Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Pegilált interferon alfa-2b versus interferon alfa terápia gyermek- és serdülőkori esszenciális trombocitémiában

2024. július 1. frissítette: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Prospektív, egyközpontú klinikai vizsgálat a pegilált interferon alfa-2b versus interferon alfa terápiáról a gyermekkori és serdülőkori esszenciális trombocitémia kezelésében

Célkitűzések: Összehasonlítani a Pegylated Interferon Alfa-2b-vel és az Interferon Alfával kezelt, esszenciális trombocitémiában diagnosztizált gyermek- és serdülőkorú (20 év alatti) betegek hatékonyságát és biztonságosságát.

Vizsgálatterv: Prospektív, nyílt, nem randomizált, egyközpontú klinikai vizsgálat

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy prospektív, nyílt, nem randomizált, egyközpontú klinikai vizsgálat az Interferon Alfa és a Pegylated Interferon Alfa-2b között gyermekkori és serdülőkori esszenciális trombocitémiában (<20 év).

A betegeket a következő két kezelési csoportba osztják: 1. Rekombináns Interferon Alpha, heti kétszer 300 wu kezdő adaggal. Más felsorolt ​​interferonok is használhatók, ha nem áll rendelkezésre Rekombináns Interferon Alfa (300 wu), és a konkrét dózist a kutatók határozzák meg; 2. Pegilált Interferon Alfa-2b, hetente egyszer 135 ug (testfelület < 1,73 m2) vagy hetente egyszer 180 ug (testfelület ≥ 1,73) m2).

A Pegylated Interferon Alfa-2b és Interferon Alfa jelenlegi gyógyszeres terápiáit és lehetséges kockázatait a gyermek- és serdülőkori esszenciális thrombocytemia kezelésében a kutatók teljes körűen ismertetik a gondviselőkkel (gyermekkori betegek) vagy a betegekkel (serdülő betegek). Ezután a betegeket a gyámok (gyermekkori betegek) vagy a betegek (serdülő betegek) akarata szerint a két csoport valamelyikébe osztják.

Az adagolást a laboratóriumi vizsgálatok eredményei és a beteg toleranciája alapján módosítják. A beteg átkerül a másik csoportba, ha intolerancia vagy rezisztencia lép fel.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

40

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kína, 300020
        • Toborzás
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 19 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • <20 éves
  • Férfi vagy nő
  • Esszenciális thrombocythemia diagnózisa a 2016-os WHO kritériumok szerint.
  • Thrombocytaszám ≥ 450 × 109 / l több mint 6 hónapig (Ha a beteg JAK2 V617F, CALR vagy MPL génmutációt szenved, az anamnézis 6 hónapnál rövidebb lehet)
  • Thrombocytaszám ≥ 1000 × 109 / L vagy egyéb terápiás javallatok a szűréskor.
  • A gyámok a beiratkozás előtt írásos beleegyező nyilatkozatot adtak

Kizárási kritériumok:

  • Ismert, hogy 2016-ra a WHO kritériumai szerint megfelel az elsődleges myelofibrosis vagy polycythemia vera kritériumainak
  • Bármilyen életveszélyes társbetegség jelenléte
  • Másodlagos trombocitózis
  • Családi trombocitózis
  • Az interferonnal szembeni rezisztencia, intolerancia vagy bármilyen ellenjavallat
  • Az interferont a beiratkozás előtti elmúlt 1 hónapban alkalmazták
  • Korábbi vagy jelenlegi trombózisban vagy aktív vérzésben szenvedő betegek
  • WBC<4×109/L
  • HGB <110g/l
  • A pajzsmirigy diszfunkciójának rossz kontrollja
  • Az elmúlt 3 évben rosszindulatú daganatban szenvedő betegek
  • Súlyos szív- vagy tüdőműködési zavarban szenvedő betegek
  • Súlyos vesekárosodás (kreatinin-clearance < 30 ml/perc)
  • Súlyos májműködési zavar (ALT vagy AST > 2,5 × ULN)
  • Diabetesként diagnosztizált betegek, akiknek nincs megfelelő kontrollja
  • Hepatitis B vírusban, hepatitis C vírus replikációban vagy HIV-fertőzésben szenvedő betegek
  • Olyan betegek, akiknek a kórtörténetében kábítószer-/alkoholfogyasztás szerepel (a vizsgálat előtt 2 éven belül)
  • Azok a betegek, akik a beiratkozás előtt egy hónapon belül más kísérleti kutatásban vettek részt
  • Pszichiátriai rendellenességek története
  • Minden egyéb olyan körülmény, amelyről a vizsgáló úgy ítéli meg, hogy a beteg nem alkalmas a vizsgálatban való részvételre

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Rekombináns interferon alfa
Rekombináns Interferon Alpha, heti kétszer 300 wu kezdő adaggal. Más felsorolt ​​interferonok is használhatók, ha nem áll rendelkezésre Rekombináns Interferon Alfa (300 wu), és a konkrét dózist a kutatók határozzák meg.
Drog: Rekombináns interferon alfa
Rekombináns Interferon Alpha, heti kétszer 300 wu kezdő adaggal. Más felsorolt ​​interferonok is használhatók, ha nem áll rendelkezésre Rekombináns Interferon Alfa (300 wu), és a konkrét dózist a kutatók határozzák meg;
Kísérleti: Pegilált Interferon Alfa-2b
Pegilált Interferon Alfa-2b, hetente egyszer 135 ug (testfelület < 1,73 m2) vagy hetente egyszer 180 ug (testfelület ≥1,73) m2).
Drog: Pegilált interferon alfa-2b
Pegilált Interferon Alfa-2b, hetente egyszer 135 ug (testfelület < 1,73 m2) vagy hetente egyszer 180 ug (testfelület ≥1,73) m2).

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a vérlemezkék számában
Időkeret: A vizsgálati kezelés kezdetétől (1. nap) a 12. hónap végéig
Értékelni kell azoknak az alanyoknak az arányát, akiknél a folyamatos thrombocytaszám ≤600×109/l, vagy ≥50%-kal (<1000×109/l) csökkent (legalább 12 héttel) a kiindulási értékhez képest a kezelés alatt.
A vizsgálati kezelés kezdetétől (1. nap) a 12. hónap végéig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A teljes hematológiai válaszarány
Időkeret: A vizsgálati kezelés kezdetétől (1. nap) a 12. hónap végéig
Összehasonlítani a teljes hematológiai válaszarányt a különböző kezelési csoportok között
A vizsgálati kezelés kezdetétől (1. nap) a 12. hónap végéig
A válaszadás ideje a vérlemezkeszámban
Időkeret: A vizsgálati kezelés kezdetétől (1. nap) a 12. hónap végéig
A válaszadás ideje a vérlemezkeszámban (<600×109/L) a különböző kezelési csoportok között
A vizsgálati kezelés kezdetétől (1. nap) a 12. hónap végéig
A terápia hatása a kulcsfontosságú biomarkerekre
Időkeret: A vizsgálati kezelés kezdetétől (1. nap) a 12. hónap végéig
Összehasonlítani azon alanyok arányát, akik változást mutatnak a betegség kulcsfontosságú biomarkerein – JAK2V617F, CALR, MPL mutációk.
A vizsgálati kezelés kezdetétől (1. nap) a 12. hónap végéig
A súlyos kardiovaszkuláris és trombotikus események előfordulása
Időkeret: A vizsgálati kezelés kezdetétől (1. nap) a 12. hónap végéig
A súlyos kardiovaszkuláris és thromboticus események előfordulási gyakoriságának becslése (mint kardiovaszkuláris halál, szívinfarktus, stroke, átmeneti ischaemiás roham, tüdőembólia, Budd Chiari-szindróma, mélyvénás trombózis és bármely más klinikailag jelentős trombózisos esemény) aktív kezelés vagy megfigyelés alatt a kezelés vége a különböző kezelési csoportok között
A vizsgálati kezelés kezdetétől (1. nap) a 12. hónap végéig
Myelodysplasiás rendellenességek, myelofibrosis vagy leukémiás átalakulás kialakulásának előfordulása.
Időkeret: A vizsgálati kezelés kezdetétől (1. nap) a 12. hónap végéig
A myelodysplasiás rendellenességek, a myelofibrosis vagy a leukémiás átalakulás előfordulásának becslése a különböző kezelési csoportok között
A vizsgálati kezelés kezdetétől (1. nap) a 12. hónap végéig
Változás a mieloproliferatív neoplazma tünetértékelési űrlapjának teljes tünetpontszámában
Időkeret: 12 hónap
A myeloproliferatív neoplazma tünetértékelési űrlapjában változást mutató alanyok arányának összehasonlítása a teljes tünetpontszámban (0-100 pont, a magasabb pontszámok rosszabb eredményt jelentenek) a különböző kezelési csoportok között.
12 hónap
Specifikus előre meghatározott toxicitás
Időkeret: A vizsgálati kezelés kezdetétől (1. nap) a 12. hónap végéig
Konkrét előre meghatározott toxicitás előfordulási gyakoriságának összehasonlítása, beleértve a fáradtságot, influenzaszerű tüneteket, szédülést, az injekció beadásának helyén fellépő nekrózist, nehézlégzést, fájdalmat, depressziót, homályos látást, álmatlanságot, étvágytalanságot, súlycsökkenést, gyengeséget, viszketést, izzadást, lázat, csökkent libidót, hőhullámok, kipirulás.
A vizsgálati kezelés kezdetétől (1. nap) a 12. hónap végéig
Elhalálozás aktív kezelés alatt vagy a kezelés befejezését követő megfigyelés alatt
Időkeret: A vizsgálati kezelés kezdetétől (1. nap) a 12. hónap végéig
Az aktív kezelés vagy a kezelés befejezését követő megfigyelés során bekövetkezett halálozások összehasonlítása
A vizsgálati kezelés kezdetétől (1. nap) a 12. hónap végéig
A terápia hatása a csontvelő-szövettanra (választható)
Időkeret: A vizsgálati kezelés kezdetétől (1. nap) a 12. hónap végéig
Összehasonlítani azon alanyok arányát, akik a csontvelő-szövettani vizsgálat során változást mutatnak
A vizsgálati kezelés kezdetétől (1. nap) a 12. hónap végéig
A terápia hatása a citogenetikai rendellenességekre (választható)
Időkeret: A vizsgálati kezelés kezdetétől (1. nap) a 12. hónap végéig
Összehasonlítani azon alanyok arányát, akik citogenetikai rendellenességeket mutatnak.
A vizsgálati kezelés kezdetétől (1. nap) a 12. hónap végéig
Változás a vérlemezkék számában
Időkeret: A vizsgálati kezelés kezdetétől (1. nap) a 12. hónap végéig
A kezelés előtt (legalább 12 hét) a folyamatos thrombocytaszámú alanyok arányát <1000×109/l, illetve azoknál, akiknél a vérlemezkeszám ≥1000×109/l volt.
A vizsgálati kezelés kezdetétől (1. nap) a 12. hónap végéig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
  • Kutatásvezető: Rongfeng Fu, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. január 10.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. október 20.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. november 20.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. december 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. január 9.

Első közzététel (Tényleges)

2020. január 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. július 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. július 1.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IIT2019001

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel