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Terapia con interferón alfa-2b pegilado versus interferón alfa en la trombocitemia esencial en niños y adolescentes

26 de enero de 2024 actualizado por: Zhang Lei, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Un ensayo clínico prospectivo de un solo centro de la terapia con interferón alfa-2b pegilado versus interferón alfa en el tratamiento de la trombocitemia esencial en niños y adolescentes

Objetivos: Comparar la eficacia y seguridad en pacientes niños y adolescentes (< 20 años) diagnosticados de trombocitemia esencial tratados con Interferón Alfa-2b Pegilado vs. Interferón Alfa.

Diseño del estudio: ensayo clínico prospectivo, abierto, no aleatorizado y de un solo centro

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un ensayo clínico prospectivo, abierto, no aleatorizado y de un solo centro entre el interferón alfa y el interferón pegilado alfa-2b en la trombocitemia esencial de niños y adolescentes (<20 años).

Los pacientes se dividirán en los siguientes dos grupos de tratamiento: 1. Interferón Alfa recombinante, con una dosis inicial de 300 wu dos veces por semana. Se pueden usar otros interferones que se han enumerado si el interferón alfa recombinante (300 wu) no está disponible, y los investigadores determinarán la dosis específica; 2. Interferón pegilado Alfa-2b, con una dosis inicial de 135 ug una vez por semana (superficie corporal < 1,73 m2) o 180 ug una vez por semana (superficie corporal ≥1,73 m2).

Las terapias farmacológicas actuales y los posibles riesgos del interferón alfa-2b pegilado y el interferón alfa en el tratamiento de la trombocitemia esencial infantil y adolescente serán presentados en detalle a los tutores (pacientes infantiles) o pacientes (pacientes adolescentes) por parte de los investigadores. Luego se dividirá a los pacientes en uno de los dos grupos según la voluntad de los tutores (pacientes infantiles) o de los pacientes (pacientes adolescentes).

La dosificación se ajustará de acuerdo con los resultados de los exámenes de laboratorio y la tolerancia del paciente. El paciente será transferido al otro grupo si se presenta intolerancia o resistencia.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

40

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Porcelana, 300020
        • Reclutamiento
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 19 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • <20 años
  • Masculino o femenino
  • Diagnóstico de trombocitemia esencial según los criterios de la OMS de 2016.
  • Recuento de plaquetas ≥ 450 × 109/L durante más de 6 meses（Si el paciente tiene mutación en el gen JAK2 V617F, CALR o MPL, la historia puede ser inferior a 6 meses）
  • Recuento de plaquetas ≥ 1000 × 109/L u otras indicaciones terapéuticas en la selección.
  • Los tutores han dado su consentimiento informado por escrito antes de la inscripción.

Criterio de exclusión:

  • Conocido por cumplir los criterios de mielofibrosis primaria o policitemia vera según los criterios de la OMS de 2016
  • Presencia de cualquier comorbilidad potencialmente mortal
  • Trombocitosis secundaria
  • Trombocitosis familiar
  • Resistencia, intolerancia o cualquier contraindicación al interferón
  • El interferón se usó en el último mes antes de la inscripción
  • Pacientes con trombosis previa o presente o sangrado activo
  • WBC<4× 109 / L
  • HGB<110g/L
  • Mal control de la disfunción tiroidea
  • Pacientes con una neoplasia maligna previa en los últimos 3 años.
  • Pacientes con disfunción cardiaca o pulmonar grave
  • Daño renal severo (aclaramiento de creatinina < 30 ml/min)
  • Disfunción hepática grave (ALT o AST > 2,5×LSN)
  • Pacientes diagnosticados de diabetes con mal control
  • Pacientes con virus de la hepatitis B, replicación del virus de la hepatitis C o infección por VIH
  • Pacientes con antecedentes de abuso de drogas/alcohol (dentro de los 2 años anteriores al estudio)
  • Pacientes que hayan participado en otras investigaciones experimentales dentro de un mes antes de la inscripción
  • Antecedentes de trastorno psiquiátrico.
  • Cualquier otra circunstancia que el investigador considere que el paciente no es apto para participar en el ensayo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Interferón alfa recombinante
Interferón Alfa recombinante, con una dosis inicial de 300 wu dos veces por semana. Se pueden usar otros interferones que se han enumerado si el interferón alfa recombinante (300 wu) no está disponible, y los investigadores determinarán la dosis específica.
Droga: Interferón alfa recombinante
Interferón Alfa recombinante, con una dosis inicial de 300 wu dos veces por semana. Se pueden usar otros interferones que se han enumerado si el interferón alfa recombinante (300 wu) no está disponible, y los investigadores determinarán la dosis específica;
Experimental: Interferón pegilado alfa-2b
Interferón pegilado Alfa-2b, con una dosis inicial de 135 ug una vez por semana (superficie corporal < 1,73 m2) o 180 ug una vez por semana (superficie corporal ≥1,73 m2).
Droga: Interferón pegilado alfa-2b
Interferón pegilado Alfa-2b, con una dosis inicial de 135 ug una vez por semana (superficie corporal < 1,73 m2) o 180 ug una vez por semana (superficie corporal ≥1,73 m2).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en el recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final del mes 12
Se evaluará la proporción de sujetos con un recuento continuo de plaquetas ≤600×109/L o una disminución de ≥50% (<1000×109/L) desde el inicio durante el tratamiento.
Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final del mes 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Las tasas de respuesta hematológica completa
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final del mes 12
Comparar las tasas de respuesta hematológica completa entre diferentes grupos de tratamiento
Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final del mes 12
Tiempo de respuesta en el recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final del mes 12
Tiempo de respuesta en el recuento de plaquetas (<600×109/L) entre diferentes grupos de tratamiento
Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final del mes 12
Impacto de la terapia en biomarcadores clave
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final del mes 12
Comparar la proporción de sujetos que muestran cambios en biomarcadores clave de la enfermedad: mutaciones JAK2V617F, CALR, MPL.
Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final del mes 12
Incidencia de eventos cardiovasculares y trombóticos mayores
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final del mes 12
Para estimar la incidencia de eventos cardiovasculares y trombóticos mayores (definidos como muerte cardiovascular, infarto de miocardio, accidente cerebrovascular, ataque isquémico transitorio, embolia pulmonar, síndrome de Budd Chiari, trombosis venosa profunda y cualquier otro evento trombótico clínicamente relevante) durante el tratamiento activo o la observación después de final del tratamiento entre diferentes grupos de tratamiento
Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final del mes 12
Incidencia de desarrollo de trastornos mielodisplásicos, mielofibrosis o transformación leucémica.
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final del mes 12
Para estimar la incidencia de desarrollo de trastornos mielodisplásicos, mielofibrosis o transformación leucémica entre diferentes grupos de tratamiento
Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final del mes 12
Cambio en el formulario de evaluación de síntomas de neoplasia mieloproliferativa puntuación total de síntomas
Periodo de tiempo: 12 meses
Comparar la proporción de sujetos que muestran cambios en la puntuación total de síntomas del formulario de evaluación de síntomas de neoplasias mieloproliferativas (puntuaciones de 0 a 100, puntuaciones más altas significan un peor resultado) entre diferentes grupos de tratamiento.
12 meses
Toxicidad específica predefinida
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final del mes 12
Para comparar la incidencia de toxicidad predefinida específica, que incluye fatiga, síntomas similares a los de la gripe, mareos, necrosis en el lugar de la inyección, disnea, dolor, depresión, visión borrosa, insomnio, anorexia, pérdida de peso, debilidad, prurito, sudoración, fiebre, disminución de la libido, Sofocos, sofocos.
Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final del mes 12
Impacto de la terapia en la histopatología de la médula ósea
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final del mes 12
Comparar la proporción de sujetos que muestran cambios en la histopatología de la médula ósea
Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final del mes 12
Impacto de la terapia en las anomalías citogenéticas
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final del mes 12
Comparar la proporción de sujetos que muestran cambios en las anomalías citogenéticas.
Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final del mes 12
Muerte durante el tratamiento activo u observación después del final del tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final del mes 12
Comparar la incidencia de muerte durante el tratamiento activo o la observación después del final del tratamiento
Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final del mes 12
Cambio en el recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final del mes 12
Se evaluará la proporción de sujetos con un recuento continuo de plaquetas <1000×109/L durante el tratamiento.
Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final del mes 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Investigadores

  • Investigador principal: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

10 de enero de 2020

Finalización primaria (Estimado)

20 de febrero de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

20 de febrero de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de diciembre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de enero de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

13 de enero de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

29 de enero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de enero de 2024

Última verificación

1 de enero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • IHBDH-IIT2019001

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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