脊髓性肌萎缩症患者主要照顾者的负担及其需求
2020年5月12日 更新者：Marmara University
本研究的目的是评估脊髓性肌萎缩症父母的看护负担、需求和期望
研究概览
地位
完全的
详细说明
脊髓性肌萎缩症（SMA）是一组累及脊髓前角细胞和脑干运动核的神经肌肉疾病。 随后是程序性细胞死亡。 它随着全身对称性无力和随意肌萎缩而发展。 它会导致运动能力下降，逐渐失去力量，并导致呼吸肌受累导致肺功能受损。
面临婴儿出生后或出生后不久出现的这些问题的家庭存在严重的适应问题。 当病程和不可治愈性得到解释时，患者和他们的家人都承受着巨大的压力。 身心健康状况比正常健康成长的孩子父母差。
他们需要信息、心理和社会支持。 家庭在残疾儿童的生活中扮演着非常重要的角色。 面向家庭的护理；旨在促进有特殊需要的儿童的护理过程并帮助他们的家人。 以家庭为导向的方法的主要特点是家庭以最好的方式了解他们的孩子，每个家庭都是独特和不同的，并且为孩子的功能提供家庭和社区支持。 家庭功能的评估有助于根据家庭的关注点规划和管理治疗。 家庭教育、社会文化结构和父母的心理方式对 SMA 患儿的发展起着重要作用。
这项研究的目的是评估 SMA 父母的照顾负担、需求和期望，并清楚地揭示问题；以便此信息可用于康复计划和结果解释。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
34
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Istanbul、火鸡、34890
- Marmara University School of Medicine Department of Physical Medicine and Rehabilitation
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1天 至 18年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
概率样本
研究人群
0-18 岁的 1 型、2 型或 3 型 SMA 患者及其照顾者。
描述
纳入标准：
- 0-18岁脊髓性肌萎缩症患者
- 同意参加研究
排除标准：
1-拒绝参加研究
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Zarit 负担访谈量表
大体时间：第 0 天
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这是一个由 22 个项目组成的问卷。
最低分0分，最高分88分。
量表分数越高，经历的难度越高。
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第 0 天
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家庭需求调查 (FNS)
大体时间：第 0 天
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这是一份由 35 个项目组成的问卷，用于确定要求。
在 FNS 调查中；给予物品的分数可以直接累积，根据总分决定家庭需要的数量。
FNS最低得分为29分，最高得分为87分。
随着从量表和子量表获得的分数增加，可以说家庭的必要性水平增加。
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第 0 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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费城儿童医院婴儿神经肌肉疾病测试 (CHOP INTEND)
大体时间：第 0 天
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CHOP-INTEND 使用 0-64 分的等级。
分数越高表明运动功能越好。
它用于可靠地测量 1 型 SMA 婴儿的自然运动功能下降。
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第 0 天
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Hammersmith 扩展运动功能量表 (HMFSE)
大体时间：第 0 天
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它是 20 项 HFMS 的扩展版本。
基于另一个称为粗大运动功能测量的量表，添加了 13 个项目并扩展了 HFMS 以包括这些元素。
因此，HFMSE 是用于评估 2 型和 3 型 SMA 运动功能的量表。
它包含 33 个项目，总分 66 分，量表为 0、1、2。
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第 0 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Naime Evrim Karadag Saygi, Prof、Department of PM&R, Marmara University School of Medicine
- 首席研究员：Ayca Evkaya, Res. Asst.、Department of Physiotherapy and Rehabilitation, Maltepe University
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Flunt D, Andreadis N, Menadue C, Welsh AW. Clinical commentary: obstetric and respiratory management of pregnancy with severe spinal muscular atrophy. Obstet Gynecol Int. 2009;2009:942301. doi: 10.1155/2009/942301. Epub 2009 May 19.
- Pearn J. Incidence, prevalence, and gene frequency studies of chronic childhood spinal muscular atrophy. J Med Genet. 1978 Dec;15(6):409-13. doi: 10.1136/jmg.15.6.409.
- Strober JB, Tennekoon GI. Progressive spinal muscular atrophies. J Child Neurol. 1999 Nov;14(11):691-5. doi: 10.1177/088307389901401101.
- Wirth B, Brichta L, Schrank B, Lochmuller H, Blick S, Baasner A, Heller R. Mildly affected patients with spinal muscular atrophy are partially protected by an increased SMN2 copy number. Hum Genet. 2006 May;119(4):422-8. doi: 10.1007/s00439-006-0156-7. Epub 2006 Mar 1.
- Ho HM, Tseng YH, Hsin YM, Chou FH, Lin WT. Living with illness and self-transcendence: the lived experience of patients with spinal muscular atrophy. J Adv Nurs. 2016 Nov;72(11):2695-2705. doi: 10.1111/jan.13042. Epub 2016 Jun 30.
- Finkel RS, McDermott MP, Kaufmann P, Darras BT, Chung WK, Sproule DM, Kang PB, Foley AR, Yang ML, Martens WB, Oskoui M, Glanzman AM, Flickinger J, Montes J, Dunaway S, O'Hagen J, Quigley J, Riley S, Benton M, Ryan PA, Montgomery M, Marra J, Gooch C, De Vivo DC. Observational study of spinal muscular atrophy type I and implications for clinical trials. Neurology. 2014 Aug 26;83(9):810-7. doi: 10.1212/WNL.0000000000000741. Epub 2014 Jul 30.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年7月1日
初级完成 (实际的)
2020年2月28日
研究完成 (实际的)
2020年5月1日
研究注册日期
首次提交
2020年1月12日
首先提交符合 QC 标准的
2020年1月12日
首次发布 (实际的)
2020年1月14日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年5月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年5月12日
最后验证
2020年1月1日
更多信息
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