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Pegyliertes Interferon Alfa-2b versus Interferon Alfa-Therapie bei essentieller Thrombozythämie im Kindes- und Jugendalter

26. Januar 2024 aktualisiert von: Zhang Lei, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Eine prospektive, monozentrische klinische Studie mit pegyliertem Interferon Alfa-2b im Vergleich zu einer Interferon-Alpha-Therapie bei der Behandlung von essenzieller Thrombozythämie im Kindes- und Jugendalter

Ziele: Vergleich der Wirksamkeit und Sicherheit bei Patienten im Kindes- und Jugendalter (< 20 Jahre), bei denen eine essentielle Thrombozythämie diagnostiziert wurde und die mit pegyliertem Interferon Alfa-2b behandelt wurden, im Vergleich zu Interferon Alfa.

Studiendesign: Eine prospektive, unverblindete, nicht randomisierte, monozentrische klinische Studie

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine prospektive, offene, nicht randomisierte, monozentrische klinische Studie zwischen Interferon Alfa und pegyliertem Interferon Alfa-2b bei essentieller Thrombozythämie im Kindes- und Jugendalter (< 20 Jahre).

Die Patienten werden in die folgenden zwei Behandlungsgruppen eingeteilt: 1. Rekombinantes Interferon Alpha mit einer Anfangsdosis von 300 wu zweimal pro Woche. Andere aufgeführte Interferone können verwendet werden, wenn rekombinantes Interferon Alpha (300 wu) nicht verfügbar ist, und die spezifische Dosis wird von den Forschern bestimmt; 2. Pegyliertes Interferon Alfa-2b, mit einer Anfangsdosis von 135 ug einmal wöchentlich (Körperoberfläche < 1,73 m2) oder 180 ug einmal wöchentlich (Körperoberfläche ≥1,73 m2). m2).

Die aktuellen medikamentösen Therapien und möglichen Risiken von pegyliertem Interferon Alfa-2b und Interferon Alfa bei der Behandlung von essenzieller Thrombozythämie im Kindes- und Jugendalter werden den Erziehungsberechtigten (Kinderpatienten) oder Patienten (jugendliche Patienten) von den Forschern umfassend vorgestellt. Dann werden die Patienten nach dem Willen der Erziehungsberechtigten (kindliche Patienten) oder Patienten (jugendliche Patienten) in eine der beiden Gruppen eingeteilt.

Die Dosierung wird entsprechend den Ergebnissen der Laboruntersuchungen und der Verträglichkeit des Patienten angepasst. Bei Unverträglichkeit oder Resistenz wird der Patient in die andere Gruppe verlegt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

40

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • China
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300020
        • Rekrutierung
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 19 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • <20 Jahre alt
  • Männlich oder weiblich
  • Diagnose einer essentiellen Thrombozythämie nach den WHO-Kriterien 2016.
  • Thrombozytenzahl ≥ 450 × 109 / L für mehr als 6 Monate (Wenn der Patient eine JAK2 V617F-, CALR- oder MPL-Genmutation hat, kann die Vorgeschichte weniger als 6 Monate betragen)
  • Thrombozytenzahl ≥ 1000 × 109 / L oder andere therapeutische Indikationen beim Screening.
  • Die Erziehungsberechtigten haben vor der Anmeldung eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben

Ausschlusskriterien:

  • Es ist bekannt, dass es die Kriterien für primäre Myelofibrose oder Polycythaemia vera gemäß den WHO-Kriterien von 2016 erfüllt
  • Vorhandensein einer lebensbedrohlichen Komorbidität
  • Sekundäre Thrombozytose
  • Familiäre Thrombozytose
  • Resistenz oder Intoleranz oder Kontraindikationen gegen Interferon
  • Interferon wurde in den letzten 1 Monat vor der Einschreibung verwendet
  • Patienten mit früherer oder bestehender Thrombose oder aktiver Blutung
  • WBC<4× 109 / L
  • HGB < 110 g/l
  • Schlechte Kontrolle der Schilddrüsenfunktionsstörung
  • Patienten mit einer früheren bösartigen Erkrankung innerhalb der letzten 3 Jahre
  • Patienten mit schwerer Herz- oder Lungenfunktionsstörung
  • Schwere Nierenschädigung (Kreatinin-Clearance < 30 ml/min)
  • Schwere Leberfunktionsstörung (ALT oder AST > 2,5 × ULN)
  • Patienten, bei denen Diabetes mit schlechter Kontrolle diagnostiziert wurde
  • Patienten mit Hepatitis-B-Virus, Hepatitis-C-Virus-Replikation oder HIV-Infektion
  • Patienten mit Drogen-/Alkoholmissbrauch in der Vorgeschichte (innerhalb von 2 Jahren vor der Studie)
  • Patienten, die innerhalb eines Monats vor der Einschreibung an anderen experimentellen Forschungen teilgenommen haben
  • Geschichte der psychiatrischen Störung
  • Alle anderen Umstände, die der Prüfarzt für ungeeignet hält, an der Studie teilzunehmen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Rekombinantes Interferon Alpha
Rekombinantes Interferon Alpha mit einer Anfangsdosis von 300 wu zweimal pro Woche. Andere aufgeführte Interferone können verwendet werden, wenn rekombinantes Interferon Alpha (300 wu) nicht verfügbar ist, und die spezifische Dosis wird von den Forschern bestimmt.
Arzneimittel: Rekombinantes Interferon Alpha
Rekombinantes Interferon Alpha mit einer Anfangsdosis von 300 wu zweimal pro Woche. Andere aufgeführte Interferone können verwendet werden, wenn rekombinantes Interferon Alpha (300 wu) nicht verfügbar ist, und die spezifische Dosis wird von den Forschern bestimmt;
Experimental: Pegyliertes Interferon Alfa-2b
Pegyliertes Interferon Alfa-2b mit einer Anfangsdosis von 135 µg einmal wöchentlich (Körperoberfläche < 1,73 m2) oder 180 µg einmal wöchentlich (Körperoberfläche ≥1,73 m2). m2).
Arzneimittel: Pegyliertes Interferon alfa-2b
Pegyliertes Interferon Alfa-2b mit einer Anfangsdosis von 135 µg einmal wöchentlich (Körperoberfläche < 1,73 m2) oder 180 µg einmal wöchentlich (Körperoberfläche ≥1,73 m2). m2).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Thrombozytenzahl
Zeitfenster: Vom Beginn der Studienbehandlung (Tag 1) bis zum Ende des 12. Monats
Der Anteil der Probanden mit einer kontinuierlichen Thrombozytenzahl von ≤ 600 × 109/l oder einer Abnahme von ≥ 50 % (< 1000 × 109/l) gegenüber dem Ausgangswert während der Behandlung wird bewertet.
Vom Beginn der Studienbehandlung (Tag 1) bis zum Ende des 12. Monats

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die vollständigen hämatologischen Ansprechraten
Zeitfenster: Vom Beginn der Studienbehandlung (Tag 1) bis zum Ende des 12. Monats
Um die vollständigen hämatologischen Ansprechraten zwischen verschiedenen Behandlungsgruppen zu vergleichen
Vom Beginn der Studienbehandlung (Tag 1) bis zum Ende des 12. Monats
Reaktionszeit bei der Thrombozytenzahl
Zeitfenster: Vom Beginn der Studienbehandlung (Tag 1) bis zum Ende des 12. Monats
Zeit bis zum Ansprechen der Thrombozytenzahl (<600 × 109/l) zwischen verschiedenen Behandlungsgruppen
Vom Beginn der Studienbehandlung (Tag 1) bis zum Ende des 12. Monats
Einfluss der Therapie auf wichtige Biomarker
Zeitfenster: Vom Beginn der Studienbehandlung (Tag 1) bis zum Ende des 12. Monats
Um den Anteil der Probanden zu vergleichen, die Veränderungen bei den wichtigsten Biomarkern der Krankheit aufweisen – JAK2V617F-, CALR-, MPL-Mutationen.
Vom Beginn der Studienbehandlung (Tag 1) bis zum Ende des 12. Monats
Häufigkeit schwerer kardiovaskulärer und thrombotischer Ereignisse
Zeitfenster: Vom Beginn der Studienbehandlung (Tag 1) bis zum Ende des 12. Monats
Zur Schätzung der Inzidenz schwerer kardiovaskulärer und thrombotischer Ereignisse (definiert als kardiovaskulärer Tod, Myokardinfarkt, Schlaganfall, transitorische ischämische Attacke, Lungenembolie, Budd-Chiari-Syndrom, tiefe Venenthrombose und jedes andere klinisch relevante thrombotische Ereignis) während einer aktiven Behandlung oder Beobachtung nach Ende der Behandlung zwischen verschiedenen Behandlungsgruppen
Vom Beginn der Studienbehandlung (Tag 1) bis zum Ende des 12. Monats
Häufigkeit der Entwicklung myelodysplastischer Erkrankungen, Myelofibrose oder leukämischer Transformation.
Zeitfenster: Vom Beginn der Studienbehandlung (Tag 1) bis zum Ende des 12. Monats
Um die Inzidenz der Entwicklung von myelodysplastischen Erkrankungen, Myelofibrose oder leukämischer Transformation zwischen verschiedenen Behandlungsgruppen abzuschätzen
Vom Beginn der Studienbehandlung (Tag 1) bis zum Ende des 12. Monats
Änderung der Symptombeurteilung bei myeloproliferativen Neoplasmen Formular Gesamtsymptombewertung
Zeitfenster: 12 Monate
Um den Anteil der Probanden zu vergleichen, die eine Veränderung in der Gesamtsymptombewertung des Myeloproliferative Neoplasma-Symptombewertungsformulars (0-100-Werte, höhere Werte bedeuten ein schlechteres Ergebnis) zwischen verschiedenen Behandlungsgruppen aufweisen.
12 Monate
Spezifische vordefinierte Toxizität
Zeitfenster: Vom Beginn der Studienbehandlung (Tag 1) bis zum Ende des 12. Monats
Zum Vergleich des Auftretens spezifischer vordefinierter Toxizität, einschließlich Müdigkeit, grippeähnliche Symptome, Schwindel, Nekrose an der Injektionsstelle, Dyspnoe, Schmerzen, Depression, verschwommenes Sehen, Schlaflosigkeit, Anorexie, Gewichtsverlust, Schwäche, Juckreiz, Schwitzen, Fieber, verminderte Libido, Hitzewallungen, Hitzewallungen.
Vom Beginn der Studienbehandlung (Tag 1) bis zum Ende des 12. Monats
Einfluss der Therapie auf die Histopathologie des Knochenmarks
Zeitfenster: Vom Beginn der Studienbehandlung (Tag 1) bis zum Ende des 12. Monats
Um den Anteil der Probanden zu vergleichen, die Veränderungen in der Knochenmarkhistopathologie aufweisen
Vom Beginn der Studienbehandlung (Tag 1) bis zum Ende des 12. Monats
Einfluss der Therapie auf zytogenetische Anomalien
Zeitfenster: Vom Beginn der Studienbehandlung (Tag 1) bis zum Ende des 12. Monats
Um den Anteil der Probanden zu vergleichen, die Veränderungen bei zytogenetischen Anomalien aufweisen.
Vom Beginn der Studienbehandlung (Tag 1) bis zum Ende des 12. Monats
Tod während der aktiven Behandlung oder Beobachtung nach Beendigung der Behandlung
Zeitfenster: Vom Beginn der Studienbehandlung (Tag 1) bis zum Ende des 12. Monats
Zum Vergleich der Inzidenz von Todesfällen während einer aktiven Behandlung oder Beobachtung nach Beendigung der Behandlung
Vom Beginn der Studienbehandlung (Tag 1) bis zum Ende des 12. Monats
Veränderung der Thrombozytenzahl
Zeitfenster: Vom Beginn der Studienbehandlung (Tag 1) bis zum Ende des 12. Monats
Der Anteil der Probanden mit einer kontinuierlichen Thrombozytenzahl < 1000 × 109/l während der Behandlung wird bewertet.
Vom Beginn der Studienbehandlung (Tag 1) bis zum Ende des 12. Monats

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Ermittler

  • Hauptermittler: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. Januar 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

20. Februar 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

20. Februar 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Dezember 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Januar 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. Januar 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

29. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IHBDH-IIT2019001

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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