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小児期および青年期の本態性血小板血症におけるペグ化インターフェロン α-2b とインターフェロン α 療法の比較

2024年4月25日 更新者：Zhang Lei, MD、Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

小児期および青年期の本態性血小板血症の治療におけるペグ化インターフェロンアルファ-2b対インターフェロンアルファ療法の前向き単一施設臨床試験

目的: 本態性血小板血症と診断され、ペグ化インターフェロン アルファ-2b とインターフェロン アルファで治療された小児期および青年期の患者 (20 歳未満) の有効性と安全性を比較すること。

研究デザイン: 前向き、非盲検、無作為化、単一施設臨床試験

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、小児期および青年期の本態性血小板血症（20 歳未満）を対象とした、インターフェロン アルファとペグ化インターフェロン アルファ 2b との間の前向き、非盲検、非無作為化、単一施設臨床試験です。

患者は次の 2 つの治療グループに分けられます。 組み換えインターフェロン アルファ、初期用量 300 wu を週 2 回。 リストされている他のインターフェロンは、組換えインターフェロン アルファ (300 wu) が利用できない場合に使用でき、特定の用量は研究者によって決定されます。 2. ペグ化インターフェロンアルファ-2b、135 ug 週 1 回 (体表面積 < 1.73 m2) または 180 ug 週 1 回 (体表面積≧1.73 m2) の初期用量 m2)。

小児期および青年期の本態性血小板血症の治療におけるペグ化インターフェロンアルファ-2bおよびインターフェロンアルファの現在の薬物療法および考えられるリスクは、研究者によって保護者(小児患者)または患者(青年患者)に十分に紹介されます。 その後、患者は、保護者（小児患者）または患者（青年患者）の意志に従って、2 つのグループのいずれかに分けられます。

投与量は、臨床検査の結果と患者の耐性に応じて調整されます。 不寛容または抵抗が発生した場合、患者は他のグループに移されます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

40

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • 中国
    • Tianjin
      • Tianjin、Tianjin、中国、300020
        • 募集
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

19年歳未満 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 20歳未満
  • 男性か女性
  • -2016 WHO 基準による本態性血小板血症の診断。
  • 血小板数が450×109/L以上で6ヶ月以上（JAK2 V617F、CALR、MPL遺伝子変異がある場合は6ヶ月未満の可能性があります）
  • -血小板数≧1000×109 / Lまたはスクリーニング時の他の治療適応。
  • 保護者は、登録前に書面によるインフォームドコンセントを提供している

除外基準:

  • -2016年のWHO基準までに、原発性骨髄線維症または真性多血症の基準を満たすことが知られています
  • 生命を脅かす併存疾患の存在
  • 二次性血小板増加症
  • 家族性血小板増加症
  • -インターフェロンに対する耐性、または不寛容、または禁忌
  • 入学前1ヶ月以内にインターフェロンを使用している
  • -以前または現在の血栓症または活動性出血のある患者
  • WBC<4×109/L
  • HGB<110g/L
  • 甲状腺機能障害のコントロール不良
  • 過去3年以内に悪性腫瘍の既往歴がある患者
  • 重度の心臓または肺機能障害のある患者
  • 重度の腎障害 (クレアチニンクリアランス < 30 ml/分)
  • -重度の肝機能障害（ALTまたはAST > 2.5×ULN）
  • コントロール不良の糖尿病と診断された患者
  • -B型肝炎ウイルス、C型肝炎ウイルスの複製またはHIV感染の患者
  • 薬物・アルコール乱用歴のある患者（治験前2年以内）
  • 登録前1ヶ月以内に他の実験的研究に参加した患者
  • 精神障害の病歴
  • -治験責任医師が患者が試験に参加するのに適していないと考えるその他の状況

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：組換えインターフェロンアルファ
組み換えインターフェロン アルファ、初期用量 300 wu を週 2 回。 リストされている他のインターフェロンは、組換えインターフェロン アルファ (300 wu) が利用できない場合に使用でき、特定の用量は研究者によって決定されます。
薬：組換えインターフェロンアルファ
組み換えインターフェロン アルファ、初期用量 300 wu を週 2 回。 リストされている他のインターフェロンは、組換えインターフェロン アルファ (300 wu) が利用できない場合に使用でき、特定の用量は研究者によって決定されます。
実験的：ペグインターフェロンアルファ-2b
ペグ化インターフェロン アルファ-2b、週 1 回 135 ug (体表面積 < 1.73 m2) または 180 ug 週 1 回 (体表面積≧1.73 m2)。
薬：ペグインターフェロンアルファ-2b
ペグ化インターフェロン アルファ-2b、週 1 回 135 ug (体表面積 < 1.73 m2) または 180 ug 週 1 回 (体表面積≧1.73 m2)。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血小板数の変化
時間枠：研究治療の開始（1日目）から12か月目の終わりまで
治療中に血小板数が継続して≤600×109/L、またはベースラインから50％以上減少（<1000×109/L）（少なくとも12週間）した対象の割合を評価する。
研究治療の開始（1日目）から12か月目の終わりまで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
完全な血液学的反応率
時間枠：研究治療の開始（1日目）から12ヶ月の終わりまで
異なる治療群間で血液学的完全寛解率を比較する
研究治療の開始（1日目）から12ヶ月の終わりまで
血小板数の反応までの時間
時間枠：研究治療の開始（1日目）から12ヶ月の終わりまで
異なる治療群間で血小板数が反応するまでの時間 (<600×109/L)
研究治療の開始（1日目）から12ヶ月の終わりまで
主要なバイオマーカーに対する治療の影響
時間枠：研究治療の開始（1日目）から12ヶ月の終わりまで
疾患の主要なバイオマーカーである JAK2V617F、CALR、MPL 変異の変化を示す被験者の割合を比較します。
研究治療の開始（1日目）から12ヶ月の終わりまで
主要な心血管イベントおよび血栓イベントの発生率
時間枠：研究治療の開始（1日目）から12ヶ月の終わりまで
主要な心血管イベントおよび血栓イベント（心血管死、心筋梗塞、脳卒中、一過性脳虚血発作、肺塞栓症、バッド・キアリ症候群、深部静脈血栓症、およびその他の臨床的に関連する血栓イベントと定義される）の発生率を推定すること。異なる治療グループ間の治療終了
研究治療の開始（1日目）から12ヶ月の終わりまで
骨髄異形成障害、骨髄線維症、または白血病性形質転換の発生率。
時間枠：研究治療の開始（1日目）から12ヶ月の終わりまで
異なる治療グループ間の骨髄異形成障害、骨髄線維症、または白血病への移行の発生率を推定する
研究治療の開始（1日目）から12ヶ月の終わりまで
骨髄増殖性腫瘍症状評価フォームの合計症状スコアの変化
時間枠：12ヶ月
異なる治療群間で、骨髄増殖性腫瘍症状評価フォームの合計症状スコア (0-100 スコア、スコアが高いほど転帰が悪いことを意味する) の変化を示す被験者の割合を比較する。
12ヶ月
特定の事前定義された毒性
時間枠：研究治療の開始（1日目）から12ヶ月の終わりまで
疲労、インフルエンザ様症状、めまい、注射部位壊死、呼吸困難、痛み、抑うつ、かすみ目、不眠症、食欲不振、体重減少、脱力感、そう痒症、発汗、発熱、性欲減退など、特定の事前定義された毒性の発生率を比較するには、ホットフラッシュ、フラッシング。
研究治療の開始（1日目）から12ヶ月の終わりまで
積極的な治療中または治療終了後の経過観察中の死亡
時間枠：研究治療の開始（1日目）から12ヶ月の終わりまで
積極的な治療中または治療終了後の観察中の死亡率を比較する
研究治療の開始（1日目）から12ヶ月の終わりまで
骨髄組織病理学に対する治療の影響 (選択可能)
時間枠：研究治療の開始（1日目）から12か月目の終わりまで
骨髄組織病理検査で変化を示した被験者の割合を比較するため
研究治療の開始（1日目）から12か月目の終わりまで
細胞遺伝学的異常に対する治療の影響 (選択可能)
時間枠：研究治療の開始（1日目）から12か月目の終わりまで
細胞遺伝学的異常に変化を示した被験者の割合を比較するため。
研究治療の開始（1日目）から12か月目の終わりまで
血小板数の変化
時間枠：研究治療の開始（1日目）から12か月目の終わりまで
治療前（少なくとも12週間）の血小板数≧1000×109/Lの被験者のうち、継続的な血小板数が＜1000×109/Lの被験者の割合を評価する。
研究治療の開始（1日目）から12か月目の終わりまで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

捜査官

  • 主任研究者：Lei Zhang, MD、Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年1月10日

一次修了 (推定)

2024年10月20日

研究の完了 (推定)

2024年11月20日

試験登録日

最初に提出

2019年12月10日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年1月9日

最初の投稿 (実際)

2020年1月13日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年4月29日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年4月25日

最終確認日

2024年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • IHBDH-IIT2019001

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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