Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pegylovaný interferon Alfa-2b versus terapie interferonem Alfa v dětství a dospívání esenciální trombocytémie

1. července 2024 aktualizováno: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Prospektivní jednocentrická klinická studie pegylovaného interferonu Alfa-2b versus terapie interferonem alfa v léčbě esenciální trombocytémie v dětství a dospívání

Cíle: Porovnat účinnost a bezpečnost u dětských a dospívajících pacientů (<20 let) s diagnózou esenciální trombocytémie léčených pegylovaným interferonem Alfa-2b vs. interferonem Alfa.

Design studie: Prospektivní, otevřená, nerandomizovaná, jednocentrická klinická studie

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je prospektivní, otevřená, nerandomizovaná, jednocentrická klinická studie mezi interferonem Alfa a pegylovaným interferonem Alfa-2b u dětské a adolescentní esenciální trombocytémie (<20 let).

Pacienti budou rozděleni do následujících dvou léčebných skupin: 1. Rekombinantní interferon alfa, s počáteční dávkou 300 wu dvakrát týdně. Jiné interferony, které byly uvedeny, lze použít, pokud není k dispozici rekombinantní interferon alfa (300 wu) a konkrétní dávku určí výzkumníci; 2. Pegylovaný interferon Alfa-2b, s počáteční dávkou 135 ug jednou týdně (tělesný povrch < 1,73 m2) nebo 180 ug jednou týdně (tělesný povrch ≥ 1,73 m2).

Ošetřovatelé (pacienti v dětství) nebo pacienti (pacienti v dospívání) vědci plně seznámí se současnou medikamentózní terapií a možnými riziky pegylovaného interferonu Alfa-2b a interferonu Alfa při léčbě esenciální trombocytémie u dětí a dospívajících. Poté budou pacienti rozděleni do jedné ze dvou skupin podle vůle opatrovníků (dětští pacienti) nebo pacientů (pacienti v pubertě).

Dávkování bude upraveno podle výsledků laboratorních vyšetření a tolerance pacienta. Pacient bude převeden do druhé skupiny, pokud se objeví intolerance nebo rezistence.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

40

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Čína
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Čína, 300020
        • Nábor
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 19 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • <20 let
  • Muž nebo žena
  • Diagnostika esenciální trombocytémie podle kritérií WHO 2016.
  • Počet krevních destiček ≥ 450 × 109 / l po dobu delší než 6 měsíců（Pokud má pacient mutaci genu JAK2 V617F, CALR nebo MPL, anamnéza může být kratší než 6 měsíců）
  • Počet krevních destiček ≥ 1000 × 109 / l nebo jiné terapeutické indikace při screeningu.
  • Opatrovníci poskytli před zápisem písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Je známo, že splňuje kritéria pro primární myelofibrózu nebo polycytemii vera podle kritérií WHO z roku 2016
  • Přítomnost jakékoli život ohrožující komorbidity
  • Sekundární trombocytóza
  • Familiární trombocytóza
  • Rezistence nebo intolerance nebo jakékoli kontraindikace k interferonu
  • Interferon se používá v posledním měsíci před zařazením
  • Pacienti s předchozí nebo současnou trombózou nebo aktivním krvácením
  • WBC<4×109/L
  • HGB <110 g/l
  • Špatná kontrola dysfunkce štítné žlázy
  • Pacienti s předchozím maligním onemocněním během posledních 3 let
  • Pacienti s těžkou srdeční nebo plicní dysfunkcí
  • Těžké poškození ledvin (clearance kreatininu < 30 ml/min)
  • Těžká jaterní dysfunkce (ALT nebo AST > 2,5×ULN)
  • Pacienti s diagnózou diabetu se špatnou kontrolou
  • Pacienti s virem hepatitidy B, replikací viru hepatitidy C nebo infekcí HIV
  • Pacienti s anamnézou zneužívání drog/alkoholu (během 2 let před studií)
  • Pacienti, kteří se účastnili jiných experimentálních výzkumů do jednoho měsíce před zařazením
  • Psychické poruchy v anamnéze
  • Jakékoli další okolnosti, o kterých se zkoušející domnívá, že pacient není vhodný k účasti ve studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Rekombinantní interferon alfa
Rekombinantní interferon alfa, s počáteční dávkou 300 wu dvakrát týdně. Jiné interferony, které byly uvedeny, lze použít, pokud není k dispozici rekombinantní interferon alfa (300 wu) a konkrétní dávku určí výzkumníci.
Lék: Rekombinantní interferon alfa
Rekombinantní interferon alfa, s počáteční dávkou 300 wu dvakrát týdně. Jiné interferony, které byly uvedeny, lze použít, pokud není k dispozici rekombinantní interferon alfa (300 wu) a konkrétní dávku určí výzkumníci;
Experimentální: Pegylovaný interferon Alfa-2b
Pegylovaný interferon Alfa-2b, s počáteční dávkou 135 ug jednou týdně (tělesný povrch < 1,73 m2) nebo 180 ug jednou týdně (tělesný povrch ≥ 1,73 m2).
Lék: Pegylovaný interferon alfa-2b
Pegylovaný interferon Alfa-2b, s počáteční dávkou 135 ug jednou týdně (tělesný povrch < 1,73 m2) nebo 180 ug jednou týdně (tělesný povrch ≥ 1,73 m2).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna počtu krevních destiček
Časové okno: Od zahájení studijní léčby (1. den) do konce 12. měsíce
Bude hodnocen podíl subjektů s kontinuálním počtem krevních destiček ≤600×109/l nebo poklesem ≥50 % (<1000×109/l) (alespoň 12 týdnů) oproti výchozí hodnotě během léčby.
Od zahájení studijní léčby (1. den) do konce 12. měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra kompletní hematologické odpovědi
Časové okno: Od zahájení studijní léčby (1. den) do konce 12. měsíce
Porovnat míru kompletní hematologické odpovědi mezi různými léčebnými skupinami
Od zahájení studijní léčby (1. den) do konce 12. měsíce
Doba odezvy v počtu krevních destiček
Časové okno: Od zahájení studijní léčby (1. den) do konce 12. měsíce
Doba do odpovědi v počtu krevních destiček (<600x109/l) mezi různými léčebnými skupinami
Od zahájení studijní léčby (1. den) do konce 12. měsíce
Vliv terapie na klíčové biomarkery
Časové okno: Od zahájení studijní léčby (1. den) do konce 12. měsíce
Porovnat podíl subjektů, které vykazují změnu na klíčových biomarkerech onemocnění – mutace JAK2V617F, CALR, MPL.
Od zahájení studijní léčby (1. den) do konce 12. měsíce
Výskyt velkých kardiovaskulárních a trombotických příhod
Časové okno: Od zahájení studijní léčby (1. den) do konce 12. měsíce
Odhadnout výskyt závažných kardiovaskulárních a trombotických příhod (definovaných jako kardiovaskulární úmrtí, infarkt myokardu, mrtvice, tranzitorní ischemická ataka, plicní embolie, Budd Chiariho syndrom, hluboká žilní trombóza a jakákoli jiná klinicky relevantní trombotická příhoda) během aktivní léčby nebo sledování po ukončení léčby mezi různými léčebnými skupinami
Od zahájení studijní léčby (1. den) do konce 12. měsíce
Incidence rozvoje myelodysplastických poruch, myelofibrózy nebo leukemické transformace.
Časové okno: Od zahájení studijní léčby (1. den) do konce 12. měsíce
Odhadnout výskyt rozvoje myelodysplastických poruch, myelofibrózy nebo leukemické transformace mezi různými léčebnými skupinami
Od zahájení studijní léčby (1. den) do konce 12. měsíce
Změna v hodnocení symptomů myeloproliferativního novotvaru Formulujte celkové skóre symptomů
Časové okno: 12 měsíců
Porovnat podíl subjektů, kteří vykazují změnu ve formuláři pro hodnocení symptomů myeloproliferativního novotvaru, celkové skóre symptomů (0-100 skóre, vyšší skóre znamená horší výsledek) mezi různými léčebnými skupinami.
12 měsíců
Specifická předem definovaná toxicita
Časové okno: Od zahájení studijní léčby (1. den) do konce 12. měsíce
Porovnat výskyt specifické předem definované toxicity včetně únavy, chřipkových příznaků, závratí, nekrózy v místě vpichu, dušnosti, bolesti, deprese, rozmazaného vidění, nespavosti, anorexie, úbytku hmotnosti, slabosti, svědění, pocení, horečky, sníženého libida, Návaly horka, návaly horka.
Od zahájení studijní léčby (1. den) do konce 12. měsíce
Smrt během aktivní léčby nebo pozorování po ukončení léčby
Časové okno: Od zahájení studijní léčby (1. den) do konce 12. měsíce
Porovnat výskyt úmrtí během aktivní léčby nebo pozorování po ukončení léčby
Od zahájení studijní léčby (1. den) do konce 12. měsíce
Vliv terapie na histopatologii kostní dřeně (volitelné)
Časové okno: Od zahájení studijní léčby (1. den) do konce 12. měsíce
Porovnat podíl subjektů, které vykazují změny na histopatologii kostní dřeně
Od zahájení studijní léčby (1. den) do konce 12. měsíce
Vliv terapie na cytogenetické abnormality (volitelné)
Časové okno: Od zahájení studijní léčby (1. den) do konce 12. měsíce
Porovnat podíl subjektů, které vykazují změny na cytogenetických abnormalitách.
Od zahájení studijní léčby (1. den) do konce 12. měsíce
Změna počtu krevních destiček
Časové okno: Od zahájení studijní léčby (1. den) do konce 12. měsíce
Bude vyhodnocen podíl subjektů s kontinuálním počtem krevních destiček <1000×109/l u pacientů s počtem krevních destiček ≥1000×109/l před léčbou (alespoň 12 týdnů).
Od zahájení studijní léčby (1. den) do konce 12. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
  • Vrchní vyšetřovatel: Rongfeng Fu, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. ledna 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

20. října 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

20. listopadu 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. prosince 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. ledna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

13. ledna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. července 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. července 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IIT2019001

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Esenciální trombocytopenie

Klinické studie na Rekombinantní interferon alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Australia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit