Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gepegyleerde interferon-alfa-2b versus interferon-alfa-therapie bij essentiële trombocytemie bij kinderen en adolescenten

26 januari 2024 bijgewerkt door: Zhang Lei, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Een prospectief klinisch onderzoek in één centrum van gepegyleerde interferon-alfa-2b versus interferon-alfa-therapie bij de behandeling van essentiële trombocytemie bij kinderen en adolescenten

Doelstellingen: Vergelijking van de werkzaamheid en veiligheid bij kinderen en adolescenten (<20 jaar) met de diagnose essentiële trombocytemie die werden behandeld met gepegyleerd interferon-alfa-2b vs. interferon-alfa.

Onderzoeksopzet: een prospectieve, open-label, niet-gerandomiseerde klinische studie in één centrum

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een prospectieve, open-label, niet-gerandomiseerde klinische studie in één centrum tussen interferon-alfa en gepegyleerd interferon-alfa-2b bij essentiële trombocytose bij kinderen en adolescenten (<20 jaar).

Patiënten worden verdeeld in de volgende twee behandelingsgroepen: 1. Recombinant interferon-alfa, met een aanvangsdosis van 300 wu tweemaal per week. Andere genoemde interferonen kunnen worden gebruikt als recombinant interferon alfa (300 wu) niet beschikbaar is en de specifieke dosis zal door de onderzoekers worden bepaald; 2. Gepegyleerd interferon alfa-2b, met een aanvangsdosis van 135 µg eenmaal per week (lichaamsoppervlak < 1,73 m2) of 180 µg eenmaal per week (lichaamsoppervlak ≥1,73 m²).

De huidige medicamenteuze therapieën en mogelijke risico's van gepegyleerd interferon-alfa-2b en interferon-alfa bij de behandeling van essentiële trombocytemie bij kinderen en adolescenten zullen door de onderzoekers volledig worden geïntroduceerd bij de voogden (kinderpatiënten) of patiënten (adolescente patiënten). Vervolgens worden de patiënten verdeeld in een van de twee groepen volgens de wil van de voogden (kinderpatiënten) of patiënten (adolescente patiënten).

De dosering zal worden aangepast op basis van de resultaten van laboratoriumonderzoeken en de tolerantie van de patiënt. Bij intolerantie of weerstand wordt de patiënt overgeplaatst naar de andere groep.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

40

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • China
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300020
        • Werving
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 19 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • <20 jaar oud
  • Man of vrouw
  • Diagnose van essentiële trombocytose volgens de WHO-criteria van 2016.
  • Aantal bloedplaatjes ≥ 450 × 109 / L gedurende meer dan 6 maanden (Als de patiënt JAK2 V617F-, CALR- of MPL-genmutatie heeft, kan de geschiedenis minder dan 6 maanden zijn)
  • Aantal bloedplaatjes ≥ 1000 × 109 / L of andere therapeutische indicaties bij screening.
  • De voogden hebben voorafgaand aan de inschrijving schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven

Uitsluitingscriteria:

  • Bekend om te voldoen aan de criteria voor primaire myelofibrose of polycythaemia vera volgens de WHO-criteria van 2016
  • Aanwezigheid van een levensbedreigende comorbiditeit
  • Secundaire trombocytose
  • Familiaire trombocytose
  • Resistentie, intolerantie of contra-indicaties voor interferon
  • Interferon is in de afgelopen 1 maand vóór inschrijving gebruikt
  • Patiënten met eerdere of huidige trombose of actieve bloeding
  • WBC<4× 109 / L
  • HGB<110g/L
  • Slechte controle van schildklierdisfunctie
  • Patiënten met een eerdere maligniteit in de afgelopen 3 jaar
  • Patiënten met een ernstige hart- of longfunctiestoornis
  • Ernstige nierbeschadiging (creatinineklaring < 30 ml/min)
  • Ernstige leverdisfunctie (ALAT of ASAT > 2,5×ULN)
  • Patiënten gediagnosticeerd als diabetes met slechte controle
  • Patiënten met hepatitis B-virus, hepatitis C-virusreplicatie of HIV-infectie
  • Patiënten met een voorgeschiedenis van drugs-/alcoholmisbruik (binnen 2 jaar vóór het onderzoek)
  • Patiënten die binnen een maand voor inschrijving hebben deelgenomen aan andere experimentele onderzoeken
  • Geschiedenis van psychiatrische stoornis
  • Alle andere omstandigheden die de onderzoeker van mening zijn dat de patiënt niet geschikt is om aan het onderzoek deel te nemen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Recombinant interferon alfa
Recombinant interferon-alfa, met een aanvangsdosis van 300 wu tweemaal per week. Andere genoemde interferonen kunnen worden gebruikt als recombinant interferon-alfa (300 wu) niet beschikbaar is en de specifieke dosis wordt door de onderzoekers bepaald.
Geneesmiddel: Recombinant interferon alfa
Recombinant interferon-alfa, met een aanvangsdosis van 300 wu tweemaal per week. Andere genoemde interferonen kunnen worden gebruikt als recombinant interferon alfa (300 wu) niet beschikbaar is en de specifieke dosis zal door de onderzoekers worden bepaald;
Experimenteel: Gepegyleerd interferon alfa-2b
Gepegyleerd interferon alfa-2b, met een aanvangsdosis van 135 µg eenmaal per week (lichaamsoppervlak < 1,73 m2) of 180 µg eenmaal per week (lichaamsoppervlak ≥1,73 m²).
Geneesmiddel: Gepegyleerd interferon alfa-2b
Gepegyleerd interferon alfa-2b, met een aanvangsdosis van 135 µg eenmaal per week (lichaamsoppervlak < 1,73 m2) of 180 µg eenmaal per week (lichaamsoppervlak ≥1,73 m²).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in het aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de studiebehandeling (dag 1) tot het einde van maand 12
Percentage proefpersonen met een continu aantal bloedplaatjes ≤600×109/l of afname ≥50% (<1000×109/l) ten opzichte van de uitgangswaarde tijdens de behandeling zal worden geëvalueerd.
Vanaf het begin van de studiebehandeling (dag 1) tot het einde van maand 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De volledige hematologische responspercentages
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de studiebehandeling (dag 1) tot het einde van maand 12
Om de volledige hematologische responspercentages tussen verschillende behandelingsgroepen te vergelijken
Vanaf het begin van de studiebehandeling (dag 1) tot het einde van maand 12
Tijd tot respons in het aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de studiebehandeling (dag 1) tot het einde van maand 12
Tijd tot respons in aantal bloedplaatjes (<600×109/L) tussen verschillende behandelingsgroepen
Vanaf het begin van de studiebehandeling (dag 1) tot het einde van maand 12
Impact van therapie op belangrijke biomarkers
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de studiebehandeling (dag 1) tot het einde van maand 12
Om het aantal proefpersonen te vergelijken dat verandering vertoont op de belangrijkste biomarkers van de ziekte JAK2V617F, CALR, MPL-mutaties.
Vanaf het begin van de studiebehandeling (dag 1) tot het einde van maand 12
Incidentie van ernstige cardiovasculaire en trombotische voorvallen
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de studiebehandeling (dag 1) tot het einde van maand 12
Om de incidentie te schatten van ernstige cardiovasculaire en trombotische voorvallen (gedefinieerd als cardiovasculair overlijden, myocardinfarct, beroerte, voorbijgaande ischemische aanval, longembolie, Budd Chiari-syndroom, diepe veneuze trombose en elke andere klinisch relevante trombotische gebeurtenis) tijdens actieve behandeling of observatie na einde van de behandeling tussen verschillende behandelgroepen
Vanaf het begin van de studiebehandeling (dag 1) tot het einde van maand 12
Incidentie van ontwikkeling van myelodysplastische aandoeningen, myelofibrose of leukemische transformatie.
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de studiebehandeling (dag 1) tot het einde van maand 12
Om de incidentie van ontwikkeling van myelodysplastische aandoeningen, myelofibrose of leukemische transformatie tussen verschillende behandelingsgroepen te schatten
Vanaf het begin van de studiebehandeling (dag 1) tot het einde van maand 12
Verandering in Myeloproliferatief Neoplasma Symptom Assessment Form totale symptoomscore
Tijdsspanne: 12 maanden
Het vergelijken van het aantal proefpersonen dat verandering vertoont in de totale symptoomscore van het Myeloproliferatieve Neoplasma Symptom Assessment Form (0-100 scores, hogere scores betekenen een slechtere uitkomst) tussen verschillende behandelingsgroepen.
12 maanden
Specifieke vooraf gedefinieerde toxiciteit
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de studiebehandeling (dag 1) tot het einde van maand 12
Om de incidentie van specifieke vooraf gedefinieerde toxiciteit te vergelijken, waaronder vermoeidheid, griepachtige symptomen, duizeligheid, necrose op de injectieplaats, kortademigheid, pijn, depressie, wazig zien, slapeloosheid, anorexia, gewichtsverlies, zwakte, pruritis, zweten, koorts, verminderd libido, opvliegers, blozen.
Vanaf het begin van de studiebehandeling (dag 1) tot het einde van maand 12
Impact van therapie op beenmerghistopathologie
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de studiebehandeling (dag 1) tot het einde van maand 12
Om het aantal proefpersonen te vergelijken dat verandering vertoont op histopathologie van het beenmerg
Vanaf het begin van de studiebehandeling (dag 1) tot het einde van maand 12
Impact van therapie op cytogenetische afwijkingen
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de studiebehandeling (dag 1) tot het einde van maand 12
Om het percentage proefpersonen te vergelijken dat verandering vertoont op cytogenetische afwijkingen.
Vanaf het begin van de studiebehandeling (dag 1) tot het einde van maand 12
Overlijden tijdens actieve behandeling of observatie na beëindiging van de behandeling
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de studiebehandeling (dag 1) tot het einde van maand 12
Om de incidentie van overlijden tijdens actieve behandeling of observatie na het einde van de behandeling te vergelijken
Vanaf het begin van de studiebehandeling (dag 1) tot het einde van maand 12
Verandering in het aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de studiebehandeling (dag 1) tot het einde van maand 12
Percentage proefpersonen met een continu aantal bloedplaatjes <1000×109/L tijdens de behandeling zal worden geëvalueerd.
Vanaf het begin van de studiebehandeling (dag 1) tot het einde van maand 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 januari 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

20 februari 2024

Studie voltooiing (Geschat)

20 februari 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 december 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 januari 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 januari 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

29 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IHBDH-IIT2019001

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Recombinant interferon alfa

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bangladesh

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren