Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Mezenchymální stromální buňky pro kojence s vrozenou srdeční chorobou (MedCaP) (MedCaP)

29. května 2026 aktualizováno: Catherine Bollard

Dodávka mezenchymálních stromálních buněk prostřednictvím kardiopulmonálního bypassu v dětské kardiochirurgii

Navrhovaná studie bude prospektivní, otevřená, jednocentrová, bezpečnostní a proveditelná studie fáze 1 alogenního porodu mezenchymálních stromálních buněk (BM-MSC) z kostní dřeně pomocí kardiopulmonálního bypassu (CPB) s použitím homogenní populace kojenců s vrozená srdeční vada (CHD), která bude během prvních šesti měsíců života podstupovat opravu dvou komor

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je prospektivní, otevřená, jednocentrová studie bezpečnosti a proveditelnosti fáze 1 alogenního porodu mezenchymálních stromálních buněk (BM-MSC) z kostní dřeně pomocí kardiopulmonálního bypassu (CPB) s použitím homogenní populace kojenců s vrozeným srdcem onemocnění (CHD), kteří podstoupí opravu dvou komor během prvních šesti měsíců života. Ke stanovení bezpečnosti a proveditelnosti alogenních látek budou provedeny metody zvyšování dávky s modifikovaným kontinuálním přehodnocováním na pěti úrovních dávek (1x10^6, 10x10^6, 20x10^6, 40x10^6, 80x10^6, buněk/kg). Infuze BM-MSC během dětské kardiochirurgické operace a maximální tolerovaná dávka u kojenců s ICHS. Kromě primárního cíle, kterým je posouzení bezpečnosti a proveditelnosti podávání BM-MSC prostřednictvím CPB, jsou naše sekundární cíle navrženy tak, aby vyvíjely opatření biologického podpisu a opatření klinického výsledku proveditelná pro použití ve větších studiích účinnosti a účinnosti se zvláštním zaměřením na výsledek neurovývoje. a časný pooperační průběh po léčbě BM-MSC. Zjistíme aktuální velikost rozdílů v neurozobrazovacích a neurovývojových proměnných a pooperačních zánětlivých a patofyziologických proměnných po porodu BM-MSC u kojenců s ICHS. Zařazení, sledování a analýza jsou plánovány v průběhu 36 měsíců pro léčebné a počáteční následné části studie. Následně bude hlášeno dlouhodobé sledování do 18 měsíců věku.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

17

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Health System

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 6 měsíců (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Novorozenci a mladí infantilní pacienti ve věku ≤ 3 měsíce

  • Plánováno podstoupit reparativní dvoukomorovou opravu pro vrozené srdeční vady bez rekonstrukce aortálního oblouku, včetně následujících:

    A. D-Transpozice velkých tepen (d-TGA) Skupina: i. d-TGA s intaktní komorovou přepážkou (d-TGA, IVS) ii. d-TGA s defektem komorového septa (d-TGA, VSD) b. Defekt komorového septa (VSD) Skupina: i. VSD bez obstrukce aortálního oblouku (AAO) ii. c. Kompletní společný defekt atrioventrikulárního kanálu (CAVC). Fallotova tetralogie (TOF) Skupina: i. Fallotova tetralogie (TOF) ii. Fallotova tetralogie s plicní atrézií (TOF,PA) iii. Truncus arteriosus (TA) iv. Pravá komora s dvojitým vývodem (DORV)

  • Plánovaná operace ve věku tří měsíců nebo dříve.
  • Rodič/opatrovník schopný poskytnout informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Porodní hmotnost menší než 2,0 kg
  • Rozpoznatelný fenotypový syndrom
  • Přidružené extrakardiální anomálie větší než menší závažnosti
  • Předchozí operace srdce
  • Přidružené kardiovaskulární anomálie vyžadující rekonstrukci aortálního oblouku a/nebo další otevřené kardiochirurgické zákroky v kojeneckém věku
  • Předchozí závažná hypoxická příhoda
  • Významné hodnoty screeningového testu, které vystavují subjekty zvýšenému riziku komplikací z účasti ve studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Mezenchymální stromální buňka odvozená z kostní dřeně (BM-MSC)
Ke stanovení bezpečnosti a proveditelnosti alogenní BM budou provedeny metody zvyšování dávky s modifikovaným kontinuálním přehodnocováním na pěti úrovních dávek (1x10^6, 10x10^6, 20x10^6, 40x10^6, 80x10^6 buněk/kg). -infuze MSC během dětské kardiochirurgické operace a maximální tolerovaná dávka u kojenců s ICHS.
Biologický: BM-MSC
Alogenní dodání mezenchymálních stromálních buněk (BM-MSC) z kostní dřeně prostřednictvím kardiopulmonálního bypassu (CPB) s použitím homogenní populace kojenců s vrozenou srdeční vadou (CHD), kteří podstoupí opravu dvou komor během prvních šesti měsíců života.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet subjektů, u kterých se vyskytly závažné nežádoucí příhody, nežádoucí příhody a/nebo předčasné přerušení léčby.
Časové okno: 45 dní po podání MSC
Toxicitu omezující dávku lze přičíst podání MSC.
45 dní po podání MSC

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skutečná velikost rozdílů v neurozobrazování a neurovývojových proměnných bude měřena po podání MSC.
Časové okno: 18 měsíců
Sekundární cíl bude měřen pomocí systému registru Pediatric Cardiac Critical Care Consortium (PC4).
18 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Catherine Bollard

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Richard Jonas, MD, CNMC

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. července 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. ledna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. ledna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

22. ledna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Pro00011914

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na BM-MSC

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Czech Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit