Células estromais mesenquimais para bebês com doença cardíaca congênita (MedCaP) (MedCaP)
29 de maio de 2026 atualizado por: Catherine Bollard
Entrega de Células Estromais Mesenquimais Através de Circulação Extracorpórea em Cirurgia Cardíaca Pediátrica
O estudo proposto será um estudo prospectivo, aberto, de centro único, de segurança e viabilidade de fase 1 de distribuição alogênica de células estromais mesenquimais derivadas da medula óssea (BM-MSC) através de circulação extracorpórea (CEC) usando uma população homogênea de bebês com doença cardíaca congênita (DCC) que será submetida a um reparo de dois ventrículos nos primeiros seis meses de vida
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo é um estudo prospectivo, aberto, de centro único, de segurança e viabilidade de fase 1 de distribuição alogênica de células estromais mesenquimais derivadas da medula óssea (BM-MSC) por meio de circulação extracorpórea (CEC) usando uma população homogênea de bebês com cardiopatia congênita (CHD) que será submetido a um reparo de dois ventrículos nos primeiros seis meses de vida.
Os métodos de escalonamento de dose com uma reavaliação contínua modificada nos cinco níveis de dose (1x10^6, 10x10^6, 20x10^6, 40x10^6, 80x10^6, células/kg) serão realizados para determinar a segurança e viabilidade de alogênico Infusão de BM-MSC durante cirurgia cardíaca pediátrica e a dose máxima tolerada em lactentes com DCC.
Além do objetivo principal de avaliar a segurança e a viabilidade da administração de BM-MSC por CPB, nossos objetivos secundários são projetados para desenvolver medidas de assinatura biológica e medidas de resultados clínicos viáveis para uso em estudos maiores de eficácia e efetividade com foco particular no resultado do neurodesenvolvimento e curso pós-operatório imediato após o tratamento BM-MSC.
Determinaremos a magnitude real das diferenças nas variáveis de neuroimagem e neurodesenvolvimento e nas variáveis inflamatórias e fisiopatológicas pós-operatórias após o parto BM-MSC em bebês com DCC.
A inscrição, o acompanhamento e a análise estão planejados para ocorrer ao longo de 36 meses para o tratamento e as partes iniciais de acompanhamento do estudo.
Seguimento de longo prazo até 18 meses de idade será relatado posteriormente.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
17
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Health System
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 6 meses (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes neonatais e infantis com menos de 3 meses de idade
Programado para passar por reparo reparador de dois ventrículos para defeitos cardíacos congênitos sem reconstrução do arco aórtico, incluindo o seguinte:
a. Grupo D-Transposição das Grandes Artérias (d-TGA): i. d-TGA com septo ventricular intacto (d-TGA, IVS) ii. d-TGA com comunicação interventricular (d-TGA, VSD) b. Grupo Defeito do Septo Ventricular (CIV): i. CIV sem obstrução do arco aórtico (AAO) ii. Defeito comum completo do canal atrioventricular (CAVC) c. Grupo Tetralogia de Fallot (TOF): i. Tetralogia de Fallot (TOF) ii. Tetralogia de Fallot com Atresia Pulmonar (TOF,PA) iii. Truncus arteriosus (TA) iv. Dupla via de saída do ventrículo direito (DORV)
- Cirurgia programada antes ou aos três meses de idade.
- Pai/responsável capaz de fornecer consentimento informado.
Critério de exclusão:
- Peso ao nascer inferior a 2,0 kg
- Síndrome fenotípica reconhecível
- Anomalias extracardíacas associadas de gravidade maior que menor
- Cirurgia cardíaca prévia
- Anomalias cardiovasculares associadas que requerem reconstrução do arco aórtico e/ou procedimentos cirúrgicos cardíacos abertos adicionais na infância
- Evento hipóxico grave prévio
- Valores de teste de triagem significativos que colocam os indivíduos em maior risco de complicações decorrentes da participação no estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Célula estromal mesenquimal derivada da medula óssea (BM-MSC)
Os métodos de escalonamento de dose com uma reavaliação contínua modificada nos cinco níveis de dose (1x10^6, 10x10^6, 20x10^6, 40x10^6, 80x10^6 células/kg) serão realizados para determinar a segurança e viabilidade de BM alogênico -MSC infusão durante cirurgia cardíaca pediátrica e a dose máxima tolerada em lactentes com CHD.
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Entrega alogênica de células estromais mesenquimais derivadas da medula óssea (BM-MSC) por meio de circulação extracorpórea (CEC) usando uma população homogênea de bebês com doença cardíaca congênita (DCC) que serão submetidos a um reparo de dois ventrículos nos primeiros seis meses de vida.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de indivíduos que apresentaram eventos adversos graves, eventos adversos e/ou descontinuações precoces do tratamento.
Prazo: 45 dias após a administração do MSC
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A Toxicidade Limitante da Dose é atribuível à administração de MSC.
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45 dias após a administração do MSC
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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A magnitude real das diferenças nas variáveis de neuroimagem e neurodesenvolvimento será medida após a entrega de MSC.
Prazo: 18 meses
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O objetivo secundário será medido usando o sistema de registro do Pediatric Cardiac Critical Care Consortium (PC4).
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18 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Richard Jonas, MD, CNMC
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
29 de julho de 2020
Conclusão Primária (Estimado)
1 de dezembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de janeiro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de janeiro de 2020
Primeira postagem (Real)
22 de janeiro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
2 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de maio de 2026
Última verificação
1 de maio de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- Pro00011914
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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