增强 MDS 和 AML 中的姑息治疗
增强血液学姑息治疗服务对骨髓增生异常综合征和急性髓性白血病患者的影响
目标:
本研究的目的是评估增强的血液学姑息治疗服务对症状最严重的血癌患者群体的影响,即骨髓增生异常综合征 (MDS) 和急性髓系白血病 (AML)。
要检验的假设:
测试早期整合专门的姑息治疗是否会改善 MDS 和 AML 患者的生活质量、情绪和护理人员负担。
设计与主题:
这是一项为期 24 个月的开放标签随机对照试验。 受试者包括患有 MDS 和 AML 的患者。
学习仪器:
干预将由一个由姑息治疗医师、血液学家、姑息治疗护士专家和社会工作者组成的专门团队进行。 结果测量将使用经过验证的问卷和数据收集工具来确定。
干预措施:
在该试验中,将比较与传统支持治疗相结合的强化血液学姑息治疗与单独的传统支持治疗。
主要观察指标:
主要结果指标包括生活质量、情绪和照顾者负担。 次要结果指标包括急症住院和重症监护的人数以及总生存期。
研究概览
详细说明
急性髓性白血病 (AML) 和骨髓增生异常综合征 (MDS) 是异质性血液系统恶性肿瘤,与长期预后密切相关。 在 AML 中,即使在年轻患者中,5 年总生存率也约为 40%。 高达 40% 的 AML 患者出现复发或难治性状态,这与前景不佳有关,尤其是在不符合强化治疗条件的患者中。 除了符合同种异体造血干移植 (HSCT) 条件的年轻患者外,MDS 很少能治愈。 初始治疗失败的 MDS 的中位生存期不到 6 个月。 大多数 AML 和 MDS 患者在 65 岁之后被诊断出来,这使得他们在身体上不适合进行 HSCT 等强化治疗。 除了较差的生存率外,大多数患有复发性或难治性 AML 和 MDS 的患者都有严重的血细胞减少,导致感染风险增加并需要频繁的血液制品支持。 由于严重的症状负担、治疗副作用和重复入院,生活质量 (QOL) 受到影响。 此外,可以预期看护者的负担会增加。 血癌患者,尤其是患有 AML 和 MDS 的患者,会出现与实体器官癌患者相当或超过的显着生理和心理症状。
精心设计的随机对照试验清楚地证明了将早期姑息治疗与标准治疗相结合对癌症患者的好处。 大多数这些试验表明 QOL 和情绪得到改善,并减少了医疗服务的使用。 现在建议患有晚期恶性肿瘤的住院患者和门诊患者应在病程早期接受专门的姑息治疗服务。 护理人员也可能被转介接受姑息治疗,以减轻护理人员的负担。
尽管需要特定的姑息治疗服务,但越来越多的文献表明,血癌患者不太可能及早接受姑息治疗服务。 我们还表明,大多数 AML 患者接受姑息治疗的时间较晚,并且大部分生命末期都是在急症医院度过的。 此外,缺乏研究检查早期专门的多学科姑息治疗服务对血癌患者的生活质量、情绪和护理人员负担的影响。
在这项研究中,研究人员设计了一项开放标签随机对照研究,比较骨髓增生异常综合征 (MDS) 和急性髓系白血病 (AML) 患者的早期强化姑息治疗与常规治疗。
研究类型
注册 (预期的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习地点
-
-
-
Hong Kong、香港
- Department of Medicine, The University of Hong Kong, Queen Mary Hospital
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准:
- 使用世界卫生组织分类 2016 定义的骨髓增生异常综合征 (MDS) 或急性髓系白血病 (AML)。
- 能够用中文阅读和回答问题的患者。
排除标准:
已经在姑息治疗单元接受治疗的患者将被排除在外。 需要立即姑息治疗服务的患者,例如 临终关怀,将被排除在外并立即接受姑息治疗。
学习计划
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:支持治疗
- 分配:随机化
- 介入模型:交叉作业
- 屏蔽:无(打开标签)
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的:增强血液学姑息治疗(“快速通道”)组
被分配到增强血液学姑息治疗(“快速通道”组)的患者将在入组后 2 天内,由包括姑息医学专家在内的血液学姑息治疗团队在门诊或住院接受诊治或具有姑息治疗经验的血液学家、专职姑息治疗护士和专注于血液学姑息治疗患者的医务社工。
|
早期和积极的多学科护理
|
|
有源比较器:常规支持治疗组
被分配到常规支持治疗组的患者将接受血液学家和血液科护士专家的护理经过 12 周的常规支持治疗后,随机分配到该组的患者将接受姑息治疗小组的服务,并每两周进行一次评估,与“快速通道”组
|
指定的常规护理和转诊
|
研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
McGill 生活质量 (MQOL) 问卷得分
大体时间:24周
|
它是接受姑息治疗患者的 17 项患者生活质量评价指标。该问卷已在香港翻译和验证。
该问卷包括五个领域:身体健康(五项)、心理健康(六项)、生存幸福(四项)、支持(两项)和性功能(一项)。
此外,还有一个项目来评价他们感知的生活质量。
响应类别基于 0-10 的数字量表,在量表末尾有语言锚点。
对于最终的统计分析,所有分数都在 0-10 范围内转换,0 代表最不理想的情况,10 代表最理想的情况。
平均总 QOL 分数是所有 5 个领域分数的平均值,0 代表最差情况。
MQOL-HK 的整体验证结果是可以接受的。
MQOL-HK 子量表的 Cronbach's α 范围为 0.68 至 0.85。
|
24周
|
|
医院焦虑抑郁量表 (HADS)
大体时间:24周
|
焦虑和抑郁的水平由 HADS 自行评定,已被发现在普通人群、癌症患者和初级保健患者中作为此类症状的测试表现良好。
受试者决定如何将每个项目应用于他们,范围从没有焦虑或抑郁感 (0) 到严重的焦虑或抑郁感 (3),每个子量表的分数从 0 到 21 不等。
8 到 10 分的分量表分数表示可能存在焦虑或抑郁,而 11 分或更高的分量表分数表示明确的焦虑或抑郁。
得分为 15 或更高的受试者被怀疑患有严重的抑郁症或焦虑症。 24
已发现 HADS25 粤语版具有良好的内部一致性(Cronbach's α=0.77)、合理的敏感性(0.79)和特异性(0.80),以及阳性预测值(0.77)和阴性预测值(0.82)。
|
24周
|
|
扎里特负担访谈 (ZBI)
大体时间:24周
|
ZBI 是一种广泛使用的 22 项评估工具,用于衡量护理人员在提供家庭护理时的感知负担。 调查问卷根据香港文化标准进行了翻译和修改。 ZBI 量表旨在衡量痴呆症患者家庭照顾者的负担;然而,它已在其他人群中使用,并被选中用于本研究,因为中文版本具有高信度和效度,Cronbach's alpha 为 0.99,相关系数为 0.81。 ZBI 与一般健康问卷之间的相关性为 0.59 (p 这些项目采用从 0(从不)到 4(总是)的五分制评分。 分数是通过对范围从 0 到 88 的总选择陈述求和来计算的,分数越高意味着感知到的照顾者负担越大。 |
24周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
急诊入院人数
大体时间:24周
|
数字
|
24周
|
|
重症监护病房入院人数
大体时间:24周
|
数字
|
24周
|
|
总生存期
大体时间:24周
|
从招募数据到死亡或最近一次随访的时间(以周为单位)
|
24周
|
合作者和调查者
出版物和有用的链接
一般刊物
- Ko KT, Yip PK, Liu SI, Huang CR. Chinese version of the Zarit caregiver Burden Interview: a validation study. Am J Geriatr Psychiatry. 2008 Jun;16(6):513-8. doi: 10.1097/JGP.0b013e318167ae5b.
- Zarit SH, Reever KE, Bach-Peterson J. Relatives of the impaired elderly: correlates of feelings of burden. Gerontologist. 1980 Dec;20(6):649-55. doi: 10.1093/geront/20.6.649. No abstract available.
- Thol F, Schlenk RF, Heuser M, Ganser A. How I treat refractory and early relapsed acute myeloid leukemia. Blood. 2015 Jul 16;126(3):319-27. doi: 10.1182/blood-2014-10-551911. Epub 2015 Apr 7.
- Juliusson G, Antunovic P, Derolf A, Lehmann S, Mollgard L, Stockelberg D, Tidefelt U, Wahlin A, Hoglund M. Age and acute myeloid leukemia: real world data on decision to treat and outcomes from the Swedish Acute Leukemia Registry. Blood. 2009 Apr 30;113(18):4179-87. doi: 10.1182/blood-2008-07-172007. Epub 2008 Nov 13.
- Prebet T, Gore SD, Esterni B, Gardin C, Itzykson R, Thepot S, Dreyfus F, Rauzy OB, Recher C, Ades L, Quesnel B, Beach CL, Fenaux P, Vey N. Outcome of high-risk myelodysplastic syndrome after azacitidine treatment failure. J Clin Oncol. 2011 Aug 20;29(24):3322-7. doi: 10.1200/JCO.2011.35.8135. Epub 2011 Jul 25.
- Epstein AS, Goldberg GR, Meier DE. Palliative care and hematologic oncology: the promise of collaboration. Blood Rev. 2012 Nov;26(6):233-9. doi: 10.1016/j.blre.2012.07.001. Epub 2012 Aug 5.
- Manitta V, Zordan R, Cole-Sinclair M, Nandurkar H, Philip J. The symptom burden of patients with hematological malignancy: a cross-sectional observational study. J Pain Symptom Manage. 2011 Sep;42(3):432-42. doi: 10.1016/j.jpainsymman.2010.12.008. Epub 2011 Apr 7.
- Fadul NA, El Osta B, Dalal S, Poulter VA, Bruera E. Comparison of symptom burden among patients referred to palliative care with hematologic malignancies versus those with solid tumors. J Palliat Med. 2008 Apr;11(3):422-7. doi: 10.1089/jpm.2007.0184.
- Manitta VJ, Philip JA, Cole-Sinclair MF. Palliative care and the hemato-oncological patient: can we live together? A review of the literature. J Palliat Med. 2010 Aug;13(8):1021-5. doi: 10.1089/jpm.2009.0267.
- Ferrell BR, Temel JS, Temin S, Alesi ER, Balboni TA, Basch EM, Firn JI, Paice JA, Peppercorn JM, Phillips T, Stovall EL, Zimmermann C, Smith TJ. Integration of Palliative Care Into Standard Oncology Care: American Society of Clinical Oncology Clinical Practice Guideline Update. J Clin Oncol. 2017 Jan;35(1):96-112. doi: 10.1200/JCO.2016.70.1474. Epub 2016 Oct 28.
- Bakitas M, Lyons KD, Hegel MT, Balan S, Brokaw FC, Seville J, Hull JG, Li Z, Tosteson TD, Byock IR, Ahles TA. Effects of a palliative care intervention on clinical outcomes in patients with advanced cancer: the Project ENABLE II randomized controlled trial. JAMA. 2009 Aug 19;302(7):741-9. doi: 10.1001/jama.2009.1198.
- Bakitas MA, Tosteson TD, Li Z, Lyons KD, Hull JG, Li Z, Dionne-Odom JN, Frost J, Dragnev KH, Hegel MT, Azuero A, Ahles TA. Early Versus Delayed Initiation of Concurrent Palliative Oncology Care: Patient Outcomes in the ENABLE III Randomized Controlled Trial. J Clin Oncol. 2015 May 1;33(13):1438-45. doi: 10.1200/JCO.2014.58.6362. Epub 2015 Mar 23.
- Dionne-Odom JN, Azuero A, Lyons KD, Hull JG, Tosteson T, Li Z, Li Z, Frost J, Dragnev KH, Akyar I, Hegel MT, Bakitas MA. Benefits of Early Versus Delayed Palliative Care to Informal Family Caregivers of Patients With Advanced Cancer: Outcomes From the ENABLE III Randomized Controlled Trial. J Clin Oncol. 2015 May 1;33(13):1446-52. doi: 10.1200/JCO.2014.58.7824. Epub 2015 Mar 23.
- Zimmermann C, Swami N, Krzyzanowska M, Hannon B, Leighl N, Oza A, Moore M, Rydall A, Rodin G, Tannock I, Donner A, Lo C. Early palliative care for patients with advanced cancer: a cluster-randomised controlled trial. Lancet. 2014 May 17;383(9930):1721-30. doi: 10.1016/S0140-6736(13)62416-2. Epub 2014 Feb 19.
- LeBlanc TW, El-Jawahri A. When and why should patients with hematologic malignancies see a palliative care specialist? Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2015;2015:471-8. doi: 10.1182/asheducation-2015.1.471.
- Cheng HW, Li CW, Chan KY, Au HY, Chan PF, Sin YC, Szeto Y, Sham MK. End-of-life characteristics and palliative care provision for elderly patients suffering from acute myeloid leukemia. Support Care Cancer. 2015 Jan;23(1):111-6. doi: 10.1007/s00520-014-2333-x. Epub 2014 Jul 5.
- Cheng HW. Optimizing End-of-Life Care for Patients With Hematological Malignancy: Rethinking the Role of Palliative Care Collaboration. J Pain Symptom Manage. 2015 May;49(5):e5-6. doi: 10.1016/j.jpainsymman.2015.01.008. Epub 2015 Feb 2. No abstract available.
- Roberts C, Torgerson D. Randomisation methods in controlled trials. BMJ. 1998 Nov 7;317(7168):1301. doi: 10.1136/bmj.317.7168.1301. No abstract available.
- Rinck GC, van den Bos GA, Kleijnen J, de Haes HJ, Schade E, Veenhof CH. Methodologic issues in effectiveness research on palliative cancer care: a systematic review. J Clin Oncol. 1997 Apr;15(4):1697-707. doi: 10.1200/JCO.1997.15.4.1697.
- Higginson IJ, Finlay IG, Goodwin DM, Hood K, Edwards AG, Cook A, Douglas HR, Normand CE. Is there evidence that palliative care teams alter end-of-life experiences of patients and their caregivers? J Pain Symptom Manage. 2003 Feb;25(2):150-68. doi: 10.1016/s0885-3924(02)00599-7.
- Chan KY, Yip T, Yap DY, Sham MK, Wong YC, Lau VW, Li CW, Cheng BH, Lo WK, Chan TM. Enhanced Psychosocial Support for Caregiver Burden for Patients With Chronic Kidney Failure Choosing Not to Be Treated by Dialysis or Transplantation: A Pilot Randomized Controlled Trial. Am J Kidney Dis. 2016 Apr;67(4):585-92. doi: 10.1053/j.ajkd.2015.09.021. Epub 2015 Nov 6.
- Lo RS, Woo J, Zhoc KC, Li CY, Yeo W, Johnson P, Mak Y, Lee J. Cross-cultural validation of the McGill Quality of Life questionnaire in Hong Kong Chinese. Palliat Med. 2001 Sep;15(5):387-97. doi: 10.1191/026921601680419438.
- Leung CM, Wing YK, Kwong PK, Lo A, Shum K. Validation of the Chinese-Cantonese version of the hospital anxiety and depression scale and comparison with the Hamilton Rating Scale of Depression. Acta Psychiatr Scand. 1999 Dec;100(6):456-61. doi: 10.1111/j.1600-0447.1999.tb10897.x.
- Arai Y, Kudo K, Hosokawa T, Washio M, Miura H, Hisamichi S. Reliability and validity of the Japanese version of the Zarit Caregiver Burden interview. Psychiatry Clin Neurosci. 1997 Oct;51(5):281-7. doi: 10.1111/j.1440-1819.1997.tb03199.x.
- Kimmel PL, Emont SL, Newmann JM, Danko H, Moss AH. ESRD patient quality of life: symptoms, spiritual beliefs, psychosocial factors, and ethnicity. Am J Kidney Dis. 2003 Oct;42(4):713-21. doi: 10.1016/s0272-6386(03)00907-7.
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (预期的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.