Mesenchymális stromasejtek veleszületett szívbetegségben szenvedő csecsemők számára (MedCaP) (MedCaP)
2026. május 29. frissítette: Catherine Bollard
Mesenchymális stromasejtek bejuttatása cardiopulmonalis bypass segítségével a gyermekszívsebészetben
A javasolt tanulmány egy prospektív, nyílt, egyközpontú, biztonságos és megvalósíthatósági fázisú vizsgálat lesz allogén csontvelő-eredetű mezenchimális stromasejtek (BM-MSC) kardiopulmonális bypass (CPB) útján történő szállítására vonatkozóan, olyan csecsemők homogén populációját alkalmazva. veleszületett szívbetegség (CHD), aki kétkamra-javításon esik át élete első hat hónapjában
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez a tanulmány egy prospektív, nyílt, egyközpontú, biztonsági és megvalósíthatósági fázis 1. vizsgálata az allogén csontvelő-eredetű mezenchimális stromasejtek (BM-MSC) kardiopulmonális bypass (CPB) útján történő szállítására, veleszületett szívvel rendelkező csecsemők homogén populációján. betegség (CHD), aki élete első hat hónapjában kétkamra helyreállításon esik át.
Az allogén hatás biztonságosságának és megvalósíthatóságának meghatározása érdekében a dózis-eszkalációs módszereket alkalmazzák az öt dózisszinten (1x10^6, 10x10^6, 20x10^6, 40x10^6, 80x10^6, sejt/kg) módosított, folyamatos újraértékeléssel. BM-MSC infúzió a gyermek szívműtét során és a maximális tolerált dózis CHD-s csecsemőknél.
A BM-MSC CPB-n keresztül történő bejuttatásának biztonságának és megvalósíthatóságának értékelése elsődleges célkitűzése mellett másodlagos célkitűzéseink olyan biológiai aláírási mérések és klinikai kimenetel mérések kidolgozása, amelyek megvalósíthatók nagyobb hatékonysági és eredményességi vizsgálatokban, különös tekintettel az idegrendszeri fejlődési eredményekre. és korai posztoperatív lefolyás a BM-MSC kezelés után.
Meghatározzuk a neuroimaging és az idegfejlődési változók, valamint a posztoperatív gyulladásos és patofiziológiai változók tényleges nagyságát a BM-MSC szülés után CHD-s csecsemőknél.
A beiratkozás, a nyomon követés és az elemzés a tervek szerint 36 hónapig tart majd a vizsgálat kezelési és kezdeti követési szakaszaiban.
A 18 hónapos korig tartó hosszú távú követésről utólag beszámolnak.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
17
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
- Children's National Health System
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Nem régebbi, mint 6 hónap (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Újszülött és fiatal csecsemőkorú, ≤ 3 hónapos korú betegek
A tervezett kétkamra reparatív javításon esik át veleszületett szívhibák miatt aortaív rekonstrukció nélkül, beleértve a következőket:
a. A nagy artériák D-transzpozíciója (d-TGA) csoport: i. d-TGA ép kamrai septummal (d-TGA, IVS) ii. d-TGA kamrai septum defektussal (d-TGA, VSD) b. Ventricularis Septal Defect (VSD) csoport: i. VSD aortaívelzáródás nélkül (AAO) ii. Komplett közös atrioventricularis csatornahiba (CAVC) c. Tetralogy of Fallot (TOF) csoport: i. Fallot tetralógiája (TOF) ii. Fallot tetralógiája pulmonalis atréziával (TOF,PA) iii. Truncus arteriosus (TA) iv. Dupla kimenetű jobb kamra (DORV)
- Tervezett műtét három hónapos kor előtt vagy az előtt.
- Szülő/gondviselő, aki képes tájékozott beleegyezést adni.
Kizárási kritériumok:
- Születési súlya kevesebb, mint 2,0 kg
- Felismerhető fenotípusos szindróma
- Kisebbnél súlyosabb kapcsolódó extracardialis anomáliák
- Korábbi szívműtét
- Kapcsolódó kardiovaszkuláris rendellenességek, amelyek aortaív rekonstrukcióját és/vagy további nyitott szívsebészeti beavatkozásokat igényelnek csecsemőkorban
- Korábbi súlyos hipoxiás esemény
- Szignifikáns szűrővizsgálati értékek, amelyek az alanyokat fokozottan veszélyeztetik a vizsgálatban való részvételből adódó szövődmények kockázatával
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Csontvelőből származó mesenchymális stroma sejt (BM-MSC)
Az allogén testtömeg biztonságosságának és megvalósíthatóságának meghatározása érdekében a dózis-eszkalációs módszereket alkalmazzák az öt dózisszinten (1x10^6, 10x10^6, 20x10^6, 40x10^6, 80x10^6 sejt/kg) módosított, folyamatos újraértékeléssel. -MSC infúzió gyermek szívműtét során és a maximális tolerálható dózis CHD-s csecsemőknél.
|
Allogén csontvelő-eredetű mesenchymális stromasejtek (BM-MSC) bejuttatása cardiopulmonalis bypass (CPB) útján, olyan veleszületett szívbetegségben (CHD) szenvedő csecsemők homogén populációjával, akik életük első hat hónapjában kétkamra-javításon esnek át.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon alanyok száma, akiknél súlyos nemkívánatos események, nemkívánatos események és/vagy a kezelés korai leállítása tapasztalható.
Időkeret: 45 nappal az MSC beadását követően
|
A dóziskorlátozó toxicitás az MSC beadásának tulajdonítható.
|
45 nappal az MSC beadását követően
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A neuroimaging és a neurodevelopmental változók közötti különbségek tényleges nagyságát az MSC szülés után mérjük.
Időkeret: 18 hónap
|
A másodlagos célkitűzés mérése a Pediatric Cardiac Critical Care Consortium (PC4) nyilvántartási rendszer segítségével történik.
|
18 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Richard Jonas, MD, CNMC
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. július 29.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. december 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. január 15.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. január 17.
Első közzététel (Tényleges)
2020. január 22.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. június 2.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. május 29.
Utolsó ellenőrzés
2026. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- Pro00011914
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .