Mesenkymale stromale celler til spædbørn med medfødt hjertesygdom (MedCaP)

Denne undersøgelse er et prospektivt, åbent, enkeltcenter, sikkerheds- og gennemførlighedsfase 1-forsøg med allogen knoglemarvs-afledt mesenkymal stromalcelle (BM-MSC) levering gennem kardiopulmonal bypass (CPB) ved brug af en homogen population af spædbørn med medfødt hjerte sygdom (CHD), som vil gennemgå en to-ventrikel reparation inden for de første seks måneder af livet. Dosis-eskaleringsmetoderne med en modificeret kontinuerlig revurdering ved de fem dosisniveauer (1x10^6, 10x10^6, 20x10^6, 40x10^6, 80x10^6, celler/kg) vil blive udført for at bestemme sikkerheden og gennemførligheden af ​​allogen BM-MSC infusion under pædiatrisk hjertekirurgi og den maksimalt tolererede dosis hos spædbørn med CHD. Ud over det primære mål med at vurdere sikkerheden og gennemførligheden af ​​BM-MSC levering gennem CPB, er vores sekundære mål designet til at udvikle biologiske signaturmål og kliniske resultatmål, der er gennemførlige til brug i større effektivitets- og effektivitetsforsøg med særligt fokus på neuroudviklingsresultater og tidligt postoperativt forløb efter BM-MSC behandling. Vi vil bestemme den faktiske størrelse af forskelle i neuroimaging og neuroudviklingsvariable og postoperative inflammatoriske og patofysiologiske variabler efter BM-MSC levering hos spædbørn med CHD. Tilmelding, opfølgning og analyse er planlagt til at finde sted over 36 måneder for behandlings- og indledende opfølgningsdele af undersøgelsen. Der vil efterfølgende blive indberettet langtidsopfølgning indtil 18 måneders alderen.