Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Mesenchymale stromale cellen voor zuigelingen met aangeboren hartziekte (MedCaP)

19 september 2023 bijgewerkt door: Catherine Bollard

Levering van mesenchymale stromale cellen via cardiopulmonale bypass bij pediatrische hartchirurgie

De voorgestelde studie zal een prospectieve, open-label, single-center, veiligheids- en haalbaarheidsfase 1-studie zijn van allogene beenmerg-afgeleide mesenchymale stromale cellen (BM-MSC) levering via cardiopulmonale bypass (CPB) met behulp van een homogene populatie van zuigelingen met aangeboren hartaandoening (CHD) die binnen de eerste zes maanden van het leven een tweekamerreparatie zal ondergaan

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is een prospectieve, open-label, single-center, veiligheids- en haalbaarheidsfase 1-studie van allogene beenmerg-afgeleide mesenchymale stromale cellen (BM-MSC) levering via cardiopulmonale bypass (CPB) met behulp van een homogene populatie van baby's met een aangeboren hart ziekte (CHZ) die binnen de eerste zes levensmaanden een tweekamerherstel zal ondergaan. De dosisescalatiemethoden met een gewijzigde continue herbeoordeling op de vijf dosisniveaus (1x10^6, 10x10^6, 20x10^6, 40x10^6, 80x10^6, cellen/kg) zullen worden uitgevoerd om de veiligheid en haalbaarheid van allogene BM-MSC-infusie tijdens hartchirurgie bij kinderen en de maximaal getolereerde dosis bij zuigelingen met CHZ. Naast het primaire doel van het beoordelen van de veiligheid en haalbaarheid van BM-MSC-toediening via CPB, zijn onze secundaire doelstellingen ontworpen om biologische signatuurmetingen en klinische uitkomstmaten te ontwikkelen die haalbaar zijn voor gebruik in grotere werkzaamheids- en effectiviteitsonderzoeken met een bijzondere focus op neurologische ontwikkelingsuitkomst en vroeg postoperatief beloop na BM-MSC-behandeling. We zullen de werkelijke grootte van verschillen bepalen in neuroimaging en neurologische variabelen en postoperatieve inflammatoire en pathofysiologische variabelen na BM-MSC-afgifte bij baby's met CHD. Inschrijving, follow-up en analyse zijn gepland gedurende 36 maanden voor de behandeling en de eerste follow-up-gedeelten van het onderzoek. Langdurige follow-up tot de leeftijd van 18 maanden zal vervolgens worden gerapporteerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

17

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Health System

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 6 maanden (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Neonatale en jonge infantiele patiënten die ≤ 3 maanden oud zijn

  • Gepland om reparatieve reparatie van twee ventrikels te ondergaan voor aangeboren hartafwijkingen zonder reconstructie van de aortaboog, waaronder het volgende:

    A. D-omzetting van de grote slagaders (d-TGA) groep: i. d-TGA met intact ventriculair septum (d-TGA, IVS) ii. d-TGA met ventrikelseptumdefect (d-TGA, VSD) b. Ventriculair Septum Defect (VSD) Groep: i. FO zonder aortaboogobstructie (AAO) ii. Compleet algemeen atrioventriculair kanaaldefect (CAVC) c. Tetralogie van Fallot (TOF) Groep: i. Tetralogie van Fallot (TOF) ii. Tetralogie van Fallot met pulmonale atresie (TOF,PA) iii. Truncus arteriosus (TA) iv. Rechterventrikel met dubbele uitlaat (DORV)

  • Geplande operatie op of voor de leeftijd van drie maanden.
  • Ouder/voogd die in staat is geïnformeerde toestemming te geven.

Uitsluitingscriteria:

  • Geboortegewicht minder dan 2,0 kg
  • Herkenbaar fenotypisch syndroom
  • Geassocieerde extracardiale anomalieën van meer dan geringe ernst
  • Eerdere hartoperatie
  • Geassocieerde cardiovasculaire anomalieën die reconstructie van de aortaboog en/of aanvullende open cardiale chirurgische ingrepen in de kindertijd vereisen
  • Voorafgaande ernstige hypoxische gebeurtenis
  • Significante screeningtestwaarden waardoor proefpersonen een verhoogd risico lopen op complicaties door deelname aan het onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Van beenmerg afgeleide mesenchymale stromale cel (BM-MSC)
De dosis-escalatiemethoden met een gemodificeerde continue herbeoordeling op de vijf dosisniveaus (1x10^6, 10x10^6, 20x10^6, 40x10^6, 80x10^6 cellen/kg) zullen worden uitgevoerd om de veiligheid en haalbaarheid van allogene BM te bepalen -MSC-infusie tijdens hartchirurgie bij kinderen en de maximaal getolereerde dosis bij zuigelingen met CHZ.
Biologisch: BM-MSC
Allogene beenmerg-afgeleide mesenchymale stromale cellen (BM-MSC) levering via cardiopulmonale bypass (CPB) met behulp van een homogene populatie van baby's met een aangeboren hartaandoening (CHD) die binnen de eerste zes maanden van hun leven een herstel van twee ventrikels zullen ondergaan.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal proefpersonen dat ernstige bijwerkingen, bijwerkingen en/of vroegtijdige stopzetting van de behandeling ervaart.
Tijdsspanne: 45 dagen na de MSC-toediening
Dosisbeperkende toxiciteit is toe te schrijven aan de MSC-toediening.
45 dagen na de MSC-toediening

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De werkelijke omvang van verschillen in neuroimaging en neurologische variabelen zal worden gemeten na MSC-afgifte.
Tijdsspanne: 18 maanden
De secundaire doelstelling wordt gemeten met behulp van het registratiesysteem Pediatric Cardiac Critical Care Consortium (PC4).
18 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Catherine Bollard

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Richard Jonas, MD, CNMC

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 juli 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

1 september 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 januari 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 januari 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 januari 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 september 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 september 2023

Laatst geverifieerd

1 september 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Pro00011914

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op BM-MSC

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in China

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren