Cellules stromales mésenchymateuses pour les nourrissons atteints de cardiopathie congénitale (MedCaP) (MedCaP)
29 mai 2026 mis à jour par: Catherine Bollard
Livraison de cellules stromales mésenchymateuses par pontage cardiopulmonaire en chirurgie cardiaque pédiatrique
L'étude proposée sera un essai prospectif, ouvert, monocentrique, d'innocuité et de faisabilité de phase 1 sur l'administration allogénique de cellules stromales mésenchymateuses dérivées de la moelle osseuse (BM-MSC) par circulation extracorporelle (PCP) à l'aide d'une population homogène de nourrissons atteints une cardiopathie congénitale (CHD) qui subira une réparation à deux ventricules au cours des six premiers mois de sa vie
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude est un essai prospectif, ouvert, monocentrique, d'innocuité et de faisabilité de phase 1 sur l'administration allogénique de cellules stromales mésenchymateuses dérivées de la moelle osseuse (BM-MSC) par circulation extracorporelle (PCB) à l'aide d'une population homogène de nourrissons atteints de cardiopathie congénitale. maladie coronarienne (CHD) qui subira une réparation à deux ventricules au cours des six premiers mois de sa vie.
Les méthodes d'escalade de dose avec une réévaluation continue modifiée aux cinq niveaux de dose (1x10^6, 10x10^6, 20x10^6, 40x10^6, 80x10^6, cellules/kg) seront appliquées pour déterminer l'innocuité et la faisabilité des Perfusion de BM-MSC pendant la chirurgie cardiaque pédiatrique et dose maximale tolérée chez les nourrissons atteints de coronaropathie.
En plus de l'objectif principal d'évaluer l'innocuité et la faisabilité de l'administration de BM-MSC par le biais de la CPB, nos objectifs secondaires sont conçus pour développer des mesures de signature biologique et des mesures de résultats cliniques réalisables pour une utilisation dans des essais d'efficacité et d'efficacité plus importants avec un accent particulier sur les résultats neurodéveloppementaux. et évolution postopératoire précoce après traitement BM-MSC.
Nous déterminerons l'ampleur réelle des différences dans les variables de neuroimagerie et de développement neurologique et les variables inflammatoires et physiopathologiques postopératoires après l'administration de BM-MSC chez les nourrissons atteints de coronaropathie.
L'inscription, le suivi et l'analyse sont prévus sur 36 mois pour les parties traitement et suivi initial de l'étude.
Un suivi à long terme jusqu'à l'âge de 18 mois sera ensuite signalé.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
17
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
- Children's National Health System
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Pas plus vieux que 6 mois (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Patients néonatals et jeunes infantiles âgés de ≤ 3 mois
Prévu pour subir une réparation réparatrice à deux ventricules pour les malformations cardiaques congénitales sans reconstruction de la crosse aortique, y compris les éléments suivants :
un. Groupe D-Transposition des Grandes Artères (d-TGA) : i. d-TGA avec septum ventriculaire intact (d-TGA, IVS) ii. d-TGA avec communication interventriculaire (d-TGA, VSD) b. Groupe des anomalies septales ventriculaires (VSD) : i. VSD sans obstruction de l'arc aortique (AAO) ii. Défaut commun complet du canal auriculo-ventriculaire (CAVC) c. Groupe de la tétralogie de Fallot (TOF) : i. Tétralogie de Fallot (TOF) ii. Tétralogie de Fallot avec Atrésie Pulmonaire (TOF,PA) iii. Tronc artériel (TA) iv. Ventricule droit à double sortie (DORV)
- Chirurgie programmée à ou avant l'âge de trois mois.
- Parent/tuteur capable de fournir un consentement éclairé.
Critère d'exclusion:
- Poids de naissance inférieur à 2,0 kg
- Syndrome phénotypique reconnaissable
- Anomalies extracardiaques associées de sévérité plus que mineure
- Chirurgie cardiaque antérieure
- Anomalies cardiovasculaires associées nécessitant une reconstruction de la crosse aortique et/ou des interventions chirurgicales cardiaques ouvertes supplémentaires pendant la petite enfance
- Événement hypoxique grave antérieur
- Valeurs significatives des tests de dépistage qui exposent les sujets à un risque accru de complications du fait de leur participation à l'étude
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Cellule stromale mésenchymateuse dérivée de la moelle osseuse (BM-MSC)
Les méthodes d'escalade de dose avec une réévaluation continue modifiée aux cinq niveaux de dose (1x10^6, 10x10^6, 20x10^6, 40x10^6, 80x10^6 cellules/kg) seront effectuées pour déterminer l'innocuité et la faisabilité de la BM allogénique -Infusion de MSC pendant la chirurgie cardiaque pédiatrique et la dose maximale tolérée chez les nourrissons atteints de coronaropathie.
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Administration allogénique de cellules stromales mésenchymateuses dérivées de la moelle osseuse (BM-MSC) par pontage cardio-pulmonaire (PCB) en utilisant une population homogène de nourrissons atteints de cardiopathie congénitale (CHD) qui subiront une réparation à deux ventricules au cours des six premiers mois de vie.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de sujets qui subissent des événements indésirables graves, des événements indésirables et/ou des arrêts précoces du traitement.
Délai: 45 jours suivant l'administration du MSC
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La toxicité limitant la dose est attribuable à l'administration de MSC.
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45 jours suivant l'administration du MSC
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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L'ampleur réelle des différences dans les variables de neuroimagerie et de développement neurologique sera mesurée après la livraison du MSC.
Délai: 18 mois
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L'objectif secondaire sera mesuré à l'aide du système de registre du Pediatric Cardiac Critical Care Consortium (PC4).
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18 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Richard Jonas, MD, CNMC
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
29 juillet 2020
Achèvement primaire (Estimé)
1 décembre 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 décembre 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
15 janvier 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
17 janvier 2020
Première publication (Réel)
22 janvier 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
2 juin 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
29 mai 2026
Dernière vérification
1 mai 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- Pro00011914
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .