Extensão Aberta do Zilucoplan em Indivíduos com Miastenia Gravis Generalizada (RAISE-XT)
11 de agosto de 2026 atualizado por: UCB Biopharma SRL
Um estudo de extensão de fase 3, multicêntrico e aberto do Zilucoplan em indivíduos com miastenia gravis generalizada
O estudo RAISE-XT é um estudo de extensão aberto para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade a longo prazo do zilucoplan em indivíduos com gMG que participaram anteriormente de um estudo de zilucoplan patrocinado pela Ra Pharmaceuticals.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
200
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Göttingen, Alemanha
- Mg0011 150
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Tübingen, Alemanha
- Mg0011 129
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Montreal, Canadá
- Mg0011 11
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Barcelona, Espanha
- Mg0011 133
-
Barcelona, Espanha
- Mg0011 168
-
Bilbao, Espanha
- Mg0011 138
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-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36604
- Mg0011 41
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85028
- Mg0011 116
-
-
California
-
Irvine, California, Estados Unidos, 92697
- Mg0011 31
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- MG0011 4
-
Pasadena, California, Estados Unidos, 91101
- Mg0011 220
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
- Mg0011 160
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06511
- Mg0011 24
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20052
- Mg0011 27
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- Mg0011 25
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Mg0011 135
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, Estados Unidos, 60026-1339
- Mg0011 188
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Mg0011 156
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- Mg0011 32
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Mg0011 33
-
East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48824
- Mg0011 49
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65201
- Mg0011 134
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89145
- Mg0011 117
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Estados Unidos, 14202-1102
- Mg0011 30
-
Great Neck, New York, Estados Unidos, 11021
- Mg0011 123
-
New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Mg0011 23
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Mg0011 47
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- Mg0011 22
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Mg0011 122
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Mg0011 38
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212
- Mg0011 40
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425-8908
- Mg0011 128
-
-
Tennessee
-
Cordova, Tennessee, Estados Unidos, 38018
- Mg0011 28
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78759
- Mg0011 131
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Mg0011 19
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84105
- Mg0011 39
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
- Mg0011 164
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- Mg0011 154
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53215
- Mg0011 45
-
-
-
-
-
Lille, França
- Mg0011 204
-
Nice, França
- Mg0011 118
-
Paris, França
- Mg0011 105
-
Strasbourg, França
- Mg0011 137
-
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-
-
-
Milan, Itália
- Mg0011 132
-
Roma, Itália
- Mg0011 126
-
-
-
-
-
Chiba, Japão
- Mg0011 151
-
Hanamaki-shi, Japão
- Mg0011 136
-
Kita-gun, Japão
- Mg0011 179
-
Meguro-ku, Japão
- Mg0011 153
-
Nagasaki, Japão
- Mg0011 146
-
Narita, Japão
- Mg0011 169
-
Sapporo, Japão
- Mg0011 152
-
Sendai, Japão
- Mg0011 144
-
Shinjuku-ku, Japão
- Mg0011 163
-
Tokyo, Japão
- Mg0011 141
-
-
-
-
-
Bergen, Noruega
- Mg0011 140
-
Oslo, Noruega
- Mg0011 143
-
-
-
-
-
Katowice, Polônia
- Mg0011 195
-
Katowice, Polônia
- Mg0011 213
-
Krakow, Polônia
- Mg0011 192
-
Krakow, Polônia
- Mg0011 193
-
Krakow, Polônia
- Mg0011 211
-
Lodz, Polônia
- Mg0011 214
-
Lublin, Polônia
- Mg0011 205
-
Nowa Sól, Polônia
- Mg0011 194
-
Poznan, Polônia
- Mg0011 209
-
Warsaw, Polônia
- Mg0011 201
-
Zabrze, Polônia
- Mg0011 210
-
-
-
-
-
Oxford, Reino Unido
- Mg0011 119
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Sheffield, Reino Unido
- Mg0011 130
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Conclusão de um estudo qualificado de zilucoplan patrocinado pela Ra Pharmaceuticals
Critério de exclusão:
- Com exceção de um estudo anterior com zilucoplan, a participação em outro estudo clínico concomitante envolvendo uma intervenção terapêutica experimental (é permitida a participação em estudos observacionais e/ou estudos de registro)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: 0,3 mg/kg de zilucoplan (RA101495)
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Injeção diária subcutânea (SC)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Da linha de base (dia 1) à visita de acompanhamento de segurança (até 36 meses)
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Um evento adverso emergente do tratamento é qualquer ocorrência médica desfavorável em um paciente ou participante do estudo clínico, temporariamente associada ao uso da medicação do estudo, considerada ou não relacionada à medicação do estudo.
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Da linha de base (dia 1) à visita de acompanhamento de segurança (até 36 meses)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base para a semana 12 na pontuação da Miastenia Gravis-Atividades da Vida Diária (MG-ADL)
Prazo: Da linha de base (dia 1) até a semana 12
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O perfil MG-ADL fornece uma avaliação da gravidade dos sintomas de MG e mede 8 itens em uma escala de 0 a 3, sendo 0 o menos grave.
A soma total dos 8 itens representa o escore AVD.
A pontuação ADL pode variar de 0 (menos grave) a 24 (mais grave).
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Da linha de base (dia 1) até a semana 12
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Mudança da linha de base para a semana 12 na pontuação quantitativa de miastenia gravis (QMG)
Prazo: Da linha de base (dia 1) até a semana 12
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O teste QMG é um sistema de pontuação de força quantitativa padronizado e mede 13 itens em uma escala de 0 a 3, sendo 0 o menos grave.
A soma total dos 13 itens representa a pontuação do QMG.
A pontuação QMG pode variar de 0 (menos grave) a 39 (mais grave).
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Da linha de base (dia 1) até a semana 12
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Mudança da linha de base para a semana 12 na pontuação composta de miastenia gravis (MGC)
Prazo: Da linha de base (dia 1) até a semana 12
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O MGC é uma escala de 10 itens que tem sido utilizada para medir o estado clínico de pacientes com Miastenia Gravis (MG) a fim de avaliar a resposta ao tratamento.
O MGC possui opções de resposta da Escala tipo Likert de 4 pontos que variam de 0 a 2, 3, 4, 5, 6 ou 9 de acordo com o item (opções de resposta ponderadas).
A pontuação total é a soma de todos os itens (intervalo de 0 a 50), onde pontuações mais altas indicam comprometimento mais grave devido à doença.
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Da linha de base (dia 1) até a semana 12
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Mudança da linha de base para a semana 12 na pontuação de Miastenia Gravis - Qualidade de vida revisada (MG-QOL15r)
Prazo: Da linha de base (dia 1) até a semana 12
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O MG-QOL15r é uma pesquisa de 15 itens que foi projetada para avaliar a qualidade de vida em pacientes com MG.
O MG-QoL tem opções de resposta em escala Likert de 3 pontos que variam de 0 a 2. O escore do MGQoL15r pode variar de 0 a 30, sendo que escores mais altos indicam impacto mais grave da doença em aspectos da vida do paciente.
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Da linha de base (dia 1) até a semana 12
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: UCB Cares, 001 844 599 2273
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Weiss MD, Freimer M, Leite MI, Maniaol A, Utsugisawa K, Bloemers J, Boroojerdi B, Howard E, Savic N, Howard JF Jr. Improvement of fatigue in generalised myasthenia gravis with zilucoplan. J Neurol. 2024 May;271(5):2758-2767. doi: 10.1007/s00415-024-12209-3. Epub 2024 Feb 24.
- de la Borderie G, Chimits D, Boroojerdi B, Brock M, Duda PW, Grimson F, Mahoney P, Strimenopoulou F, Cutter G, Aban I, Brauner S, Petersson M, Howard JF Jr, Bennett N. Maintenance of zilucoplan efficacy in patients with generalised myasthenia gravis up to 24 weeks: a model-informed analysis. Ther Adv Neurol Disord. 2024 Sep 21;17:17562864241279125. doi: 10.1177/17562864241279125. eCollection 2024.
- Hewamadduma C, Freimer M, Genge A, Leite MI, Utsugisawa K, Vu T, Boroojerdi B, Grimson F, Savic N, Vanderkelen M, Howard JF Jr; RAISE-XT study team. Changes in corticosteroid and non-steroidal immunosuppressive therapy with long-term zilucoplan treatment in generalized myasthenia gravis. J Neurol. 2025 Jun 12;272(7):457. doi: 10.1007/s00415-025-13113-0.
- Howard JF Jr, Bresch S, Farmakidis C, Freimer M, Genge A, Hewamadduma C, Hinton J, Hussain Y, Juntas-Morales R, Kaminski HJ, Maniaol A, Mantegazza R, Masuda M, Nowak RJ, Sivakumar K, Smilowski M, Utsugisawa K, Vu T, Weiss MD, Zajda M, Bloemers J, Boroojerdi B, Brock M, de la Borderie G, Duda PW, Vanderkelen M, Leite MI; RAISE-XT Study Team*. Long-term safety and efficacy of zilucoplan in patients with generalized myasthenia gravis: interim analysis of the RAISE-XT open-label extension study. Ther Adv Neurol Disord. 2024 Apr 17;17:17562864241243186. doi: 10.1177/17562864241243186. eCollection 2024.
- Howard JF Jr, Bresch S, Genge A, Hewamadduma C, Hinton J, Hussain Y, Juntas-Morales R, Kaminski HJ, Maniaol A, Mantegazza R, Masuda M, Sivakumar K, Smilowski M, Utsugisawa K, Vu T, Weiss MD, Zajda M, Boroojerdi B, Brock M, de la Borderie G, Duda PW, Lowcock R, Vanderkelen M, Leite MI; RAISE Study Team. Safety and efficacy of zilucoplan in patients with generalised myasthenia gravis (RAISE): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 study. Lancet Neurol. 2023 May;22(5):395-406. doi: 10.1016/S1474-4422(23)00080-7.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
23 de dezembro de 2019
Conclusão Primária (Real)
31 de julho de 2026
Conclusão do estudo (Real)
31 de julho de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
2 de outubro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de janeiro de 2020
Primeira postagem (Real)
13 de janeiro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
12 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Neoplasias por local
- Neoplasias
- Doenças Neuromusculares
- Doenças autoimunes
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças Neurodegenerativas
- Síndromes Paraneoplásicas do Sistema Nervoso
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas
- Doenças da Junção Neuromuscular
- Miastenia grave
- Zilucoplan
Outros números de identificação do estudo
- RA101495-02.302
- 2024-512399-37 (Identificador de registro: EU Clinical Trials)
- U1111-1306-6625 (Outro identificador: World Health Organization (WHO))
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Os dados deste estudo podem ser solicitados por pesquisadores qualificados seis meses após a aprovação do produto nos Estados Unidos e/ou Europa, ou o desenvolvimento global é interrompido e 18 meses após a conclusão do estudo.
Os investigadores podem solicitar acesso a dados anônimos individuais de pacientes e documentos de ensaios editados, que podem incluir: conjuntos de dados prontos para análise, protocolo de estudo, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística, especificações do conjunto de dados e relatório de estudo clínico.
Antes do uso dos dados, as propostas precisam ser aprovadas por um painel de revisão independente em www.Vivli.org
e um contrato de compartilhamento de dados assinado precisará ser executado.
Todos os documentos estão disponíveis apenas em inglês, por um período pré-determinado, geralmente 12 meses, em um portal protegido por senha.
Este plano pode mudar se o risco de reidentificar os participantes do estudo for considerado muito alto após a conclusão do estudo; neste caso e para proteger os participantes, os dados individuais do paciente não seriam disponibilizados.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Os dados deste estudo podem ser solicitados por pesquisadores qualificados seis meses após a aprovação do produto nos EUA e/ou Europa ou o desenvolvimento global ser descontinuado e 18 meses após a conclusão do estudo.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso a IPD anônimo e documentos de estudo redigidos, que podem incluir: conjuntos de dados brutos, conjuntos de dados prontos para análise, protocolo de estudo, formulário de relatório de caso em branco, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística, especificações do conjunto de dados e relatório de estudo clínico.
Antes do uso dos dados, as propostas precisam ser aprovadas por um painel de revisão independente em www.Vivli.org
e um contrato de compartilhamento de dados assinado precisará ser executado.
Todos os documentos estão disponíveis apenas em inglês, por um período pré-determinado, geralmente 12 meses, em um portal protegido por senha.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .