Mesenkymala stromaceller för spädbarn med medfödd hjärtsjukdom (MedCaP) (MedCaP)

Denna studie är en prospektiv, öppen, enkelcenter, säkerhets- och genomförbarhetsfas 1-studie av allogena benmärgshärledda mesenkymala stromaceller (BM-MSC) leverans genom kardiopulmonell bypass (CPB) med användning av en homogen population av spädbarn med medfött hjärta sjukdom (CHD) som kommer att genomgå en tvåkammarreparation inom de första sex månaderna av livet. Doseskaleringsmetoderna med en modifierad kontinuerlig omvärdering vid de fem dosnivåerna (1x10^6, 10x10^6, 20x10^6, 40x10^6, 80x10^6, celler/kg) kommer att utföras för att fastställa säkerheten och genomförbarheten av allogena BM-MSC-infusion under pediatrisk hjärtkirurgi och den maximala tolererade dosen hos spädbarn med CHD. Utöver det primära målet att utvärdera säkerheten och genomförbarheten av BM-MSC-leverans genom CPB, är våra sekundära mål utformade för att utveckla biologiska signaturmått och kliniska resultatmått som är genomförbara för användning i större effektivitets- och effektivitetsprövningar med särskilt fokus på neuroutvecklingsresultat. och tidigt postoperativt förlopp efter BM-MSC-behandling. Vi kommer att bestämma den faktiska storleken av skillnader i neuroimaging och neuroutvecklingsvariabler och postoperativa inflammatoriska och patofysiologiska variabler efter BM-MSC-förlossning hos spädbarn med CHD. Inskrivning, uppföljning och analys planeras ske under 36 månader för behandlings- och initiala uppföljningsdelarna av studien. Långtidsuppföljning fram till 18 månaders ålder kommer därefter att rapporteras.