Ett onlinehälsoverktyg om Downs syndrom: Downs syndromklinik till dig (DSC2U)
10 mars 2022 uppdaterad av: Brian G Skotko, Massachusetts General Hospital
En randomiserad, kontrollerad prövning av ett hälsoverktyg online om Downs syndrom
Utredarna genomförde en nationell tvåarmad, randomiserad kontrollerad studie av vårdgivare till individer med DS för att bedöma effektiviteten av DSC2U för att säkerställa efterlevnad av evidensbaserade riktlinjer.
Forskningsplanen godkändes av Partners Human Research Committee.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Bakgrund: Den överväldigande majoriteten av personer med Downs syndrom har inte tillgång till specialkliniker, en skillnad som resulterar i försenade eller missade diagnoser och betydande obehandlade samsjukligheter. För att möta denna kritiska lucka i behov skapade utredarna "Down Syndrome Clinic to You" (DSC2U), ett nytt, webbaserat verktyg skapat för vårdgivare till individer med Downs syndrom, som genererar personliga rekommendationer för vårdgivaren och patientens primärvård. leverantör (PCP).
Metoder: I en nationell, randomiserad kontrollerad studie av 230 vårdgivare som hade barn eller anhöriga med Downs syndrom utan tillgång till en Downs syndromspecialist randomiserades 117 till att få DSC2U och 113 för att få vanlig vård. Det primära resultatet var efterlevnad av fem hälsoutvärderingar som anges av nationella riktlinjer för Downs syndrom: celiakiskärm, sömnstudie, sköldkörteltest, audiogram och oftalmologisk utvärdering.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
281
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)
Tar emot friska volontärer
Ja
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Potentiella kvalificerade deltagare hänvisades till studiens webbplats (www.dsc2u.org) för frågeformuläret för urvalsprövning på engelska och spanska och samtycke online. Efter att ha valt en språkpreferens (engelska eller spanska), förutom frågor om barnets eller anhörigas biologiska kön, ras och etnicitet, inkluderade urvalsfrågorna:
- Har du ett barn eller anhörig med DS?
- Är ditt barn eller beroende 1 år eller äldre?
- När är ditt barns nästa årliga brunnsbesök ("PCP-besök")?
- Får ditt barn eller anhöriga för närvarande vård på en DS-specialklinik? (Om barnet eller anhöriga aktivt följdes på en DS-specialklinik, även en utanför staten. Till exempel skulle en familj från Arizona som reser till Texas varje år för att deras barn ska ses på en DS-specialklinik inte vara berättigad)
Inklusionskriterier:
- Om du har ett barn eller anhörig med Downs syndrom (DS)
- Om ditt barn eller anhöriga är 1 år eller äldre
- Om ditt barn eller anhöriga inte får vård på en DS-specialklinik
Exklusions kriterier:
- Om ditt barn eller anhöriga får vård på en DS-specialklinik
- Om ditt barn eller anhöriga är under 1 år
- Om ditt barn eller anhöriga har en PCP som redan är involverad i studien
DS förekommer naturligt och proportionellt i alla raser och etniciteter, så studiens befolkningsuppskattningar var proportionella mot den rasmässiga/etniska fördelningen av den amerikanska befolkningen, som rapporterades i 2010 års amerikanska folkräkning. För att uppnå motsvarande representation i studien tillämpade utredarna ett kvotsystem för att erbjuda registrering med hjälp av ras och etnicitet hos individen med DS (inte vårdgivaren).
Utredarnas plan var att registrera deltagare så att det fanns: högst 144 vita individer med DS, inte mindre än 25 latinamerikanska eller latino/latina individer med DS, och inte mindre än 20 svarta individer med DS. Teamet planerade också att inte registrera fler än 120 personer med DS av ett kön.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: HEALTH_SERVICES_RESEARCH
- Tilldelning: RANDOMISERAD
- Interventionsmodell: PARALLELL
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: Interventionsgrupp
Deltagarna som randomiserades till interventionsgruppen fyllde i DSC2U-frågeformuläret och fick online-tillgång till en personlig checklista för vårdgivare och PCP-plan.
Vårdgivare uppmuntrades att dela och diskutera PCP-planen vid deras nästa friskvårdsbesök med PCP:erna.
|
DSC2U är ett webbaserat verktyg för familjer för att få uppdaterad, personlig hälso- och välmåendeinformation, baserat på nationella riktlinjer och expertkonsensus, för en person med Downs syndrom.
|
|
NO_INTERVENTION: Kontrollgrupp
Deltagarna randomiserades till kontrollgruppen, fick vanlig vård i 7 månader efter deras planerade PCP-besök.
De fick inte DSC2U under dessa 7 månader, men fick det online, personliga hälsobedömningsverktyget (DSC2U) i slutet av de 7 månaderna, efter att de primära och sekundära resultaten mätts.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med indikerade utvärderingar som slutfördes eller rekommenderades av PCP
Tidsram: 7 månader efter deltagarens planerade PCP-besök
|
Efterlevnad av de fem hälsoutvärderingar som anges av nationella riktlinjer för Downs syndrom.
De fem hälsoutvärderingarna inkluderade: celiakiskärm, sömnstudie, sköldkörteltest, audiogram och oftalmologisk utvärdering.
|
7 månader efter deltagarens planerade PCP-besök
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Frågeformulär: Vårdgivares erfarenhet av interventionen
Tidsram: 2 veckor och 7 månader efter deras planerade PCP-besök och med interventionen
|
Mät vårdgivarens erfarenhet av PCP med hjälp av en 10-punkts Likert-skala där "10" representerar "mest hjälpsam" och "0" representerar "minst hjälpsam".
Detta frågeformulär distribuerades endast till personer i interventionsgruppen eftersom det bedömde deras erfarenhet av själva interventionen.
|
2 veckor och 7 månader efter deras planerade PCP-besök och med interventionen
|
|
Livskvalitetsresultat för person med Downs syndrom: 2 veckors uppföljning
Tidsram: Ändring från baslinjen vid 2-veckors uppföljningstidpunkt
|
PedsQL 4.0 parent-proxy och PedsQL 2.0 Family Impact Module (https://www.pedsql.org/)
användes för att bedöma livets kvalifikationer för personer med Downs syndrom och deras vårdgivare.
Här rapporterar vi förändringen från baslinjen på underdomänerna för dessa bedömningar.
Underdomänerna på PedsQL 4.0 föräldraproxy var psykosociala och fysiska.
Underdomänerna på Family Impact Module (FIM) var Parental and Family-poäng.
För båda instrumenten rapporterar vi även total-/sammanfattningspoäng.
PedsQL poänginstruktioner användes.
Dessa är alla skalade från 0 (låg) till 100 (hög).
Högre poäng tyder på bättre livskvalitet.
Baslinje: (medelvärde ± SD); Ändring: (medelvärde±SE)
|
Ändring från baslinjen vid 2-veckors uppföljningstidpunkt
|
|
Livskvalitetsresultat för person med Downs syndrom: 7 månaders uppföljning
Tidsram: 7 månaders uppföljningsundersökning
|
PedsQL 4.0 parent-proxy och PedsQL 2.0 Family Impact Module (https://www.pedsql.org/)
användes för att bedöma livets kvalifikationer för personer med Downs syndrom och deras vårdgivare.
Här rapporterar vi förändringen från baslinjen på underdomänerna för dessa bedömningar.
Underdomänerna på PedsQL 4.0 föräldraproxy var psykosociala och fysiska.
Underdomänerna på Family Impact Module (FIM) var Parental and Family-poäng.
För båda instrumenten rapporterar vi även total-/sammanfattningspoäng.
PedsQL poänginstruktioner användes.
Dessa är alla skalade från 0 (låg) till 100 (hög).
Högre poäng tyder på bättre livskvalitet.
Baslinje: (medelvärde ± SD); Ändring: (medelvärde±SE)
|
7 månaders uppföljningsundersökning
|
|
PCP-erfarenhet av interventionen (Down Syndrome Clinic till dig)
Tidsram: 2 veckor efter det planerade PCP-besöket
|
Dessa mätningar samlades in genom självadministrerad postenkät till PCP:er som hade patienter som deltog i interventionsgruppen.
Totalt 94 PCPs som hade patienter i interventionsarmen svarade på denna fråga: "Gav [namn]s vårdgivare dig en kopia av primärvårdsplanen före och/eller under hälsobesöket?" (Obs: den här undersökningen skickades inte till PCP:erna som hade patienter som deltog i kontrollgruppen eftersom undersökningen var ett mått på erfarenhet av själva interventionen.)
|
2 veckor efter det planerade PCP-besöket
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Brian G Skotko, MD, MPP, Massachusetts General Hospital
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Chung J, Sarathy A, Hsieh YG, Estey G, Torres A, Patsiogiannis V, Donelan K, Skotko BG. Assessment of Stakeholder Engagement in a Down Syndrome Research Study. J Patient Cent Res Rev. 2021 Jan 19;8(1):64-67. doi: 10.17294/2330-0698.1777. eCollection 2021 Winter.
- Chung J, Donelan K, Macklin EA, Schwartz A, Elsharkawi I, Torres A, Hsieh YG, Parker H, Lorenz S, Patsiogiannis V, Santoro SL, Wylie M, Clarke L, Estey G, Baker S, Bauer PE, Bull M, Chicoine B, Cullen S, Frey-Vogel A, Gallagher M, Hasan R, Lamb A, Majewski L, Mast J, Riddell T, Sepucha K, Skavlem M, Skotko BG. A randomized controlled trial of an online health tool about Down syndrome. Genet Med. 2021 Jan;23(1):163-173. doi: 10.1038/s41436-020-00952-7. Epub 2020 Sep 3. Erratum In: Genet Med. 2020 Nov 9;:
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
3 oktober 2017
Primärt slutförande (FAKTISK)
15 maj 2019
Avslutad studie (FAKTISK)
15 maj 2019
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
7 januari 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
9 januari 2020
Första postat (FAKTISK)
13 januari 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
14 juni 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
10 mars 2022
Senast verifierad
1 mars 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 2017P000442.
- (PCORI) AD-1507-31567 (OTHER_GRANT: Patient-Centered Outcomes Research Institute)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Utredarna kommer att lämna in sin fullständiga datauppsättning till PCORI i enlighet med deras riktlinjer.
Tidsram för IPD-delning
Utredarna kommer att underkasta sig PCORI i enlighet med deras riktlinjer, och de kommer att planera att göra inlägg i sitt onlineregister.
Kriterier för IPD Sharing Access
Studiens datauppsättning kommer att nås via PCORI.
Se ytterligare information om processen för att komma åt datamängden här: https://help.pcori.org/hc/en-us/sections/360000257660-Data-Management-and-Data-Sharing-Policy
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .