Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pegylert interferon alfa-2b versus interferon alfa terapi i essensiell trombocytemi hos barn og ungdom

25. april 2024 oppdatert av: Zhang Lei, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

En prospektiv, enkeltsenter klinisk utprøving av pegylert interferon alfa-2b versus interferon alfa-terapi i behandling av essensiell trombocytemi i barndom og ungdom

Mål: Å sammenligne effekt og sikkerhet hos barne- og ungdomspasienter (<20 år) diagnostisert som essensiell trombocytemi behandlet med pegylert interferon Alfa-2b vs. Interferon Alfa.

Studiedesign: En prospektiv, åpen, ikke-randomisert klinisk studie med ett senter

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en prospektiv, åpen, ikke-randomisert, enkeltsenterstudie mellom interferon alfa og pegylert interferon alfa-2b i essensiell trombocytemi hos barn og ungdom (<20 år).

Pasientene vil bli delt inn i følgende to behandlingsgrupper: 1. Rekombinant Interferon Alpha, med en startdose på 300 wu to ganger i uken. Andre interferoner som er oppført kan brukes hvis rekombinant interferon alfa (300 wu) ikke er tilgjengelig, og den spesifikke dosen vil bli bestemt av forskerne; 2. Pegylert Interferon Alfa-2b, med en startdose på 135 ug en gang i uken (kroppsoverflateareal < 1,73 m2) eller 180 ug en gang i uken (kroppsoverflateareal ≥1,73 m2).

Gjeldende legemiddelbehandlinger og mulige risikoer ved pegylert interferon alfa-2b og interferon alfa i behandlingen av essensiell trombocytemi hos barn og ungdom vil bli fullstendig introdusert for foresatte (barndomspasienter) eller pasienter (ungdomspasienter) av forskerne. Deretter vil pasientene deles inn i en av de to gruppene etter foresattes (barndomspasienter) eller pasienters (ungdomspasienter) vilje.

Doseringen vil bli justert i henhold til resultatene av laboratorieundersøkelser og pasienttoleranse. Pasienten vil bli overført til den andre gruppen dersom det oppstår intoleranse eller motstand.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

40

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Rekruttering
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 19 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • <20 år gammel
  • Mann eller kvinne
  • Diagnose av essensiell trombocytemi i henhold til 2016 WHO-kriteriene.
  • Blodplateantall ≥ 450 × 109 / L i mer enn 6 måneder (Hvis pasienten har JAK2 V617F, CALR eller MPL-genmutasjon, kan historien være mindre enn 6 måneder)
  • Blodplateantall ≥ 1000 × 109 / L eller andre terapeutiske indikasjoner ved screening.
  • Foresatte har gitt skriftlig informert samtykke før innmelding

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent for å oppfylle kriteriene for primær myelofibrose eller polycythemia vera innen 2016 WHOs kriterier
  • Tilstedeværelse av enhver livstruende komorbiditet
  • Sekundær trombocytose
  • Familiær trombocytose
  • Resistens, eller intoleranse, eller kontraindikasjoner mot interferon
  • Interferon er brukt i løpet av den siste 1 måneden før registrering
  • Pasienter med tidligere eller nåværende trombose eller aktiv blødning
  • WBC<4× 109 / L
  • HGB<110g/L
  • Dårlig kontroll over skjoldbrusk dysfunksjon
  • Pasienter med tidligere malignitet i løpet av de siste 3 årene
  • Pasienter med alvorlig hjerte- eller lungedysfunksjon
  • Alvorlig nyreskade (kreatininclearance < 30 ml/min)
  • Alvorlig leverdysfunksjon (ALT eller AST > 2,5×ULN)
  • Pasienter diagnostisert som diabetes med dårlig kontroll
  • Pasienter med hepatitt B-virus, hepatitt C-virusreplikasjon eller HIV-infeksjon
  • Pasienter med en historie med narkotika-/alkoholmisbruk (innen 2 år før studien)
  • Pasienter som har deltatt i andre eksperimentelle undersøkelser innen en måned før påmelding
  • Historie med psykiatrisk lidelse
  • Eventuelle andre forhold som utrederen vurderer at pasienten ikke er egnet til å delta i utprøvingen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Rekombinant Interferon Alpha
Rekombinant Interferon Alpha, med en startdose på 300 wu to ganger i uken. Andre interferoner som er oppført kan brukes hvis rekombinant interferon Alpha (300 wu) ikke er tilgjengelig, og den spesifikke dosen vil bli bestemt av forskerne.
Legemiddel: Rekombinant Interferon Alpha
Rekombinant Interferon Alpha, med en startdose på 300 wu to ganger i uken. Andre interferoner som er oppført kan brukes hvis rekombinant interferon alfa (300 wu) ikke er tilgjengelig, og den spesifikke dosen vil bli bestemt av forskerne;
Eksperimentell: Pegylert interferon Alfa-2b
Pegylert interferon Alfa-2b, med en startdose på 135 ug en gang i uken (kroppsoverflateareal < 1,73 m2) eller 180 ug en gang i uken (kroppsoverflateareal ≥1,73 m2).
Legemiddel: Pegylert interferon alfa-2b
Pegylert interferon Alfa-2b, med en startdose på 135 ug en gang i uken (kroppsoverflateareal < 1,73 m2) eller 180 ug en gang i uken (kroppsoverflateareal ≥1,73 m2).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i antall blodplater
Tidsramme: Fra start av studiebehandling (dag 1) til slutten av måned 12
Andel av pasienter med et kontinuerlig antall blodplater ≤600×109/L eller reduksjon ≥50 % (<1000×109/L ) (minst 12 uker) fra baseline under behandlingen vil bli evaluert.
Fra start av studiebehandling (dag 1) til slutten av måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
De komplette hematologiske responsratene
Tidsramme: Fra start av studiebehandling (dag 1) til slutten av måned 12
For å sammenligne de komplette hematologiske responsratene mellom ulike behandlingsgrupper
Fra start av studiebehandling (dag 1) til slutten av måned 12
Tid til respons i antall blodplater
Tidsramme: Fra start av studiebehandling (dag 1) til slutten av måned 12
Tid til respons i blodplateantall (<600×109/L) mellom ulike behandlingsgrupper
Fra start av studiebehandling (dag 1) til slutten av måned 12
Effekten av terapi på viktige biomarkører
Tidsramme: Fra start av studiebehandling (dag 1) til slutten av måned 12
For å sammenligne andelen av individer som viser endringer på nøkkelbiomarkører for sykdommen - JAK2V617F, CALR, MPL-mutasjoner.
Fra start av studiebehandling (dag 1) til slutten av måned 12
Forekomst av store kardiovaskulære og trombotiske hendelser
Tidsramme: Fra start av studiebehandling (dag 1) til slutten av måned 12
For å estimere forekomsten av alvorlige kardiovaskulære og trombotiske hendelser (definert som kardiovaskulær død, hjerteinfarkt, hjerneslag, forbigående iskemisk angrep, lungeemboli, Budd Chiari syndrom, dyp venetrombose og enhver annen klinisk relevant trombosehendelse) under aktiv behandling eller observasjon etter behandlingsavslutning mellom ulike behandlingsgrupper
Fra start av studiebehandling (dag 1) til slutten av måned 12
Forekomst av utvikling av myelodysplastiske lidelser, myelofibrose eller leukemisk transformasjon.
Tidsramme: Fra start av studiebehandling (dag 1) til slutten av måned 12
For å estimere forekomst av utvikling av myelodysplastiske lidelser, myelofibrose eller leukemisk transformasjon mellom ulike behandlingsgrupper
Fra start av studiebehandling (dag 1) til slutten av måned 12
Endring i Myeloproliferativ Neoplasma Symptomvurdering Form total symptomscore
Tidsramme: 12 måneder
For å sammenligne andelen av forsøkspersoner som viser endring i Myeloproliferativ Neoplasma Symptom Assessment Form total symptomscore (0-100 skårer, høyere skår betyr et dårligere resultat) mellom ulike behandlingsgrupper.
12 måneder
Spesifikk forhåndsdefinert toksisitet
Tidsramme: Fra start av studiebehandling (dag 1) til slutten av måned 12
For å sammenligne forekomsten av spesifikk forhåndsdefinert toksisitet inkludert tretthet, influensalignende symptomer, svimmelhet, nekrose på injeksjonsstedet, dyspné, smerte, depresjon, tåkesyn, søvnløshet, anoreksi, vekttap, svakhet, kløe, svette, feber, redusert libido, hetetokter, rødming.
Fra start av studiebehandling (dag 1) til slutten av måned 12
Død under aktiv behandling eller observasjon etter avsluttet behandling
Tidsramme: Fra start av studiebehandling (dag 1) til slutten av måned 12
For å sammenligne forekomsten av død under aktiv behandling eller observasjon etter avsluttet behandling
Fra start av studiebehandling (dag 1) til slutten av måned 12
Effekt av terapi på benmargshistopatologi (valgbar)
Tidsramme: Fra start av studiebehandling (dag 1) til slutten av måned 12
For å sammenligne andelen av forsøkspersoner som viser endring på benmargshistopatologi
Fra start av studiebehandling (dag 1) til slutten av måned 12
Effekt av terapi på cytogenetiske abnormiteter (valgbar)
Tidsramme: Fra start av studiebehandling (dag 1) til slutten av måned 12
For å sammenligne andelen av individer som viser endring på cytogenetiske abnormiteter.
Fra start av studiebehandling (dag 1) til slutten av måned 12
Endring i antall blodplater
Tidsramme: Fra start av studiebehandling (dag 1) til slutten av måned 12
Andel av forsøkspersoner med et kontinuerlig blodplatetall <1000×109/L i de med blodplatetall ≥1000×109/L før behandling (minst 12 uker) vil bli evaluert.
Fra start av studiebehandling (dag 1) til slutten av måned 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. januar 2020

Primær fullføring (Antatt)

20. oktober 2024

Studiet fullført (Antatt)

20. november 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. desember 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. januar 2020

Først lagt ut (Faktiske)

13. januar 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IHBDH-IIT2019001

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Essensiell trombocytopeni

Kliniske studier på Rekombinant Interferon Alpha

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Peru

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere