先天性心脏病婴儿的间充质干细胞 (MedCaP) (MedCaP)
2026年5月29日 更新者：Catherine Bollard
小儿心脏手术中通过体外循环输送间充质基质细胞
拟议的研究将是一项前瞻性、开放标签、单中心、安全性和可行性的 1 期试验，通过体外循环 (CPB) 对同种异体骨髓来源的间充质基质细胞 (BM-MSC) 进行递送，使用具有以下特征的同质婴儿群体先天性心脏病 (CHD) 将在出生后的头六个月内接受双心室修复术
研究概览
详细说明
本研究是一项前瞻性、开放标签、单中心、安全性和可行性的 1 期试验，通过体外循环 (CPB) 对同种先天性心脏病婴儿群体进行同种异体骨髓来源的间充质基质细胞 (BM-MSC) 递送出生后头六个月内将接受双心室修复术的疾病 (CHD)。
将在五个剂量水平（1x10^6、10x10^6、20x10^6、40x10^6、80x10^6、细胞/kg）下进行剂量递增方法和经过修改的连续重新评估，以确定同种异体治疗的安全性和可行性小儿心脏手术期间的 BM-MSC 输注和先心病婴儿的最大耐受剂量。
除了评估通过 CPB 递送 BM-MSC 的安全性和可行性的主要目标外，我们的次要目标还旨在开发生物特征测量和临床结果测量，以用于更大规模的疗效和有效性试验，特别关注神经发育结果和 BM-MSC 治疗后的早期术后过程。
我们将确定 CHD 婴儿 BM-MSC 分娩后神经影像学和神经发育变量以及术后炎症和病理生理变量的实际差异程度。
计划在 36 个月内对研究的治疗和初始随访部分进行登记、随访和分析。
随后将报告直至 18 个月大的长期随访。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
17
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Health System
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 6个月 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- ≤3个月的新生儿和小婴儿患者
计划接受无主动脉弓重建的先天性心脏缺陷的修复性双心室修复术，包括以下内容：
A。 D-大动脉转位 (d-TGA) 组： i.具有完整室间隔的 d-TGA（d-TGA，IVS） ii。 d-TGA伴室间隔缺损（d-TGA，VSD） b． 室间隔缺损 (VSD) 组： i.无主动脉弓阻塞 (AAO) 的 VSD ii. 完全性房室管缺损（CAVC） c． 法洛四联症 (TOF) 组： i．法洛四联症 (TOF) ii. 法洛四联症合并肺动脉闭锁 (TOF,PA) iii. 动脉干 (TA) iv. 双出口右心室 (DORV)
- 计划在三个月大或之前进行手术。
- 能够提供知情同意的父母/监护人。
排除标准：
- 出生体重小于 2.0 公斤
- 可识别的表型综合征
- 严重程度以上的相关心外异常
- 既往心脏手术
- 相关的心血管异常需要在婴儿期进行主动脉弓重建和/或额外的心脏开放手术
- 既往严重缺氧事件
- 显着的筛选测试值使受试者因参与研究而面临更高的并发症风险
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：骨髓来源的间充质基质细胞 (BM-MSC)
将在五个剂量水平（1x10^6、10x10^6、20x10^6、40x10^6、80x10^6 细胞/kg）进行剂量递增方法和经过修改的连续重新评估，以确定同种异体 BM 的安全性和可行性-小儿心脏手术期间的 MSC 输注和先心病婴儿的最大耐受剂量。
|
同种异体骨髓来源的间充质基质细胞 (BM-MSC) 通过体外循环 (CPB) 递送，使用同质的先天性心脏病 (CHD) 婴儿群体，这些婴儿将在出生后的头六个月内接受双心室修复。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
经历严重不良事件、不良事件和/或早期治疗中断的受试者人数。
大体时间：MSC 给药后 45 天
|
剂量限制毒性归因于 MSC 管理。
|
MSC 给药后 45 天
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
神经影像学和神经发育变量的实际差异幅度将在 MSC 分娩后测量。
大体时间：18个月
|
次要目标将通过使用儿科心脏重症监护协会 (PC4) 注册系统来衡量。
|
18个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Richard Jonas, MD、CNMC
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年7月29日
初级完成 (估计的)
2026年12月1日
研究完成 (估计的)
2026年12月1日
研究注册日期
首次提交
2020年1月15日
首先提交符合 QC 标准的
2020年1月17日
首次发布 (实际的)
2020年1月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年5月29日
最后验证
2026年5月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.