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Interferon alfa-2b peguilado versus terapia com interferon alfa na infância e adolescência Trombocitemia essencial

25 de abril de 2024 atualizado por: Zhang Lei, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Um estudo clínico prospectivo de centro único da terapia com interferon peguilado alfa-2b versus interferon alfa no tratamento da trombocitemia essencial na infância e adolescência

Objetivos: Comparar a eficácia e segurança em crianças e adolescentes (<20 anos) com diagnóstico de trombocitemia essencial tratados com Interferon Alfa-2b peguilado vs. Interferon Alfa.

Desenho do estudo: Um ensaio clínico prospectivo, aberto, não randomizado, de centro único

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um ensaio clínico prospectivo, aberto, não randomizado e de centro único entre Interferon Alfa e Pegylated Interferon Alfa-2b na trombocitemia essencial na infância e adolescência (<20 anos).

Os pacientes serão divididos nos dois grupos de tratamento a seguir: 1. Interferon alfa recombinante, com dose inicial de 300 wu duas vezes por semana. Outros interferons listados podem ser usados ​​se o Interferon Alfa Recombinante (300 wu) não estiver disponível, e a dose específica será determinada pelos pesquisadores; 2. Interferon Alfa-2b peguilado, com dose inicial de 135 ug uma vez por semana (área de superfície corporal < 1,73 m2) ou 180 ug uma vez por semana (área de superfície corporal≥1,73 m2).

As terapias medicamentosas atuais e os possíveis riscos do Interferon Alfa-2b peguilado e do Interferon Alfa no tratamento da trombocitemia essencial na infância e adolescência serão totalmente apresentados aos responsáveis ​​(pacientes infantis) ou pacientes (pacientes adolescentes) pelos pesquisadores. Em seguida, os pacientes serão divididos em um dos dois grupos de acordo com a vontade dos responsáveis ​​(pacientes infantis) ou dos pacientes (pacientes adolescentes).

A dosagem será ajustada de acordo com os resultados dos exames laboratoriais e tolerância do paciente. O paciente será transferido para outro grupo caso ocorra intolerância ou resistência.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

40

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • China
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300020
        • Recrutamento
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 19 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • <20 anos
  • Macho ou fêmea
  • Diagnóstico de trombocitemia essencial de acordo com os critérios da OMS de 2016.
  • Contagem de plaquetas ≥ 450 × 109 / L por mais de 6 meses（Se o paciente tiver mutação do gene JAK2 V617F, CALR ou MPL, a história pode ser inferior a 6 meses）
  • Contagem de plaquetas ≥ 1000 × 109 / L ou outras indicações terapêuticas na triagem.
  • Os responsáveis ​​forneceram consentimento informado por escrito antes da inscrição

Critério de exclusão:

