Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pegyloitu interferoni alfa-2b vs. interferoni alfa -hoito lapsuuden ja nuorten välttämättömässä trombosytemiassa

perjantai 26. tammikuuta 2024 päivittänyt: Zhang Lei, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Tuleva yhden keskuksen kliininen tutkimus pegyloidusta alfa-2b-interferoniterapiasta ja interferoni-alfa-terapiasta lasten ja nuorten essentiaalisen trombosytemian hoidossa

Tavoitteet: Vertaa tehoa ja turvallisuutta pegyloidulla interferoni alfa-2b:llä hoidetuilla lapsi- ja murrospotilailla (alle 20-vuotiaat), jotka on diagnosoitu essentiaaliseksi trombosytemiaksi, vs. Interferon Alfa.

Tutkimussuunnitelma: Prospektiivinen, avoin, ei-satunnaistettu, yhden keskuksen kliininen tutkimus

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on prospektiivinen, avoin, ei-satunnaistettu, yhden keskuksen kliininen tutkimus Interferon Alfan ja pegyloidun interferoni Alfa-2b:n välillä lapsuuden ja nuorten essentiaalisessa trombosytemiassa (<20 vuotta).

Potilaat jaetaan kahteen seuraavaan hoitoryhmään: 1. Yhdistelmä-interferoni alfa, aloitusannos 300 wu kahdesti viikossa. Muita lueteltuja interferoneja voidaan käyttää, jos Rekombinantti Interferoni Alfaa (300 wu) ei ole saatavilla, ja tutkijat määrittävät tarkan annoksen; 2. Pegyloitu Alfa-2b-interferoni, aloitusannos 135 ug kerran viikossa (kehon pinta-ala < 1,73 m2) tai 180 ug kerran viikossa (kehon pinta-ala ≥ 1,73 m2).

Pegyloidun Interferoni Alfa-2b:n ja Interferoni Alfan nykyiset lääkehoidot ja mahdolliset riskit lapsuuden ja nuorten essentiaalisen trombosytemian hoidossa tulevat esittelemään huoltajille (lapsuuspotilaat) tai potilaille (nuoripotilaat) täysimääräisesti. Sitten potilaat jaetaan johonkin kahdesta ryhmästä huoltajien (lapsuuspotilaat) tai potilaiden (nuoripotilaat) tahdon mukaan.

Annostus sovitetaan laboratoriotutkimusten tulosten ja potilaan sietokyvyn mukaan. Potilas siirretään toiseen ryhmään, jos ilmenee intoleranssia tai vastustuskykyä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

40

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kiina, 300020
        • Rekrytointi
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 19 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • <20 vuotta vanha
  • Mies vai nainen
  • Essentiaalisen trombosytemian diagnoosi vuoden 2016 WHO-kriteerien mukaan.
  • Verihiutalemäärä ≥ 450 × 109 / L yli 6 kuukauden ajan (Jos potilaalla on JAK2 V617F-, CALR- tai MPL-geenimutaatio, historia voi olla alle 6 kuukautta)
  • Verihiutaleiden määrä ≥ 1000 × 109 / l tai muut terapeuttiset indikaatiot seulonnassa.
  • Huoltajat ovat antaneet kirjallisen suostumuksen ennen ilmoittautumista

Poissulkemiskriteerit:

  • Tiedetään täyttävän primaarisen myelofibroosin tai polysytemia veran kriteerit vuoteen 2016 mennessä WHO:n kriteerit
  • Henkeä uhkaavien samanaikaisten sairauksien esiintyminen
  • Toissijainen trombosytoosi
  • Perheen trombosytoosi
  • Resistenssi tai intoleranssi tai mikä tahansa vasta-aihe interferonille
  • Interferonia on käytetty viimeisen kuukauden aikana ennen ilmoittautumista
  • Potilaat, joilla on ollut tai on ollut tromboosi tai aktiivinen verenvuoto
  • WBC<4×109/L
  • HGB <110g/l
  • Kilpirauhasen toimintahäiriön huono hallinta
  • Potilaat, joilla on ollut pahanlaatuinen kasvain viimeisen 3 vuoden aikana
  • Potilaat, joilla on vaikea sydämen tai keuhkojen toimintahäiriö
  • Vaikea munuaisvaurio (kreatiniinipuhdistuma < 30 ml/min)
  • Vaikea maksan toimintahäiriö (ALT tai ASAT > 2,5 × ULN)
  • Potilaat, joilla on diagnosoitu diabetes, joiden hallinta on huono
  • Potilaat, joilla on hepatiitti B -virus, hepatiitti C -viruksen replikaatio tai HIV-infektio
  • Potilaat, joilla on ollut huumeiden/alkoholin väärinkäyttöä (2 vuoden sisällä ennen tutkimusta)
  • Potilaat, jotka ovat osallistuneet muihin kokeellisiin tutkimuksiin kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista
  • Psykiatrisen häiriön historia
  • Muut olosuhteet, joissa tutkija katsoo, että potilas ei sovellu osallistumaan tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Yhdistelmä-interferoni alfa
Yhdistelmä-interferoni alfa, aloitusannos 300 wu kahdesti viikossa. Muita listattuja interferoneja voidaan käyttää, jos yhdistelmä-DNA-tekniikalla valmistettua interferoni-alfaa (300 wu) ei ole saatavilla, ja tutkijat päättävät tarkan annoksen.
Lääke: Yhdistelmä-interferoni alfa
Yhdistelmä-interferoni alfa, aloitusannos 300 wu kahdesti viikossa. Muita lueteltuja interferoneja voidaan käyttää, jos Rekombinantti Interferoni Alfaa (300 wu) ei ole saatavilla, ja tutkijat määrittävät tarkan annoksen;
Kokeellinen: Pegyloitu interferoni alfa-2b
Pegyloitu interferoni Alfa-2b, aloitusannos 135 ug kerran viikossa (kehon pinta-ala < 1,73 m2) tai 180 ug kerran viikossa (kehon pinta-ala ≥ 1,73 m2).
Lääke: Pegyloitu interferoni alfa-2b
Pegyloitu interferoni Alfa-2b, aloitusannos 135 ug kerran viikossa (kehon pinta-ala < 1,73 m2) tai 180 ug kerran viikossa (kehon pinta-ala ≥ 1,73 m2).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos verihiutaleiden määrässä
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta (päivä 1) kuukauden 12 loppuun
Niiden potilaiden osuus, joiden verihiutaleiden määrä on jatkuvasti ≤600 × 109/l tai laskenut ≥ 50 % (<1000 × 109/l) lähtötasosta hoidon aikana, arvioidaan.
Tutkimushoidon alusta (päivä 1) kuukauden 12 loppuun

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Täydelliset hematologiset vasteet
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta (päivä 1) kuukauden 12 loppuun
Vertaa täydellisiä hematologisia vastemääriä eri hoitoryhmien välillä
Tutkimushoidon alusta (päivä 1) kuukauden 12 loppuun
Aika reagoida verihiutaleiden määrässä
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta (päivä 1) kuukauden 12 loppuun
Aika vasteeseen verihiutalemääränä (<600 × 109/l) eri hoitoryhmien välillä
Tutkimushoidon alusta (päivä 1) kuukauden 12 loppuun
Hoidon vaikutus keskeisiin biomarkkereihin
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta (päivä 1) kuukauden 12 loppuun
Vertailla niiden koehenkilöiden osuutta, joilla on muutoksia taudin tärkeimmissä biomarkkereissa - JAK2V617F, CALR, MPL-mutaatiot.
Tutkimushoidon alusta (päivä 1) kuukauden 12 loppuun
Vakavien kardiovaskulaaristen ja tromboottisten tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta (päivä 1) kuukauden 12 loppuun
Vakavien kardiovaskulaaristen ja tromboottisten tapahtumien (määritelty kardiovaskulaariseksi kuolemaksi, sydäninfarktiksi, aivohalvaukseksi, ohimeneväksi iskeemiseksi kohtaukseksi, keuhkoembolia, Budd Chiarin oireyhtymä, syvälaskimotukos ja mikä tahansa muu kliinisesti merkityksellinen tromboottinen tapahtuma) ilmaantuvuuden arvioimiseksi aktiivisen hoidon tai seurannan jälkeen eri hoitoryhmien välillä
Tutkimushoidon alusta (päivä 1) kuukauden 12 loppuun
Myelodysplastisten häiriöiden, myelofibroosin tai leukeemisen transformaation kehittymisen ilmaantuvuus.
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta (päivä 1) kuukauden 12 loppuun
Arvioida myelodysplastisten häiriöiden, myelofibroosin tai leukeemisen transformaation ilmaantuvuutta eri hoitoryhmien välillä
Tutkimushoidon alusta (päivä 1) kuukauden 12 loppuun
Muutos myeloproliferatiivisessa kasvaimessa oireiden arviointilomakkeen oireiden kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Vertaaksemme niiden koehenkilöiden osuutta, joilla on muutos myeloproliferatiivisen kasvaimen oireiden arviointilomakkeessa, oireiden kokonaispistemäärä (0-100 pistettä, korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta) eri hoitoryhmien välillä.
12 kuukautta
Erityinen ennalta määritetty myrkyllisyys
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta (päivä 1) kuukauden 12 loppuun
Tietyn ennalta määritellyn myrkyllisyyden, mukaan lukien väsymys, flunssan kaltaiset oireet, huimaus, pistoskohdan nekroosi, hengenahdistus, kipu, masennus, näön hämärtyminen, unettomuus, anoreksia, painonpudotus, heikkous, kutina, hikoilu, kuume, libidon heikkeneminen, esiintyvyyden vertailemiseksi, kuumat aallot, punoitus.
Tutkimushoidon alusta (päivä 1) kuukauden 12 loppuun
Hoidon vaikutus luuytimen histopatologiaan
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta (päivä 1) kuukauden 12 loppuun
Vertaaksemme niiden koehenkilöiden osuutta, joilla on muutoksia luuytimen histopatologiassa
Tutkimushoidon alusta (päivä 1) kuukauden 12 loppuun
Hoidon vaikutus sytogeneettisiin poikkeavuuksiin
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta (päivä 1) kuukauden 12 loppuun
Vertaa niiden koehenkilöiden osuutta, joilla on muutoksia sytogeneettisten poikkeavuuksien suhteen.
Tutkimushoidon alusta (päivä 1) kuukauden 12 loppuun
Kuolema aktiivisessa hoidossa tai tarkkailussa hoidon päättymisen jälkeen
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta (päivä 1) kuukauden 12 loppuun
Vertaa kuolleiden ilmaantuvuutta aktiivisen hoidon aikana tai havainnointia hoidon päättymisen jälkeen
Tutkimushoidon alusta (päivä 1) kuukauden 12 loppuun
Muutos verihiutaleiden määrässä
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta (päivä 1) kuukauden 12 loppuun
Niiden potilaiden osuus, joiden verihiutaleiden määrä on jatkuva <1000 × 109/l hoidon aikana, arvioidaan.
Tutkimushoidon alusta (päivä 1) kuukauden 12 loppuun

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Tutkijat

  • Päätutkija: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 10. tammikuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 20. helmikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 20. helmikuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 10. joulukuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 9. tammikuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 13. tammikuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Maanantai 29. tammikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 26. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IHBDH-IIT2019001

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Essential trombosytopenia

Kliiniset tutkimukset Yhdistelmä-interferoni alfa

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Senegal

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa