Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Pegylerad interferon alfa-2b kontra interferon alfa terapi vid essentiell trombocytemi hos barn och ungdomar

26 januari 2024 uppdaterad av: Zhang Lei, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

En prospektiv, singelcenter klinisk prövning av pegylerat interferon alfa-2b kontra interferon alfa-terapi vid behandling av essentiell trombocytemi hos barn och ungdomar

Mål: Att jämföra effektiviteten och säkerheten hos barn- och ungdomspatienter (<20 år) diagnostiserade som essentiell trombocytemi behandlade med pegylerat interferon Alfa-2b vs. Interferon Alfa.

Studiedesign: En prospektiv, öppen, icke-randomiserad, klinisk studie med ett centrum

Studieöversikt

Detaljerad beskrivning

Detta är en prospektiv, öppen, icke-randomiserad, klinisk studie med ett centrum mellan Interferon Alfa och Pegylated Interferon Alfa-2b vid essentiell trombocytemi hos barn och ungdomar (<20 år).

Patienterna kommer att delas in i följande två behandlingsgrupper: 1. Rekombinant Interferon Alpha, med en initial dos på 300 wu två gånger i veckan. Andra interferoner som har listats kan användas om rekombinant interferon alfa (300 wu) inte är tillgänglig, och den specifika dosen kommer att bestämmas av forskarna; 2. Pegylerat interferon Alfa-2b, med en startdos på 135 ug en gång i veckan (kroppsyta < 1,73 m2) eller 180 ug en gång i veckan (kroppsyta ≥1,73 m2).

De nuvarande läkemedelsterapierna och möjliga risker med Pegylated Interferon Alfa-2b och Interferon Alfa vid behandling av essentiell trombocytemi hos barn och ungdomar kommer att introduceras fullt ut för vårdnadshavare (barndomspatienter) eller patienter (ungdomspatienter) av forskarna. Därefter kommer patienterna att delas in i en av de två grupperna efter vårdnadshavares (barndomspatienter) eller patienters (ungdomspatienter) vilja.

Dosen kommer att anpassas efter resultaten av laboratorieundersökningar och patienttolerans. Patienten kommer att överföras till den andra gruppen om intolerans eller motstånd uppstår.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

40

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Rekrytering
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 19 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • <20 år gammal
  • Man eller kvinna
  • Diagnos av essentiell trombocytemi enligt 2016 års WHO-kriterier.
  • Trombocytantal ≥ 450 × 109 / L i mer än 6 månader (Om patienten har JAK2 V617F, CALR eller MPL-genmutation kan historien vara mindre än 6 månader)
  • Trombocytantal ≥ 1000 × 109 / L eller andra terapeutiska indikationer vid screening.
  • Vårdnadshavarna har lämnat skriftligt informerat samtycke innan inskrivningen

Exklusions kriterier:

  • Känd för att uppfylla kriterierna för primär myelofibros eller polycythemia vera senast 2016 WHOs kriterier
  • Förekomst av någon livshotande komorbiditet
  • Sekundär trombocytos
  • Familjär trombocytos
  • Resistens, eller intolerans, eller några kontraindikationer mot interferon
  • Interferon har använts under den senaste månaden före inskrivningen
  • Patienter med tidigare eller nuvarande trombos eller aktiv blödning
  • WBC<4× 109/L
  • HGB<110g/L
  • Dålig kontroll av sköldkörteldysfunktion
  • Patienter med tidigare malignitet under de senaste 3 åren
  • Patienter med allvarlig hjärt- eller lungdysfunktion
  • Allvarlig njurskada (kreatininclearance < 30 ml/min)
  • Allvarlig leverdysfunktion (ALT eller ASAT > 2,5×ULN)
  • Patienter diagnostiserade som diabetes med dålig kontroll
  • Patienter med hepatit B-virus, hepatit C-virusreplikation eller HIV-infektion
  • Patienter med en historia av drog-/alkoholmissbruk (inom 2 år före studien)
  • Patienter som har deltagit i andra experimentella undersökningar inom en månad före inskrivningen
  • Historik om psykiatrisk störning
  • Eventuella övriga omständigheter som utredaren anser att patienten inte är lämplig att delta i prövningen

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Rekombinant Interferon Alpha
Rekombinant Interferon Alpha, med en initial dos på 300 wu två gånger i veckan. Andra interferoner som har listats kan användas om rekombinant interferon alfa (300 wu) inte är tillgängligt, och den specifika dosen kommer att bestämmas av forskarna.
Rekombinant Interferon Alpha, med en initial dos på 300 wu två gånger i veckan. Andra interferoner som har listats kan användas om rekombinant interferon alfa (300 wu) inte är tillgänglig, och den specifika dosen kommer att bestämmas av forskarna;
Experimentell: Pegylerat interferon Alfa-2b
Pegylerat interferon Alfa-2b, med en initial dos på 135 ug en gång i veckan (kroppsyta < 1,73 m2) eller 180 ug en gång i veckan (kroppsyta ≥1,73 m2).
Pegylerat interferon Alfa-2b, med en initial dos på 135 ug en gång i veckan (kroppsyta < 1,73 m2) eller 180 ug en gång i veckan (kroppsyta ≥1,73 m2).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring av trombocytantal
Tidsram: Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
Andelen patienter med ett kontinuerligt trombocytantal ≤600×109/L eller minskning ≥50 % (<1000×109/L ) från baslinjen under behandlingen kommer att utvärderas.
Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
De fullständiga hematologiska svarsfrekvenserna
Tidsram: Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
För att jämföra de fullständiga hematologiska svarsfrekvenserna mellan olika behandlingsgrupper
Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
Dags till svar i trombocytantal
Tidsram: Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
Tid till svar i trombocytantal (<600×109/L) mellan olika behandlingsgrupper
Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
Inverkan av terapi på viktiga biomarkörer
Tidsram: Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
För att jämföra andelen försökspersoner som visar förändring på viktiga biomarkörer för sjukdomen-JAK2V617F, CALR, MPL-mutationer.
Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
Förekomst av större kardiovaskulära och trombotiska händelser
Tidsram: Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
För att uppskatta förekomsten av större kardiovaskulära och trombotiska händelser (definieras som kardiovaskulär död, hjärtinfarkt, stroke, övergående ischemisk attack, lungemboli, Budd Chiaris syndrom, djup ventrombos och alla andra kliniskt relevanta trombotiska händelser) under aktiv behandling eller observation efter avslutad behandling mellan olika behandlingsgrupper
Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
Förekomst av utveckling av myelodysplastiska störningar, myelofibros eller leukemisk transformation.
Tidsram: Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
Att uppskatta incidensen av utveckling av myelodysplastiska störningar, myelofibros eller leukemitransformation mellan olika behandlingsgrupper
Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
Förändring i Myeloproliferativ Neoplasm Symtombedömning Form totalt symptompoäng
Tidsram: 12 månader
Att jämföra andelen försökspersoner som uppvisar förändringar i Myeloproliferativ Neoplasm Symtombedömning Form totalt symptompoäng (0-100 poäng, högre poäng innebär ett sämre resultat) mellan olika behandlingsgrupper.
12 månader
Specifik fördefinierad toxicitet
Tidsram: Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
För att jämföra förekomsten av specifik fördefinierad toxicitet inklusive trötthet, influensaliknande symtom, yrsel, nekros på injektionsstället, dyspné, smärta, depression, suddig syn, sömnlöshet, anorexi, viktminskning, svaghet, klåda, svettning, feber, minskad libido, värmevallningar, spolning.
Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
Inverkan av terapi på benmärgshistopatologi
Tidsram: Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
För att jämföra andelen försökspersoner som visar förändring på benmärgshistopatologi
Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
Behandlingens inverkan på cytogenetiska abnormiteter
Tidsram: Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
För att jämföra andelen försökspersoner som visar förändring på cytogenetiska abnormiteter.
Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
Död under aktiv behandling eller observation efter avslutad behandling
Tidsram: Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
Att jämföra förekomsten av dödsfall under aktiv behandling eller observation efter avslutad behandling
Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
Förändring av trombocytantal
Tidsram: Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12
Andelen patienter med ett kontinuerligt trombocytantal <1000×109/L under behandlingen kommer att utvärderas.
Från början av studiebehandlingen (dag 1) till slutet av månad 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Utredare

  • Huvudutredare: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

10 januari 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

20 februari 2024

Avslutad studie (Beräknad)

20 februari 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 december 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 januari 2020

Första postat (Faktisk)

13 januari 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

29 januari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 januari 2024

Senast verifierad

1 januari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Essentiell trombocytopeni

Kliniska prövningar på Rekombinant Interferon Alpha

3
Prenumerera