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Un estudio de eficacia y seguridad de ravulizumab en participantes con ELA

15 de diciembre de 2022 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals

Estudio de fase 3, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, de grupos paralelos, multicéntrico con una extensión abierta para evaluar la eficacia y seguridad de ravulizumab en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

El propósito del estudio es evaluar la eficacia y seguridad de ravulizumab para el tratamiento de participantes adultos con ELA.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

382

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
    • Baden Wuerttemberg
      • Ulm, Baden Wuerttemberg, Alemania, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Alemania, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der TU Muenchen
    • Niedersachsen
      • Goettigen, Niedersachsen, Alemania, 37099
        • Universitaetsmedizin Goettingen
      • Hannover, Niedersachsen, Alemania, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Alemania, 07749
        • Universitaetsklinikum Jena
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Brain and Mind Centre
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G2S2
        • Heritage Medical Research Centre (HMRC)
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canadá, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Center for Rehabilitation
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5A5
        • LHSC - University Hospital
      • Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
        • Toronto Sunnybrook Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Québec, Quebec, Canadá, G1J 1Z4
        • University Hospital of Quebec-Universite Laval
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Canadá, S7K 0M7
        • Royal University Hospital
  • Dinamarca
      • Aalborg, Dinamarca, 9100
        • Ålborg Universitets Hospital
      • Aarhus, Dinamarca, 8200
        • Aarhus University Hospital Department of Neurology
      • Copenhagen, Dinamarca, 2400
        • Bispebjerg Hospital
  • España
      • Barcelona, España, 08025
        • Hospital de La Santa Creu I Sant Pau
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, España, 28016
        • Hospital San Rafael
      • Valencia, España, 46026
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe
    • Barcelona
      • L'Hospitalet De Llobregat, Barcelona, España, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Barrow Neurological Institute
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85028
        • Neuromuscular Research Center and Clinic
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
        • HonorHealth Research Institute
    • California
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • University of Southern California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California-Irvine
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University Medical Center
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92093-0949
        • University of California San Diego Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California San Francisco Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • Norris MDA/ALS Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus School of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32209
        • University of Florida at Shands Jacksonville
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Hospital For Special Surgery
      • New York, New York, Estados Unidos, 10003
        • Beth Israel Medical Center - PRIME
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
        • Atrium Health Neuroscience Institute
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • The Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212
        • Allegheny Neurological Associates
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Nerve & Muscle Center of Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute-Movement Disorders Clinic
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University, Neurology Clinical and Translational Research Office
      • Virginia Beach, Virginia, Estados Unidos, 23456
        • Sentara Neurology Specialists
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98122-4470
        • Swedish Neuroscience Institute
  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
      • Marseille, Francia, 13385
        • Hopital de la Timone
      • Paris cedex 13, Francia, 75651
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
    • Alpes Maritimes
      • Nice Cedex 1, Alpes Maritimes, Francia, 06001
        • CHU de Nice Hôpital Pasteur 2
    • Haute Vienne
      • Limoges cedex, Haute Vienne, Francia, 87042
        • CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Francia, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
    • Indre Et Loire
      • Tours Cedex 9, Indre Et Loire, Francia, 37044
        • CHU Tours - Hopital Bretonneau
    • Rhone
      • Bron cedex, Rhone, Francia, 69677
        • Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • Israel
      • Haifa, Israel, 91096
        • Rambam Health Care Center
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah University Hospital - Ein Kerem
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italia
      • Milano, Italia, 20132
        • Ospedale San Raffaele
      • Milano, Italia, 20149
        • Istituto Auxologico Italiano
      • Milano, Italia, 20138
        • ICS Maugeri IRCCS
      • Modena, Italia, 1355 - 41126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena - Ospedale civile di Baggiovara
      • Palermo, Italia, 90127
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Pisa, Italia, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • Torino, Italia, 10126
        • University of Turin
  • Japón
    • Aichi-Ken
      • Nagoya-shi, Aichi-Ken, Japón, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Chiba-Ken
      • Chiba-shi, Chiba-Ken, Japón, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Ichikawa-shi, Chiba-Ken, Japón, 272-0827
        • Yoshino Neurology Clinic
    • Miyagi-Ken
      • Sendai-shi, Miyagi-Ken, Japón, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
    • Niigata-Ken
      • Niigata-shi, Niigata-Ken, Japón, 951-8520
        • Niigata University Medical & Dental Hospital
    • Shiga-Ken
      • Ōtsu, Shiga-Ken, Japón, 520-2192
        • Shiga University of Medical Science Hospital
    • Tokushima-Ken
      • Tokushima-shi, Tokushima-Ken, Japón, 770-8503
        • Tokushima University Hospital
    • Tokyo-To
      • Bunkyo-ku, Tokyo-To, Japón, 113-8519
        • Medical Hospital, Tokyo Medical and Dental University
      • Ota-ku, Tokyo-To, Japón, 143-8541
        • Toho University Omori Medical Center
      • Shinjuku-Ku, Tokyo-To, Japón, 160-8582
        • Keio University Hospital
  • Países Bajos
      • Utrecht, Países Bajos, 3508 GA
        • University Medical Centre Utrecht
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia, 02-473
        • CityClinic
  • Reino Unido
    • Greater London
      • London, Greater London, Reino Unido, WC1N 3BG
        • The National Hospital for Neurology & Neurosurgery
    • West Midlands
      • Sheffield, West Midlands, Reino Unido, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Suecia
      • Huddinge, Suecia, 141 86
        • Karolinska Trial Alliance (KTA)
      • Umeå, Suecia, 90185
        • Norrlands Universitetssjukhus
  • Suiza
      • Saint Gallen, Suiza, 9007
        • Kantonsspital St. Gallen

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. Un diagnóstico de ELA esporádica o familiar, definida por los criterios de El Escorial (ELA posible, probable, probable o definitiva respaldada por laboratorio).
  2. Inicio de ELA ≤ 36 meses desde la selección.
  3. Vacunación meningocócica documentada no más de 3 años antes o en el momento de iniciar el tratamiento del estudio.
  4. Capacidad vital lenta en posición vertical ≥ 65 % prevista en la selección.
  5. Si toma riluzol, el participante debe recibir una dosis estable durante 30 días; si toma edaravone, el participante debe tener una dosis estable durante 60 días (2 ciclos).
  6. Peso corporal ≥ 40 kilogramos en la selección.
  7. El uso de anticonceptivos por parte de hombres o mujeres debe ser consistente con las regulaciones locales con respecto a los métodos anticonceptivos para quienes participan en estudios clínicos.

Criterios clave de exclusión:

  1. Antecedentes de infección por Neisseria meningitidis.
  2. Infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) (evidenciada por el título de anticuerpos contra el VIH 1 o el VIH 2).
  3. Dependencia de ventilación mecánica invasiva o no invasiva.
  4. Previamente o actualmente tratado con un inhibidor del complemento.
  5. Exposición a un fármaco o dispositivo en investigación dentro de los 30 días posteriores a la selección o 5 vidas medias del fármaco del estudio, lo que sea mayor.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Ravulizumab
Los participantes recibirán ravulizumab durante la duración del estudio.
Biológico: Ravulizumab
Dosis de carga única mediante infusión intravenosa, seguida de una dosis de mantenimiento regular, según el peso.
Otros nombres:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Comparador de placebos: Placebo
Los participantes recibirán placebo durante el Período controlado aleatorio de 50 semanas del estudio, después del cual ingresarán al Período de extensión abierto del estudio y cambiarán para recibir ravulizumab.
Biológico: Ravulizumab
Dosis de carga única mediante infusión intravenosa, seguida de una dosis de mantenimiento regular, según el peso.
Otros nombres:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Droga: Placebo
Dosis de carga única mediante infusión intravenosa, seguida de una dosis de mantenimiento regular, según el peso.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la puntuación total revisada de la escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica (ALSFRS-R)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 50
El ALSFRS-Revisado es un instrumento validado para evaluar los niveles del estado funcional de los participantes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) en 4 áreas, incluidas la actividad motora bulbar, gruesa, la actividad motora fina y las funciones respiratorias. La escala incluía 12 ítems funcionales y cada ítem se califica en una escala de 0 a 4, con una puntuación total máxima de 48. Una puntuación más alta indicaba una mayor retención de la función. El valor inicial se definió como el último valor no perdido en o antes de la primera administración del fármaco del estudio.
Línea de base, semana 50

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la cadena ligera del neurofilamento sérico
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 50
Línea de base, semana 50
Tiempo hasta la supervivencia sin asistencia del ventilador
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 50
La supervivencia sin asistencia de ventilación (VAFS) es un criterio de valoración compuesto de supervivencia y deterioro respiratorio grave e irreversible. El uso de VAFS permitió la recopilación de datos de supervivencia que no se vieron afectados por la prolongación de la supervivencia de las intervenciones ventilatorias permanentes o no invasivas que podrían prolongar la vida sin afectar la progresión de la enfermedad subyacente.
Hasta la Semana 50
Cambio desde la línea de base en porcentaje Capacidad vital lenta pronosticada
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 50
La capacidad vital lenta mide la expulsión lenta y gradual de aire de los pulmones mediante un espirómetro.
Línea de base, semana 50
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), eventos adversos graves emergentes del tratamiento y TEAE que llevaron a la interrupción del fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 156
Un evento adverso (AA) se definió como cualquier signo desfavorable e involuntario (por ejemplo, incluido un resultado de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad asociado temporalmente con el uso de un medicamento o procedimiento, se considere o no relacionado con el medicamento. o procedimiento, que ocurrió durante el curso del estudio clínico. Los TEAE se definieron como EA que ocurrieron en la fecha y hora de la administración del fármaco del estudio o después, o aquellos que ocurrieron por primera vez antes de la dosificación pero que empeoraron en frecuencia o gravedad después de la administración del fármaco del estudio. Un resumen de todos los eventos adversos graves y otros eventos adversos (no graves) independientemente de la causalidad se encuentra en la sección "Eventos adversos informados".
Línea de base hasta la semana 156
Cambio desde el inicio en la fuerza muscular evaluada por dinamometría portátil
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 50
La dinamometría manual (HHD) es un procedimiento para la prueba de fuerza cuantitativa. Se realizaron pruebas de fuerza muscular en músculos preespecificados en las extremidades superiores e inferiores bilateralmente y se registraron las mediciones de fuerza. La fuerza de medición se informa en megascores (inferior, superior, total). La megapuntuación total se define como el promedio de las proporciones que no faltan sobre la línea de base para todos los músculos involucrados. El megascore al inicio siempre es 100. El rango de un megascore potencial no se puede determinar de antemano. Una megapuntuación >100 indica más fuerza en comparación con la línea de base.
Línea de base, semana 50
Cambio desde el inicio en la concentración sérica de ravulizumab durante la duración del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base, predosis en la semana 50
Línea de base, predosis en la semana 50
Cambio desde el inicio en la concentración del componente 5 (C5) del complemento libre en suero durante la duración del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base, predosis en la semana 50
Línea de base, predosis en la semana 50
Número de participantes con anticuerpos antidrogas positivos (ADA) para ALXN1210
Periodo de tiempo: Semana 50
Se recogieron muestras de sangre para evaluar la respuesta de anticuerpos mediante el desarrollo de ADA.
Semana 50

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alexion Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de marzo de 2020

Finalización primaria (Actual)

17 de octubre de 2021

Finalización del estudio (Actual)

17 de octubre de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de enero de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de enero de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

30 de enero de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

10 de enero de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de diciembre de 2022

Última verificación

1 de diciembre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ALXN1210-ALS-308
  • 2019-004619-30 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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