  • Conhecido por atender aos critérios para mielofibrose primária ou policitemia vera de acordo com os critérios da OMS de 2016
  • Presença de qualquer comorbidade com risco de vida
  • Trombocitose secundária
  • Trombocitose familiar
  • Resistência ou intolerância ou quaisquer contra-indicações ao interferon
  • Interferon é usado no último 1 mês antes da inscrição
  • Pacientes com trombose prévia ou presente ou sangramento ativo
  • WBC <4 × 109 / L
  • HGB <110g/L
  • Mau controle da disfunção da tireoide
  • Pacientes com neoplasia prévia nos últimos 3 anos
  • Pacientes com disfunção cardíaca ou pulmonar grave
  • Lesão renal grave (depuração de creatinina < 30 ml/min)
  • Disfunção hepática grave (ALT ou AST > 2,5 × LSN)
  • Pacientes diagnosticados como diabéticos com mau controle
  • Pacientes com vírus da hepatite B, replicação do vírus da hepatite C ou infecção pelo HIV
  • Pacientes com história de abuso de drogas/álcool (dentro de 2 anos antes do estudo)
  • Pacientes que participaram de outras pesquisas experimentais até um mês antes da inscrição
  • Histórico de transtorno psiquiátrico
  • Quaisquer outras circunstâncias que o investigador considere que o paciente não é adequado para participar do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Interferon alfa recombinante
Interferon alfa recombinante, com dose inicial de 300 wu duas vezes por semana. Outros interferons listados podem ser usados ​​se o Interferon Alfa Recombinante (300 wu) não estiver disponível, e a dose específica será determinada pelos pesquisadores.
Medicamento: Interferon alfa recombinante
Interferon alfa recombinante, com dose inicial de 300 wu duas vezes por semana. Outros interferons listados podem ser usados ​​se o Interferon Alfa Recombinante (300 wu) não estiver disponível, e a dose específica será determinada pelos pesquisadores;
Experimental: Interferon alfa-2b peguilado
Interferon Alfa-2b peguilado, com dose inicial de 135 ug uma vez por semana (área de superfície corporal < 1,73 m2) ou 180 ug uma vez por semana (área de superfície corporal≥1,73 m2).
Medicamento: Interferon alfa-2b peguilado
Interferon Alfa-2b peguilado, com dose inicial de 135 ug uma vez por semana (área de superfície corporal < 1,73 m2) ou 180 ug uma vez por semana (área de superfície corporal≥1,73 m2).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na contagem de plaquetas
Prazo: Desde o início do tratamento do estudo (Dia 1) até o final do mês 12
Será avaliada a proporção de indivíduos com contagem contínua de plaquetas ≤600×109/L ou diminuição ≥50% (<1000×109/L) (pelo menos 12 semanas) em relação ao valor basal durante o tratamento.
Desde o início do tratamento do estudo (Dia 1) até o final do mês 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
As taxas de resposta hematológica completa
Prazo: Desde o início do tratamento do estudo (Dia 1) até o final do mês 12
Para comparar as taxas de resposta hematológica completa entre diferentes grupos de tratamento
Desde o início do tratamento do estudo (Dia 1) até o final do mês 12
Tempo de resposta na contagem de plaquetas
Prazo: Desde o início do tratamento do estudo (Dia 1) até o final do mês 12
Tempo de resposta na contagem de plaquetas (<600 × 109/L) entre diferentes grupos de tratamento
Desde o início do tratamento do estudo (Dia 1) até o final do mês 12
Impacto da terapia nos principais biomarcadores
Prazo: Desde o início do tratamento do estudo (Dia 1) até o final do mês 12
Comparar a proporção de indivíduos que exibem alterações nos principais biomarcadores da doença - mutações JAK2V617F, CALR, MPL.
Desde o início do tratamento do estudo (Dia 1) até o final do mês 12
Incidência de eventos cardiovasculares e trombóticos maiores
Prazo: Desde o início do tratamento do estudo (Dia 1) até o final do mês 12
Para estimar a incidência de eventos cardiovasculares e trombóticos importantes (definidos como morte cardiovascular, infarto do miocárdio, acidente vascular cerebral, ataque isquêmico transitório, embolia pulmonar, síndrome de Budd Chiari, trombose venosa profunda e qualquer outro evento trombótico clinicamente relevante) durante o tratamento ativo ou observação após fim do tratamento entre diferentes grupos de tratamento
Desde o início do tratamento do estudo (Dia 1) até o final do mês 12
Incidência de desenvolvimento de distúrbios mielodisplásicos, mielofibrose ou transformação leucêmica.
Prazo: Desde o início do tratamento do estudo (Dia 1) até o final do mês 12
Para estimar a incidência de desenvolvimento de distúrbios mielodisplásicos, mielofibrose ou transformação leucêmica entre diferentes grupos de tratamento
Desde o início do tratamento do estudo (Dia 1) até o final do mês 12
Alteração na pontuação total do formulário de avaliação de sintomas de neoplasia mieloproliferativa
Prazo: 12 meses
Comparar a proporção de indivíduos que apresentam alteração na pontuação total de sintomas do Formulário de Avaliação de Sintomas de Neoplasia Mieloproliferativa (0-100 pontuações, pontuações mais altas significam um resultado pior) entre diferentes grupos de tratamento.
12 meses
Toxicidade pré-definida específica
Prazo: Desde o início do tratamento do estudo (Dia 1) até o final do mês 12
Comparar a incidência de toxicidade pré-definida específica, incluindo fadiga, sintomas semelhantes aos da gripe, tontura, necrose no local da injeção, dispneia, dor, depressão, visão turva, insônia, anorexia, perda de peso, fraqueza, prurido, sudorese, febre, diminuição da libido, ondas de calor, rubor.
Desde o início do tratamento do estudo (Dia 1) até o final do mês 12
Morte durante o tratamento ativo ou observação após o fim do tratamento
Prazo: Desde o início do tratamento do estudo (Dia 1) até o final do mês 12
Para comparar a incidência de morte durante o tratamento ativo ou observação após o final do tratamento
Desde o início do tratamento do estudo (Dia 1) até o final do mês 12
Impacto da terapia na histopatologia da medula óssea (selecionável)
Prazo: Desde o início do tratamento do estudo (Dia 1) até o final do mês 12
Para comparar a proporção de indivíduos que apresentam alterações na histopatologia da medula óssea
Desde o início do tratamento do estudo (Dia 1) até o final do mês 12
Impacto da terapia nas anormalidades citogenéticas (selecionável)
Prazo: Desde o início do tratamento do estudo (Dia 1) até o final do mês 12
Para comparar a proporção de indivíduos que apresentam alterações nas anormalidades citogenéticas.
Desde o início do tratamento do estudo (Dia 1) até o final do mês 12
Mudança na contagem de plaquetas
Prazo: Desde o início do tratamento do estudo (Dia 1) até o final do mês 12
Será avaliada a proporção de indivíduos com contagem contínua de plaquetas <1000×109/L naqueles com contagem de plaquetas ≥1000×109/L antes do tratamento (pelo menos 12 semanas).
Desde o início do tratamento do estudo (Dia 1) até o final do mês 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Investigadores

  • Investigador principal: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

10 de janeiro de 2020

Conclusão Primária (Estimado)

20 de outubro de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

20 de novembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de dezembro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de janeiro de 2020

Primeira postagem (Real)

13 de janeiro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

29 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • IHBDH-IIT2019001

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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