Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Cellule stromali mesenchimali per neonati con cardiopatia congenita (MedCaP) (MedCaP)

29 maggio 2026 aggiornato da: Catherine Bollard

Consegna di cellule stromali mesenchimali attraverso bypass cardiopolmonare in cardiochirurgia pediatrica

Lo studio proposto sarà uno studio prospettico, in aperto, monocentrico, di sicurezza e fattibilità di fase 1 del rilascio allogenico di cellule stromali mesenchimali derivate dal midollo osseo (BM-MSC) attraverso bypass cardiopolmonare (CPB) utilizzando una popolazione omogenea di neonati con cardiopatie congenite (CHD) che subiranno una riparazione dei due ventricoli entro i primi sei mesi di vita

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è uno studio prospettico, in aperto, monocentrico, di sicurezza e fattibilità di fase 1 della somministrazione allogenica di cellule stromali mesenchimali derivate dal midollo osseo (BM-MSC) tramite bypass cardiopolmonare (CPB) utilizzando una popolazione omogenea di neonati con cuore congenito malattia (CHD) che subiranno una riparazione dei due ventricoli entro i primi sei mesi di vita. I metodi di aumento della dose con una rivalutazione continua modificata ai cinque livelli di dose (1x10^6, 10x10^6, 20x10^6, 40x10^6, 80x10^6, cellule/kg) saranno eseguiti per determinare la sicurezza e la fattibilità del trattamento allogenico Infusione di BM-MSC durante cardiochirurgia pediatrica e dose massima tollerata nei neonati con CHD. Oltre all'obiettivo primario di valutare la sicurezza e la fattibilità della somministrazione di BM-MSC attraverso CPB, i nostri obiettivi secondari sono progettati per sviluppare misure di firma biologica e misure di esito clinico fattibili per l'uso in studi di efficacia ed efficacia più ampi con particolare attenzione all'esito dello sviluppo neurologico e decorso postoperatorio precoce dopo il trattamento BM-MSC. Determinare l'entità effettiva delle differenze nelle variabili di neuroimaging e dello sviluppo neurologico e nelle variabili infiammatorie e fisiopatologiche postoperatorie dopo il parto di BM-MSC nei neonati con CHD. L'arruolamento, il follow-up e l'analisi dovrebbero avvenire nell'arco di 36 mesi per il trattamento e le parti iniziali di follow-up dello studio. Successivamente verrà riportato il follow-up a lungo termine fino a 18 mesi di età.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

17

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Health System

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 6 mesi (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti neonati e bambini piccoli di età ≤ 3 mesi

  • Programmato per essere sottoposto a riparazione riparativa dei due ventricoli per difetti cardiaci congeniti senza ricostruzione dell'arco aortico, inclusi i seguenti:

    UN. Gruppo D-Trasposizione delle Grandi Arterie (d-TGA): i. d-TGA con setto ventricolare intatto (d-TGA, IVS) ii. d-TGA con difetto del setto interventricolare (d-TGA, VSD) b. Gruppo difetto del setto ventricolare (VSD): i. DIV senza ostruzione dell'arco aortico (AAO) ii. Difetto comune completo del canale atrioventricolare (CAVC) c. Tetralogia di Fallot (TOF) Gruppo: i. Tetralogia di Fallot (TOF) ii. Tetralogia di Fallot con atresia polmonare (TOF, PA) iii. Tronco arterioso (TA) iv. Ventricolo destro a doppia uscita (DORV)

  • Chirurgia programmata a tre mesi di età o prima.
  • Genitore/tutore in grado di fornire il consenso informato.

Criteri di esclusione:

  • Peso alla nascita inferiore a 2,0 kg
  • Sindrome fenotipica riconoscibile
  • Anomalie extracardiache associate di gravità maggiore che minore
  • Precedente cardiochirurgia
  • Anomalie cardiovascolari associate che richiedono la ricostruzione dell'arco aortico e/o ulteriori procedure chirurgiche a cuore aperto nell'infanzia
  • Pregresso grave evento ipossico
  • Valori significativi dei test di screening che pongono i soggetti a maggior rischio di complicanze derivanti dalla partecipazione allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cellula stromale mesenchimale derivata dal midollo osseo (BM-MSC)
I metodi di aumento della dose con una rivalutazione continua modificata ai cinque livelli di dose (1x10^6, 10x10^6, 20x10^6, 40x10^6, 80x10^6 cellule/kg) saranno eseguiti per determinare la sicurezza e la fattibilità del BM allogenico -Infusione di MSC durante cardiochirurgia pediatrica e dose massima tollerata nei neonati con CHD.
Biologico: BM-MSC
Consegna di cellule stromali mesenchimali derivate dal midollo osseo allogenico (BM-MSC) attraverso bypass cardiopolmonare (CPB) utilizzando una popolazione omogenea di neonati con cardiopatia congenita (CHD) che saranno sottoposti a riparazione a due ventricoli entro i primi sei mesi di vita.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti che hanno manifestato eventi avversi gravi, eventi avversi e/o interruzioni precoci del trattamento.
Lasso di tempo: 45 giorni dopo la somministrazione MSC
La tossicità dose-limitante è attribuibile alla somministrazione di MSC.
45 giorni dopo la somministrazione MSC

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'entità effettiva delle differenze nelle variabili di neuroimaging e dello sviluppo neurologico sarà misurata dopo la consegna delle MSC.
Lasso di tempo: 18 mesi
L'obiettivo secondario sarà misurato utilizzando il sistema di registro del Pediatric Cardiac Critical Care Consortium (PC4).
18 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Catherine Bollard

Investigatori

  • Investigatore principale: Richard Jonas, MD, CNMC

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 luglio 2020

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 gennaio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 gennaio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

22 gennaio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Pro00011914

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su BM-MSC

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Ethiopia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi