关于唐氏综合症的在线健康工具：唐氏综合症诊所给你 (DSC2U)
2022年3月10日 更新者：Brian G Skotko、Massachusetts General Hospital
关于唐氏综合症的在线健康工具的随机对照试验
研究人员对 DS 患者的护理人员进行了一项全国双臂随机对照试验，以评估 DSC2U 在确保遵守循证指南方面的功效。
该研究计划得到了合作伙伴人类研究委员会的批准。
研究概览
详细说明
背景：绝大多数患有唐氏综合症的人无法进入专科诊所，这种差异导致延误或漏诊以及严重的未治疗合并症。 为了满足这一关键需求缺口，研究人员创建了“您的唐氏综合症诊所”(DSC2U)，这是一种基于网络的新型工具，专为唐氏综合症患者的护理人员创建，可为护理人员和患者的初级保健提供个性化建议供应商 (PCP)。
方法：在一项针对 230 名患有唐氏综合症儿童或受抚养人但无法获得唐氏综合症专家治疗的看护人的全国性随机对照试验中，117 人随机接受 DSC2U，113 人接受常规护理。 主要结果是遵守国家唐氏综合症指南指出的五项健康评估：腹腔筛查、睡眠研究、甲状腺测试、听力图和眼科评估。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
281
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 及以上 (成人、OLDER_ADULT、孩子)
接受健康志愿者
是的
有资格学习的性别
全部
描述
潜在的合格参与者被引导至研究网站 (www.dsc2u.org) 用于英语和西班牙语的资格筛选问卷和在线同意。 选择语言偏好（英语或西班牙语）后，除了有关孩子或受抚养人的生理性别、种族和民族的问题外，资格筛选问题还包括：
- 您有患有 DS 的孩子或受抚养人吗？
- 您的孩子或受抚养人是否已满 1 岁？
- 您孩子的下一次年度探访（“PCP 探访”）是什么时候？
- 您的孩子或受抚养人目前是否在 DS 专科诊所接受护理？ （如果孩子或受抚养人在 DS 专科诊所接受积极随访，即使是在州外。 例如，来自亚利桑那州的家庭每年都前往德克萨斯州让他们的孩子在 DS 专科诊所就诊，则不符合资格）
纳入标准：
- 如果您有患有唐氏综合症 (DS) 的孩子或受抚养人
- 如果您的孩子或受抚养人年满 1 岁
- 如果您的孩子或受抚养人未在 DS 专科诊所接受护理
排除标准：
- 如果您的孩子或受抚养人确实在 DS 专科诊所接受护理
- 如果您的孩子或受抚养人未满 1 岁
- 如果您的孩子或受抚养人的 PCP 已参与该研究
根据 2010 年美国人口普查报告，DS 在所有种族中自然发生并按比例发生，因此该研究的人口估计与美国人口的种族/族裔分布成正比。 为了在研究中获得相应的代表性，研究人员采用了配额制度，根据患有 DS 的个人（而不是看护者）的种族和族裔提供入学机会。
研究人员的计划是招募这样的参与者：不超过 144 名患有 DS 的白人，不少于 25 名患有 DS 的西班牙裔或拉丁裔/拉丁裔，以及不少于 20 名患有 DS 的黑人。 该团队还计划招募不超过 120 名同性 DS 患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：HEALTH_SERVICES_RESEARCH
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：干预组
随机分配到干预组的参与者完成了 DSC2U 调查问卷，并获得了在线访问个性化看护人清单和 PCP 计划的权限。
鼓励护理人员在下次与 PCP 进行健康访问时分享和讨论 PCP 计划。
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DSC2U 是一种基于网络的工具，可让家庭根据国家指南和专家共识为唐氏综合症患者获取最新的个性化健康信息。
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NO_INTERVENTION：控制组
参与者被随机分配到对照组，在他们预定的 PCP 预约后接受了 7 个月的常规护理。
他们在这 7 个月内没有收到 DSC2U，但在 7 个月结束时在测量主要和次要结果后确实收到了在线个性化健康评估工具 (DSC2U)。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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已完成或由 PCP 推荐的指定评估的参与者人数
大体时间：参与者计划的 PCP 就诊后 7 个月
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遵守国家唐氏综合症指南所指示的五项健康评估。
五项健康评估包括：腹腔筛查、睡眠研究、甲状腺测试、听力图和眼科评估。
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参与者计划的 PCP 就诊后 7 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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调查问卷：护理人员的干预体验
大体时间：在他们计划的 PCP 访问和干预后 2 周零 7 个月
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使用 10 分李克特量表衡量护理人员使用 PCP 的体验，其中“10”代表“最有帮助”，“0”代表“最无帮助”。
该问卷仅分发给干预组的人员，因为它评估了他们对干预本身的体验。
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在他们计划的 PCP 访问和干预后 2 周零 7 个月
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唐氏综合症患者的生活质量结果：2 周随访
大体时间：在 2 周随访时间点相对于基线的变化
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PedsQL 4.0 父代理和 PedsQL 2.0 家庭影响模块 (https://www.pedsql.org/)
用于评估唐氏综合症患者及其看护者的生活质量。
在这里，我们报告这些评估的子域相对于基线的变化。
PedsQL 4.0 父代理上的子域是 Psychosocial 和 Physical。
家庭影响模块 (FIM) 的子域是父母和家庭分数。
对于这两种工具，我们还报告了总分/总分。
使用 PedsQL 评分说明。
这些都是从 0（低）到 100（高）的比例。
分数越高表明生活质量越好。
基线：（平均值±标准差）；变化：（平均值±标准误差）
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在 2 周随访时间点相对于基线的变化
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唐氏综合症患者的生活质量结果：7 个月的随访
大体时间：7个月的跟踪调查
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PedsQL 4.0 父代理和 PedsQL 2.0 家庭影响模块 (https://www.pedsql.org/)
用于评估唐氏综合症患者及其看护者的生活质量。
在这里，我们报告这些评估的子域相对于基线的变化。
PedsQL 4.0 父代理上的子域是 Psychosocial 和 Physical。
家庭影响模块 (FIM) 的子域是父母和家庭分数。
对于这两种工具，我们还报告了总分/总分。
使用 PedsQL 评分说明。
这些都是从 0（低）到 100（高）的比例。
分数越高表明生活质量越好。
基线：（平均值±标准差）；变化：（平均值±标准误差）
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7个月的跟踪调查
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PCP 的干预经验（给您的唐氏综合症诊所）
大体时间：计划的 PCP 就诊后 2 周
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这些测量值是通过自我管理的邮件调查收集到的，这些调查是对有患者参与干预组的 PCP 进行的。
共有 94 名在干预组有患者的 PCP 回答了这个问题：“[姓名] 的护理人员在健康访问之前和/或期间是否给了您一份初级保健计划的副本？” （注意：此调查未邮寄给有患者参与对照组的 PCP，因为该调查是对干预本身经验的衡量。）
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计划的 PCP 就诊后 2 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Brian G Skotko, MD, MPP、Massachusetts General Hospital
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Chung J, Sarathy A, Hsieh YG, Estey G, Torres A, Patsiogiannis V, Donelan K, Skotko BG. Assessment of Stakeholder Engagement in a Down Syndrome Research Study. J Patient Cent Res Rev. 2021 Jan 19;8(1):64-67. doi: 10.17294/2330-0698.1777. eCollection 2021 Winter.
- Chung J, Donelan K, Macklin EA, Schwartz A, Elsharkawi I, Torres A, Hsieh YG, Parker H, Lorenz S, Patsiogiannis V, Santoro SL, Wylie M, Clarke L, Estey G, Baker S, Bauer PE, Bull M, Chicoine B, Cullen S, Frey-Vogel A, Gallagher M, Hasan R, Lamb A, Majewski L, Mast J, Riddell T, Sepucha K, Skavlem M, Skotko BG. A randomized controlled trial of an online health tool about Down syndrome. Genet Med. 2021 Jan;23(1):163-173. doi: 10.1038/s41436-020-00952-7. Epub 2020 Sep 3. Erratum In: Genet Med. 2020 Nov 9;:
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年10月3日
初级完成 (实际的)
2019年5月15日
研究完成 (实际的)
2019年5月15日
研究注册日期
首次提交
2020年1月7日
首先提交符合 QC 标准的
2020年1月9日
首次发布 (实际的)
2020年1月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年6月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年3月10日
最后验证
2022年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- 2017P000442.
- (PCORI) AD-1507-31567 (OTHER_GRANT：Patient-Centered Outcomes Research Institute)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
调查人员将根据他们的指南将他们的完整数据集提交给 PCORI。
IPD 共享时间框架
调查人员将根据他们的指南向 PCORI 提交，他们将计划发布到他们的在线注册表。
IPD 共享访问标准
该研究的数据集将通过 PCORI 访问。
请在此处查看有关访问数据集过程的更多信息：https://help.pcori.org/hc/en-us/sections/360000257660-Data-Management-and-Data-Sharing-Policy
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
- 分析代码
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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