norge
- Mg0011 140
-
Oslo, Norge
- Mg0011 143
-
-
-
-
-
Katowice, Polen
- Mg0011 195
-
Katowice, Polen
- Mg0011 213
-
Krakow, Polen
- Mg0011 192
-
Krakow, Polen
- Mg0011 193
-
Krakow, Polen
- Mg0011 211
-
Lodz, Polen
- Mg0011 214
-
Lublin, Polen
- Mg0011 205
-
Nowa Sól, Polen
- Mg0011 194
-
Poznan, Polen
- Mg0011 209
-
Warsaw, Polen
- Mg0011 201
-
Zabrze, Polen
- Mg0011 210
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
- Mg0011 133
-
Barcelona, Spanien
- Mg0011 168
-
Bilbao, Spanien
- Mg0011 138
-
-
-
-
-
Oxford, Storbritannien
- Mg0011 119
-
Sheffield, Storbritannien
- Mg0011 130
-
-
-
-
-
Göttingen, Tyskland
- Mg0011 150
-
Tübingen, Tyskland
- Mg0011 129
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Slutförande av en kvalificerande Ra Pharmaceuticals-sponsrad zilucoplan-studie
Exklusions kriterier:
- Med undantag för en tidigare zilucoplan-prövning, deltagande i en annan samtidig klinisk prövning som involverar en experimentell terapeutisk intervention (deltagande i observationsstudier och/eller registerstudier är tillåtet)
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: 0,3 mg/kg zilukoplan (RA101495)
|
Daglig subkutan (SC) injektion
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Från baslinje (dag 1) till säkerhetsuppföljningsbesök (upp till 36 månader)
|
En biverkning som uppstår vid behandling är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en patient eller deltagare i en klinisk studie, som är tillfälligt förknippad med användningen av studieläkemedlet, oavsett om det anses relaterat till studieläkemedlet eller inte.
|
Från baslinje (dag 1) till säkerhetsuppföljningsbesök (upp till 36 månader)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändra från baslinje till vecka 12 i Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) poäng
Tidsram: Från baslinje (dag 1) till vecka 12
|
MG-ADL-profilen ger en bedömning av MG-symtoms svårighetsgrad och mäter 8 punkter på en skala 0-3, där 0 är det minst allvarliga.
Den totala summan av de 8 objekten representerar ADL-poängen.
ADL-poängen kan variera från 0 (minst allvarlig) till 24 (allvarlig).
|
Från baslinje (dag 1) till vecka 12
|
|
Ändring från baslinje till vecka 12 i Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-poängen
Tidsram: Från baslinje (dag 1) till vecka 12
|
QMG-testet är ett standardiserat kvantitativt styrkepoängsystem och mäter 13 punkter på en 0-3 skala, där 0 är det minst allvarliga.
Den totala summan av de 13 objekten representerar QMG-poängen.
QMG-poängen kan variera från 0 (minst allvarlig) till 39 (allvarlig).
|
Från baslinje (dag 1) till vecka 12
|
|
Ändra från baslinje till vecka 12 i Myasthenia Gravis Composite (MGC) poäng
Tidsram: Från baslinje (dag 1) till vecka 12
|
MGC är en 10-punktsskala som har använts för att mäta den kliniska statusen hos patienter med Myasthenia Gravis (MG) för att utvärdera behandlingssvar.
MGC har 4-punkts Likerttyp-skala svarsalternativ som sträcker sig från 0 till 2, 3, 4, 5, 6 eller 9 beroende på objektet (vägda svarsalternativ).
Totalpoängen är summan av alla poster (intervall 0-50) där högre poäng indikerar allvarligare funktionsnedsättning på grund av sjukdomen.
|
Från baslinje (dag 1) till vecka 12
|
|
Ändring från baslinje till vecka 12 i Myasthenia Gravis - Livskvalitet reviderad (MG-QOL15r) poäng
Tidsram: Från baslinje (dag 1) till vecka 12
|
MG-QOL15r är en undersökning med 15 artiklar som utformades för att bedöma livskvalitet hos patienter med MG.
MG-QoL har 3-punkts Likert-skala svarsalternativ som sträcker sig från 0 till 2. MGQoL15r-poängen kan variera från 0 till 30, där högre poäng indikerar allvarligare påverkan av sjukdomen på aspekter av patientens liv.
|
Från baslinje (dag 1) till vecka 12
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: UCB Cares, 001 844 599 2273
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Weiss MD, Freimer M, Leite MI, Maniaol A, Utsugisawa K, Bloemers J, Boroojerdi B, Howard E, Savic N, Howard JF Jr. Improvement of fatigue in generalised myasthenia gravis with zilucoplan. J Neurol. 2024 May;271(5):2758-2767. doi: 10.1007/s00415-024-12209-3. Epub 2024 Feb 24.
- de la Borderie G, Chimits D, Boroojerdi B, Brock M, Duda PW, Grimson F, Mahoney P, Strimenopoulou F, Cutter G, Aban I, Brauner S, Petersson M, Howard JF Jr, Bennett N. Maintenance of zilucoplan efficacy in patients with generalised myasthenia gravis up to 24 weeks: a model-informed analysis. Ther Adv Neurol Disord. 2024 Sep 21;17:17562864241279125. doi: 10.1177/17562864241279125. eCollection 2024.
- Hewamadduma C, Freimer M, Genge A, Leite MI, Utsugisawa K, Vu T, Boroojerdi B, Grimson F, Savic N, Vanderkelen M, Howard JF Jr; RAISE-XT study team. Changes in corticosteroid and non-steroidal immunosuppressive therapy with long-term zilucoplan treatment in generalized myasthenia gravis. J Neurol. 2025 Jun 12;272(7):457. doi: 10.1007/s00415-025-13113-0.
- Howard JF Jr, Bresch S, Farmakidis C, Freimer M, Genge A, Hewamadduma C, Hinton J, Hussain Y, Juntas-Morales R, Kaminski HJ, Maniaol A, Mantegazza R, Masuda M, Nowak RJ, Sivakumar K, Smilowski M, Utsugisawa K, Vu T, Weiss MD, Zajda M, Bloemers J, Boroojerdi B, Brock M, de la Borderie G, Duda PW, Vanderkelen M, Leite MI; RAISE-XT Study Team*. Long-term safety and efficacy of zilucoplan in patients with generalized myasthenia gravis: interim analysis of the RAISE-XT open-label extension study. Ther Adv Neurol Disord. 2024 Apr 17;17:17562864241243186. doi: 10.1177/17562864241243186. eCollection 2024.
- Howard JF Jr, Bresch S, Genge A, Hewamadduma C, Hinton J, Hussain Y, Juntas-Morales R, Kaminski HJ, Maniaol A, Mantegazza R, Masuda M, Sivakumar K, Smilowski M, Utsugisawa K, Vu T, Weiss MD, Zajda M, Boroojerdi B, Brock M, de la Borderie G, Duda PW, Lowcock R, Vanderkelen M, Leite MI; RAISE Study Team. Safety and efficacy of zilucoplan in patients with generalised myasthenia gravis (RAISE): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 study. Lancet Neurol. 2023 May;22(5):395-406. doi: 10.1016/S1474-4422(23)00080-7.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
23 december 2019
Primärt slutförande (Faktisk)
31 juli 2026
Avslutad studie (Faktisk)
31 juli 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
2 oktober 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
8 januari 2020
Första postat (Faktisk)
13 januari 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
12 augusti 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
11 augusti 2026
Senast verifierad
1 augusti 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neoplasmer efter plats
- Neoplasmer
- Neuromuskulära sjukdomar
- Autoimmuna sjukdomar
- Immunsystemets sjukdomar
- Autoimmuna sjukdomar i nervsystemet
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Paraneoplastiska syndrom, nervsystemet
- Neoplasmer i nervsystemet
- Paraneoplastiska syndrom
- Neuromuskulära kopplingssjukdomar
- Myasthenia Gravis
- zilucoplan
Andra studie-ID-nummer
- RA101495-02.302
- 2024-512399-37 (Registeridentifierare: EU Clinical Trials)
- U1111-1306-6625 (Annan identifierare: World Health Organization (WHO))
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Data från denna studie kan begäras av kvalificerade forskare sex månader efter produktgodkännande i USA och/eller Europa, eller så avbryts den globala utvecklingen och 18 månader efter att testet slutförts.
Utredare kan begära tillgång till anonymiserade individuella data på patientnivå och redigerade prövningsdokument som kan inkludera: analysklara datauppsättningar, studieprotokoll, kommenterat fallrapportformulär, statistisk analysplan, datauppsättningsspecifikationer och klinisk studierapport.
Innan data används måste förslag godkännas av en oberoende granskningspanel på www.Vivli.org
och ett undertecknat datadelningsavtal kommer att behöva verkställas.
Alla dokument är endast tillgängliga på engelska, under en förutbestämd tid, vanligtvis 12 månader, på en lösenordsskyddad portal.
Denna plan kan ändras om risken för att omidentifiera försöksdeltagare bedöms vara för hög efter att försöket har slutförts; i det här fallet och för att skydda deltagarna skulle inte individuella data på patientnivå göras tillgängliga.
Tidsram för IPD-delning
Data från denna studie kan begäras av kvalificerade forskare sex månader efter att produktgodkännandet i USA och/eller Europa eller global utveckling har avbrutits, och 18 månader efter att testet slutförts.
Kriterier för IPD Sharing Access
Kvalificerade forskare kan begära tillgång till anonymiserade IPD och redigerade studiedokument som kan inkludera: rådatauppsättningar, analysklara datauppsättningar, studieprotokoll, blankt fallrapportformulär, kommenterat fallrapportformulär, statistisk analysplan, datauppsättningsspecifikationer och klinisk studierapport.
Innan data används måste förslag godkännas av en oberoende granskningspanel på www.Vivli.org
och ett undertecknat datadelningsavtal kommer att behöva verkställas.
Alla dokument är endast tillgängliga på engelska, under en förutbestämd tid, vanligtvis 12 månader, på en lösenordsskyddad portal.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .