Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pegyleret interferon alfa-2b versus interferon alfa terapi i essentiel trombocytæmi hos børn og unge

25. april 2024 opdateret af: Zhang Lei, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Et prospektivt, enkeltcenter klinisk forsøg med pegyleret interferon alfa-2b versus interferon alfa-terapi til behandling af essentiel trombocytæmi hos børn og unge

Formål: At sammenligne effektiviteten og sikkerheden hos børn og unge patienter (<20 år) diagnosticeret som essentiel trombocytæmi behandlet med pegyleret interferon Alfa-2b vs. Interferon Alfa.

Studiedesign: Et prospektivt, åbent, ikke-randomiseret, enkeltcenter klinisk forsøg

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et prospektivt, åbent, ikke-randomiseret, enkeltcenter klinisk forsøg mellem interferon alfa og pegyleret interferon alfa-2b i essentiel trombocytæmi hos børn og unge (<20 år).

Patienterne vil blive opdelt i følgende to behandlingsgrupper: 1. Rekombinant Interferon Alpha, med en startdosis på 300 wu to gange om ugen. Andre interferoner, der er blevet listet, kan anvendes, hvis rekombinant interferon Alpha (300 wu) ikke er tilgængelig, og den specifikke dosis vil blive bestemt af forskerne; 2. Pegyleret interferon Alfa-2b, med en startdosis på 135 ug en gang om ugen (kropsoverfladeareal < 1,73 m2) eller 180 ug en gang om ugen (kropsoverfladeareal ≥1,73) m2).

De nuværende lægemiddelbehandlinger og mulige risici ved Pegylated Interferon Alfa-2b og Interferon Alfa i behandlingen af ​​essentiel trombocytæmi hos børn og unge vil blive fuldt introduceret til værger (barndomspatienter) eller patienter (ungdomspatienter) af forskerne. Herefter vil patienterne blive inddelt i en af ​​de to grupper efter værgers (barndomspatienter) eller patienters (ungdomspatienter) vilje.

Dosis vil blive justeret i henhold til resultaterne af laboratorieundersøgelser og patienttolerance. Patienten vil blive overført til den anden gruppe, hvis der opstår intolerance eller resistens.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

40

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Rekruttering
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 19 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • <20 år gammel
  • Mand eller kvinde
  • Diagnose af essentiel trombocytæmi i henhold til 2016 WHO-kriterierne.
  • Blodpladetal ≥ 450 × 109 / L i mere end 6 måneder (Hvis patienten har JAK2 V617F, CALR eller MPL genmutation, kan historien være mindre end 6 måneder)
  • Blodpladetal ≥ 1000 × 109 / L eller andre terapeutiske indikationer ved screening.
  • Værgerne har forud for indmeldelsen givet skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt for at opfylde kriterierne for primær myelofibrose eller polycytæmi vera i 2016 WHO kriterier
  • Tilstedeværelse af enhver livstruende komorbiditet
  • Sekundær trombocytose
  • Familiær trombocytose
  • Resistens eller intolerance eller kontraindikationer over for interferon
  • Interferon er brugt inden for den seneste 1 måned før indskrivning
  • Patienter med tidligere eller nuværende trombose eller aktiv blødning
  • WBC<4×109/L
  • HGB<110g/L
  • Dårlig kontrol over skjoldbruskkirteldysfunktion
  • Patienter med en tidligere malignitet inden for de sidste 3 år
  • Patienter med alvorlig hjerte- eller lungedysfunktion
  • Alvorlig nyreskade (kreatininclearance < 30 ml/min)
  • Alvorlig leverdysfunktion (ALT eller AST > 2,5×ULN)
  • Patienter diagnosticeret som diabetes med dårlig kontrol
  • Patienter med hepatitis B-virus, hepatitis C-virusreplikation eller HIV-infektion
  • Patienter med en historie med stof-/alkoholmisbrug (inden for 2 år før undersøgelsen)
  • Patienter, der har deltaget i andre eksperimentelle undersøgelser inden for en måned før indskrivning
  • Historie om psykiatrisk lidelse
  • Eventuelle andre forhold, som efterforskeren vurderer, at patienten ikke er egnet til at deltage i forsøget

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Rekombinant Interferon Alpha
Rekombinant Interferon Alpha, med en startdosis på 300 wu to gange om ugen. Andre interferoner, der er blevet listet, kan anvendes, hvis rekombinant interferon Alpha (300 wu) ikke er tilgængelig, og den specifikke dosis vil blive bestemt af forskerne.
Medicin: Rekombinant Interferon Alpha
Rekombinant Interferon Alpha, med en startdosis på 300 wu to gange om ugen. Andre interferoner, der er blevet listet, kan anvendes, hvis rekombinant interferon Alpha (300 wu) ikke er tilgængelig, og den specifikke dosis vil blive bestemt af forskerne;
Eksperimentel: Pegyleret interferon Alfa-2b
Pegyleret interferon Alfa-2b, med en startdosis på 135 ug en gang om ugen (kropsoverfladeareal < 1,73 m2) eller 180 ug en gang om ugen (kropsoverfladeareal ≥1,73 m2).
Medicin: Pegyleret interferon alfa-2b
Pegyleret interferon Alfa-2b, med en startdosis på 135 ug en gang om ugen (kropsoverfladeareal < 1,73 m2) eller 180 ug en gang om ugen (kropsoverfladeareal ≥1,73 m2).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i trombocyttal
Tidsramme: Fra studiebehandlingens start (dag 1) til slutningen af ​​måned 12
Andelen af ​​forsøgspersoner med et kontinuerligt trombocyttal ≤600×109/L eller fald ≥50 % (<1000×109/L ) (mindst 12 uger) fra baseline under behandlingen vil blive evalueret.
Fra studiebehandlingens start (dag 1) til slutningen af ​​måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
De komplette hæmatologiske responsrater
Tidsramme: Fra studiebehandlingens start (dag 1) til slutningen af ​​måned 12
At sammenligne de komplette hæmatologiske responsrater mellem forskellige behandlingsgrupper
Fra studiebehandlingens start (dag 1) til slutningen af ​​måned 12
Tid til respons i blodpladetal
Tidsramme: Fra studiebehandlingens start (dag 1) til slutningen af ​​måned 12
Tid til respons i trombocyttal (<600×109/L) mellem forskellige behandlingsgrupper
Fra studiebehandlingens start (dag 1) til slutningen af ​​måned 12
Behandlingens indvirkning på vigtige biomarkører
Tidsramme: Fra studiebehandlingens start (dag 1) til slutningen af ​​måned 12
For at sammenligne andelen af ​​forsøgspersoner, der viser ændringer på nøglebiomarkører for sygdommen - JAK2V617F, CALR, MPL mutationer.
Fra studiebehandlingens start (dag 1) til slutningen af ​​måned 12
Forekomst af større kardiovaskulære og trombotiske hændelser
Tidsramme: Fra studiebehandlingens start (dag 1) til slutningen af ​​måned 12
For at estimere forekomsten af ​​større kardiovaskulære og trombotiske hændelser (defineret som kardiovaskulær død, myokardieinfarkt, slagtilfælde, forbigående iskæmisk anfald, lungeemboli, Budd Chiari syndrom, dyb venetrombose og enhver anden klinisk relevant trombosehændelse) under aktiv behandling eller observation efter afslutning af behandling mellem forskellige behandlingsgrupper
Fra studiebehandlingens start (dag 1) til slutningen af ​​måned 12
Forekomst af udvikling af myelodysplastiske lidelser, myelofibrose eller leukæmitransformation.
Tidsramme: Fra studiebehandlingens start (dag 1) til slutningen af ​​måned 12
At estimere forekomsten af ​​udvikling af myelodysplastiske lidelser, myelofibrose eller leukæmitransformation mellem forskellige behandlingsgrupper
Fra studiebehandlingens start (dag 1) til slutningen af ​​måned 12
Ændring i Myeloproliferativ Neoplasma Symptomvurdering Form total symptomscore
Tidsramme: 12 måneder
For at sammenligne andelen af ​​forsøgspersoner, der viser ændring i Myeloproliferativ Neoplasma Symptom Assessment Form total symptomscore (0-100 scores, højere score betyder et dårligere resultat) mellem forskellige behandlingsgrupper.
12 måneder
Specifik foruddefineret toksicitet
Tidsramme: Fra studiebehandlingens start (dag 1) til slutningen af ​​måned 12
For at sammenligne forekomsten af ​​specifik foruddefineret toksicitet, herunder træthed, influenzalignende symptomer, svimmelhed, nekrose på injektionsstedet, dyspnø, smerte, depression, sløret syn, søvnløshed, anoreksi, vægttab, svaghed, kløe, svedtendens, feber, nedsat libido, hedeture, rødmen.
Fra studiebehandlingens start (dag 1) til slutningen af ​​måned 12
Død under aktiv behandling eller observation efter endt behandling
Tidsramme: Fra studiebehandlingens start (dag 1) til slutningen af ​​måned 12
At sammenligne forekomsten af ​​dødsfald under aktiv behandling eller observation efter endt behandling
Fra studiebehandlingens start (dag 1) til slutningen af ​​måned 12
Behandlingens indvirkning på knoglemarvshistopatologi (kan vælges)
Tidsramme: Fra studiebehandlingens start (dag 1) til slutningen af ​​måned 12
At sammenligne andelen af ​​forsøgspersoner, der viser ændringer i knoglemarvshistopatologi
Fra studiebehandlingens start (dag 1) til slutningen af ​​måned 12
Behandlingens indvirkning på cytogenetiske abnormiteter (kan vælges)
Tidsramme: Fra studiebehandlingens start (dag 1) til slutningen af ​​måned 12
For at sammenligne andelen af ​​forsøgspersoner, der viser ændringer på cytogenetiske abnormiteter.
Fra studiebehandlingens start (dag 1) til slutningen af ​​måned 12
Ændring i trombocyttal
Tidsramme: Fra studiebehandlingens start (dag 1) til slutningen af ​​måned 12
Andelen af ​​forsøgspersoner med et kontinuerligt blodpladetal <1000×109/L hos dem med et trombocyttal ≥1000×109/L før behandling (mindst 12 uger) vil blive evalueret.
Fra studiebehandlingens start (dag 1) til slutningen af ​​måned 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. januar 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

20. oktober 2024

Studieafslutning (Anslået)

20. november 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. december 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. januar 2020

Først opslået (Faktiske)

13. januar 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IHBDH-IIT2019001

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Essentiel trombocytopeni

Kliniske forsøg med Rekombinant Interferon Alpha

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in New Zealand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner