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Interféron pégylé alpha-2b versus traitement par interféron alpha dans la thrombocytémie essentielle de l'enfant et de l'adolescent

25 avril 2024 mis à jour par: Zhang Lei, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Un essai clinique prospectif monocentrique comparant l'interféron pégylé alpha-2b à l'interféron alpha dans le traitement de la thrombocytémie essentielle de l'enfant et de l'adolescent

Objectifs : Comparer l'efficacité et l'innocuité chez les patients enfants et adolescents (< 20 ans) diagnostiqués comme thrombocytémiques essentiels traités par l'interféron pégylé Alfa-2b par rapport à l'interféron Alfa.

Conception de l'étude : un essai clinique prospectif, ouvert, non randomisé et monocentrique

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'un essai clinique prospectif, ouvert, non randomisé, monocentrique entre l'interféron alpha et l'interféron pégylé alpha-2b dans la thrombocytémie essentielle de l'enfant et de l'adolescent (<20 ans).

Les patients seront divisés en deux groupes de traitement suivants : 1. Interféron Alpha recombinant, avec une dose initiale de 300 wu deux fois par semaine. D'autres interférons répertoriés peuvent être utilisés si l'interféron alpha recombinant (300 wu) n'est pas disponible, et la dose spécifique sera déterminée par les chercheurs ; 2. Interféron pégylé Alfa-2b, avec une dose initiale de 135 ug une fois par semaine (surface corporelle < 1,73 m2) ou 180 ug une fois par semaine (surface corporelle ≥ 1,73 m2).

Les thérapies médicamenteuses actuelles et les risques possibles de l'interféron pégylé alpha-2b et de l'interféron alpha dans le traitement de la thrombocytémie essentielle de l'enfant et de l'adolescent seront entièrement présentés aux tuteurs (patients enfants) ou aux patients (patients adolescents) par les chercheurs. Ensuite, les patients seront répartis dans l'un des deux groupes selon la volonté des tuteurs (patients enfants) ou des patients (patients adolescents).

La posologie sera ajustée en fonction des résultats des examens de laboratoire et de la tolérance du patient. Le patient sera transféré dans l'autre groupe en cas d'intolérance ou de résistance.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

40

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Chine, 300020
        • Recrutement
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 19 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • <20 ans
  • Masculin ou féminin
  • Diagnostic de thrombocytémie essentielle selon les critères OMS 2016.
  • Numération plaquettaire ≥ 450 × 109 / L pendant plus de 6 mois（Si le patient présente une mutation du gène JAK2 V617F, CALR ou MPL, l'historique peut être inférieur à 6 mois）
  • Numération plaquettaire ≥ 1000 × 109 / L ou autres indications thérapeutiques au dépistage.
  • Le tuteur a fourni un consentement éclairé écrit avant l'inscription

Critère d'exclusion:

  • Connu pour répondre aux critères de la myélofibrose primaire ou de la polycythémie vraie selon les critères de l'OMS de 2016
  • Présence de toute comorbidité menaçant le pronostic vital
  • Thrombocytose secondaire
  • Thrombocytose familiale
  • Résistance, ou intolérance, ou toute contre-indication à l'interféron
  • L'interféron est utilisé au cours du dernier mois avant l'inscription
  • Patients présentant une thrombose antérieure ou actuelle ou un saignement actif
  • GB<4× 109/L
  • HGB<110g/L
  • Mauvais contrôle du dysfonctionnement thyroïdien
  • Patients ayant un antécédent de malignité au cours des 3 dernières années
  • Patients présentant un dysfonctionnement cardiaque ou pulmonaire sévère
  • Atteinte rénale sévère (clairance de la créatinine < 30 ml/min)
  • Dysfonctionnement hépatique sévère (ALT ou AST > 2,5 × LSN)
  • Patients diagnostiqués comme diabétiques mal contrôlés
  • Patients atteints du virus de l'hépatite B, de la réplication du virus de l'hépatite C ou d'une infection par le VIH
  • Patients ayant des antécédents d'abus de drogue / d'alcool (dans les 2 ans précédant l'étude)
  • Patients ayant participé à d'autres recherches expérimentales dans le mois précédant l'inscription
  • Antécédents de troubles psychiatriques
  • Toute autre circonstance dans laquelle l'investigateur considère que le patient n'est pas apte à participer à l'essai

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Interféron alpha recombinant
Interféron Alpha recombinant, avec une dose initiale de 300 wu deux fois par semaine. D'autres interférons répertoriés peuvent être utilisés si l'interféron alpha recombinant (300 wu) n'est pas disponible, et la dose spécifique sera déterminée par les chercheurs.
Médicament: Interféron alpha recombinant
Interféron Alpha recombinant, avec une dose initiale de 300 wu deux fois par semaine. D'autres interférons répertoriés peuvent être utilisés si l'interféron alpha recombinant (300 wu) n'est pas disponible, et la dose spécifique sera déterminée par les chercheurs ;
Expérimental: Interféron pégylé Alfa-2b
Interféron pégylé Alfa-2b, avec une dose initiale de 135 ug une fois par semaine (surface corporelle < 1,73 m2) ou 180 ug une fois par semaine (surface corporelle ≥ 1,73 m2).
Médicament: Interféron pégylé alfa-2b
Interféron pégylé Alfa-2b, avec une dose initiale de 135 ug une fois par semaine (surface corporelle < 1,73 m2) ou 180 ug une fois par semaine (surface corporelle ≥ 1,73 m2).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de la numération plaquettaire
Délai: Du début du traitement à l'étude (jour 1) jusqu'à la fin du mois 12
Proportion de sujets avec une numération plaquettaire continue ≤600×109/L ou une diminution ≥50 % (<1000×109/L) (au moins 12 semaines) par rapport au départ pendant le traitement sera évalué.
Du début du traitement à l'étude (jour 1) jusqu'à la fin du mois 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Les taux de réponse hématologique complète
Délai: Du début du traitement à l'étude (Jour 1) jusqu'à la fin du mois 12
Comparer les taux de réponse hématologique complète entre différents groupes de traitement
Du début du traitement à l'étude (Jour 1) jusqu'à la fin du mois 12
Délai de réponse dans la numération plaquettaire
Délai: Du début du traitement à l'étude (Jour 1) jusqu'à la fin du mois 12
Délai de réponse de la numération plaquettaire (<600×109/L) entre les différents groupes de traitement
Du début du traitement à l'étude (Jour 1) jusqu'à la fin du mois 12
Impact de la thérapie sur les biomarqueurs clés
Délai: Du début du traitement à l'étude (Jour 1) jusqu'à la fin du mois 12
Comparer la proportion de sujets qui présentent des changements sur les biomarqueurs clés de la maladie - mutations JAK2V617F, CALR, MPL.
Du début du traitement à l'étude (Jour 1) jusqu'à la fin du mois 12
Incidence des événements cardiovasculaires et thrombotiques majeurs
Délai: Du début du traitement à l'étude (Jour 1) jusqu'à la fin du mois 12
Pour estimer l'incidence des événements cardiovasculaires et thrombotiques majeurs (définis comme décès cardiovasculaire, infarctus du myocarde, accident vasculaire cérébral, accident ischémique transitoire, embolie pulmonaire, syndrome de Budd Chiari, thrombose veineuse profonde et tout autre événement thrombotique cliniquement pertinent) pendant le traitement actif ou l'observation après fin de traitement entre différents groupes de traitement
Du début du traitement à l'étude (Jour 1) jusqu'à la fin du mois 12
Incidence de développement de troubles myélodysplasiques, de myélofibrose ou de transformation leucémique.
Délai: Du début du traitement à l'étude (Jour 1) jusqu'à la fin du mois 12
Pour estimer l'incidence du développement de troubles myélodysplasiques, de myélofibrose ou de transformation leucémique entre différents groupes de traitement
Du début du traitement à l'étude (Jour 1) jusqu'à la fin du mois 12
Modification du score total des symptômes du formulaire d'évaluation des symptômes des néoplasmes myéloprolifératifs
Délai: 12 mois
Comparer la proportion de sujets qui affichent un changement dans le score total des symptômes du formulaire d'évaluation des symptômes de néoplasme myéloprolifératif (scores de 0 à 100, des scores plus élevés signifient un résultat pire) entre différents groupes de traitement.
12 mois
Toxicité spécifique prédéfinie
Délai: Du début du traitement à l'étude (Jour 1) jusqu'à la fin du mois 12
Pour comparer l'incidence de toxicités spécifiques prédéfinies, y compris la fatigue, les symptômes pseudo-grippaux, les étourdissements, la nécrose au site d'injection, la dyspnée, la douleur, la dépression, la vision floue, l'insomnie, l'anorexie, la perte de poids, la faiblesse, le prurit, la transpiration, la fièvre, la baisse de la libido, Bouffées de chaleur, bouffées vasomotrices.
Du début du traitement à l'étude (Jour 1) jusqu'à la fin du mois 12
Décès pendant le traitement actif ou observation après la fin du traitement
Délai: Du début du traitement à l'étude (Jour 1) jusqu'à la fin du mois 12
Pour comparer l'incidence des décès pendant le traitement actif ou l'observation après la fin du traitement
Du début du traitement à l'étude (Jour 1) jusqu'à la fin du mois 12
Impact du traitement sur l'histopathologie de la moelle osseuse (sélectionnable)
Délai: Du début du traitement à l'étude (jour 1) jusqu'à la fin du mois 12
Comparer la proportion de sujets présentant des changements sur l'histopathologie de la moelle osseuse
Du début du traitement à l'étude (jour 1) jusqu'à la fin du mois 12
Impact du traitement sur les anomalies cytogénétiques (sélectionnable)
Délai: Du début du traitement à l'étude (jour 1) jusqu'à la fin du mois 12
Comparer la proportion de sujets qui présentent des changements sur les anomalies cytogénétiques.
Du début du traitement à l'étude (jour 1) jusqu'à la fin du mois 12
Modification de la numération plaquettaire
Délai: Du début du traitement à l'étude (jour 1) jusqu'à la fin du mois 12
Proportion de sujets ayant une numération plaquettaire continue <1 000 × 109/L chez ceux ayant une numération plaquettaire ≥ 1 000 × 109/L avant le traitement (au moins 12 semaines) sera évalué.
Du début du traitement à l'étude (jour 1) jusqu'à la fin du mois 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 janvier 2020

Achèvement primaire (Estimé)

20 octobre 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

20 novembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 décembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 janvier 2020

Première publication (Réel)

13 janvier 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IHBDH-IIT2019001

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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