Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Open-label utvidelse av Zilucoplan hos personer med generalisert myasthenia gravis (RAISE-XT)

11. april 2024 oppdatert av: Ra Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3, multisenter, open-label utvidelsesstudie av Zilucoplan hos personer med generalisert myasthenia gravis

RAISE-XT-studien er en åpen utvidelsesstudie for å evaluere den langsiktige effekten, sikkerheten og toleransen til zilucoplan hos personer med gMG som tidligere har deltatt i en kvalifiserende Ra Pharmaceuticals-sponset zilucoplan-studie.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

200

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
      • Montreal, Canada
        • Mg0011 11
  • Forente stater
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Forente stater, 36604
        • Mg0011 41
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85028
        • Mg0011 116
    • California
      • Irvine, California, Forente stater, 92697
        • Mg0011 31
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90033
        • MG0011 4
      • Pasadena, California, Forente stater, 91101
        • Mg0011 220
      • San Francisco, California, Forente stater, 94115
        • Mg0011 160
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06519
        • Mg0011 24
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20052
        • Mg0011 27
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • Mg0011 25
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
        • Mg0011 135
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Forente stater, 60026-1339
        • Mg0011 188
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Mg0011 156
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • Mg0011 32
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Mg0011 33
      • East Lansing, Michigan, Forente stater, 48824
        • Mg0011 49
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forente stater, 65201
        • Mg0011 134
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89145
        • Mg0011 117
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14202-1102
        • Mg0011 30
      • Great Neck, New York, Forente stater, 11021
        • Mg0011 123
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Mg0011 23
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Mg0011 47
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • Mg0011 22
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Mg0011 122
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • Mg0011 38
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15212
        • Mg0011 40
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425-8908
        • Mg0011 128
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Forente stater, 38018
        • Mg0011 28
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78759
        • Mg0011 131
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Mg0011 19
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84105
        • Mg0011 39
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
        • Mg0011 164
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • Mg0011 154
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53215
        • Mg0011 45
  • Frankrike
      • Lille, Frankrike
        • Mg0011 204
      • Nice, Frankrike
        • Mg0011 118
      • Paris, Frankrike
        • Mg0011 105
      • Strasbourg, Frankrike
        • Mg0011 137
  • Italia
      • Milano, Italia
        • Mg0011 132
      • Roma, Italia
        • Mg0011 126
  • Japan
      • Chiba, Japan
        • Mg0011 151
      • Hanamaki-shi, Japan
        • Mg0011 136
      • Kita-gun, Japan
        • Mg0011 179
      • Meguro-ku, Japan
        • Mg0011 153
      • Nagasaki-shi, Japan
        • Mg0011 146
      • Narita, Japan
        • Mg0011 169
      • Sapporo, Japan
        • Mg0011 152
      • Sendai, Japan
        • Mg0011 144
      • Shinjuku-ku, Japan
        • Mg0011 163
      • Tokyo, Japan
        • Mg0011 141
  • Norge
      • Bergen, Norge
        • Mg0011 140
      • Oslo, Norge
        • Mg0011 143
  • Polen
      • Katowice, Polen
        • Mg0011 195
      • Katowice, Polen
        • Mg0011 213
      • Krakow, Polen
        • Mg0011 192
      • Krakow, Polen
        • Mg0011 193
      • Kraków, Polen
        • Mg0011 211
      • Lublin, Polen
        • Mg0011 205
      • Nowa Sol, Polen
        • Mg0011 194
      • Poznań, Polen
        • Mg0011 209
      • Warszawa, Polen
        • Mg0011 201
      • Zabrze, Polen
        • Mg0011 210
      • Łódź, Polen
        • Mg0011 214
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Mg0011 133
      • Barcelona, Spania
        • Mg0011 168
      • Bilbao, Spania
        • Mg0011 138
  • Storbritannia
      • Oxford, Storbritannia
        • Mg0011 119
      • Sheffield, Storbritannia
        • Mg0011 130
  • Tyskland
      • Göttingen, Tyskland
        • Mg0011 150
      • Tübingen, Tyskland
        • Mg0011 129

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Fullføring av en kvalifiserende Ra Pharmaceuticals sponset zilucoplan-studie

Ekskluderingskriterier:

  • Med unntak av en tidligere zilucoplan-studie, deltakelse i en annen samtidig klinisk studie som involverer en eksperimentell terapeutisk intervensjon (deltagelse i observasjonsstudier og/eller registerstudier er tillatt)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 0,3 mg/kg zilucoplan (RA101495)
Legemiddel: zilucoplan (RA101495)
Daglig subkutan (SC) injeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til sikkerhetsoppfølgingsbesøk (opptil 36 måneder)
En behandlingsutløsende uønsket hendelse er enhver uønsket medisinsk hendelse hos en pasient eller deltaker i klinisk studie, som er midlertidig assosiert med bruk av studiemedisin, uansett om den anses relatert til studiemedisinen eller ikke.
Fra baseline (dag 1) til sikkerhetsoppfølgingsbesøk (opptil 36 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endre fra baseline til uke 12 i Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL)-poengsummen
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til uke 12
MG-ADL-profilen gir en vurdering av alvorlighetsgraden av MG-symptomer og måler 8 punkter på en 0-3 skala, hvor 0 er det minst alvorlige. Den totale summen av de 8 elementene representerer ADL-skåren. ADL-skåren kan variere fra 0 (minst alvorlig) til 24 (mest alvorlig).
Fra baseline (dag 1) til uke 12
Endre fra baseline til uke 12 i Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-poengsummen
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til uke 12
QMG-testen er et standardisert kvantitativt styrkepoengsystem og måler 13 elementer på en 0-3 skala, hvor 0 er det minst alvorlige. Den totale summen av de 13 elementene representerer QMG-poengsummen. QMG-poengsummen kan variere fra 0 (minst alvorlig) til 39 (mest alvorlig).
Fra baseline (dag 1) til uke 12
Endre fra baseline til uke 12 i Myasthenia Gravis Composite (MGC)-score
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til uke 12
MGC er en 10-elements skala som har blitt brukt til å måle den kliniske statusen til pasienter med Myasthenia Gravis (MG) for å evaluere behandlingsrespons. MGC har 4-punkts Likerttype-skala-responsalternativer som varierer fra 0 til 2, 3, 4, 5, 6 eller 9 i henhold til elementet (vektede responsalternativer). Totalskåren er summen av alle elementer (område 0-50) hvor høyere skår indikerer mer alvorlig svekkelse på grunn av sykdommen.
Fra baseline (dag 1) til uke 12
Endring fra baseline til uke 12 i Myasthenia Gravis - Livskvalitet revidert (MG-QOL15r)-poengsum
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til uke 12
MG-QOL15r er en 15-elements undersøkelse som ble utviklet for å vurdere livskvalitet hos pasienter med MG. MG-QoL har 3-punkts Likert-skala-responsalternativer som strekker seg fra 0 til 2. MGQoL15r-skåren kan variere fra 0 til 30, der høyere skårer indikerer mer alvorlig innvirkning av sykdommen på aspekter av pasientens liv.
Fra baseline (dag 1) til uke 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ra Pharmaceuticals, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: UCB Cares, 001 844 599 2273

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. desember 2019

Primær fullføring (Antatt)

20. mai 2026

Studiet fullført (Antatt)

20. mai 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. oktober 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. januar 2020

Først lagt ut (Faktiske)

13. januar 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

15. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RA101495-02.302

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data fra denne utprøvingen kan bli forespurt av kvalifiserte forskere seks måneder etter produktgodkjenning i USA og/eller Europa, eller global utvikling avbrytes, og 18 måneder etter fullføring av forsøket. Etterforskere kan be om tilgang til anonymiserte individuelle data på pasientnivå og redigerte utprøvingsdokumenter som kan omfatte: analyseklare datasett, studieprotokoll, kommentert saksrapportskjema, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport. Før bruk av dataene må forslag godkjennes av et uavhengig granskningspanel på www.Vivli.org og en signert datadelingsavtale må utføres. Alle dokumenter er kun tilgjengelig på engelsk, i en forhåndsbestemt tid, vanligvis 12 måneder, på en passordbeskyttet portal. Denne planen kan endres hvis risikoen for å identifisere prøvedeltakere på nytt blir bestemt til å være for høy etter at prøven er fullført; i dette tilfellet og for å beskytte deltakerne, vil ikke individuelle pasientdata bli gjort tilgjengelig.

IPD-delingstidsramme

Data fra denne utprøvingen kan bli forespurt av kvalifiserte forskere seks måneder etter at produktgodkjenning i USA og/eller Europa eller global utvikling er avbrutt, og 18 måneder etter at forsøket er fullført.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til anonymiserte IPD og redigerte studiedokumenter som kan omfatte: rådatasett, analyseklare datasett, studieprotokoll, blankt caserapportskjema, kommentert caserapportskjema, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport. Før bruk av dataene må forslag godkjennes av et uavhengig granskningspanel på www.Vivli.org og en signert datadelingsavtale må utføres. Alle dokumenter er kun tilgjengelig på engelsk, i en forhåndsdefinert tid, vanligvis 12 måneder, på en passordbeskyttet portal.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Generalisert myasthenia gravis

Kliniske studier på zilucoplan (RA101495)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Taiwan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere