聚乙二醇干扰素 α-2b 与干扰素 α 治疗儿童和青少年原发性血小板增多症
2024年7月1日 更新者：Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
聚乙二醇干扰素 α-2b 与干扰素 α 疗法治疗儿童和青少年原发性血小板增多症的前瞻性单中心临床试验
目的：比较聚乙二醇干扰素 Alfa-2b 与干扰素 Alfa 治疗诊断为原发性血小板增多症的儿童和青少年患者（<20 岁）的疗效和安全性。
研究设计：一项前瞻性、开放标签、非随机、单中心临床试验
研究概览
详细说明
这是一项针对儿童和青少年原发性血小板增多症（<20 岁）的干扰素 Alfa 和聚乙二醇化干扰素 Alfa-2b 的前瞻性、开放标签、非随机、单中心临床试验。
患者将被分为以下两个治疗组： 1. 重组干扰素α，初始剂量为每周两次 300 wu。 如果没有重组干扰素α（300wu），可以使用已上市的其他干扰素，具体剂量由研究人员确定； 2.聚乙二醇干扰素Alfa-2b，起始剂量135ug每周一次（体表面积<1.73m2）或180ug每周一次（体表面积≥1.73 平方米）。
聚乙二醇干扰素α-2b和干扰素α治疗儿童和青少年原发性血小板增多症目前的药物疗法和可能存在的风险将由研究者向监护人（儿童患者）或患者（青少年患者）全面介绍。 然后根据监护人（儿童患者）或患者（青少年患者）的意愿将患者分为两组。
剂量将根据实验室检查的结果和患者的耐受性进行调整。 如果出现不耐受或抵抗，患者将被转移到另一组。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
40
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Lei Zhang, MD
- 电话号码：+862223909240
- 邮箱：zhanglei1@ihcams.ac.cn
研究联系人备份
- 姓名：Rongfeng Fu, MD
- 电话号码：+862223909009
- 邮箱：furongfeng@ihcams.ac.cn
学习地点
-
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Tianjin
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Tianjin、Tianjin、中国、300020
- 招聘中
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
-
接触：
- Lei Zhang, MD
- 电话号码：+862223909240
- 邮箱：zhanglei1@ihcams.ac.cn
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 19年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- <20岁
- 男女不限
- 根据2016年WHO标准诊断原发性血小板增多症。
- 血小板计数≥450×109/L超过6个月（如患者有JAK2 V617F、CALR或MPL基因突变，病史可少于6个月）
- 筛选时血小板计数≥1000×109/L或有其他治疗指征。
- 监护人在入组前已提供书面知情同意书
排除标准：
- 已知符合 2016 年 WHO 标准的原发性骨髓纤维化或真性红细胞增多症的标准
- 存在任何危及生命的合并症
- 继发性血小板增多症
- 家族性血小板增多症
- 干扰素耐药、不耐受或任何禁忌症
- 入组前 1 个月内使用过干扰素
- 以前或现在有血栓形成或活动性出血的患者
- 白细胞<4×109/升
- 血红蛋白<110g/L
- 甲状腺功能障碍控制不佳
- 过去 3 年内患有恶性肿瘤的患者
- 患有严重心肺功能障碍的患者
- 严重肾损伤（肌酐清除率 < 30 毫升/分钟）
- 严重肝功能障碍（ALT 或 AST > 2.5×ULN）
- 诊断为糖尿病但控制不佳的患者
- 乙型肝炎病毒、丙型肝炎病毒复制或HIV感染者
- 有药物/酒精滥用史的患者（研究前2年内）
- 入组前1个月内参加过其他实验研究的患者
- 精神障碍史
- 其他研究者认为患者不适合参加试验的情况
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：重组干扰素α
重组干扰素α，初始剂量为每周两次 300 wu。
如果没有重组干扰素α（300wu），可以使用已上市的其他干扰素，具体剂量由研究人员确定。
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重组干扰素α，初始剂量为每周两次 300 wu。
如果没有重组干扰素α（300wu），可以使用已上市的其他干扰素，具体剂量由研究人员确定；
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实验性的：聚乙二醇干扰素 Alfa-2b
聚乙二醇干扰素α-2b，起始剂量为135ug每周一次（体表面积<1.73m2）或180ug每周一次（体表面积≥1.73m2）
平方米）。
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聚乙二醇干扰素α-2b，起始剂量为135ug每周一次（体表面积<1.73m2）或180ug每周一次（体表面积≥1.73m2）
平方米）。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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血小板计数的变化
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 个月月底
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将评估治疗期间连续血小板计数≤600×109/L或较基线下降≥50%（<1000×109/L）（至少12周）的受试者比例。
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从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 个月月底
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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完全血液学反应率
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 个月结束
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比较不同治疗组之间的完全血液学反应率
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从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 个月结束
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血小板计数的反应时间
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 个月结束
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不同治疗组之间血小板计数的反应时间 (<600×109/L)
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从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 个月结束
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治疗对关键生物标志物的影响
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 个月结束
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比较在疾病的关键生物标志物（JAK2V617F、CALR、MPL 突变）上显示变化的受试者比例。
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从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 个月结束
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主要心血管和血栓事件的发生率
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 个月结束
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评估主要心血管和血栓事件（定义为心血管死亡、心肌梗死、中风、短暂性脑缺血发作、肺栓塞、布加综合征、深静脉血栓形成和任何其他临床相关血栓事件）的发生率，同时进行积极治疗或观察以下不同治疗组之间的治疗结束
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从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 个月结束
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骨髓增生异常疾病、骨髓纤维化或白血病转化的发生率。
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 个月结束
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估计不同治疗组之间骨髓增生异常、骨髓纤维化或白血病转化的发生率
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从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 个月结束
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骨髓增生性肿瘤症状评估表总症状评分的变化
大体时间：12个月
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比较不同治疗组之间骨髓增生性肿瘤症状评估表总症状评分（0-100分，分数越高，结果越差）显示变化的受试者比例。
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12个月
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特定的预定义毒性
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 个月结束
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比较特定预定义毒性的发生率，包括疲劳、流感样症状、头晕、注射部位坏死、呼吸困难、疼痛、抑郁、视力模糊、失眠、厌食、体重减轻、虚弱、瘙痒、出汗、发烧、性欲减退、潮热，潮红。
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从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 个月结束
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积极治疗期间死亡或治疗结束后观察
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 个月结束
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比较接受积极治疗或治疗结束后观察的死亡率
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从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 个月结束
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治疗对骨髓组织病理学的影响（可选）
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 个月月底
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比较骨髓组织病理学发生变化的受试者比例
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从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 个月月底
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治疗对细胞遗传学异常的影响（可选）
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 个月月底
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比较显示细胞遗传学异常变化的受试者比例。
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从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 个月月底
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血小板计数的变化
大体时间：从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 个月月底
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将评估治疗前（至少12周）血小板计数连续<1000×109/L的受试者与血小板计数≥1000×109/L的受试者的比例。
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从研究治疗开始（第 1 天）到第 12 个月月底
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Lei Zhang, MD、Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
- 首席研究员：Rongfeng Fu、Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年1月10日
初级完成 (估计的)
2024年10月20日
研究完成 (估计的)
2024年11月20日
研究注册日期
首次提交
2019年12月10日
首先提交符合 QC 标准的
2020年1月9日
首次发布 (实际的)
2020年1月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年7月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年7月1日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
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