Ravulizumab 在 ALS 参与者中的疗效和安全性研究
2022年12月15日 更新者：Alexion Pharmaceuticals
一项具有开放标签扩展的 3 期、双盲、随机、安慰剂对照、平行组、多中心研究，以评估 Ravulizumab 在肌萎缩性侧索硬化症 (ALS) 患者中的疗效和安全性
该研究的目的是评估 ravulizumab 治疗成年 ALS 参与者的疗效和安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
382
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Aalborg、丹麦、9100
- Ålborg Universitets Hospital
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Aarhus、丹麦、8200
- Aarhus University Hospital Department of Neurology
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Copenhagen、丹麦、2400
- Bispebjerg Hospital
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Haifa、以色列、91096
- Rambam Health Care Center
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Jerusalem、以色列、91120
- Hadassah University Hospital - Ein Kerem
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Tel Aviv、以色列、6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
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Alberta
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Edmonton、Alberta、加拿大、T6G2S2
- Heritage Medical Research Centre (HMRC)
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New Brunswick
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Fredericton、New Brunswick、加拿大、E3B 0C7
- Stan Cassidy Center for Rehabilitation
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Ontario
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London、Ontario、加拿大、N6A 5A5
- LHSC - University Hospital
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Toronto、Ontario、加拿大、M4N 3M5
- Toronto Sunnybrook Hospital
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
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Québec、Quebec、加拿大、G1J 1Z4
- University Hospital of Quebec-Universite Laval
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Saskatchewan
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Saskatoon、Saskatchewan、加拿大、S7K 0M7
- Royal University Hospital
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Baden Wuerttemberg
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Ulm、Baden Wuerttemberg、德国、89081
- Universitaetsklinikum Ulm
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Bayern
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Muenchen、Bayern、德国、81675
- Klinikum rechts der Isar der TU Muenchen
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Niedersachsen
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Goettigen、Niedersachsen、德国、37099
- Universitaetsmedizin Goettingen
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Hannover、Niedersachsen、德国、30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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Thueringen
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Jena、Thueringen、德国、07749
- Universitaetsklinikum Jena
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Milano、意大利、20132
- Ospedale San Raffaele
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Milano、意大利、20149
- Istituto Auxologico Italiano
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Milano、意大利、20138
- ICS Maugeri IRCCS
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Modena、意大利、1355 - 41126
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena - Ospedale Civile di Baggiovara
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Palermo、意大利、90127
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
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Pisa、意大利、56126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
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Torino、意大利、10126
- University of Turin
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Aichi-Ken
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Nagoya-shi、Aichi-Ken、日本、466-8560
- Nagoya University Hospital
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Chiba-Ken
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Chiba-shi、Chiba-Ken、日本、260-8677
- Chiba University Hospital
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Ichikawa-shi、Chiba-Ken、日本、272-0827
- Yoshino Neurology Clinic
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Miyagi-Ken
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Sendai-shi、Miyagi-Ken、日本、980-8574
- Tohoku University Hospital
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Niigata-Ken
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Niigata-shi、Niigata-Ken、日本、951-8520
- Niigata University Medical & Dental Hospital
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Shiga-Ken
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Ōtsu、Shiga-Ken、日本、520-2192
- Shiga University of Medical Science Hospital
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Tokushima-Ken
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Tokushima-shi、Tokushima-Ken、日本、770-8503
- Tokushima University Hospital
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Tokyo-To
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Bunkyo-ku、Tokyo-To、日本、113-8519
- Medical Hospital, Tokyo Medical and Dental University
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Ota-ku、Tokyo-To、日本、143-8541
- Toho University Omori Medical Center
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Shinjuku-Ku、Tokyo-To、日本、160-8582
- Keio University Hospital
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Leuven、比利时、3000
- UZ Leuven
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Lille、法国、59037
- Hopital Roger Salengro - CHU Lille
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Marseille、法国、13385
- Hôpital de la Timone
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Paris cedex 13、法国、75651
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
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Alpes Maritimes
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Nice Cedex 1、Alpes Maritimes、法国、06001
- CHU de NICE HÔPITAL PASTEUR 2
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Haute Vienne
-
Limoges cedex、Haute Vienne、法国、87042
- CHU de Limoges - Hopital Dupuytren
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Herault
-
Montpellier、Herault、法国、34295
- Hôpital Gui de Chauliac
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Indre Et Loire
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Tours Cedex 9、Indre Et Loire、法国、37044
- CHU Tours - Hôpital Bretonneau
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Rhone
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Bron cedex、Rhone、法国、69677
- Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
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Warszawa、波兰、02-473
- CityClinic
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New South Wales
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Camperdown、New South Wales、澳大利亚、2050
- Brain and Mind Centre
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Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
- Westmead Hospital
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Queensland
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Herston、Queensland、澳大利亚、4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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Western Australia
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Nedlands、Western Australia、澳大利亚、6009
- Perron Institute for Neurological and Translational Science
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Dublin、爱尔兰、Dublin 9
- Beaumont Hospital
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Huddinge、瑞典、141 86
- Karolinska Trial Alliance (KTA)
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Umeå、瑞典、90185
- Norrlands universitetssjukhus
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Saint Gallen、瑞士、9007
- Kantonsspital St. Gallen
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85013
- Barrow Neurological Institute
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Phoenix、Arizona、美国、85028
- Neuromuscular Research Center and Clinic
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Scottsdale、Arizona、美国、85251
- HonorHealth Research Institute
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California
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Loma Linda、California、美国、92354
- Loma Linda University Medical Center
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Los Angeles、California、美国、90033
- University of Southern California
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Orange、California、美国、92868
- University of California-Irvine
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Palo Alto、California、美国、94304
- Stanford University Medical Center
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San Diego、California、美国、92093-0949
- University of California San Diego Medical Center
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San Francisco、California、美国、94143
- University Of California San Francisco Medical Center
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San Francisco、California、美国、94115
- Norris MDA/ALS Center
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- University of Colorado Anschutz Medical Campus School of Medicine
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Florida
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Jacksonville、Florida、美国、32209
- University of Florida at Shands Jacksonville
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Tampa、Florida、美国、33612
- University of South Florida
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60637
- University Of Chicago Medical Center
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Indiana
-
Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Indiana University Medical Center
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
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Kentucky
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Lexington、Kentucky、美国、40536
- University of Kentucky
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21205
- Johns Hopkins University School Of Medicine
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-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、美国、89145
- Las Vegas Clinic
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-
New York
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New York、New York、美国、10021
- Hospital for Special Surgery
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New York、New York、美国、10003
- Beth Israel Medical Center - PRIME
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、美国、28207
- Atrium Health Neuroscience Institute
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44195
- The Cleveland Clinic Foundation
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Columbus、Ohio、美国、43221
- The Ohio State University
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15212
- Allegheny Neurological Associates
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Austin、Texas、美国、78756
- Austin Neuromuscular Center
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Houston、Texas、美国、77030
- Nerve & Muscle Center of Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Houston Methodist Neurological Institute-Movement Disorders Clinic
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Vermont
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Burlington、Vermont、美国、05401
- University of Vermont Medical Center
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Virginia
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Richmond、Virginia、美国、23298
- Virginia Commonwealth University, Neurology Clinical and Translational Research Office
-
Virginia Beach、Virginia、美国、23456
- Sentara Neurology Specialists
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98122-4470
- Swedish Neuroscience Institute
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-
Greater London
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London、Greater London、英国、WC1N 3BG
- The National Hospital for Neurology & Neurosurgery
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West Midlands
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Sheffield、West Midlands、英国、S10 2JF
- Royal Hallamshire Hospital
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Utrecht、荷兰、3508 GA
- University Medical Centre Utrecht
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Barcelona、西班牙、08025
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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Barcelona、西班牙、08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Madrid、西班牙、28016
- Hospital San Rafael
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Valencia、西班牙、46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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Barcelona
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L'Hospitalet De Llobregat、Barcelona、西班牙、08907
- Hospital Universitari de Bellvitge
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
关键纳入标准：
- 由 El Escorial 标准定义的散发性或家族性 ALS 的诊断（可能、实验室支持的很可能、很可能或确定的 ALS）。
- ALS 发作≤筛选后 36 个月。
- 在开始研究治疗之前或开始研究治疗时，有记录的脑膜炎球菌疫苗接种时间不超过 3 年。
- 直立慢肺活量 ≥ 筛选时预测的 65%。
- 如果服用利鲁唑，参与者必须服用稳定剂量 30 天；如果服用依达拉奉，参与者必须服用稳定剂量 60 天（2 个周期）。
- 筛选时体重≥ 40 公斤。
- 男性或女性使用避孕药具应符合当地有关临床研究参与者避孕方法的规定。
关键排除标准：
- 脑膜炎奈瑟菌感染史。
- 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染（通过 HIV 1 或 HIV 2 抗体滴度证明）。
- 依赖有创或无创机械通气。
- 以前或目前接受过补体抑制剂治疗。
- 在筛选后 30 天内或研究药物的 5 个半衰期内接触研究药物或设备，以较大者为准。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：拉武珠单抗
参与者将在研究期间接受 ravulizumab。
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通过静脉输注单次负荷剂量，然后根据体重定期维持剂量。
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
参与者将在研究的 50 周随机对照期内接受安慰剂，之后他们将进入研究的开放标签延长期并转为接受拉武珠单抗。
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通过静脉输注单次负荷剂量，然后根据体重定期维持剂量。
其他名称：
通过静脉输注单次负荷剂量，然后根据体重定期维持剂量。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肌萎缩性侧索硬化症功能评定量表修订版 (ALSFRS-R) 总分与基线相比的变化
大体时间：基线，第 50 周
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ALSFRS-Revised 是一种经过验证的工具，用于评估肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 参与者在 4 个方面的功能状态水平，包括延髓、粗大运动活动、精细运动活动和呼吸功能。
该量表包括 12 个功能项目，每个项目采用 0 至 4 级评分，最高总分为 48 分。
分数越高表示功能保留越多。
基线定义为第一次研究药物给药时或之前的最后一个非缺失值。
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基线，第 50 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血清神经丝轻链中基线的变化
大体时间：基线，第 50 周
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基线，第 50 周
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无呼吸机辅助生存时间
大体时间：直到第 50 周
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无通气辅助生存 (VAFS) 是生存和严重且不可逆的呼吸衰退的复合终点。
VAFS 的使用允许收集不受无创或永久通气干预的生存延长影响的生存数据，这些干预可以延长生命而不影响潜在的疾病进展。
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直到第 50 周
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预测慢肺活量百分比相对于基线的变化
大体时间：基线，第 50 周
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缓慢的肺活量测量使用肺活量计从肺部缓慢和逐渐排出的空气。
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基线，第 50 周
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发生治疗中出现的不良事件 (TEAE)、治疗中出现的严重不良事件和导致研究药物停药的 TEAE 的参与者人数
大体时间：至第 156 周的基线
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不良事件 (AE) 被定义为任何不利和意外的体征（例如，包括异常的实验室发现）、症状或与使用药品或程序暂时相关的疾病，无论是否被认为与药品相关或程序，发生在临床研究过程中。
TEAE 被定义为在研究药物给药日期和时间当天或之后发生的 AE，或者那些在给药前首次发生但在研究药物给药后频率或严重程度恶化的 AE。
无论因果关系如何，所有严重不良事件和其他不良事件（非严重）的摘要位于“报告的不良事件”部分。
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至第 156 周的基线
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通过手持式测力计评估的肌肉力量相对于基线的变化
大体时间：基线，第 50 周
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手持测力法 (HHD) 是一种定量强度测试程序。
对预先指定的双侧上肢和下肢肌肉进行肌肉力量测试，并记录力量测量值。
测量力以兆分（较低、较高、总计）报告。
总 megascore 定义为所有涉及的肌肉的非缺失比率相对于基线的平均值。
基线的 megascore 始终为 100。
无法预先确定潜在超级分数的范围。
megascore >100 表示与基线相比强度更高。
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基线，第 50 周
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研究期间血清 Ravulizumab 浓度相对于基线的变化
大体时间：基线，第 50 周的给药前
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基线，第 50 周的给药前
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研究期间血清游离补体成分 5 (C5) 浓度相对于基线的变化
大体时间：基线，第 50 周的给药前
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基线，第 50 周的给药前
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对 ALXN1210 具有阳性抗药抗体 (ADA) 的参与者人数
大体时间：第 50 周
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收集血样以通过开发 ADA 来评估抗体反应。
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第 50 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年3月30日
初级完成 (实际的)
2021年10月17日
研究完成 (实际的)
2021年10月17日
研究注册日期
首次提交
2020年1月27日
首先提交符合 QC 标准的
2020年1月29日
首次发布 (实际的)
2020年1月30日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2023年1月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年12月15日
最后验证
2022年12月1日
更多信息
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