- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT04226950
Pegylerad interferon alfa-2b kontra interferon alfa terapi vid essentiell trombocytemi hos barn och ungdomar
En prospektiv, singelcenter klinisk prövning av pegylerat interferon alfa-2b kontra interferon alfa-terapi vid behandling av essentiell trombocytemi hos barn och ungdomar
Mål: Att jämföra effektiviteten och säkerheten hos barn- och ungdomspatienter (<20 år) diagnostiserade som essentiell trombocytemi behandlade med pegylerat interferon Alfa-2b vs. Interferon Alfa.
Studiedesign: En prospektiv, öppen, icke-randomiserad, klinisk studie med ett centrum
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en prospektiv, öppen, icke-randomiserad, klinisk studie med ett centrum mellan Interferon Alfa och Pegylated Interferon Alfa-2b vid essentiell trombocytemi hos barn och ungdomar (<20 år).
Patienterna kommer att delas in i följande två behandlingsgrupper: 1. Rekombinant Interferon Alpha, med en initial dos på 300 wu två gånger i veckan. Andra interferoner som har listats kan användas om rekombinant interferon alfa (300 wu) inte är tillgänglig, och den specifika dosen kommer att bestämmas av forskarna; 2. Pegylerat interferon Alfa-2b, med en startdos på 135 ug en gång i veckan (kroppsyta < 1,73 m2) eller 180 ug en gång i veckan (kroppsyta ≥1,73 m2).
De nuvarande läkemedelsterapierna och möjliga risker med Pegylated Interferon Alfa-2b och Interferon Alfa vid behandling av essentiell trombocytemi hos barn och ungdomar kommer att introduceras fullt ut för vårdnadshavare (barndomspatienter) eller patienter (ungdomspatienter) av forskarna. Därefter kommer patienterna att delas in i en av de två grupperna efter vårdnadshavares (barndomspatienter) eller patienters (ungdomspatienter) vilja.
Dosen kommer att anpassas efter resultaten av laboratorieundersökningar och patienttolerans. Patienten kommer att överföras till den andra gruppen om intolerans eller motstånd uppstår.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Lei Zhang, MD
- Telefonnummer: +862223909240
- E-post: zhanglei1@ihcams.ac.cn
Studera Kontakt Backup
- Namn: Rongfeng Fu, MD
- Telefonnummer: +862223909009
- E-post: furongfeng@ihcams.ac.cn
Studieorter
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
- Rekrytering
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
-
Kontakt:
- Lei Zhang, MD
- Telefonnummer: +862223909240
- E-post: zhanglei1@ihcams.ac.cn
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- <20 år gammal
- Man eller kvinna
- Diagnos av essentiell trombocytemi enligt 2016 års WHO-kriterier.
- Trombocytantal ≥ 450 × 109 / L i mer än 6 månader (Om patienten har JAK2 V617F, CALR eller MPL-genmutation kan historien vara mindre än 6 månader)
- Trombocytantal ≥ 1000 × 109 / L eller andra terapeutiska indikationer vid screening.
- Vårdnadshavarna har lämnat skriftligt informerat samtycke innan inskrivningen
Exklusions kriterier:
- Känd för att uppfylla kriterierna för primär myelofibros eller polycythemia vera senast 2016 WHOs kriterier
- Förekomst av någon livshotande komorbiditet
- Sekundär trombocytos
- Familjär trombocytos
- Resistens, eller intolerans, eller några kontraindikationer mot interferon
- Interferon har använts under den senaste månaden före inskrivningen
- Patienter med tidigare eller nuvarande trombos eller aktiv blödning
- WBC<4× 109/L
- HGB<110g/L
- Dålig kontroll av sköldkörteldysfunktion
- Patienter med tidigare malignitet under de senaste 3 åren
- Patienter med allvarlig hjärt- eller lungdysfunktion
- Allvarlig njurskada (kreatininclearance < 30 ml/min)
- Allvarlig leverdysfunktion (ALT eller ASAT > 2,5×ULN)
- Patienter diagnostiserade som diabetes med dålig kontroll
- Patienter med hepatit B-virus, hepatit C-virusreplikation eller HIV-infektion
- Patienter med en historia av drog-/alkoholmissbruk (inom 2 år före studien)
- Patienter som har deltagit i andra experimentella undersökningar inom en månad före inskrivningen
- Historik om psykiatrisk störning
- Eventuella övriga omständigheter som utredaren anser att patienten inte är lämplig att delta i prövningen
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Aktiv komparator: Rekombinant Interferon Alpha
Rekombinant Interferon Alpha, med en initial dos på 300 wu två gånger i veckan.
Andra interferoner som har listats kan användas om rekombinant interferon alfa (300 wu) inte är tillgängligt, och den specifika dosen kommer att bestämmas av forskarna.
|
Rekombinant Interferon Alpha, med en initial dos på 300 wu två gånger i veckan.
Andra interferoner som har listats kan användas om rekombinant interferon alfa (300 wu) inte är tillgänglig, och den specifika dosen kommer att bestämmas av forskarna;
|
Experimentell: Pegylerat interferon Alfa-2b
Pegylerat interferon Alfa-2b, med en initial dos på 135 ug en gång i veckan (kroppsyta < 1,73 m2) eller 180 ug en gång i veckan (kroppsyta ≥1,73
m2).
|
Pegylerat interferon Alfa-2b, med en initial dos på 135 ug en gång i veckan (kroppsyta < 1,73 m2) eller 180 ug en gång i veckan (kroppsyta ≥1,73
m2).
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Förändring av trombocytantal
Tidsram: Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
|
Andelen patienter med ett kontinuerligt trombocytantal ≤600×109/L eller minskning ≥50 % (<1000×109/L ) från baslinjen under behandlingen kommer att utvärderas.
|
Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
De fullständiga hematologiska svarsfrekvenserna
Tidsram: Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
|
För att jämföra de fullständiga hematologiska svarsfrekvenserna mellan olika behandlingsgrupper
|
Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
|
Dags till svar i trombocytantal
Tidsram: Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
|
Tid till svar i trombocytantal (<600×109/L) mellan olika behandlingsgrupper
|
Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
|
Inverkan av terapi på viktiga biomarkörer
Tidsram: Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
|
För att jämföra andelen försökspersoner som visar förändring på viktiga biomarkörer för sjukdomen-JAK2V617F, CALR, MPL-mutationer.
|
Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
|
Förekomst av större kardiovaskulära och trombotiska händelser
Tidsram: Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
|
För att uppskatta förekomsten av större kardiovaskulära och trombotiska händelser (definieras som kardiovaskulär död, hjärtinfarkt, stroke, övergående ischemisk attack, lungemboli, Budd Chiaris syndrom, djup ventrombos och alla andra kliniskt relevanta trombotiska händelser) under aktiv behandling eller observation efter avslutad behandling mellan olika behandlingsgrupper
|
Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
|
Förekomst av utveckling av myelodysplastiska störningar, myelofibros eller leukemisk transformation.
Tidsram: Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
|
Att uppskatta incidensen av utveckling av myelodysplastiska störningar, myelofibros eller leukemitransformation mellan olika behandlingsgrupper
|
Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
|
Förändring i Myeloproliferativ Neoplasm Symtombedömning Form totalt symptompoäng
Tidsram: 12 månader
|
Att jämföra andelen försökspersoner som uppvisar förändringar i Myeloproliferativ Neoplasm Symtombedömning Form totalt symptompoäng (0-100 poäng, högre poäng innebär ett sämre resultat) mellan olika behandlingsgrupper.
|
12 månader
|
Specifik fördefinierad toxicitet
Tidsram: Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
|
För att jämföra förekomsten av specifik fördefinierad toxicitet inklusive trötthet, influensaliknande symtom, yrsel, nekros på injektionsstället, dyspné, smärta, depression, suddig syn, sömnlöshet, anorexi, viktminskning, svaghet, klåda, svettning, feber, minskad libido, värmevallningar, spolning.
|
Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
|
Inverkan av terapi på benmärgshistopatologi
Tidsram: Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
|
För att jämföra andelen försökspersoner som visar förändring på benmärgshistopatologi
|
Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
|
Behandlingens inverkan på cytogenetiska abnormiteter
Tidsram: Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
|
För att jämföra andelen försökspersoner som visar förändring på cytogenetiska abnormiteter.
|
Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
|
Död under aktiv behandling eller observation efter avslutad behandling
Tidsram: Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
|
Att jämföra förekomsten av dödsfall under aktiv behandling eller observation efter avslutad behandling
|
Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
|
Förändring av trombocytantal
Tidsram: Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
|
Andelen patienter med ett kontinuerligt trombocytantal <1000×109/L under behandlingen kommer att utvärderas.
|
Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
|
Samarbetspartners och utredare
Utredare
- Huvudutredare: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Benmärgssjukdomar
- Hematologiska sjukdomar
- Hemorragiska störningar
- Myeloproliferativa störningar
- Blodkoagulationsstörningar
- Blodplättssjukdomar
- Trombocytos
- Trombocytemi, väsentligt
- Trombocytopeni
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Anti-infektionsmedel
- Antivirala medel
- Antineoplastiska medel
- Immunologiska faktorer
- Interferoner
- Interferon-alfa
- Interferon alfa-2
- Peginterferon alfa-2b
Andra studie-ID-nummer
- IHBDH-IIT2019001
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Essentiell trombocytopeni
-
University Hospital, GrenobleAvslutadBlefarospasm, Benign EssentialFrankrike
-
Emory UniversityAvslutadEssentiell tremor | Essential Vocal Tremor | Essential Voice Tremor | Rösttremor | Vokal TremorFörenta staterna
-
Silkiss Eye SurgeryJazz Pharmaceuticals; Smith-Kettlewell Eye Research Institute; Benign Essential...AvslutadCBD | Blefarospasm | Blefarospasm, Benign EssentialFörenta staterna
-
Inonu UniversityHar inte rekryterat ännu
-
Syracuse UniversityNational Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD)AvslutadEssential Voice Tremor | Rösttremor | Vokal Tremor | Essential Tremor of VoiceFörenta staterna
-
Xiangya Hospital of Central South UniversityAnmälan via inbjudan
-
University of MinnesotaRekryteringEssentiell tremor | Övre extremitet Essential TremorFörenta staterna
-
University Hospital, Clermont-FerrandAllerganAvslutadEssential Head TremorFrankrike
-
University of British ColumbiaAvslutadLarynxsjukdomar | Essentiell tremor | Djup hjärnstimulering | Action Tremor | Essential Voice Tremor | Tremor, nervKanada
-
Incyte CorporationAktiv, inte rekryterandePrimär myelofibros | Myelofibros | Post Essential Thrombocythemia Myelofibrosis | Post Polycytemi Vera MyelofibrosisFörenta staterna, Spanien, Storbritannien, Korea, Republiken av, Belgien, Frankrike, Israel, Kina, Japan, Italien, Tyskland, Taiwan, Polen, Österrike, Finland, Ungern, Norge, Rumänien, Kalkon
Kliniska prövningar på Rekombinant Interferon Alpha
-
University of Massachusetts, WorcesterAvslutad
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); Horizon Pharma USA, Inc.AvslutadMyxoid liposarkom | Synovialt sarkom | Rundcelligt liposarkomFörenta staterna
-
M.D. Anderson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)AvslutadTumörer i hjärnan och centrala nervsystemetFörenta staterna
-
Digna Biotech S.L.AvslutadKronisk hepatit C-virusinfektion | Genotyp 1 | Behandlingserfarna patienter | ÅterfallSpanien
-
Mongolian National University of Medical SciencesMongolian National Cancer CenterRekryteringHPV-infektion | Cervikal dysplasiMongoliet
-
Royal Marsden NHS Foundation TrustAvslutad
-
The Cleveland ClinicNational Cancer Institute (NCI)AvslutadMelanom | Sarkom | Lymfom | Njurcancer | Bröstcancer | Multipelt myelom | Ospecificerad fast tumör för vuxen, protokollspecifikFörenta staterna
-
SPP Pharmaclon Ltd.RekryteringRespiratorisk tuberkulosRyska Federationen
-
SPP Pharmaclon Ltd.North-Western State Medical University named after I.I.MechnikovAvslutadRNA-virusinfektioner | Lentivirusinfektioner | Tuberkulos, lung | Humant immunbristvirus | HIV-saminfektion | Aids/Hiv problemRyska Federationen
-
SPP Pharmaclon Ltd.RekryteringLungtuberkulosRyska Federationen