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Interferone pegilato alfa-2b rispetto alla terapia con interferone alfa nella trombocitemia essenziale dell'infanzia e dell'adolescenza

1 luglio 2024 aggiornato da: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Uno studio clinico prospettico a centro singolo sull'interferone pegilato alfa-2b rispetto alla terapia con interferone alfa nel trattamento della trombocitemia essenziale dell'infanzia e dell'adolescenza

Obiettivi: Confrontare l'efficacia e la sicurezza nei pazienti dell'infanzia e dell'adolescenza (<20 anni) diagnosticati come trombocitemia essenziale trattati con l'interferone pegilato Alfa-2b rispetto all'interferone Alfa.

Disegno dello studio: uno studio clinico prospettico, in aperto, non randomizzato, a centro singolo

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio clinico prospettico, in aperto, non randomizzato, monocentrico tra l'interferone alfa e l'interferone alfa-2b pegilato nella trombocitemia essenziale dell'infanzia e dell'adolescenza (<20 anni).

I pazienti saranno divisi nei seguenti due gruppi di trattamento: 1. Interferone alfa ricombinante, con una dose iniziale di 300 wu due volte a settimana. Altri interferoni che sono stati elencati possono essere utilizzati se l'interferone alfa ricombinante (300 wu) non è disponibile e la dose specifica sarà determinata dai ricercatori; 2. Interferone peghilato Alfa-2b, con una dose iniziale di 135 ug una volta alla settimana (superficie corporea < 1,73 m2) o 180 ug una volta alla settimana (superficie corporea ≥1,73 m2).

Le attuali terapie farmacologiche e i possibili rischi dell'interferone alfa-2b pegilato e dell'interferone alfa nel trattamento della trombocitemia essenziale infantile e adolescenziale saranno presentati dai ricercatori in modo completo ai tutori (pazienti dell'infanzia) o ai pazienti (pazienti adolescenti). Successivamente i pazienti verranno divisi in uno dei due gruppi a seconda della volontà dei tutori (pazienti infantili) o dei pazienti (pazienti adolescenti).

Il dosaggio verrà aggiustato in base ai risultati degli esami di laboratorio e alla tolleranza del paziente. Il paziente verrà trasferito all'altro gruppo in caso di intolleranza o resistenza.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

40

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Cina, 300020
        • Reclutamento
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 19 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • <20 anni
  • Maschio o femmina
  • Diagnosi di trombocitemia essenziale secondo i criteri dell'OMS del 2016.
  • Conta piastrinica ≥ 450 × 109 / L per più di 6 mesi (se il paziente ha la mutazione del gene JAK2 V617F, CALR o MPL, la storia può essere inferiore a 6 mesi)
  • Conta piastrinica ≥ 1000 × 109 / L o altre indicazioni terapeutiche allo screening.
  • I tutori hanno fornito il consenso informato scritto prima dell'iscrizione

Criteri di esclusione:

  • Noto per soddisfare i criteri per la mielofibrosi primaria o la policitemia vera secondo i criteri dell'OMS del 2016
  • Presenza di qualsiasi comorbilità potenzialmente letale
  • Trombocitosi secondaria
  • Trombocitosi familiare
  • Resistenza o intolleranza o eventuali controindicazioni all'interferone
  • L'interferone è stato utilizzato negli ultimi 1 mese prima dell'arruolamento
  • Pazienti con trombosi pregressa o presente o sanguinamento attivo
  • GB<4×109/L
  • HGB<110g/L
  • Scarso controllo della disfunzione tiroidea
  • Pazienti con un precedente tumore maligno negli ultimi 3 anni
  • Pazienti con grave disfunzione cardiaca o polmonare
  • Grave danno renale (clearance della creatinina < 30 ml/min)
  • Grave disfunzione epatica (ALT o AST > 2,5 × ULN)
  • Pazienti con diagnosi di diabete con scarso controllo
  • Pazienti con virus dell'epatite B, replicazione del virus dell'epatite C o infezione da HIV
  • Pazienti con una storia di abuso di droghe/alcool (entro 2 anni prima dello studio)
  • Pazienti che hanno partecipato ad altre ricerche sperimentali entro un mese prima dell'arruolamento
  • Storia del disturbo psichiatrico
  • Qualsiasi altra circostanza in cui lo sperimentatore ritenga che il paziente non sia idoneo a partecipare allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Interferone alfa ricombinante
Interferone alfa ricombinante, con una dose iniziale di 300 wu due volte a settimana. Altri interferoni che sono stati elencati possono essere utilizzati se l'interferone alfa ricombinante (300 wu) non è disponibile e la dose specifica sarà determinata dai ricercatori.
Droga: Interferone alfa ricombinante
Interferone alfa ricombinante, con una dose iniziale di 300 wu due volte a settimana. Altri interferoni che sono stati elencati possono essere utilizzati se l'interferone alfa ricombinante (300 wu) non è disponibile e la dose specifica sarà determinata dai ricercatori;
Sperimentale: Interferone peghilato Alfa-2b
Interferone peghilato Alfa-2b, con una dose iniziale di 135 ug una volta alla settimana (superficie corporea < 1,73 m2) o 180 ug una volta alla settimana (superficie corporea ≥ 1,73 m2).
Droga: Interferone pegilato alfa-2b
Interferone peghilato Alfa-2b, con una dose iniziale di 135 ug una volta alla settimana (superficie corporea < 1,73 m2) o 180 ug una volta alla settimana (superficie corporea ≥ 1,73 m2).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della conta piastrinica
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento in studio (giorno 1) fino alla fine del mese 12
Verrà valutata la percentuale di soggetti con una conta piastrinica continua ≤600×109/L o una diminuzione ≥50% (<1000×109/L) (almeno 12 settimane) rispetto al basale durante il trattamento.
Dall'inizio del trattamento in studio (giorno 1) fino alla fine del mese 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
I tassi di risposta ematologica completa
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento in studio (Giorno 1) fino alla fine del mese 12
Per confrontare i tassi di risposta ematologica completa tra i diversi gruppi di trattamento
Dall'inizio del trattamento in studio (Giorno 1) fino alla fine del mese 12
Tempo di risposta nella conta piastrinica
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento in studio (Giorno 1) fino alla fine del mese 12
Tempo alla risposta nella conta piastrinica (<600×109/L) tra i diversi gruppi di trattamento
Dall'inizio del trattamento in studio (Giorno 1) fino alla fine del mese 12
Impatto della terapia sui biomarcatori chiave
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento in studio (Giorno 1) fino alla fine del mese 12
Per confrontare la percentuale di soggetti che mostrano cambiamenti sui biomarcatori chiave della malattia: mutazioni JAK2V617F, CALR, MPL.
Dall'inizio del trattamento in studio (Giorno 1) fino alla fine del mese 12
Incidenza di eventi cardiovascolari e trombotici maggiori
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento in studio (Giorno 1) fino alla fine del mese 12
Per stimare l'incidenza di eventi cardiovascolari e trombotici maggiori (definiti come morte cardiovascolare, infarto del miocardio, ictus, attacco ischemico transitorio, embolia polmonare, sindrome di Budd Chiari, trombosi venosa profonda e qualsiasi altro evento trombotico clinicamente rilevante) durante il trattamento attivo o l'osservazione dopo fine del trattamento tra i diversi gruppi di trattamento
Dall'inizio del trattamento in studio (Giorno 1) fino alla fine del mese 12
Incidenza dello sviluppo di disturbi mielodisplastici, mielofibrosi o trasformazione leucemica.
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento in studio (Giorno 1) fino alla fine del mese 12
Per stimare l'incidenza dello sviluppo di disturbi mielodisplastici, mielofibrosi o trasformazione leucemica tra i diversi gruppi di trattamento
Dall'inizio del trattamento in studio (Giorno 1) fino alla fine del mese 12
Variazione nella valutazione dei sintomi della neoplasia mieloproliferativa Punteggio totale dei sintomi del modulo
Lasso di tempo: 12 mesi
Per confrontare la percentuale di soggetti che mostrano un cambiamento nel punteggio totale dei sintomi del modulo di valutazione dei sintomi della neoplasia mieloproliferativa (punteggi da 0 a 100, punteggi più alti significano un esito peggiore) tra i diversi gruppi di trattamento.
12 mesi
Tossicità specifica predefinita
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento in studio (Giorno 1) fino alla fine del mese 12
Per confrontare l'incidenza di specifiche tossicità predefinite tra cui affaticamento, sintomi simil-influenzali, vertigini, necrosi al sito di iniezione, dispnea, dolore, depressione, visione offuscata, insonnia, anoressia, perdita di peso, debolezza, prurito, sudorazione, febbre, diminuzione della libido, vampate di calore, vampate di calore.
Dall'inizio del trattamento in studio (Giorno 1) fino alla fine del mese 12
Morte durante il trattamento attivo o osservazione dopo la fine del trattamento
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento in studio (Giorno 1) fino alla fine del mese 12
Per confrontare l'incidenza di morte durante il trattamento attivo o l'osservazione dopo la fine del trattamento
Dall'inizio del trattamento in studio (Giorno 1) fino alla fine del mese 12
Impatto della terapia sull'istopatologia del midollo osseo (selezionabile)
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento in studio (giorno 1) fino alla fine del mese 12
Confrontare la percentuale di soggetti che mostrano cambiamenti nell'istopatologia del midollo osseo
Dall'inizio del trattamento in studio (giorno 1) fino alla fine del mese 12
Impatto della terapia sulle anomalie citogenetiche (selezionabile)
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento in studio (giorno 1) fino alla fine del mese 12
Per confrontare la percentuale di soggetti che mostrano cambiamenti nelle anomalie citogenetiche.
Dall'inizio del trattamento in studio (giorno 1) fino alla fine del mese 12
Variazione della conta piastrinica
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento in studio (giorno 1) fino alla fine del mese 12
Verrà valutata la proporzione dei soggetti con una conta piastrinica continua <1000×109/L rispetto a quelli con una conta piastrinica ≥1000×109/L prima del trattamento (almeno 12 settimane).
Dall'inizio del trattamento in studio (giorno 1) fino alla fine del mese 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Investigatori

  • Investigatore principale: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
  • Investigatore principale: Rongfeng Fu, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 gennaio 2020

Completamento primario (Stimato)

20 ottobre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

20 novembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 dicembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 gennaio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

13 gennaio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 luglio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 luglio 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IIT2019001

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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