Mesenkymale stromaceller for spedbarn med medfødt hjertesykdom (MedCaP) (MedCaP)

Denne studien er en prospektiv, åpen, enkeltsenter-, sikkerhets- og gjennomførbarhetsfase 1-studie av allogen benmargsavledet mesenkymal stromalcelle (BM-MSC) levering gjennom kardiopulmonal bypass (CPB) ved bruk av en homogen populasjon av spedbarn med medfødt hjerte sykdom (CHD) som vil gjennomgå en to-ventrikkelreparasjon i løpet av de første seks månedene av livet. Doseeskaleringsmetodene med en modifisert kontinuerlig revurdering på de fem dosenivåene (1x10^6, 10x10^6, 20x10^6, 40x10^6, 80x10^6, celler/kg) vil bli utført for å bestemme sikkerhet og gjennomførbarhet av allogen BM-MSC infusjon under pediatrisk hjertekirurgi og maksimal tolerert dose hos spedbarn med CHD. I tillegg til hovedmålet med å vurdere sikkerheten og gjennomførbarheten av BM-MSC-levering gjennom CPB, er våre sekundære mål utformet for å utvikle biologiske signaturmål og kliniske utfallsmål som er gjennomførbare for bruk i større effekt- og effektivitetsforsøk med et spesielt fokus på nevroutviklingsresultater og tidlig postoperativt forløp etter BM-MSC behandling. Vi vil bestemme den faktiske størrelsen på forskjeller i nevroimaging og nevroutviklingsvariabler og postoperative inflammatoriske og patofysiologiske variabler etter BM-MSC levering hos spedbarn med CHD. Registrering, oppfølging og analyse er planlagt å skje over 36 måneder for behandlings- og innledende oppfølgingsdeler av studien. Langtidsoppfølging frem til 18 måneders alder vil i etterkant rapporteres.