Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Ravulizumab hatékonysági és biztonságossági vizsgálata ALS-ben résztvevők körében

2022. december 15. frissítette: Alexion Pharmaceuticals

3. fázisú, kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos, többközpontú vizsgálat nyílt kiterjesztéssel a ravulizumab hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő betegeknél

A vizsgálat célja a ravulizumab hatékonyságának és biztonságosságának felmérése az ALS-ben szenvedő felnőttek kezelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

382

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Ausztrália, 2050
        • Brain and Mind Centre
      • Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Ausztrália, 4029
        • Royal Brisbane and Women'S Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Ausztrália, 6009
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Belgium
      • Leuven, Belgium, 3000
        • UZ Leuven
  • Dánia
      • Aalborg, Dánia, 9100
        • Ålborg Universitets Hospital
      • Aarhus, Dánia, 8200
        • Aarhus University Hospital Department of Neurology
      • Copenhagen, Dánia, 2400
        • Bispebjerg Hospital
  • Egyesült Királyság
    • Greater London
      • London, Greater London, Egyesült Királyság, WC1N 3BG
        • The National Hospital for Neurology & Neurosurgery
    • West Midlands
      • Sheffield, West Midlands, Egyesült Királyság, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85013
        • Barrow Neurological Institute
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85028
        • Neuromuscular Research Center and Clinic
      • Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85251
        • HonorHealth Research Institute
    • California
      • Loma Linda, California, Egyesült Államok, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90033
        • University of Southern California
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • University of California-Irvine
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Stanford University Medical Center
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92093-0949
        • University of California San Diego Medical Center
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
        • University of California San Francisco Medical Center
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94115
        • Norris MDA/ALS Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus School of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32209
        • University of Florida at Shands Jacksonville
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
        • University of Chicago Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Indiana University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Egyesült Államok, 40536
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10003
        • Beth Israel Medical Center - PRIME
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28207
        • Atrium Health Neuroscience Institute
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43221
        • The Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15212
        • Allegheny Neurological Associates
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Nerve & Muscle Center of Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute-Movement Disorders Clinic
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Egyesült Államok, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • Virginia Commonwealth University, Neurology Clinical and Translational Research Office
      • Virginia Beach, Virginia, Egyesült Államok, 23456
        • Sentara Neurology Specialists
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98122-4470
        • Swedish Neuroscience Institute
  • Franciaország
      • Lille, Franciaország, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
      • Marseille, Franciaország, 13385
        • Hopital de La Timone
      • Paris cedex 13, Franciaország, 75651
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
    • Alpes Maritimes
      • Nice Cedex 1, Alpes Maritimes, Franciaország, 06001
        • CHU de Nice Hôpital Pasteur 2
    • Haute Vienne
      • Limoges cedex, Haute Vienne, Franciaország, 87042
        • CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Franciaország, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
    • Indre Et Loire
      • Tours Cedex 9, Indre Et Loire, Franciaország, 37044
        • CHU Tours - Hôpital Bretonneau
    • Rhone
      • Bron cedex, Rhone, Franciaország, 69677
        • Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
  • Hollandia
      • Utrecht, Hollandia, 3508 GA
        • University Medical Centre Utrecht
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 91096
        • Rambam Health Care Center
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Hadassah University Hospital - Ein Kerem
      • Tel Aviv, Izrael, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Japán
    • Aichi-Ken
      • Nagoya-shi, Aichi-Ken, Japán, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Chiba-Ken
      • Chiba-shi, Chiba-Ken, Japán, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Ichikawa-shi, Chiba-Ken, Japán, 272-0827
        • Yoshino Neurology Clinic
    • Miyagi-Ken
      • Sendai-shi, Miyagi-Ken, Japán, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
    • Niigata-Ken
      • Niigata-shi, Niigata-Ken, Japán, 951-8520
        • Niigata University Medical & Dental Hospital
    • Shiga-Ken
      • Ōtsu, Shiga-Ken, Japán, 520-2192
        • Shiga University of Medical Science Hospital
    • Tokushima-Ken
      • Tokushima-shi, Tokushima-Ken, Japán, 770-8503
        • Tokushima University Hospital
    • Tokyo-To
      • Bunkyo-ku, Tokyo-To, Japán, 113-8519
        • Medical Hospital, Tokyo Medical and Dental University
      • Ota-ku, Tokyo-To, Japán, 143-8541
        • Toho University Omori Medical Center
      • Shinjuku-Ku, Tokyo-To, Japán, 160-8582
        • Keio University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G2S2
        • Heritage Medical Research Centre (HMRC)
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Kanada, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Center for Rehabilitation
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • LHSC - University Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Toronto Sunnybrook Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Québec, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • University Hospital of Quebec-Universite Laval
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7K 0M7
        • Royal University Hospital
  • Lengyelország
      • Warszawa, Lengyelország, 02-473
        • CityClinic
  • Németország
    • Baden Wuerttemberg
      • Ulm, Baden Wuerttemberg, Németország, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Németország, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der TU Muenchen
    • Niedersachsen
      • Goettigen, Niedersachsen, Németország, 37099
        • Universitaetsmedizin Goettingen
      • Hannover, Niedersachsen, Németország, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Németország, 07749
        • Universitaetsklinikum Jena
  • Olaszország
      • Milano, Olaszország, 20132
        • Ospedale San Raffaele
      • Milano, Olaszország, 20149
        • Istituto Auxologico Italiano
      • Milano, Olaszország, 20138
        • ICS Maugeri IRCCS
      • Modena, Olaszország, 1355 - 41126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena - Ospedale civile di Baggiovara
      • Palermo, Olaszország, 90127
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Pisa, Olaszország, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • Torino, Olaszország, 10126
        • University of Turin
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spanyolország, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanyolország, 28016
        • Hospital San Rafael
      • Valencia, Spanyolország, 46026
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe
    • Barcelona
      • L'Hospitalet De Llobregat, Barcelona, Spanyolország, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
  • Svájc
      • Saint Gallen, Svájc, 9007
        • Kantonsspital St. Gallen
  • Svédország
      • Huddinge, Svédország, 141 86
        • Karolinska Trial Alliance (KTA)
      • Umeå, Svédország, 90185
        • Norrlands Universitetssjukhus
  • Írország
      • Dublin, Írország, Dublin 9
        • Beaumont Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  1. Sporadikus vagy családi ALS diagnózisa, amelyet az El Escorial kritériumok határoznak meg (lehetséges, laboratóriumilag támogatott valószínű, valószínű vagy határozott ALS).
  2. Az ALS kezdete ≤ 36 hónappal a szűrés után.
  3. Dokumentált meningococcus elleni védőoltás legfeljebb 3 évvel a vizsgálati kezelés megkezdése előtt vagy annak idején.
  4. Felfelé álló lassú vitális kapacitás ≥ 65% előre jelzett szűréskor.
  5. Ha riluzolt szed, a résztvevőnek 30 napig stabil adagot kell kapnia; ha edaravone-t szed, a résztvevőnek 60 napig stabil adagot kell kapnia (2 ciklus).
  6. Testtömeg ≥ 40 kilogramm a szűréskor.
  7. A férfiak és nők fogamzásgátlásának összhangban kell lennie a klinikai vizsgálatokban részt vevők fogamzásgátlási módszereire vonatkozó helyi előírásokkal.

Főbb kizárási kritériumok:

  1. Neisseria meningitidis fertőzés története.
  2. Humán immundeficiencia vírus (HIV) fertőzés (HIV 1 vagy HIV 2 antitesttiter bizonyítja).
  3. Invazív vagy nem invazív gépi lélegeztetéstől való függés.
  4. Korábban vagy jelenleg komplement inhibitorral kezelték.
  5. Vizsgálati gyógyszerrel vagy eszközzel való expozíció a szűrést követő 30 napon belül vagy a vizsgált gyógyszer 5 felezési idején belül, attól függően, hogy melyik a nagyobb.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Ravulizumab
A résztvevők ravulizumabot kapnak a vizsgálat idejére.
Biológiai: Ravulizumab
Egyszeri telítő adag intravénás infúzióval, majd rendszeres fenntartó adagolás, súly alapján.
Más nevek:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Placebo Comparator: Placebo
A résztvevők placebót kapnak a vizsgálat 50 hetes randomizált kontrollált periódusa alatt, ezt követően belépnek a vizsgálat nyílt meghosszabbítási időszakába, és áttérnek ravulizumab-kezelésre.
Biológiai: Ravulizumab
Egyszeri telítő adag intravénás infúzióval, majd rendszeres fenntartó adagolás, súly alapján.
Más nevek:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Drog: Placebo
Egyszeri telítő adag intravénás infúzióval, majd rendszeres fenntartó adagolás, súly alapján.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a kiindulási értékhez képest az amiotrófiás laterális szklerózisban a funkcionális értékelési skála-felülvizsgált (ALSFRS-R) összpontszámában
Időkeret: Alapállapot, 50. hét
Az ALSFRS-Revised egy validált műszer az amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő résztvevők funkcionális állapotának értékelésére 4 területen, beleértve a bulbar, a bruttó motoros aktivitást, a finommotoros aktivitást és a légzési funkciókat. A skála 12 funkcionális elemet tartalmazott, és mindegyik elemet egy 0-tól 4-ig terjedő skálán értékelték, a maximális összpontszám pedig 48. A magasabb pontszám a funkció nagyobb megtartását jelezte. A kiindulási érték az utolsó nem hiányzó érték az első vizsgálati gyógyszer beadásakor vagy azt megelőzően.
Alapállapot, 50. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest a szérumban neurofil könnyűlánc
Időkeret: Alapállapot, 50. hét
Alapállapot, 50. hét
Ideje a lélegeztetőgép-segítség nélküli túléléshez
Időkeret: Akár az 50. hétig
A Ventilation Assistance-Free Survival (VAFS) a túlélés és a súlyos és visszafordíthatatlan légzéscsökkenés összetett végpontja. A VAFS használata lehetővé tette olyan túlélési adatok gyűjtését, amelyeket nem befolyásolt a nem invazív vagy permanens lélegeztetési beavatkozások túlélési meghosszabbodása, amelyek meghosszabbíthatták az életet anélkül, hogy befolyásolnák az alapbetegség progresszióját.
Akár az 50. hétig
Változás az alapvonalhoz képest a becsült lassú életkapacitás százalékában
Időkeret: Alapállapot, 50. hét
A lassú életkapacitás a levegő lassú és fokozatos kilökődését méri a tüdőből spirométer segítségével.
Alapállapot, 50. hét
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekkel (TEAE), a kezelés során felmerülő súlyos nemkívánatos eseményekkel és a kábítószer-vizsgálat abbahagyásához vezető TEAE-kkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Alaphelyzet a 156. hétig
A nemkívánatos esemény (AE) bármely kedvezőtlen és nem szándékos jel (például kóros laboratóriumi lelet), tünet vagy betegség, amely időlegesen összefügg egy gyógyszer vagy eljárás használatával, függetlenül attól, hogy az a gyógyszerrel kapcsolatos vagy sem. vagy eljárás, amely a klinikai vizsgálat során történt. A TEAE-ket olyan mellékhatásokként határozták meg, amelyek a vizsgálati gyógyszer beadásának napján és időpontjában vagy azt követően jelentkeztek, vagy azokat, amelyek először az adagolás előtt jelentkeztek, de gyakoriságuk vagy súlyosságuk rosszabbodott a vizsgálati gyógyszer beadása után. Az összes súlyos nemkívánatos esemény és egyéb (nem súlyos) nemkívánatos esemény összefoglalója az okozati összefüggéstől függetlenül a „Jelentett nemkívánatos események” részben található.
Alaphelyzet a 156. hétig
Változás az alapvonalhoz képest az izomerőben a kézi dinamometriával értékelve
Időkeret: Alapállapot, 50. hét
A kézi dinamometria (HHD) egy kvantitatív szilárdsági vizsgálati eljárás. A felső és alsó végtagok előre meghatározott izmain kétoldali izomerő-tesztet végeztünk, és az erőméréseket rögzítettük. A mérési erő megascore-ban van megadva (alsó, felső, teljes). A teljes megascore a nem hiányzó arányok átlaga az alapvonalhoz képest az összes érintett izom esetében. A megascore az alapvonalon mindig 100. A potenciális megascore tartománya nem határozható meg előre. A 100 feletti megascore nagyobb erőt jelez az alapvonalhoz képest.
Alapállapot, 50. hét
A szérum Ravulizumab koncentrációjának változása a kiindulási értékhez képest a vizsgálat időtartama alatt
Időkeret: Kiindulási állapot, előadagolás az 50. héten
Kiindulási állapot, előadagolás az 50. héten
Változás az alapértékhez képest a szérummentes komplement 5. komponens (C5) koncentrációjában a vizsgálat időtartama alatt
Időkeret: Kiindulási állapot, előadagolás az 50. héten
Kiindulási állapot, előadagolás az 50. héten
Az ALXN1210 elleni pozitív antidrog antitestekkel (ADA) rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 50. hét
Vérmintákat gyűjtöttünk, hogy kiértékeljük az antitestválaszt az ADA-k kifejlesztésén keresztül.
50. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alexion Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. március 30.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. október 17.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. október 17.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. január 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. január 29.

Első közzététel (Tényleges)

2020. január 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2023. január 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. december 15.

Utolsó ellenőrzés

2022. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ALXN1210-ALS-308
  • 2019-004619-30 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Amiotróf laterális szklerózis

Klinikai vizsgálatok a Ravulizumab

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel