Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Пегилированный интерферон альфа-2b в сравнении с терапией интерфероном альфа при эссенциальной тромбоцитемии у детей и подростков

1 июля 2024 г. обновлено: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Проспективное одноцентровое клиническое исследование пегилированного интерферона альфа-2b в сравнении с терапией интерфероном альфа при лечении эссенциальной тромбоцитемии у детей и подростков

Цели: Сравнить эффективность и безопасность у детей и подростков (<20 лет) с диагнозом эссенциальная тромбоцитемия, получавших пегилированный интерферон альфа-2b по сравнению с интерфероном альфа.

Дизайн исследования: проспективное открытое нерандомизированное одноцентровое клиническое исследование.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это проспективное открытое нерандомизированное одноцентровое клиническое исследование между интерфероном альфа и пегилированным интерфероном альфа-2b при эссенциальной тромбоцитемии у детей и подростков (<20 лет).

Пациенты будут разделены на следующие две лечебные группы: 1. Рекомбинантный интерферон-альфа, начальная доза 300 ву два раза в неделю. Другие перечисленные интерфероны могут быть использованы, если рекомбинантный интерферон альфа (300 wu) недоступен, и конкретная доза будет определена исследователями; 2. Пегилированный интерферон альфа-2b, начальная доза 135 мкг 1 раз в неделю (площадь поверхности тела < 1,73 м2) или 180 мкг 1 раз в неделю (площадь поверхности тела ≥1,73 м2). м2).

Текущая лекарственная терапия и возможные риски пегилированного интерферона альфа-2b и интерферона альфа при лечении эссенциальной тромбоцитемии у детей и подростков будут полностью представлены исследователями опекунам (пациенты детского возраста) или пациентам (пациенты-подростки). Затем пациенты будут разделены на одну из двух групп по желанию опекунов (пациенты детского возраста) или пациентов (пациенты-подростки).

Дозировка корректируется в зависимости от результатов лабораторных исследований и переносимости пациентом. Пациент будет переведен в другую группу, если возникнет непереносимость или резистентность.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

40

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Lei Zhang, MD
  • Номер телефона: +862223909240
  • Электронная почта: zhanglei1@ihcams.ac.cn

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Rongfeng Fu, MD
  • Номер телефона: +862223909009
  • Электронная почта: furongfeng@ihcams.ac.cn

Места учебы

  • Китай
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Китай, 300020
        • Рекрутинг
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • Контакт:
          • Lei Zhang, MD
          • Номер телефона: +862223909240
          • Электронная почта: zhanglei1@ihcams.ac.cn

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 19 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • <20 лет
  • Мужчина или женщина
  • Диагностика эссенциальной тромбоцитемии по критериям ВОЗ 2016 г.
  • Количество тромбоцитов ≥ 450 × 109 / л в течение более 6 месяцев (если у пациента есть мутация гена JAK2 V617F, CALR или MPL, история может быть менее 6 месяцев)
  • Количество тромбоцитов ≥ 1000 × 109/л или другие терапевтические показания при скрининге.
  • Опекуны предоставили письменное информированное согласие до зачисления

Критерий исключения:

  • Известно, что он соответствует критериям первичного миелофиброза или истинной полицитемии по критериям ВОЗ 2016 г.
  • Наличие любого опасного для жизни сопутствующего заболевания
  • Вторичный тромбоцитоз
  • Семейный тромбоцитоз
  • Резистентность, непереносимость или любые противопоказания к интерферону
  • Интерферон использовался в течение последнего 1 месяца до регистрации
  • Пациенты с предшествующим или существующим тромбозом или активным кровотечением
  • Лейкоциты <4× 109/л
  • HGB<110 г/л
  • Плохой контроль дисфункции щитовидной железы
  • Пациенты со злокачественными новообразованиями в течение последних 3 лет
  • Пациенты с тяжелой сердечной или легочной дисфункцией
  • Тяжелое поражение почек (клиренс креатинина < 30 мл/мин)
  • Тяжелая дисфункция печени (АЛТ или АСТ > 2,5×ВГН)
  • Пациенты с диагнозом диабет с плохим контролем
  • Пациенты с вирусом гепатита В, репликацией вируса гепатита С или ВИЧ-инфекцией
  • Пациенты со злоупотреблением наркотиками/алкоголем в анамнезе (в течение 2 лет до исследования)
  • Пациенты, участвовавшие в других экспериментальных исследованиях в течение одного месяца до включения в исследование.
  • История психического расстройства
  • Любые другие обстоятельства, которые, по мнению исследователя, пациент не подходит для участия в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Рекомбинантный интерферон альфа
Рекомбинантный интерферон-альфа, начальная доза 300 ву два раза в неделю. Другие перечисленные интерфероны могут быть использованы, если рекомбинантный интерферон альфа (300 wu) недоступен, а конкретная доза будет определена исследователями.
Лекарство: Рекомбинантный интерферон альфа
Рекомбинантный интерферон-альфа, начальная доза 300 ву два раза в неделю. Другие перечисленные интерфероны могут быть использованы, если рекомбинантный интерферон альфа (300 wu) недоступен, и конкретная доза будет определена исследователями;
Экспериментальный: Пегилированный интерферон альфа-2b
Пегилированный интерферон альфа-2b, начальная доза 135 мкг один раз в неделю (площадь поверхности тела < 1,73 м2) или 180 мкг один раз в неделю (площадь поверхности тела ≥1,73 м2). м2).
Лекарство: Пегилированный интерферон альфа-2b
Пегилированный интерферон альфа-2b, начальная доза 135 мкг один раз в неделю (площадь поверхности тела < 1,73 м2) или 180 мкг один раз в неделю (площадь поверхности тела ≥1,73 м2). м2).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение количества тромбоцитов
Временное ограничение: От начала исследуемого лечения (день 1) до конца 12-го месяца.
Будет оценена доля субъектов с постоянным количеством тромбоцитов ≤600×109/л или снижением ≥50% (<1000×109/л) (по меньшей мере 12 недель) от исходного уровня во время лечения.
От начала исследуемого лечения (день 1) до конца 12-го месяца.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Полный гематологический ответ
Временное ограничение: С начала исследуемого лечения (день 1) до конца 12-го месяца
Сравнить частоту полного гематологического ответа между различными группами лечения.
С начала исследуемого лечения (день 1) до конца 12-го месяца
Время до ответа по количеству тромбоцитов
Временное ограничение: С начала исследуемого лечения (день 1) до конца 12-го месяца
Время до ответа по количеству тромбоцитов (<600×109/л) между различными группами лечения
С начала исследуемого лечения (день 1) до конца 12-го месяца
Влияние терапии на ключевые биомаркеры
Временное ограничение: С начала исследуемого лечения (день 1) до конца 12-го месяца
Сравнить долю субъектов, у которых наблюдаются изменения ключевых биомаркеров заболевания - мутации JAK2V617F, CALR, MPL.
С начала исследуемого лечения (день 1) до конца 12-го месяца
Частота серьезных сердечно-сосудистых и тромботических событий
Временное ограничение: С начала исследуемого лечения (день 1) до конца 12-го месяца
Для оценки частоты серьезных сердечно-сосудистых и тромботических событий (определяемых как сердечно-сосудистая смерть, инфаркт миокарда, инсульт, транзиторная ишемическая атака, тромбоэмболия легочной артерии, синдром Бадда-Киари, тромбоз глубоких вен и любые другие клинически значимые тромботические явления) во время активного лечения или наблюдения после конец лечения между различными группами лечения
С начала исследуемого лечения (день 1) до конца 12-го месяца
Частота развития миелодиспластических нарушений, миелофиброза или лейкемической трансформации.
Временное ограничение: С начала исследуемого лечения (день 1) до конца 12-го месяца
Для оценки частоты развития миелодиспластических нарушений, миелофиброза или лейкемической трансформации между различными группами лечения.
С начала исследуемого лечения (день 1) до конца 12-го месяца
Изменение общей оценки симптомов миелопролиферативного новообразования в форме оценки симптомов
Временное ограничение: 12 месяцев
Сравнить долю субъектов, которые демонстрируют изменения в форме оценки симптомов миелопролиферативного новообразования по общей оценке симптомов (0-100 баллов, более высокие баллы означают худший результат) между различными группами лечения.
12 месяцев
Специфическая заранее определенная токсичность
Временное ограничение: С начала исследуемого лечения (день 1) до конца 12-го месяца
Сравнить частоту развития специфической предварительно определенной токсичности, включая утомляемость, гриппоподобные симптомы, головокружение, некроз в месте инъекции, одышку, боль, депрессию, нечеткость зрения, бессонницу, анорексию, потерю веса, слабость, зуд, потливость, лихорадку, снижение либидо, приливы, приливы.
С начала исследуемого лечения (день 1) до конца 12-го месяца
Смерть во время активного лечения или наблюдение после окончания лечения
Временное ограничение: С начала исследуемого лечения (день 1) до конца 12-го месяца
Для сравнения частоты летальных исходов во время активного лечения или наблюдения после окончания лечения.
С начала исследуемого лечения (день 1) до конца 12-го месяца
Влияние терапии на гистопатологию костного мозга (по выбору)
Временное ограничение: От начала исследуемого лечения (день 1) до конца 12-го месяца.
Сравнить долю субъектов, у которых наблюдаются изменения гистопатологии костного мозга.
От начала исследуемого лечения (день 1) до конца 12-го месяца.
Влияние терапии на цитогенетические нарушения (по выбору)
Временное ограничение: От начала исследуемого лечения (день 1) до конца 12-го месяца.
Сравнить долю субъектов, у которых наблюдаются изменения цитогенетических нарушений.
От начала исследуемого лечения (день 1) до конца 12-го месяца.
Изменение количества тромбоцитов
Временное ограничение: От начала исследуемого лечения (день 1) до конца 12-го месяца.
Будет оценена доля субъектов с постоянным количеством тромбоцитов <1000×109/л среди лиц с количеством тромбоцитов ≥1000×109/л до начала лечения (по крайней мере 12 недель).
От начала исследуемого лечения (день 1) до конца 12-го месяца.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Следователи

  • Главный следователь: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
  • Главный следователь: Rongfeng Fu, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

10 января 2020 г.

Первичное завершение (Оцененный)

20 октября 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

20 ноября 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 декабря 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 января 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

13 января 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 июля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 июля 2024 г.

Последняя проверка

1 апреля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • IIT2019001

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться